Rassegna Stampa. Venerdì 27 febbraio 2015

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1 Rassegna Stampa Venerdì 27 febbraio 2015 Rassegna Stampa realizzata da SIFA Srl Servizi Integrati Finalizzati alle Aziende Milano Via Mameli, 11 Tel Fax

2 Rassegna del 27 febbraio 2015 ISTITUTO MARIO NEGRI Ansa Sla carenza enzima danneggia proteina coinvolta in malattia 1 L'eco Di Bergamo 11 Una scoperta del mario negri un enzima mal funzionante alla base della sla 2 Adnkronos Ricerca made in italy svela il difetto allorigine della sla 3 Agi Sla scoperto legame con difetti interazione tra enzima e proteine 4 Corriere Della Sera.it Difetti nellinterazione tra un enzima e una proteina alla base della sla 5 All News Sla studio italiano svela un difetto tra i fattori responsadili della malattia 6 Il Fatto Quotidiano.it Sla studio italiano svela un difetto tra i fattori responsabili della malattia 7 Online News Ricerca made in italy svela il difetto allorigine della sla 8 Sicilianews24 Sla studio italiano individua fattori di rischio e nuove terapie 9 Agiellenews Mario negri finanziata da telethon ricerca sulla sla 10 Mi-lorenteggio.com Ricerca dellistituto mario negri finanziata da telethon pubblicata su brain difetti 11 nellinterazione tra un enzima e una proteina alla base della sla Vita Di Donna Difetti nellinterazione tra un enzima e una proteina alla base della sla 12 Quotidiano Sanitã.it Mario negri nuovo studio sulla sla c anche la mancanza di un enzima specifico dietro 13 la malattia e la sua progressione Newsbox Cosa provoca la sla un enzima e una proteina che non vanno daccordo 14 Newshub.com Difetti nellinterazione tra un enzima e una proteina alla base della sla 15 Newton Journal Sclerosi laterale amiotrofica scoperto legame tra enzima e proteine 16 Milanopost Una ricerca italiana svela i fattori responsabili della sla 17 La Stampa_it Sla svelato meccanismo chiave nello sviluppo 18 Italiasalute Un enzima mancante scatena la sla Andrea Piccoli 20 Omnia Studio made in italy svela il difetto che origina la sla Sara Rotondi 21 Il Sole 24ore Online Studio italiano carenza di un enzima allorigine della sla 22 Tgcom A scatenare la sla la mancanza di un enzima che protegge i motoneuroni 23 Data Manager Online Sla la mancanza di un enzima a scatenarla 24 Healthdesk.it Un enzima difettoso dietro la sla 25 Investireoggi Sla ecco lenzima che scatena la progressione della malattia 27 Emerge Il Futuro La mancanza di un enzima provoca la sla 28 Cataniavera Sla scoperto un enzima che sarebbe la causa scatenante della malattia 30 Palermomania Sia una ricerca italiana lassenza di un enzima genera la malattia 31 Sardegna Medicina Enzima difettoso allorigine della sia 32 Blogo Sla la causa la mancanza di un enzima 33 Clic Medicina Un enzima difettoso allorigine della sla 34 Bari Today Studio contro la sla anche ricercatrice barese nellequipe del mario negri 35 Befan Sla scoperto il meccanismo chiave nello sviluppo della malattia 36 Farmacia Lotta alla sla colpa di un enzima mancante 37 Mediterranews.org Sla causata da enzima ppia anomalia di una proteina 39 Smacking News Sla scoperta la causa 40 Tuttoperlei Sla scoperto il meccanismo che la genera Giovanni Manna 41 Impronta Unika Sla scatenata dalla mancanza di un enzima Silvia Lazzerini 42 Si24 Sla a scatenarla la mancanza di un enzima 43 Zz7 E se la sla dipendesse dallassenza di un enzima 44

3 Doctor33 Sla scoperto da ricercatori italiani il ruolo protettivo di un enzima 45

4 MILANO Sia: carenza enzima danneggia proteina coinvolta in malattia Ricerca Ist.'Mario Negri'( Embargo ore 24 del 13/2) (Embargo ore 24 del 13/2) (ANSA) - MILANO, 13 FEB - E' la carenza di un enzima, noto come PPIA, a rendere anomala una proteina (TDP-43) che in queste condizioni di anomalia si riscontra nella grande maggioranza dei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Lo hanno dimostrato sui topi i ricercatori dell'istituto 'Mario Negri' di Milano, aprendo la strada alla ricerca di un possibile intervento farmacologico, non solo per la Sia, ma anche per altre malattie neurodegenerative, come la demenza frontotemporale e l'alzheimer. "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del Mario Negri, coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge la sua collega Caterina Bendotti - abbiamo capito che la PPIA (peptidilprolyl isomerasi A) all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione di questo enzima". La Sia è una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogni e affligge attualmente oltre malati. Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica Brain, è stato condotto in collaborazione coi neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta, del Centro Clinico Nemo di Milano, e con Massimo Corbo, della Casa di Cura del Policlinico di Milano. E' stato finanziato da Fondazione Telethon, con un contributo della Fondazione Aldo e Cele Daccò, della Comunità Europea, dell'associazione Amici del Mario Negri e della Fondazione Vialli e Mauro. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 1

