ARISLA BOOK 2013 FONDAZIONE ARISLA RACCONTA L ANNO 2013

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1 ARISLA BOOK 2013 FONDAZIONE ARISLA RACCONTA L ANNO 2013 PER COSTRUIRE UN FUTURO SENZA SLA Abstract Ø Obiettivi Il Book di AriSLA ha lo scopo di presentare agli stakeholders della Fondazione i risultati e le attività che l hanno vista impegnata nell anno precedente, con l intento di illustrare quanto AriSLA ha messo in campo per la realizzazione della sua mission: finanziare la ricerca scientifica d eccellenza per poter arrivare nel più breve tempo possibile alla conoscenza delle cause della Sclerosi Laterale Amiotrofica, ad una cura e ad un trattamento della malattia. Il Book 2013, in particolare, ripercorre le strategie attivate dalla Fondazione nei suoi primi cinque anni di attività scientifica, attraverso i metodi, gli strumenti e i servizi messi a disposizione della comunità scientifica italiana che si occupa di SLA, valutandone l impatto rispetto agli obiettivi che la Fondazione si è posta. Eccellenza, trasparenza ed efficienza rappresentano le parole chiave che accompagnano il terzo Bilancio Sociale di Fondazione AriSLA, quale utile strumento per capire il modello adottato per il finanziamento della ricerca, le modalità di selezione della scienza d eccellenza e di gestione delle risorse economiche, le azioni di comunicazione e la raccolta fondi messe in campo, infine i progetti di ricerca attivati. Alla comunità scientifica di riferimento, alla comunità dei pazienti, a coloro che partecipano al sostegno della ricerca sulla SLA e che vorranno parteciparvi in futuro è dedicato in modo particolare il Book 2013 di AriSLA, perché possano conoscere la qualità del lavoro svolto dalla Fondazione e la coerenza delle azioni messe in atto con la mission statutaria dell Ente.

2 Ø Contenuti I sei capitoli del Book 2013 affrontano in dettaglio le aree legate al modello sperimentato da AriSLA nei suoi primi cinque anni di attività: - ripercorre le ragioni della nascita della Fondazione, dando spazio al ruolo dei quattro Soci Fondatori - AISLA Onlus, Fondazione Cariplo, Fondazione Telethon, Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport Onlus - e agli obiettivi istituzionali pensati dagli stessi per un progetto di un futuro senza SLA. Finanziare e coordinare la ricerca - presenta le strategie di finanziamento adottate da AriSLA in questi anni per aggredire in modo efficace la malattia, le quali si traducono in un percorso concreto di sostegno dei gruppi di ricerca che risultano vincitori del Bando di concorso annuale della Fondazione. Il modello di finanziamento prevede la selezione delle migliori proposte progettuali, attraverso un sistema di peer - review, metodo accreditato presso la comunità scientifica internazionale e garante dei principi di trasparenza, oggettività e merito scientifico. AriSLA inoltre è impegnata nel monitoraggio continuo dei progetti finanziati e nel mettere a disposizione dei ricercatori servizi e facility che permettano loro di fare una ricerca competitiva e all avanguardia. Promuovere la ricerca: la comunicazione dei risultati - affronta il tema dell importanza di una diffusione oggettiva e scientificamente corretta dei risultati attraverso una comunicazione trasparente e puntuale. AriSLA ha adottato negli anni strumenti differenti per raggiungere diversi destinatari: il sito istituzionale il sito di informazione scientifica il Convegno scientifico annuale; l ufficio stampa; le azioni mirate di sensibilizzazione verso il grande pubblico; il Forum SLA. Il capitolo inoltre dedica ampio spazio all analisi dell impatto delle pubblicazioni dei risultati dei progetti finanziati da AriSLA, quale importante indice di valutazione della qualità scientifica dei lavori. Sostenere la ricerca: l azione di raccolta fondi - presenta il sistema di fund raising della Fondazione, quale attività di fondamentale importanza per dare continuità alla ricerca scientifica e che integra la quota che i Soci Fondatori di AriSLA mettono a disposizione ogni anno per il sostegno alla ricerca: dalle donazioni liberali dei privati, al 5x1000, alle campagne con il numero solidale, alle aste on line, fino all organizzazione di piccoli e grandi eventi. La Fondazione è iscritta dal 2010 all Anagrafe degli Enti di Ricerca Scientifica, del Ministero dell Istruzione, dell Università e della Ricerca, grazie al quale i donatori possono usufruire di particolari agevolazioni fiscali. Gestire i finanziamenti della ricerca: il bilancio d esercizio - secondo il sistema di trasparenza di AriSLA, il capitolo presenta le attribuzioni dei costi sostenuti e i proventi dell ultimo anno d esercizio. AriSLA risulta essere una della realtà non profit più virtuose che investono direttamente negli obiettivi istituzionali la maggior parte delle risorse derivanti dai finanziamenti e dalla raccolta fondi: nei cinque anni di attività ha investito euro in attività di ricerca,

