Rassegna Stampa. Venerdì 12 luglio 2013

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1 Rassegna Stampa Venerdì 12 luglio 2013 Rassegna Stampa realizzata da SIFA Srl Servizi Integrati Finalizzati alle Aziende Milano Via Mameli, 11 Tel Fax

2 Rassegna del 12 luglio 2013 ASL BRESCIA Bresciaoggi 11 IL BROLETTO: "BEVETE L'ACQUA DEL RUBINETTO" Ma.ven. 1 SANITÀ LOMBARDIA Qn 15 L'AIDS TRASFORMATO IN UNA CURA "FUNZIONA SULLE MALATTIE GENETICHE" Enrico Fovanna 2 RICERCA SANITARIA Corriere Della Sera 1, 19 LA SCIENZA RESTITUISCE IL SORRISO AI BAMBINI Mario Pappagallo 3 Libero 10 CAPOLAVORO ITALIANO: IL VIRUS HIV PER GUARIRE DA MALATTIE INCURABILI Alvise Losi 6 La Stampa 20 DAL VIRUS HIV LA SPERANZA PER LE MALATTIE GENETICHE Sara Ricotta Voza 8

3 Campagna al via Il Broletto:«Bevete l'acqua del rubinetto» La Provincia si attiva per la promozione dell'utilizzo dell'acqua del rubinetto. Il progetto nasce dall'emendamento 75 del 2013, approvato quasi all'unanimità dal Consiglio provinciale e si appoggia ai dati relativi all'uso che i bresciani hanno fatto fino ad ora dei punti acqua sparsi su tutto il territorio: nel 2012, dai 109 punti acqua funzionanti (oggi sono 125) sono stati erogati oltre 21 milioni di litri, divisi tra acqua gasata (9 milioni di litri), acqua refrigerata (7 milioni e mezzo) e acqua «normale» (5 milioni), con un risparmio di più di 145 milioni di bottiglie di plastica. L'ACQUA è la stessa erogata dai rubinetti delle case dei bresciani: proprio su questo si basa il progetto della Provincia, illustrato ieri in Commissione Seconda da Stefania Faini, ideatrice della campagna informativa. «Acqua a domicilio» è il nome Dal Broletto campagna sull'acqua del progetto che vuole convertire i bresciani all'uso alimentare dell'acqua del rubinetto. «I punti acqua hanno dei limiti: sono pochi, non erogano nelle ore notturne e sono chiusi nel periodo invernale», ha ammesso Faini, prima di elencar le finalità della campagna: ridurre gli imballaggi di plastica, le merci trasportate e la spesa per il trasporto dell'«oro blu» nelle strutture recettive, oltre a generare un risparmio economico per le famiglie, stimato tra i 100 e i 300 euro. Perchè il costo medio di un litro di acqua in bottiglia è di 30 centesimi al litro, contro gli 0,13 centesimi dell'acqua del rubinetto: ciò equivale a dire che ogni litro di acqua in bottiglia acquistata al supermercato è pari a 230 litri di acqua potabile che arriva direttamente dal rubinetto di casa. Non ultimo, il benefìcio sarebbe anche ambientale: l'italia è il terzo Paese consumatore al mondo di acqua in bottiglia, di cui ['80 per cento sono di plastica e ridurre gli imballaggi darebbe una grossa mano alla natura. LA CAMPAGNA dovrebbe partire da un sito internet, che illustri i vantaggi del consumo dell'acqua potabile, i risultati delle analisi dell'asl sull'acqua di casa e le caratteristiche delle apparecchiature domestiche per il miglioramento della qualità dell'acqua. A questo andrebbero affiancati una campagna pubblicitaria sui mezzi di informazione, incontri pubblici e nelle scuole, spettacoli teatrali. Infine, Faini ha pensato a incentivi per l'acquisto di gasatori, anche per disincentivare l'acquisto di bottiglie di acqua gasata nei supermercati. La proposta della campagna, che per ora è in fase embrionale, è stata accolta con interesse dall'assessore all'ambiente della Provincia, Stefano Dotti, che ha suggerito un coinvolgimento dell'ufficio d'ambito per stanziare i fondi necessari al suo avvio, MA. VEN. RIPRODUZIONE RISERVATA ASL BRESCIA Pag. 1