5 Una scoperta del «Mario Negri» Un enzima mal funzionante alla base della SLA Pubblicati sull'autorevole rivista scientifica «Brain» i risultati di una ricerca dell'istituto di ricerche farmacologiche «Mario Negri» di Milano, finanziata dalla Fondazione Telethon. Lo studio, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofca), ha stabilito che ciò dipende da un enzima noto come PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). «A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto, ricercatrice del "Negri" e coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia». ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 2

6 Ricerca made in Italy svela il difetto all'origine della Sia Ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina tra i fattori responsabili della sclerosi laterale amiotrofica A svelare queste 'relazioni pericolose' è uno studio italiano pubblicato su 'Brain', condotto dagli scienziati dell'lrccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. Il lavoro, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP- 43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'lrccs diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima". La Sia è una malattia neurodegenerativa senza cura che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori, ricorda una nota dal Mario Negri. Ogni anno in Italia la malattia colpisce circa 3 persone ogni , per un totale di oltre persone oggi colpite nel nostro Paese. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta del Centro clinico Nemo-ospedale Niguarda del capoluogo lombardo, e Massimo Corbo della Casa di cura del Policlinico di Milano. Lo studio è sostenuto anche da Fondazione Aldo e Cele Daccò, Comunità europea, Associazione Amici del Mario Negri' e Fondazione 'Vialli e Mauro'. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 3

7 Sia: scoperto legame con difetti interazione tra enzima e proteine (AGI) - Milano, 13 feb. - Partendo dal presupposto che la proteina TDP-43 e' anomala nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), uno studio dell'irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano ha scoperto che questo dipende da un enzima noto come PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). I risultati dello studio, finanziato dalla Fondazione Telethon, e' stato pubblicato sulla rivista Brain. "A conferma del ruolo importante di questo enzima - ha spiegato Valentina Bonetto, coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima e' stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché' nei pazienti con SLA sporadica". "Grazie a questi studi - ha aggiunto Caterina Bendotti dell'irccs Istituto Mario Negri? abbiamo capito che la PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità' di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA". La SLA e' una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogni ed affligge attualmente oltre malati. (AGI). ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 4

8 Difetti nell'interazione tra un enzima e una proteina alla base della SLA // lavoro scientifico getta le basi per un possibile intervento farmacologico anche perle altre malattie neurodegenerative, come la demenza e l'alzheimer Uno studio italiano ha chiarito meglio il ruolo di un enzima chiave nella SLA (la Sclerosi Laterale Amiotrofica): da questo enzima, chiamato PPIA (peptidilprolyl isomerasi A), dipende l'anomalia della proteina TDP-43 che si registra nella grande maggioranza dei pazienti. La ricerca italiana La ricerca è stata pubblicata sulla rivista scientifica Brain e condotta all'irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche ''Mario Negri" di Milano, finanziata dalla Fondazione Telethon. «A conferma del molo importante di questo enzima- spiega Valentina Bonetto dell'irccs Istituto Mario Negri e coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché nei pazienti con SLA sporadica». «Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'irccs Istituto Mario Negri- abbiamo capito che la PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA». La SLA La SLA è una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogni ed affligge attualmente oltre malati. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora, della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta, del Centro Clinico Nemo di Milano, e di Massimo Corbo, della Casa di Cura del Policlinico di Milano. Lo studio, finanziato dalla Fondazione Telethon, ha ricevuto un contributo della Fondazione Aldo e Cele Daccò, della Comunità Europea, dell'associazione Amici del Mario Negri e della Fondazione Vialli e Mauro. 14 febbraio :26 RIPRODUZIONE RISERVATA ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 5

