Situazione a livello regionale

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1 Situazione a livello regionale Ignota la prevalenza complessiva delle malattie rare, la distribuzione per patologia e l impatto di utilizzo delle risorse fisiche e finanziarie Studio Regione Lombardia, CREA Sanità Tor Vergata e CRISP Bicocca /Spandonaro, Mezzanzanica) Identificati i casi mediante codici esenzione malattie rare (importatnte seppur sottostimati)

2 Esempio Lombardia Prevalenza 0,46% ( cittadini) 0,53% femmine, 0,39% maschi Picco adolescenza (11,6% tra aa) e adulti aa (11,7%) Variabilità tra ASL tra prevalenza max/min del 90% (fenomeno epidemiologico, sociale o accesso ai servizi?) Differenze distribuzione pongono problemi di dimensionamento, centralizzazione dell offerta e competenze) Classificazione pazienti in 4 gruppi di prevalenza (ultra rara secondo UE e altre 3 fascie arbitrarie): ultra rara 16,5% (228 condizioni), 2 fascia 21,4% (31 condizioni), 3 fascia 20,5% (15 condizioni), 4 fascia 41,6% (8 condizioni)

3 Epidemiologia Lombardia Il frazionamento cresce esponenzialmente al diminuire della prevalenza Impatti notevoli in termini di organizzazione della risposta Spesa media annua con donne e maschi Costo Lombardia 222,9 milioni (1,2% della spesa) Stima costo Italia milioni Variabilità di spesa tra le ASL e le ultra rare costano di più (6.953 pro capite) 48,9 % della spesa per i farmaci in File F (alta per le ultra rare), 20,2 % per i ricoveri, 14,2% farmaceutica convenzionata, analisi lab 3,8%, diagnostica 2,8%, DH 1,7% La spesa media eccede la quota capitaria media di finanziamento (1902 ), ma la spesa si avvicina ai pazienti con almeno 2 cronicità Utile finanziamento aggiuntivo alle ASL oltre a quello ordinario soprattutto in situazioni di concentrazioni anomale Dati rassicuranti sull impatto economico ma in relazione a future ed attuali terapie efficaci

4 Farmaci orfani Farmaci che curano malattie rare o malattie gravi ma parzialmente renumerative per le aziende farmaceutiche Progetto MoCA Europeo di coordinamento tra stati. Sensibilità in Italia Entrando nel merito dei principi attivi, le prime cinque molecole con maggiore volume di spesa sono rappresentate da: lenalidomide (19%) un immunosoppressore indicato per il mieloma multiplo, bosentan (13%) un cardiovascolare indicato nell ipertensione arteriosa polmonare, deferasirox (9%) un chelante del ferro indicato per la talassemia, eculizumab (8%) un immunosoppressore per l'emoglobinuria parossistica notturna e l alglucosidase alfa (6%) un enzima del tratto alimentare, che complessivamente rappresentano il 56% della spesa totale dei farmaci orfani. Contestualmente, le prime cinque molecole che si associano ai livelli più elevati di consumo sono: bosentan (16%), sildenafil (14%) indicato nell ipertensione arteriosa polmonare, lenalidomide (13%), deferasirox (12%) e anagrelide (8%) un antineoplastico per la trombocitemia, che insieme rappresentano il 63% del consumo totale dei farmaci orfani.

5 Farmaci Orfani L 80% delle malattie rare ha un origine genetica:dalla ricerca biotecnologica derivano i maggiori contributi per la cura Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra 7000 e 8000 e si stima che siano affetti oltre 3 milioni di persone in Italia Le malattie rare per le quali esiste un farmaco designato orfano dall EMA rappresentano soltanto il 9% in Europa e 1,4% in Italia L 85% dei farmaci UE riconosciuti come farmaci orfani viene utilizzato in Italia, ma il numero sta aumento e vi è un problema di adozione progressiva degli stessi

6 Italia all avanguardia Lalegge648/96 istituisce un elenco di farmaci erogabili,qualora non esista una valida alternativa terapeutica,a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale L elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell AIFA comprende: medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale; medicinali non ancora autorizzati,ma sottoposti a sperimentazione clinica e di cui siano già disponibili risultati di fase II medicinali da impiegare per un indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata

7 Italia all avanguardia In caso di sfondamento del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera a livello nazionale,i titolari di medicinali orfani per quanto di loro competenza sullo sfondamento nazionale vengono esclusi dal ripiano,tale onere viene attribuito a tutte le altre aziende titolari di medicinali coperti da brevetto in proporzione al proprio fatturato (art.15,comma8,lettere i e i bis,della L.n.135/2012,come modificato dall art.1,comma 228,della L.27 dicembre 2013,n.147).

8 Sfide Future Tutelare i farmaci orfani perché occorrono interventi effettivi in grado di assicurare soluzioni ai pazienti con patologie gravi e rare Incentivare la legislazione sui farmaci orfani anche a livello nazionale, oltre che europeo, in modo da stimolare ulteriormente il loro sviluppo Fornire investimenti finanziari adeguati a completare lo sviluppo dei farmaci garantendo standard di elevata qualità e riproducibilità Filiera delle malattie rare (l esperienza di Brescia) Ridurre la frammentarietà d offerta della rete