4 L'Aids trasformato in una cura «Funziona sulle malattìe genetiche» Milano, iricercatoridel San Raffaele: «Il virus usato come ariete» Enrico Fovanna MILANO IL VIRUS dell'aids è stato usato per trattare due gravi malattie ereditarie, e a Milano, dopo tre anni di trattamento, ne hanno già beneficiato sei bambini. A dimostrare l'efficacia della terapia genica con vettori derivanti dal virus Hiv è la ricerca di un gruppo di scienziati dell'istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano (Tiget) guidato da Luigi Naldini, autore di un lavoro in materia fin dal'96. «Tre anni dopo l'inizio del trial clinic commenta Naldini i risultati ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti. La terapia non è solo sicura, ma CAVALLO DI TROIA «Trasporta i geni sani raggiungendo un numero più grande di cellule» efficace e cambia la storia clinica di queste patologie. È il coronamento di 15 anni di studi». MA PERCHÉ utilizzare proprio il virus dell'aids? «Rispetto ai vettori utilizzati in precedenza nel campo della terapia genica spiega Eugenio Montini, direttore dell'unità Safety of gene therapy del Tiget quelli ottenuti dall'hiv possono coinvolgere un numero più vasto di cellule. I gamma-retrovirus riescono a infettare, o comunque a modificare geneticamente, solo alcuni tipi di cellule, mentre i lentivirus, di cui Hiv è una sottoclasse, sono per loro natura più efficienti». In una parola, possono portare l'agente terapeutico in uno spazio più vasto. La terapia è risultata in particolare vincente contro due gravi malattie genetiche, la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica, morbo da cui è affetta Sofia, la bimba diventata il simbolo della lotta delle associazioni per la libertà di cura con cellule staminali e a favore del metodo Stamina. Alla base di entrambe le malattie c'è un difetto genetico che si traduce nella carenza di una proteina fondamentale per l'organismo fin dai primi anni di vita. Nel caso della leucodistrofia metacromatica, finora incurabile, è il sistema nervoso a essere colpito: questi bambini nascono all'apparenza sa- TEST SU SEI BIMBI La pediatra Roncarolo: «Mi auguro che arrivi presto una cura per i baby malati» ni, ma perdono via via le capacità cognitive e motorie acquisite, senza possibilità di arrestare il processo neurodegenerativo. I bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, invece, presentano un sistema immunitario difettoso che li rende molto più vuli nerabili del normale allo svilup- 1 pò di infezioni, malattie autoim- 1 munì e tumori, oltre a un difet- to nelle piastrine che è causa di frequenti emorragie. I ricercatori del Tiget hanno provato a correggere il difetto genetico che induce queste malattie con la terapia genica. Dapprima prelevando le cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente. Poi introducendo una copia corretta del gene, attraverso vettori virali derivati da Hiv. Una volta re-infuse nell'organismo, le cellule così curate sono in grado di ripristinare la proteina mancante a livello degli organi chiave. SUL CASO Stamina, interviene Maria Grazia Roncarolo, direttore scientifico dell'irccs Ospedale San Raffaele, nonché membro della commissione di esperti chiamati dal ministero della Salute a valutare il metodo di Vannoni. «Come pediatra dice mi auguro con tutto il cuore che arrivino presto terapie utili per bambini gravemente malati come Sofia, colpita da leucodistrofia metacromatica. Ma in questo Paese le regole ci sono e devono essere rispettate, nell'interesse dei pazienti». FOCUS Patologie Sono almeno sette le malattie nel bersaglio della terapia genica. Oltre alle tre di cui sono stati presentati i dati (Ada-Scid, leucodistrofia metacromatica e la malattia di Wiskott-Aldrich) ci sono: beta-talassemia, malattia di Krabbe, malattia granulomatosa, mucopolisacca ridosi di tipo I Metodo I ricercatori milanesi del Tigetb hanno rimosso cellule staminali ematopoietiche dai pazienti e usato un vettore lentivirale per introdurre un gene terapeutico. Poi hanno infuso di nuovo le staminali nei pazienti. A distanza di circa due anni, la terapia ha fermato il progresso della malattia SANITÀ LOMBARDIA Pag. 2

