IL RUOLO DELLE ASSOCIAZIONI DI PAZIENTI NELLA RICERCA CLINICA

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1 Ospedale San Raffaele Milano 20 Maggio 2015 IL RUOLO DELLE ASSOCIAZIONI DI PAZIENTI NELLA RICERCA CLINICA Mario Ricciardi, Phd Patient Advisory Board LIFC Lega Italiana Fibrosi Cistica Patients Organization Representative- European Medicines Agency - Committee for Orphan Medicinal Products Stem Cell Research Laboratory LURM Università degli Studi di Verona

2 La rivoluzione dei pazienti

3 Un esperimento: il paziente al centro della ricerca Nuovo ruolo dei pazienti nelle cure Nuovo ruolo dei pazienti nella politica sanitaria Nuovo ruolo dei pazienti nella ricerca Proporre e condividere con la comunità medica/scientifica: - outcomes, efficacia, appropriatezza delle terapie mediche esistenti; - linee di ricerca;

4 PatientsAdvisoryBoard Lega Italiana Fibrosi Cistica Esperti e ricercatori Pazienti e famiglie Simona Chiadò Medico Oncologo Samantha Cialfi PhD Immunologia Maria Chiara Drago Chirurgo Oncoplastico Fulvio Ferrara Direttore Laboratorio San Raffaele Alberto Gerosa Business Administrator Sara Giangiobbe Specializzanda in Genetica Medica Anna Moscillo Dirigente Medico Pediatria Mario Ricciardi PhD Patologia Molecolare e Biologia Cellulare Martina Rossitto Dottoranda in Scienze e Tecnologie Biomediche Michele Samaja Docente Universitario di Biochimica MEMBRO DI CF-IPaCOR(CF Italian Patient-Centered Oriented Research) con Società Italiana Fibrosi Cistica (SIFC)

5 Obiettivi del Patient Advisory Board Identificare linee di ricerca vicine ai reali interessi dei pazienti con FC. Tradurre i bisogni espressi dai pazienti in termini scientifici recepibili all interno di bandi e azioni programmatiche. Evidenziare ed interpretare le priorità sentite dai pazienti, conoscendo la realtà scientifica italiana/europea, per agevolare una corretta allocazione strategica delle risorse mirate alla risoluzione delle priorità stesse, facendosi promotori delle esigenze presso gli enti erogatori dei finanziamenti per la ricerca.

6 Interazioni PAB & comunità scientifica FC Commissione congiunta SIFC + LIFC (Patient Advisory Board): Analisi estensiva e comparata degli argomenti e dei parametri valutati da tutte le ricerche cliniche condotte su FC(Cochrane Library + CF DataBase); Identificazione degli orphanissues con attenzione alla praticità e all interesse per i pazienti FC Come procederemo Proporre una lista di argomenti specifici per il finanziamento senza precludere l avanzamento delle ricerche classiche

7 FEV1 Outcomes identificati come primari dai pazienti Outcomes surrogati (potenziale nasale, salinità del sudore ) Invasività della terapia (psicologica/pratica) Giorni di assenza lavoro/scuola Giorni di terapia antibiotica in vena Giorni di terapia antibiotica per os Tempo riacutizzazione Piano terapeutico vs attività quotidiana Grado di indipendenza del paziente rispetto alle strutture familiari/ospedaliere Orizzonte temporale del ritorno dei risultati dello studio

8 IPaCOR Gilead GoShape Empowerment of patient centered outcome research in CF Pazienti e medici imparano insieme: un corso di formazione sulla ricerca clinica ed epidemiologica in CF Obiettivo: definizione di strategie di ricerca che coinvolgono le parti interessate e tengano conto delle loro reali necessità Deliverables/outcomes Elenco di priorità per la ricerca CF in settori orfani, in base alle esigenze delle parti interessate e della letteratura esistente Catalogo degli outcomesprimari e secondari patient-friendlyper la valutazione della validità di un trattamento Protocollo di prova da proporre alle agenzie di ricerca come oggetto di finanziamento

9 The research grant cycle

10 Strategie per finanziare la ricerca FC Finanziamenti classici Argomenti ampi (ad es. infiammazione, immunologia, CFTR, pulmonologia, fisioterapia ) Privilegiano ricerche mirate all eccellenza, ad alto impatto e visibilità, capaci di creare network autofinanziabili, i ricercatori giovani Idee originate dai ricercatori Solo in seguito si cerca la connessione con un intervento FC Ricerca patient-oriented Mirata a dare risposte a quesiti specifici su richiesta Rispetta gli interessi dei pazienti, non dei ricercatori Più vicina alle necessità dei pazienti Mira ai risultati, non alle pubblicazioni, impact factor, etc Può essere di avanguardia e formare la base per future ricerche classiche Può essere fuori dai temi usuali della ricerca FC E necessario che entrambi gli approcci co-esistano.

11 Approccio specifico patient-oriented

12 Progetti in esame del PAB da proporre per lancio di un call di ricerca Terapia antibiotica in ospedale o a casa Metodi di fisioterapia non tradizionali Metodi di lavaggio degli apparecchi aerosol Parametri quantitativi per la valutazione del polmone da trapiantare Marcatori precoci di complicanze respiratorie Ricerca di un contatto con la base per recepire le problematiche di interesse per pazienti e famiglie e tradurle in progetti di ricerca

13 Define the issues Classical research calls Basic(e.g., inflammation, immunology, CFTR, etc) Clinical(e.g., pulmonology, physiotherapy etc) Possible sites for patient intervention Call Collect researcher-originated proposals First check for inconsistencies, incompleteness, etc Peer-review Excellence, high impact, visibility, chance for self-fueling networks Favor young researches and established CF networks Relationship with a cure for CF Executive Projects ranking Fund winning projects Audit Intermediate and/or final Results vs. proposal matching Late intervention Potentially distressing for researchers Low efficacy

14 Define the issues Patient-centered outcome research Shared with patients focusedissues Possible sites for patient intervention Call Collect researcher-originated proposals First check for inconsistencies, incompleteness, etc Peer-review Excellence, high impact, visibility, chance for self-fueling networks Favor young researches and established CF networks Relationship with a cure for CF Executive Projects ranking Fund winning projects Audit Intermediate and/or final Results vs. proposal matching Early intervention Better efficacy

15 Obiettivo finale Nuove strategie di ricerca in cui gli stakeholders FC siano piloti della ricerca Ricerca non solo soggetta a idee di ricercatori bravissimi, ma ignari delle reali esigenze degli stakeholders, bensì prodotto dell interazione costruttiva fra ricercatori e stakeholders, che però devono essere adeguatamente informati su meccanismi, limiti e virtù della ricerca Strumenti : Lavorare insieme per aumentare il finanziamento, condizione necessaria per aumentare il peso della ricerca Aprire ai ricercatori di tutto il mondo Migliorare l informazione biomedica degli stakeholdersfc per migliorare la qualità delle proposte e renderli parte attiva nella definizione delle strategie di ricerca