La partnership pubblico -privato nella ricerca clinica

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1 La partnership pubblico -privato nella ricerca clinica Marco Vignetti Centro Dati GIMEMA

2 Start up OBIETTIVO DELLA PRESENTAZIONE Dimostrare che anche in Italia è possibile, nell'ambito della ricerca clinica, realizzare sperimentazioni in partnership con l'industria, secondo un modello virtuoso che, alla fine, premia sia i ricercatori che l industria, ma che, soprattutto, permette di portare più rapidamente al letto del paziente i risultati positivi della ricerca medica.

3 Start up MODELLO ANGLOSASSONE Nel mondo anglosassone in generale e negli Stati Uniti in particolare, la realizzazione di partnership tra Università e industria nella ricerca, anche clinica e farmaceutica, è considerato un aspetto quasi ovvio e spesso imprescindibile nella maggioranza dei progetti. N Engl J Med 364;6 February 10, 2011

4 RISULTATI STUDIO NEJM

5 RISULTATI STUDIO NEJM Oncoematologici e antinfettivi rappresentano il 50% dei prodotti di origine pubblica approvati Le prime 4 categorie di farmaci riflettono i 4 istituti pubblici del NIH che hanno ricevuto più finanziamenti (National Cancer Institute; National Institute of Allergy and Infectious Diseases; National Heart, Lung and Blood Institute; National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases) Piùfondi, più scoperte,più fondi Le scoperte degli enti di ricerca pubblici non sempre corrispondono agli obiettivi della ricerca privata.

6 Start up MODELLO EUROPEO - ITALIANO In Europa in generale e in Italia in particolare il modello anglosassone è ancora poco riconosciuto. Nel mondo della ricerca farmaceutica, si distingue in modo radicale tra i progetti dell industria (profit) e quelli accademici (noprofit), nei quali la presenza di partnership private industriali viene nella maggior parte dei casi tollerata se non addirittura considerata con grande sospetto.

7 Start up CONSEGUENZE DEL MODELLO EUROPEO -ITALIANO A prescindere dalle più o meno giustificate motivazioni che hanno determinato un simile contesto, questo modello porta a conseguenze negative in termini di: competitività per i gruppi di ricerca ricaduta per i pazienti

8 LA COLLABORAZIONE VIRTUOSA Industria Ricercatori accademici Know how Potenti strumenti diagnostici Contatto diretto con i pazienti rapido avanzamento delle conoscenze produzione di masse critiche di dati miglioramento percorsi diagnostici e terapeutici

9 LA FONDAZIONE GIMEMA ONLUS Nel campo dell Ematologia un esempio italiano è la Fondazione GIMEMA, un ente no profit che conduce diversi studi clinici in stretta collaborazione con alcune industrie farmaceutiche, sia a livello nazionale che internazionale.

10 Trapianto AML-10: DFS FROM CR - No donor: by Cytogenetics Good risk:inv(16), t(8;21) with or without other abnormalities Intermediate risk: NN, -Y only Bad risk: All others, without Very Bad features Very Bad risk:-5, 5q-, -7, 7q-, complex (> 3 abn), t(6;9), t(9;22), abn 3q, abn 11q23 P < (years) O N Number of patients at risk : Good Intermediate Bad Very Bad La Le partnership attività regolatorie pubblico per - privato la sperimentazione nella ricerca clinica

11 AML-10: DFS FROM CR - Donor: by Cytogenetics P = 0.01 Good risk:inv(16), t(8;21) with or without other abnormalities Intermediate risk: NN, -Y only Bad risk: All others, without Very Bad features Very Bad risk:-5, 5q-, -7, 7q-, complex (> 3 abn), t(6;9), t(9;22), abn 3q, abn 11q23 (years) O N Number of patients at risk : Good Intermediate Bad Very Bad La Le partnership attività regolatorie pubblico per - privato la sperimentazione nella ricerca clinica

12 AML-10: DFS FROM CR -No donor: by Cytogenetics O N Number of patients at risk : Good risk:inv(16), t(8;21) with or without other abnormalities Intermediate risk: NN, -Y only Bad risk: All others, without Very Bad features Very Bad risk:-5, 5q-, -7, 7q-, complex (> 3 abn), t(6;9), t(9;22), abn 3q, abn 11q23 Good (years) Intermediate Bad P < Very Bad La Le partnership attività regolatorie pubblico per - privato la sperimentazione nella ricerca clinica

13 CONSIDERAZIONI Dallo studio no-profit emerge che solo alcune tipologie di pazienti traggono un effettivo beneficio dal trapianto (più costoso) rispetto a chi riceve un trattamento farmacologico (meno costoso). Risparmio economico Aumento della qualità dei trattamenti La Le partnership attività regolatorie pubblico per - privato la sperimentazione nella ricerca clinica