5 Telethon e la terapia genica al San Raffaele MOHAMMAD LIBANO GIOVANNI USA KAMAL EGITTO CANALP TURCHIA La scienza restituisce il sorriso ai bambini di ANNA MELDOLESI e MARIO PAPPAGALLO Sei bambini «guariti» nei geni (nella foto) dalla terapia messa a punto da Luigi Naldini, ricercatore dell'istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano. La svolta è cominciata nel 1996, quando Naldini ha avuto un'intuizione «geniale». Due le malattie rare sconfitte. Prima di loro, tante le vittime delle stesse malattie ereditarie. Troppe. Speranze infrante, tra il dolore dei genitori e lo sconforto dei medici schiacciati dal peso dell'impotenza. Per la terapia genica è una seconda vita che comincia, con il contributo decisivo della ricerca italiana. Milano Presentati i risultati degli studi realizzati grazie a Telethon. Dopo tre anni nessun sintomo I sei bambini curati con i geni trasportati dal virus dell'aids Rimedi per due rare patologie ereditariefinoramortali Sei bambini, sei «guariti» nei geni che ne minavano la vita invece di proteggerla, sei capitoli dell'evoluzione della scienza Prima di loro, tante le vittime delle stesse malattie ereditarie. Troppe. Speranze infrante, tra il dolore dei genitori e lo sconforto dei medici frustrati dall'impotenza. La svolta ha le premesse nel 1996, quando un ricercatore italiano ha un'intuizione «geniale». Utilizzare il potente retrovirus dell'aids. Disattivato della componente maligna, modificato in modo da trasportare il gene sano e, «infettando» le cellule staminali dei bambini, sostituirlo a quello malato causa di una morte scontata. Cellule staminali «curate» nella genetica e iniettate nel sangue dei bambini. E come il virus, quando è dannoso, invadere l'organismo imponendo nel cuore delle cellule il gene sano. Anni di piccoli passi, in vitro, sugli animali, di successi e insuccessi, di tre passi avanti e due indietro. Fino ai sei bambini «infettati» da un virus diventato improvvisamente simpatico. Il successo Luigi Naldini è l'addestratore del virus, è lo scienziato che ha avuto l'intuizione e la determinazione di portarla avanti. Meritando oggi la pubblicazione di due studi, uno per malattia, su Science. Un doppio riconoscimento ufficiale da parte di una delle più importanti riviste scientifiche internazionali. «I bambini, provenienti da tutto il mondo, dopo tre anni di trattamento stanno RICERCA SANITARIA Pag. 3

6 bene e mostrano significativi benefici», annuncia Naldini su Science. E per un giorno l'ombelico del mondo, il punto di partenza di nuova avventura scientifica, è l'istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano. Qui i bambini sono stati curati, seguiti, coccolati geneticamente. I viaggi della speranza da oggi si fanno qui, nell'unico centro al mondo in cui la terapia genica segna successi. Tre bambini ammalati di feucodistrofìa metacromatica, tre con la sindrome di Wiskott-Aldrich. Alla base di entrambe le malattie c'è un difetto genetico che si traduce nella carenza di una proteina fondamentale per l'organismo fin dai primi anni di vita. Nel caso della leucodistrofìa metacromatica, fino ad oggi incurabile, è il sistema nervoso a essere colpito: questi bambini nascono apparentemente sani, ma a un certo punto iniziano a perdere progressivamente le capacità cognitive e motorie acquisite fino a quel momento, senza alcuna possibilità di arrestare il processo neurodegenerativo. Con la sindrome di Wiskott-Aldrich, invece, è il sistema immunitario ad essere difettoso. Chi ne soffre è più vulnerabile allo sviluppo di infezioni, di malattie autoimmuni e tumori, oltre ad essere esposto a frequenti e rischiose emorragie per un difetto nelle piastrine (componenti del sangue fondamentali per la coagulazione). Piccoli eroi Eccoli gli eroi della scienza. I sei «genialmente» curati. Prima i tre con la leucodistrofìa metacromatica. Mohammad (4 anni e 4 mesi, libanese), il primo a ricevere la terapia genica al Tiget nel maggio 2010 e il terzo di tre figli con la stessa malattia: morti la sorella Amadi e il fratello Mustafa. La diagnosi quando ha 5 mesi di età, può così prendere parte allo studio Telethon. Giovanni (3 anni e mezzo, americano): quarto di cinque fratelli, ha pochi mesi quando gli viene diagnosticato il male perché scoperto nella sorella maggiore Liviana. Gli altri fratelli (Aria, Miles e Adelina) sono sani. Kamal (3 anni, egiziano): terzo bambino curato, viene da un piccolissimo villaggio egiziano vicino al confine con il Sudan. La sua famiglia parla solo arabo. Per Kamal la diagnosi è precoce, perché