9 SLA, STUDIO ITALIANO SVELA UN DIFETTO TRA I FATTORI RESPONSABILI DELLA MALATTIA Ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina tra i fattori responsabili della Sclerosi laterale amiotrofica (Sia). A svelare queste 'relazioni pericolose' è uno studio italiano pubblicato su Brain, condotto dagli scienziati dell'ireos Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. Il lavoro, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'ireos diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima". La Sia è una malattia neurodegenerativa senza cura che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori, ricorda una nota dal Mario Negri. Ogni anno in Italia la malattia colpisce circa 3 persone ogni , per un totale di oltre persone oggi colpite nel nostro Paese. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta del Centro clinico Nemo dell'ospedale Niguarda di Milano e Massimo Corbo della Casa di cura del Policlinico di Milano. Lo studio è sostenuto anche da Fondazione Aldo e Cele Daccò, Comunità europea, Associazione "Amici del Mario Negri" e Fondazione 'Vialli e Mauro'. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 6

10 Sia, studio italiano svela un difetto tra i fattori responsabili della malattia A descrivere queste 'relazioni pericolose' è la ricerca pubblicata su Brain, condotta dagli scienziati dell'ireos Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon dif.q. I 14 febbraio 2015 Ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina tra i fattori responsabili della Sclerosi laterale amiotrofica (Sia). A svelare queste 'relazioni pericolose' è uno studio italiano pubblicato su Brain, condotto dagli scienziati dell"irccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. Il lavoro, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima- spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'lrccs diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima". La Sia è una malattia neurodegenerativa senza cura che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori, ricorda una nota dal Mario Negri. Ogni anno in Italia la malattia colpisce circa 3 persone ogni , per un totale di oltre persone oggi colpite nel nostro Paese. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta del Centro clinico Nemo dell'ospedale Niguarda di Milano e Massimo Corbo della Casa di cura del Policlinico di Milano. Lo studio è sostenuto anche da Fondazione Aldo e Cele Daccò, Comunità europea, Associazione "Amici del Mario Negri" e Fondazione 'Vialli e Mauro'. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 7

11 Ricerca made in Italy svela il difetto all'origine della Sia? Ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina tra i fattori responsabili della sclerosi laterale amiotrofica. A svelare queste 'relazioni pericolose' è uno studio italiano pubblicato su 'Brain', condotto dagli scienziati dell'irccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. Il lavoro, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'irccs diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima". La Sia è una malattia neurodegenerativa senza cura che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori, ricorda una nota dal Mario Negri. Ogni anno in Italia la malattia colpisce circa 3 persone ogni , per un totale di oltre persone oggi colpite nel nostro Paese. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta del Centro clinico Nemo-ospedale Niguarda del capoluogo lombardo, e Massimo Corbo della Casa di cura del Policlinico di Milano. Lo studio è sostenuto anche da Fondazione Aldo e Cele Daccò, Comunità europea, Associazione 'Amici del Mario Negri' e Fondazione 'Vialli e Mauro'. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 8

12 Sia, studio italiano individua fattori di rischio e nuove terapie Ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina tra i fattori responsabili della Sclerosi laterale amiotrofica (Sia). A svelare queste 'relazioni pericolose' è uno studio italiano pubblicato su Brain, condotto dagli scienziati dell'lrccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. Il lavoro, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'lrccs diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 9

13 Mario Negri: Finanziata da Telethon, ricerca sulla SLA (AGIELLE) - Milano - Pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Brain i risultati di una ricerca dell'irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" di Milano, finanziata dalla Fondazione Telethon. Lo studio, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), ha stabilito che ciò dipende da un enzima noto come PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto dell'irccs Istituto Mario Negri e coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché nei pazienti con SLA sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'irccs Istituto Mario Negri - abbiamo capito che la PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA". La SLA è una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscol respiratori. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogn ed affligge attualmente oltre malati. Lo studio è stato condotto in collaborazione con neurologi Gabriele Mora, della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta, del Centro Clinico Nemo di Milano, e di Massimo Corbo, della Casa di Cura del Policlinico di Milano. Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Telethon, con un contributo della Fondazione Aldo e Cele Daccò, della Comunità Europea, dell'associazione Amici del Mario Negri e della Fondazione Vialli e Mauro. - (agiellenews.it) 14/02/ :33 Pubblicato in: MILANO LOMBARDIA Impresa ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 10