3 quota che rappresenta il 78% delle sue risorse. I progetti finanziati - la ricerca di AriSLA chiude il Book Una ricerca fatta di persone, ovvero dai ricercatori che in questi anni hanno ricevuto un sostegno concreto al proprio lavoro. Tutti i grant finanziati dal 2009 sono infatti descritti e accompagnati dalle immagini dei responsabili di progetto e dei relativi gruppi di ricerca, perché la ricerca non rimanga una parola astratta ma diventi una realtà tangibile. Ø Risultati e strategie Uno dei risultati più evidenti conseguiti da AriSLA in questi anni di attività è il progressivo aumento dell impatto delle pubblicazioni scientifiche dei progetti finanziati, sulla totalità delle pubblicazioni italiane in ambito SLA. Ciò ha contribuito nel 2013 a far collocare il nostro Paese al terzo posto nel panorama internazionale per numero di pubblicazioni sulla SLA, dopo Stati Uniti e Giappone 1. Un risultato importante se si pone tale dato in relazione agli investimenti economici in ricerca dei Paesi di riferimento. Tra le numerose pubblicazioni scientifiche scaturite dai progetti finanziati si citano due lavori comparsi su riviste di notevole rilevanza internazionale, a riprova dell efficacia del sistema di valutazione adottato da AriSLA: nel 2012 è stato identificato il gene Profilina- 1, coinvolto nel 2% dei casi familiari di SLA, grazie al progetto EXOMEFALS, coordinato dal prof. Silani - Istituto Auxologico Italiano di Milano - all interno di un team internazionale. Il progetto è risultato tra i vincitori del Bando AriSLA 2009 ed i risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Nature ; nel 2013 sono stati pubblicati sulla rivista Human Molecular Genetics i risultati di ricerca del gruppo coordinato dal prof. Giacomo Comi - Università degli Studi di Milano - Principal Investigator del progetto IPSALS finanziato con il Bando AriSLA Il progetto ha identificato un possibile ed efficace approccio terapeutico di tipo cellulare applicato alle patologie neurodegenerative come la SLA. I risultati hanno evidenziato che il trattamento con Cellule Staminali Neuronali derivate da ipsc (cellule staminali pluripotenti indotte) è in grado di migliorare le funzioni neuromuscolari e aumenta significativamente la sopravvivenza in modelli murini di SLA. Le pubblicazioni scientifiche sono solo una parte dei risultati della Fondazione; sono oggi, infatti, resi disponibili alcuni nuovi strumenti a supporto delle ricerca: nel 2013 è stato creato un database online - ALS Variant Server ( - che consente di aumentare l efficienza dei ricercatori nell individuare i geni associati alla malattia attraverso la condivisione dei risultati di ricerca di diversi gruppi (progetto EXOMEFALS, coordinato dal prof. Silani); da un anno è stata inserita all interno del sito di divulgazione scientifica della Fondazione una tavola sinottica dei trial clinici presenti in il 1 Fonte: Portale GOPUBMED;