14 IMATINIB PER LAL PH+ SECONDO BIG PHARMA Imatinib sviluppato e registrato per CML Ph+ (95% dei pazienti con LMC è Ph+; X casi/anno) Cromosoma Ph anche in 20/30% pazienti con LAL: Y casi/anno (LAL Ph+ è malattia rara) Per registrare Imatinib per la LAL Ph+ è necessario uno studio di fase 3 randomizzato In Italia, per registrare 100 pazienti circa su centri a livello nazionale: 5 anni di reclutamento, costo approssimativo di 3-5 milioni di euro Ipotizzando di concludere lo studio e pubblicarlo in 5 anni, restano circa altri 5 anni prima che scada il brevetto Se lo studio costa 3-5 M di, diviso 5 anni significa che poi deve rendere = M /anno (GUADAGNO NETTO, non ricavo) solo per andare in pari con i costi dello studio È verisimile che non ci sarà profitto dal punto di vista industriale, di sicuro una perdita se non funziona L interesse dell industria è pochissimo: scarso impatto sugli introiti da una eventuale estensione dell indicazione alle LAL Ph+ (studio economicamente troppo rischioso) Chance per uno studio accademico

15 RISPARMIO SU IMATINIB IN STUDIO NO-PROFIT Esempio: Studio GIMEMA LAL0201- Valutazione dell efficacia terapeutica, della tollerabilità e della sicurezza di impiego del prodotto farmaceutico STI 571 nel trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta Ph+ e/o con riarrangiamento BCR/ABL. 1 Confezione di Imatinib = 120 capsule da 100 mg Prezzo Ex Factory = 2208,76 euro a confezione(fonte Osservatorio Innovazione Sifo 2009) Costo totale Imatinib per sperimentazione (prezzo ex factory 2009) = ,12 Farmaco fornito gratuitamente da Azienda farmaceutica Il SSN spende zero euro per l Imatinib!

16 IMPATTO DIUN FARMACO SULLA SPESA IN UNA LAM Farmaci considerati: un Antraciclina (Daunoblastina o Idarubicina) e Citarabina Terapia di induzione di un paziente affetto da LAM; analisi dei costi e valutazione della congruità della tariffa del DRG e ricerca di indicatori per la valutazione dei risultati clinici. N.Fracchiolla, M.Pizzuti, G.Izzo, A.Santagostino

17 Start up ALTRO ESEMPIO VIRTUOSO GIMEMA: TRISENOX E LAP Nella prima metà degli anni 2000 sono state segnalate sporadiche evidenze di attività dell arsenico (Trisenox) nel trattamento della Leucemia Aacuta Promielocitica, ma l'industria farmaceutica che possedeva il farmaco non aveva né le risorse né l'interesse per condurre studi clinici formali in tale ambito. Chiusura +365

18 RISULTATI TRISENOX E LAP La Fondazione GIMEMA, dopo una lunga negoziazione, ha ottenuto la fornitura gratuita di questo costosissimo farmaco, ed ha così realizzato uno studio randomizzato internazionale che sta dimostrando l efficacia almeno equivalente del trattamento con Trisenox rispetto alla chemioterapia; un altro passo avanti rivoluzionario non solo in termini di efficacia clinica ma anche di qualità di vita per i pazienti, con sopravvivenze proiettate a oltre l'80% a 4 anni per una patologia che era considerata letale fino a vent anni fa.

19 Start up COLLABORAZIONI GIMEMA - INDUSTRIA SUPPORTO ECONOMICO E FORNITURA GRATUITA DEL FARMACO DELLE AZIENDE PER GLI STUDI GIMEMA ( ) STUDIO GIMEMA AZIENDA FARMACO (Gen-Giu) 2011 (Lug-Dic) 2012 AML1107 Wyeth+ Genzyme Temsirolimus + Clofarabina , , ,00 AML1208 Novartis RAD , ,00 CLL0606 Celgene Lenalidomide , ,00 CLL0709 Celgene Lenalidomide Non applicabile ,00 CLL0809 Mundipharma+ Glaxo Bendamustina+ Ofatumumab Non applicabile , , , ,00 CML0307 Novartis Nilotinib , , , ,00 CML0408 Novartis Nilotinib+ Imatinib , , , ,00 CML0811 Novartis Nilotinib Non applicabile , , ,00 LAL0201 Novartis Imatinib ,00 Non applicabile LAL0904 Novartis Imatinib , , , ,00 LAL1205 Bristol Dasatinib , , ,00 LAL1408 Novartis Nilotinib + Imatinib Non applicabile ,00 0 LAL1509 Bristol + Genzyme Dasatinib + Clofarabina Non applicabile , , ,00 LAL1610 Genzyme Clofarabina Non applicabile ,00 MDS0306 Novartis Deferasirox , , , ,00 LLC0405 Schering Alemtuzumab , ,00 0 Parziale Parziale Parziale Parziale Parziale Non applicabile: studio concluso o non ancora aperto , , , , ,00 Fonte: Centro Dati GIMEMA Totale ,43

20 PUBBLICAZIONI

21 VANTAGGI DELLA RICERCA NO PROFIT Si possono esplorare percorsi di ricerca giudicati troppo rischiosi dall industria(lal Ph+). Miglioramento della pratica clinica. Il centro ha a disposizione gratuitamente un farmaco, generalmente molto costoso, per curare i pazienti. Gli sperimentatori di un centro imparano a condurre una sperimentazione clinica. Il paziente curato, senza una spesa farmaceutica, torna ad essere produttivo per la società.

22 CONCLUSIONI In conclusione, anche in Italia è possibile, nell'ambito della ricerca clinica, realizzare sperimentazioni in partnership con l'industria, secondo un modello virtuoso che, alla fine, premia sia i ricercatori che l industria, ma che, soprattutto, permette di portare più rapidamente al letto del paziente i risultati positivi della ricerca medica. Chiusura +365

23 Grazie per la vostra attenzione!