14 Ricerca dell'istituto Mario Negri, finanziata da Telethon, pubblicata su Brain: difetti nell'interazione tra un enzima e una proteina alla base della SLA // lavoro dei ricercatori dell'istituto Mario Negri di Milano, partendo dalla funzione protettiva dell'enzima PPIA, si indirizza ora verso la ricerca di un possibile intervento farmacologico innovativo non solo per la SLA, ma anche per altre malattie neurodegenerative, come la demenza fronto-temporale e l'alzheimer (mi-lorenteggio.com) Milano, 14 Febbraio Pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Brain i risultati di una ricerca dell'irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" di Milano, finanziata dalla Fondazione Telethon. Lo studio, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), ha stabilito che ciò dipende da un enzima noto come PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto dell'irccs Istituto Mario Negri e coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché nei pazienti con SLA sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'irccs Istituto Mario Negri - abbiamo capito che la PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA". La SLA è una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscol respiratori. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogn ed affligge attualmente oltre malati. Lo studio è stato condotto in collaborazione con neurologi Gabriele Mora, della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta, del Centro Clinico Nemo di Milano, e di Massimo Corbo, della Casa di Cura del Policlinico di Milano. Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Telethon, con un contributo della Fondazione Aldo e Cele Daccò, della Comunità Europea, dell'associazione Amici del Mario Negri e della Fondazione Vialli e Mauro. Peptidylprolyl isomerase A governs TDP-43 function and assembly in heterogeneous nuclear ribonucleoprotein complexes. Eliana Lauranzano*, Silvia Pozzi*, Laura Pasetto, Riccardo Stucchi, Tania Massignan, Katia Paolella, Melissa Mombrini, Giovanni Nardo, Christian Lunetta, Massimo Corbo, Gabriele Mora, Caterina Bendotti and Valentina Bonetto. Brain, 2015 (* uguale contributo). ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 11

15 Difetti nell'interazione tra un enzima e una proteina alla base della SLA Il lavoro dei ricercatori dell'istituto Mario Negri di Milano, partendo dalla funzione protettiva dell'enzima PPIA, si indirizza ora verso la ricerca di un possibile intervento farmacologico innovativo non solo per la SLA, ma anche per altre malattie neurodegenerative, come la demenza frontotemporale e l'alzheimer. Pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Brain i risultati di una ricerca dell'irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" di Milano, finanziata dalla Fondazione Telethon. Lo studio, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), ha stabilito che ciò dipende da un enzima noto come PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto dell'irccs Istituto Mario Negri e coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché nei pazienti con SLA sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'irccs Istituto Mario Negri - abbiamo capito che la PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA". La SLA è una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogni ed affligge attualmente oltre malati. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora, della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta, del Centro Clinico Nemo di Milano, e di Massimo Corbo, della Casa di Cura del Policlinico di Milano. Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Telethon, con un contributo della Fondazione Aldo e Cele Daccò, della Comunità Europea, dell'associazione Amici del Mario Negri e della Fondazione Vialli e Mauro. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 12

16 Mario Negri. Nuovo studio sulla Sia: "C'è anche la 'mancanza' di un enzima specifico dietro la malattia e la sua progressione" Si chiama Ppia e quando manca sembra "scatenare" in modo anomalo la proteina Tdp-43, anomalia presente nella maggior parte dei paziente con sclerosi laterale amiotrofica. Inoltre il Ppia ha un ruolo protettivo all'interno dei motoneuroni. Una possibile cura potrebbe venire quindi dalla stimolazione o sostituzione di questa proteina. Lo studio su Brain 15 FEB - Un enzima, il Ppia (peptidilprolyl isomerasi A), è alla base di un'anomalia molto frequente tra i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (Sia), che coinvolge la proteina Tdp-43. Lo rileva uno studio* dell'lrccs Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" di Milano, finanziato dalla Fondazione Telethon. I risultati sono stati pubblicati* sulla rivista scientifica Brain. Partendo proprio dalla dimostrazione dell'anomalia della proteina Tdp-43, presente nella maggior parte dei pazienti con Sia, lo studio ha stabilito che ciò dipende dall'enzima Ppia, e in particolare dalla sua mancanza. Nella sclerosi laterale amiotrofica, dunque, questa interazione sarebbe danneggiata. "A conferma del ruolo importante di questo enzima", spiega Valentina Bonetto del Mario Negri e coordinatrice del progetto, "abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali malati, nonché nei pazienti con Sia sporadica". I dati suggeriscono che "la mancanza di questo enzima aggravi la 'patologia Tdp-43' ed acceleri la progressione della malattia". La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che in Italia colpisce attualmente circa pazienti e per la quale ad oggi non ci sono cure. La malattia colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento, comportando una progressiva perdita delle funzioni motorie. "Grazie a questi studi", aggiunge Caterina Bendotti, anche lei del Mario Negri, "abbiamo capito che la Ppia all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione di questo enzima". Viola Rita *Peptidvlprolvl isomerase A governs TDP-43 function and assemblv in heterogeneous nuclear ribonucleoprotein complexes. Eliana Lauranzano", Silvia Pozzi*, Laura Pasetto, Riccardo Stucchi, Tania Massignan, Katia Paolella, Melissa Mombrini, Giovanni Nardo, Christian Lunetta, Massimo Corbo, Gabriele Mora, Caterina Bendotti and Valentina Bonetto. Brain, 2015 (* uguale contributo). Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora, della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta, del Centro Clinico Nemo di Milano, e di Massimo Corbo, della Casa di Cura del Policlinico di Milano. Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Telethon, con un contributo della Fondazione Aldo e Cele Daccò, della Comunità Europea, dell'associazione Amici del Mario Negri e della Fondazione Vialli e Mauro. 15 febbraio 2015 Riproduzione riservata ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 13