malata è la sorella maggiore (morta). Kamal ha un'altra sorella sana. Ed ecco i tre con la sindrome di Wiskott-Aldrich. Samuel (9 anni, romano): in lui la malattia si manifesta all'età di 4 mesi, ma la diagnosi arriva quando ha 5 anni. I genitori scelgono la terapia sperimentale del Tiget, invece del trapianto di midollo. L'intervento nel giugno del Canalp (4 anni, turco): primo figlio di una coppia molto giovane; fin dalla nascita mostra segni della malattia, come sangue nelle feci e infezioni ricorrenti. Diagnosi a 4 mesi, terapia genica a 18 mesi. Jacob, (3 anni, americano): figlio di una coppia di origine indiana, ma nata e cresciuta sulla East Coast degli Stati Uniti. Diagnosi a quattro mesi, terapia genica a 13 mesi. Ieri, insieme alla madre, è entrato via Skype nella sala dove, tra lacrime e applausi, sono state annunciate le pubblicazioni su Science. L'emozione La vittoria della ricerca italiana. «Dopo 15 anni di sforzi, successi in laboratorio, ma anche frustrazioni, è davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti», ripete commosso Naldini. Nella sindrome di Wiskott-Aldrich, «le staminali "corrette" hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali», spiega Alessandro Aiuti, che ha coordinato lo studio clinico su questi pazienti ed è responsabile dell'unità di Ricerca pediatrica del Tiget. «Nel caso della feucodistro/ia metacromatica, invece dice Alessandra Biffi, a capo dell'altro studio, le cellule "risanate" raggiungono il cervello attraverso il sangue e lì rilasciano la proteina "corretta" che viene "raccolta" dalle cellule nervose circostanti, contrastando efficacemente il processo neurodegenerativo». Gli studi, che hanno coinvolto oltre 70 ricercatori e clinici, hanno preso il via nella primavera del Con i fondi della Fondazione Telethon: 19 milioni di euro in totale. E ora? Altri bambini in lista, da tutto il mondo. Il San Raffaele-Telethon per loro è un faro nel buio. E altre malattie genetiche, anche meno rare, già nel mirino del «dottor Aids» di Luigi Naldini. Mario Pappagallo RIPRODUZIONE RISERVATA Il ricercatore L'intuizione di Luigi Naldini che ha «addestrato» l'hiv trasformandolo in risorsa Su «Science» Le ricerche pubblicate su «Science», una delle più importanti riviste internazionali RICERCA SANITARIA Pag. 4

7 Sorrisi 1 Giovanni Americano, 3 anni e mezzo, anche lui affetto da leucodistrofìa metacromatica (come una delle sorelle). È stato il secondo a prendere parte alle cure geniche Jacob Tre anni, americano, ha la sindrome Wiskott-Aldrich (Uso delle foto autorizzato da Telethon e dalle famiglie) Mohammad Libanese di 4 anni, primo bambino a ricevere la terapia genica. È il più piccolo di tre fratelli, tutti con la leucodistrofìa metacromatica. Lo stesso male ha portato via un fratello e una sorella Kamal Terzo piccolo a ricevere la terapia genica al Tiget. Egiziano di 3 anni, viene da un villaggio al confine con il Sudan. Anche a lui era stata diagnosticata la leucodistrofìa metacromatica Samuel Romano di 9 anni, gli è stata diagnosticata la sindrome di Wiskott-Aldrich: nel 2010 i genitori hanno scelto la terapia genica invece del trapianto di midollo Canalp Turco, h anni, ha mostrato fin da piccolo i segni della sindrome di Wiskott-Aldrich. A 18 mesi è stato il secondo bambino ad essere trattato con la terapia genica per questo tipo di male RICERCA SANITARIA Pag. 5

8 Altro che Stamina Capolavoro italiano: il virus Hiv per guarire da malattie incurabili L'innovativa terapia genetica sperimentata da Luigi Naldini, oggi direttore dell'istituto San Raffaele Telethon di Milano, ha funzionato su sei bambini ::: ALVISE LOSI Il virus dell'hiv è in grado di curare due malattie genetiche infantili. La scoperta ha del sensazionale ed è un vanto tutto italiano. I ricercatori dell'istituto San Raffaele e Telethon, hanno raggiunto il risultato sulla base di un'intuizione del 1996 di Luigi Naldini, adesso alla guida del team di lavoro. E oggi i risultati della ricerca condotta nell'ospedale milanese hanno ricevuto il riconoscimento ufficiale da parte della comunità scientifica