Informazioni per potenziali partecipanti. Possiamo sciogliere l'amiloidosi AL?

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1 Informazioni per potenziali partecipanti Possiamo sciogliere l'amiloidosi AL?

2 È ora di affrontare diversamente l amiloidosi AL? L amiloidosi AL è una malattia rara e spesso fatale causata dall accumulo di proteine a catena leggera a errato ripiegamento (amiloide) che provocano una disfunzione degli organi sistemici (ad esempio cuore e reni). Dato il coinvolgimento di più organi, la diagnosi è spesso difficile, viene raggiunta in ritardo o non viene raggiunta affatto. Lo studio VITAL sull amiloidosi indaga su una potenziale nuova opzione di trattamento per i pazienti. Abbiamo trovato un modo di attaccare la proteina a errato ripiegamento che causa l amiloidosi AL e intendiamo scoprire se possiamo utilizzarla per curare con efficacia questa malattia. Stiamo cercando persone che partecipino al nostro studio, quindi se Le è stata diagnosticata l amiloidosi AL con coinvolgimento del cuore e se non ha ancora ricevuto chemioterapia, Lei potrebbe essere in grado di partecipare. Che cos è lo studio VITAL? Uno studio di ricerca clinica di fase 3 Cosa sono gli studi di ricerca clinica? Gli studi di ricerca clinica possono informarci su nuove medicine e condurre alla loro approvazione, perché vengono utilizzati per verificare nuove medicine potenziali e nuovi usi per medicine già disponibili. Di fatto, ogni medicina che ha assunto è stata esaminata in studi resi possibili solo grazie a dei volontari. Il farmaco dello studio Il farmaco sperimentale dello studio, NEOD001, è un anticorpo monoclonale. Gli studi pre-clinici suggeriscono che possa legarsi all amiloide ripiegato non correttamente caratteristico dell amiloidosi da catene leggere (AL) e neutralizzarlo. NEOD001 è studiato specificamente per attaccare questa forma di amiloide, che si ritiene interferisca con la funzionalità degli organi nei pazienti con questa malattia. Esamina un farmaco sperimentale chiamato NEOD001 Verificherà se il farmaco sperimentale dello studio migliora la sopravvivenza e/o prolunga il periodo di tempo prima che i pazienti richiedano l ospedalizzazione per problemi di cuore Valuterà se il farmaco sperimentale dello studio migliora la funzionalità degli organi dei pazienti che presentano depositi di amiloide

3 Come funziona lo studio Saranno formati due gruppi e Lei sarà collocato/a in modo casuale in uno dei due. Non sarà a conoscenza del gruppo in cui è stato/a collocato/a, e non Le sarà consentito scegliere. Gruppo 1 Gruppo 2 Quale farmaco mi sarà somministrato? NEOD001 (il farmaco sperimentale dello studio) con la cura standard, ossia chemioterapia* Un placebo (un farmaco fittizio) con la cura standard, ossia chemioterapia* Come e quando viene somministrato? Il farmaco sarà somministrato ai pazienti per infusione dal personale dello studio durante la visita dello studio * Con cure standard si intende la terapia medica attualmente offerta agli altri pazienti affetti da questa condizione. Cosa comporta la partecipazione allo studio? Si prevede che lo studio VITAL sull amiloidosi duri circa 42 mesi, compresi i periodi di arruolamento e trattamento. Quante visite in clinica/ospedale devo aspettarmi? Una volta alla settimana nel primo mese Ogni settimana o ogni due settimane nel secondo mese Ogni mese per il resto dello studio Durante il secondo e il terzo mese potrebbero essere previste visite settimanali aggiuntive per la chemioterapia

4 Che cosa avviene durante questi appuntamenti? Le somministreremo il farmaco sperimentale dello studio per infusione In alcune visite, somministreremo chemioterapia aggiuntiva Monitoreremo la Sua salute tramite procedure e test quali: Analisi del sangue Analisi delle urine Elettrocardiogrammi Esami obiettivi Esami dei segni vitali Test del cammino in 6 minuti Questionari sulla qualità della vita Che cos è un placebo e a cosa serve? Un placebo è un farmaco fittizio che non contiene alcun principio attivo Ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale dello studio e viene somministrato nello stesso modo Ci consente di essere certi che gli eventuali effetti riscontrati dipendono dal farmaco sperimentale dello studio e non da altri fattori La Sua salute è la nostra preoccupazione principale, pertanto La monitoreremo strettamente durante lo studio Ci sono altre informazioni di cui devo essere al corrente? La partecipazione a uno studio clinico è interamente su base volontaria e Lei potrà uscire dallo studio in qualsiasi momento (anche dopo aver iniziato i trattamenti). Se non desidera partecipare (oppure se partecipa e si ritira in una data successiva), le Sue normali cure mediche non ne risentiranno. Infine, il farmaco sperimentale dello studio e le procedure correlate allo studio saranno forniti gratuitamente. Lei potrebbe avere diritto al rimborso di pasti e altre spese accessorie. La preghiamo di verificare questo aspetto con il team dello studio. Se Lei deve spostarsi di più di 80 km per raggiungere l ospedale, le spese di viaggio saranno rimborsate in misura ragionevole.

5 Può aiutarci? Se desidera un colloquio confidenziale senza impegno su questo studio, si rivolga al nostro team dello studio, che sarà lieto di assisterla. DETTAGLI DI CONTATTO DEL CENTRO VITAL_Informazioni per potenziali partecipanti v. 1.0 del 08 Aprile Tradotto in italiano per l Italia il 10 Aprile 2015