4 più completo database internazionale di studi clinici pubblici e privati. Questo database viene aggiornato con frequenza semestrale e consente una rapida consultazione di tutte le notizie relative alle molecole testate clinicamente per la cura della SLA. Nell ambito della tecnologia assistenziale, AriSLA ha sostenuto due progetti, che hanno portato alla realizzazione di due prototipi di ricerca finalizzati a dare una maggiore autonomia ai pazienti affetti da gravi problemi motori, migliorando la loro qualità di vita ed eliminando le barriere tecnologiche o funzionali che rallentano il loro processo relazionale: il progetto BRINDISYS, coordinato dall ing. Febo Cincotti - Fondazione Santa Lucia IRCCS, Roma - e finanziato attraverso la Call 2009, ha sviluppato un prototipo orientato a preservare la capacità di comunicazione del paziente attraverso un interfaccia cervello- computer (BCI), che permette di utilizzare il sistema fino alle fasi più avanzate della malattia, in assenza di contrazione muscolare; il progetto COMUNICARE, coordinato dal dr. Marco Caligari - Fondazione Salvatore Maugeri, Laboratorio Tecnologico di Veruno (NO) - è stato finanziato attraverso gli investimenti top- down di AriSLA, sviluppato nel 2012 in collaborazione con la Fondazione Salvatore Maugeri. Il progetto ha sperimentato un ausilio per la comunicazione aumentativa alternativa per coloro che sono affetti da SLA e da altre malattie motorie o fono- articolatorie, accompagnandoli nelle diverse fasi della malattia. Il prototipo è un software implementato su diversi sistemi operativi fruibili su Tablet, nel rispetto dei principi di semplicità di utilizzo, velocità di accensione e spegnimento, leggerezza per l uso in mobilità e accessibilità nei costi. L orientamento di Fondazione AriSLA verso una ricerca in grado di trasferire velocemente i risultati ottenuti fino al letto del paziente ha portato alla valorizzazione di un network di piattaforme cliniche sul territorio nazionale, frutto della collaborazione tra i centri che partecipano ai progetti clinici EPOSS e PROMISE (dott. Giuseppe Lauria - Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Milano) e CANALS (prof. Giancarlo Comi - Fondazione Centro San Raffaele, Milano). Il network è composto da 25 centri di eccellenza, distribuiti in maniera omogenea tra Nord, Centro e Sud del Paese ed ha una capacità di arruolamento di circa 250 pazienti l anno. Per il prossimo quinquennio, la Fondazione intende perseguire come principale strategia quella di porsi al centro dell interazione di diversi soggetti, anche superando le barriere tra profit e non profit, mirando ad obiettivi concreti di sviluppo e sperimentazione di nuove terapie mediante strumenti propri che fungano da catalizzatore: ad esempio mediante l Ufficio di Trasferimento Tecnologico, che AriSLA ha avviato nel 2013 grazie alla collaborazione con Fondazione Telethon, la rete di sperimentazione clinica sul territorio nazionale; o ancora attraverso l individuazione di nuove piattaforme scaturite dall ingegno dei ricercatori per lo sviluppo della ricerca applicata. Negli ultimi quindici anni, infatti, le ipotesi sui fattori che identificano la SLA sono aumentate esponenzialmente, ma spesso gli studi in laboratorio non si traducono in trasferimenti alla pratica clinica, come può succedere in altre patologie. AriSLA crede che sia fondamentale costruire un percorso virtuoso che coinvolga ricercatori, mondo accademico, imprese, istituzioni e agenzie di finanziamento per raggiungere concretamente tale obiettivo e, nel contempo, rendere più efficaci gli investimenti in ricerca.

5 Ø Numeri di AriSLA Investimenti: dal 2009 al 2013 AriSLA ha investito nell attività di ricerca scientifica euro, quota che rappresenta il 78% delle sue risorse. Concorso per progetti di ricerca: nei 5 bandi pubblicati da AriSLA, uno ogni anno dal 2009, sono state 427 le proposte presentate, circa il 46,4% è dato dai Pilot Grant - ossia proposte esplorative, ad alto potenziale innovativo. Beneficiari delle risorse: sono stati finanziati 36 progetti, sostenuti 74 gruppi di ricerca e coinvolti 154 ricercatori, di cui 85 donne. Pubblicazioni scientifiche: al 2013 i progetti finanziati da AriSLA hanno prodotto 70 pubblicazioni, che rappresentano nello stesso periodo di riferimento il 27% della produzione scientifica italiana sulla SLA. Anche l indicatore qualitativo del citation index, rappresentativo del numero di volte che ogni articolo di un «progetto AriSLA» viene citato da articoli di altri gruppi di ricerca, sottolinea l eccellenza delle pubblicazioni scientifiche dei progetti finanziati. Donazioni tradotte in adozioni : ad oggi il contributo delle donazioni, pari a ,51 euro, si è tradotto nell adozione, da parte di soggetti terzi, di 16 progetti di ricerca, una cifra che rappresenta il 47% dei progetti finanziati. Le adozioni provengono dalle tre aree di investimento della raccolta fondi: le campagne nazionali e i grandi eventi hanno un valore economico equivalente al 57,22%; aziende e altri soggetti privati rappresentano il 30,08%; le adozioni degli enti pubblici, in particolare in riferimento alle donazioni legate al 5x1000, costituiscono il 14,70% del valore totale del contributo. Strumenti per la diffusione dei risultati della ricerca: l annuale Convegno scientifico di AriSLA vede in ogni edizione la presenza di circa 600 persone. Il sito di informazione scientifica ha avuto quasi accessi solo nel 2013.