intemazionale con la pubblicazione sullarivistascience. Mentre impazza il dibattito sulle cure di Stamina, il gruppo del San Raffaele porta a casa un risultato storico contro due gravi malattie genetiche infantili, la leucodistrofìa metacromatica, una patologia neurodegenerativa, e la sindrome di Wiskott- Aldrich, che invece colpisce il sistema immunitario. In entrambi i casi i ricercatori di «Tiget» (Telethon per la terapia genica) hanno pre - levato cellule staminali ematopoietiche (quelle cioè che contribuiscono alla formazione del sangue) dal midollo osseo dei pazienti per poi introdurre una copia corretta del gene difettoso attraverso vettori derivati dall'hiv, il virus responsabile dell'aids. Il secondo passaggio è stato quello di reintrodurre nell'organismo le cellule rese sane perchéripristinasserola proteina mancante e responsabile della malattia. Dopo tre anni di studi e comparazioni, sono arrivati i primi frutti. L'americano Jacob (3 anni), il turco Canalp (4 anni) e l'italiano Samuel (9 anni, di Roma) sono potuti infatti quasi rinascere dalla sindrome di Wiskott-Aldrich. Ora Jacob può giocare e andare a scuola senza il terrore di ammalarsi per una banale infezione. Può correre per casa come tutti i bimbi di tre anni, senza indossare quell'elmetto che prima lo proteggeva dalrischiodi gravi emonagie in caso di caduta. Alessandro Aiuti, responsabile dell'unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget, in collegamen - to con il San Raffaele via Skype dalla casa del piccolo Jacob a Philadelphia ieri ha spiegato nei dettagli i progressi: «Nella sindrome di Wiskott-Aldrich» spiega Aiuti, «le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema im - munitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola». I sintomi della malattia, come infezioni ed eczema, si sono attenuati o sono spariti da 20 a 32 mesi dopo la terapia genica. Inoltre, è stato escluso l'incremento di rischio leucemia. Ottimi risultati sono stati ottenuti anche su Mohammad (bambino libanese di 4 anni), Giovanni (3 anni dagli Usa) e Ramai (3 anni, egiziano), i primi tre pazienti trattati per la leucodistrofìa metacromatica: la malattia, aggredita prima della comparsa dei sintomi, nei tre casi è stata arrestata. Il caso più eclatante, secondo Alessandra Biffi, la coordinatrice della ricrea, è quello di Mohammad: «Ha iniziato la terapia quando aveva solo 16 mesi. Dopo la settimana di cura e i due mesi di osservazione in ospedale, è tornato alla sua vita. È sopravvissuto ai due fratelli maggiori, morti per la stessa malattia, e ormai - conclude la ricercatrice - ha raggiunto in buona salute un'età a cui nessun paziente era potuto arrivare in simili condizioni». Risultati storici. «A tre anni dall'inizio della sperimentazione clinica i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti», ha spiegato Luigi Naldini, direttore dell'istituto San Raffaele-Teletiion di Milano. «La terapia risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. Dopo 15 anni di sforzi, successi in laboratorio, ma an- RICERCA SANITARIA Pag. 6

9 che frustrazioni, è davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti». Soddisfazione per tutto il team, composto da oltre 70 persone, per uno studio iniziato nella primavera del2010eche ha visto il coinvolgimento di sedici pazienti. Importanti i mezzi impiegati sia in termini di persone sia in termini economici, con un investimento da parte di Telethon di 19 milioni di euro (11 sulla leucodistrofia metacromatica e 8 sulla sindrome di Wiskott-Aldrich). ::: LA SCHEDA INTUIZIONE Nel 1996 Luigi Naldini comincia a lavorare sui presunti effetti benefici dell'hiv sulle malattie genetiche infantili. RISULTATI Telethon, negli ultimi anni, ha investito 19 milioni per le cure: dopo tre anni, 6 pazienti sono guariti e la ri vista Science ha ri - conosciuto gli effetti delle cure. PATOLOGIE la leucodistrofia metacromatica, una patologia neurodegenerativa, e la sindrome di Wiskott-Aldrich, che invece colpisce il sistema immunitario. CURA I ricercatori del team hanno prelevato cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo dei pazienti per poi introdurre una copia corretta del gene difettoso attraverso vettori derivati dall'hiv. Il secondo passaggio è stato quello di reintrodurre nell'organismo le cellule rese sane per ripristinare la proteina mancante. Il gruppo di ricercatori del «Tiget»; a sinistra il piccolo Jacob [San Raffaele] RICERCA SANITARIA Pag. 7

