FATTORI DELLA COAGULAZIONE PER L EMOFILIA: SONO TUTTI UGUALMENTE EFFICACI E SICURI?

Transcript

1 FATTORI DELLA COAGULAZIONE PER L EMOFILIA: SONO TUTTI UGUALMENTE EFFICACI E SICURI? P.M. Mannucci Direttore Scientifico, Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

2 EFFICACY Adequate vs appropriate treatment in persons with hemophilia

3 ADEQUATE TREATMENT IN HEMOPHILIA Step 1. Sufficient to assure: survival from worse effects (including emergency surgery) Step 2. Sufficient to assure: Episodic (on demand) treatment of bleeds Secondary prophylaxis in target joints Major elective surgery

4 APPROPRIATE TREATMENT IN HEMOPHILIA Sufficient to assure: Primary prophylaxis in childhood Elective orthopedic surgery, also in inhibitor patients Episodic treatment of bleeding with bypassing agents in patients with inhibitors Immune tolerance induction in patients with inhibitors Secondary prophylaxis of bleeds with bypassing agents in inhibitor patients

5 FVIII NEEDED TO MOVE FROM ADEQUATE TO APPROPRIATE THERAPY FVIII IU EXPECTED OUTCOME PRO CAPITE NEEDED <1 Shortened life expectancy 1 Survival from worse effects (including emergency surgery) 2-4 Adequate episodic therapy Elective surgery Secondary prophy in target joints 5-7 Primary prophy Immune tolerance induction Evatt BL. Haemophilia 2002; 8:1.152

6 WORLDWIDE FVIII USE % Stonebraker et al 2010;16:33

7 FVIII USE SPLIT BY COUNTRY AND TYPE OF PRODUCT RECOMBINANT VS PLASMA DERIVED UK Australia Italy Germany France Canada USA Russia Japan Turkey Brazil Stonebraker et al, Haemophilia 2010; 16: 33

8 LIFE EXPECTANCY FOR FREQUENT MONOGENIC DISEASES IN ITALY Hemophilia Cystic fibrosis Thalassemia major Muscular dystrophy 75 years 37 years 30 years years

9 HEMOPHILIA THERAPY IN ITALY IN THE THIRD MILLENNIUM: building on strength!

10 Blood 2012;119:

11 STRATEGIE DI SCELTA DEI PRODOTTI DI FATTORE VIII I dati inequivocabili I prodotti plasma-derivati e ricombinanti sono tutti ugualmente efficaci nell arrestare o prevenire le emorragie Nessuna infezione ematogena di rilevanza clinica dalla fine degli anni 80 Manca evidenza definitiva di un diverso rischio di immunogenicità (più inibitori con i prodotti ricombinanti?) E in completamento uno studio randomizzato su questo problema aperto (SIPPET) Mannucci et al, Blood 2012;119:

12 COME SCEGLIERE I PRODOTTI DI FATTORE VIII: Percezione vs evidenza Condividere la scelta con i pazienti, informandoli che: I prodotti plasma-derivati sono percepiti a maggior rischio di infezioni ematogene I prodotti ricombinanti sono percepiti a maggior rischio di inibitore del FVIII I prodotti plasma-derivati sono percepiti più efficaci nell immunotolleranza nei pazienti con inibitore Mannucci et al, Blood 2012;119:

13 IL PROBLEMA DEL CAMBIO DI PRODOTTO Non vi è alcuna evidenza che cambiare prodotto antiemofilico aumenti il rischio di inibitore Iorio A et al. Blood 2012;120:720-7 Gouw SC et al. NEJM 2013;368:231-9

14 GLI EMOFILICI E COAGULOPATICI IN LOMBARDIA Circa 1500, di cui circa 1000 affetti da forme gravi Molti da fuori Regione: soprattutto per chirurgia ortopedica e trattamento dell inibitore 90% sono seguiti al Centro della Fondazione Ca Granda presso l Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, fondato nel 1973

15 CONSUMO DEL FVIII (TOTALE E PLASMATICO) IN LOMBARDIA 80 Circa 2/3 del FVIII plasmatico: da conto lavorazione Consumo FVIII, milioni di IU % 19% 21% 26% 26% 31% 24% FVIII totale FVIII plasmatico Fonte Dati: Centro Regionale Sangue, Azienda Regionale Emergenza (AREU)

16 CONSUMO FVIII PLASMATICO VS RICOMBINANTE (anno 2011) Lombardia vs Italia Lombardia Italia Plasmatico 22 Mln IU (32%) 92 Mln IU (22%) Ricombinante 46 Mln IU 325 Mln IU Totale 68 Mln Mln Fonte Dati: Rapporto ISTISAN,

17 Ricombinante COSTI FVIII LOMBARDIA anno 2011 Circa 35 M di Euro Plasmatico - due terzi da conto lavorazione, - circa 5 M di Euro per prodotti commerciali

18 LA TERAPIA DELL EMOFILIA NEL TERZO MILLENNIO: LE STRATEGIE IN LOMBARDIA Consolidare e aumentare il successo attualmente raggiunto: a costi sostenibili!!!

19 POSSIBILI SOLUZIONI PER DIMINUIRE IL COSTO Sistema di aste pubbliche (come nel Regno Unito e Australia, con coinvolgimento di tutti gli stakeholders), che hanno diminuito il prezzo dei ricombinanti del 30-50% In Lombardia si risparmierebbero milioni di Euro annui Una parte di questi risparmi dovrebbero essere indirizzati al sostegno dei Centri Emofilia (personale, ricerca) e delle Associazioni di pazienti)

20 COSA CI ASPETTIAMO? Diminuzione sostanziale del costo del FVIII ricombinante (dopo più di 20 anni e nessun sostanziale progresso tecnologico) Incremento dell utilizzo del FVIII da conto lavorazione (soprattutto per l immunotolleranza nei pazienti con inibitore)

21 COSA VOGLIAMO NEL FUTURO PROSSIMO IN LOMBARDIA (E IN ITALIA)? Disponibilità di FVIII a costo assai minore