10 Dal virus Hìv la speranza per le malattie genetiche Su "Science" i risultati di uno studio italiano finanziato da Telethon il caso SARA RICOTTA VOZA MILANO Apochi giorni dal declassamento dell'italia da parte di Standard & Poors, un'istituzione forse anche più prestigiosa - la rivista «Science», vero benchmark della ricerca scientifica internazionale - oggi pubblica il «paper» di uno studio tutto italiano che per la prima volta al mondo dimostra che la terapia genica funziona anche contro due gravi malattie genetiche che colpiscono i bambini. E lo fa attraverso il famigerato virus Hiv, quello dell'aids. Come sempre quando si parla di ricerca scientifica, un successo come questo ha radici lontane e tempi lunghi, passati attraverso accelerazioni e delusioni, storie spesso non a lieto fine che hanno richiesto a ricercatori e famiglie dosi massicce di pazienza. Tutto è iniziato diciassette anni fa con l'intuizione di un allora giovane scienziato italiano andato a studiare in California e convinto che il virus dell'hiv presentasse alcune caratteristiche che lo rendevano particolarmente efficace come vettore per la terapia genica. Luigi Naldini, questo il nome, non ha più i riccioli di quando era un «cervello in fuga», ma l'istituto Tiget per la terapia genica che dirige all'ospedale San Raffaele di Milano oggi vede il doppio riconoscimento ufficiale dell'efficacia di quella sua intuizione. I due studi pubblicati su «Science» dimostrano infatti che sei bambini provenienti da tutto il mondo (uno è italiano), dopo tre anni di trattamento, stanno bene e mostrano significativi benefici. Uno di loro, Jacob, americano di Philadelphia, è tra i pochi piccoli malati ad aver fatto viaggi della speranza «al contrario», dagli States all'italia. Lui che a tre mesi si è visto diagnosticata la sindrome di Wiskott-Aldrich, doveva vivere isolato e sempre protetto da un casco per evitare cadute e infezioni che avrebbero potuto essergli fatali. Oggi sta bene e potrà finalmente correre, giocare e andare all'asilo come gli altri. La malattia di Jacob è infatti una immunodeficienza che colpisce i i bambini maschi e si manifesta con infezioni ricorrenti e emorragie dovute alla mancanza di piastrine. L'altra malattia trattata, la leucodistrofia metacromatica, è invece neurodegenativa e attacca il sistema nervoso facendo perdere ai bambini - nati apparentemente sani - la capacità di muoversi, parlare, mangiare autonomamente. I ricercatori del Tiget che hanno firmato i due lavori - Alessandro Aiuti per la sindrome di Wiskott-Aldrich, Alessandra Biffi per la leucodistrofa metacromatica - hanno in sostanza somministrato alle cellule staminali dei pazienti una versione corretta del gene difettoso attraverso un vettore derivato dal virus dell'hiv. L'investimento di Telethon fino a qui è stato di 19 milioni di euro, ora che la cosa funziona si spera che le case farmaceutiche - la Glaxo ha già firmato un accordo di massima - trasformino «l'intuizione» in un farmaco e rendano così disponibile la terapia genica per molti altri piccoli malati. La Fondazione Dalla maratona tv alla ricerca top ^m Nato nel 1995 da una joint-venture tra il San Raffaele e la Fondazione Telethon, l'istituto San Raffaele-Telethon perla terapia genica (Tiget) rappresenta un centro di eccellenza a livello internazionale. A oggi sono 50,6 milioni di euro i fondi investiti da Telethon in questo istituto, di cui 19 sulle due malattie che oggi hanno trovato una cura. «Possiamo dire di aver realizzato un modello in cui la charity agisce non soltanto da ente finanziatore», commenta il direttore generale di Telethon Francesca Pasinelli. «Per questo ringrazio i donatori italiani: sono loro i nostri primi azionisti». RICERCA SANITARIA Pag. 8