17 COSA PROVOCA LA SLA? UN ENZIMA E UNA PROTEINA CHE NON VANNO D'ACCORDO Ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina tra i fattori responsabili della sclerosi laterale amiotrofica, sia. A svelare queste 'relazioni pericolose' è uno studio italiano pubblicato su 'Brain', condotto dagli scienziati dell'lrccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. Il lavoro, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'lrccs diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima". La Sia è una malattia neurodegenerativa senza cura che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori, ricorda una nota dal Mario Negri. Ogni anno in Italia la malattia colpisce circa 3 persone ogni , per un totale di oltre persone oggi colpite nel nostro Paese. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta del Centro clinico Nemo-ospedale Niguarda del capoluogo lombardo, e Massimo Corbo della Casa di cura del Policlinico di Milano. Lo studio è sostenuto anche da Fondazione Aldo e Cele Daccò, Comunità europea, Associazione 'Amici del Mario Negri' e Fondazione 'Vialli e Mauro', domenica 15 febbraio ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 14

18 Principale- Salute-15febbraio Difetti nell'interazione tra un enzima e una proteina alla base della SLA La SLA è una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogni ed affligge attualmente oltre malati. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora, della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta, del Centro Clinico Nemo di Milano, e di Massimo Corbo, della Casa di Cura del Policlinico di Milano. Lo studio, finanziato dalla Fondazione Telethon, ha ricevuto un contributo della Fondazione Aldo e Cele Daccò, della Comunità Europea, dell'associazione Amici del Mario Negri e della Fondazione Vialli e Mauro. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 15

19 Sclerosi Laterale Amiotrofica: scoperto legame tra enzima e proteine Partendo dal presupposto che la proteina TDP-43 e' anomala nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), uno studio dell'irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano ha scoperto che questo dipende da un enzima noto come PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). I risultati dello studio, finanziato dalla Fondazione Telethon, e' stato pubblicato sulla rivista Brain. "A conferma del ruolo importante di questo enzima - ha spiegato Valentina Bonetto, coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima e' stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché' nei pazienti con SLA sporadica". "Grazie a questi studi - ha aggiunto Caterina Bendotti dell'irccs Istituto Mario Negri, abbiamo capito che la PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità' di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione 0 la sostituzione della PPIA". La SLA e' una malattia neurodegenerativa ad esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa 3 persone ogni ed affligge attualmente oltre malati. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 16

20 Una ricerca italiana svela i fattori responsabili della Sia Le News in evidenza Una ricerca italiana svela i fattori responsabili della Sia Milano 16 Febbraio - Ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina tra i fattori responsabili della sclerosi laterale amiotrofica. A svelare queste 'relazioni pericolose' è uno studio italiano pubblicato su 'Brain', condotto dagli scienziati dell'lrccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. Il lavoro, partendo dalla dimostrazione che la proteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'lrccs diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima". La Sia è una malattia neurodegenerativa senza cura che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. In generale, si assiste alla perdita progressiva delle funzioni motorie fino alla paralisi dei muscoli respiratori, ricorda una nota dal Mario Negri. Ogni anno in Italia la malattia colpisce circa 3 persone ogni , per un totale di oltre persone oggi colpite nel nostro Paese. Lo studio è stato condotto in collaborazione con i neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta del Centro clinico Nemo-ospedale Niguarda del capoluogo lombardo, e Massimo Corbo della Casa di cura del Policlinico di Milano. Lo studio è sostenuto anche da Fondazione Aldo e Cele Daccò, Comunità europea, Associazione 'Amici del Mario Negri' e Fondazione 'Vialli e Mauro'. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 17

21 SLA, svelato meccanismo chiave nello sviluppo Altro passo avanti nella lotta alla SLA, la sclerosi laterale amiotrofica. Un gruppo di ricercatori italiani dell'istituto Mario Negri di Milano ha scoperto che la mancanza di un particolare enzima è responsabile della rapida progressione della malattia. Un risultato importante, pubblicato dalla rivista Brain, che pone le basi per un possibile e innovativo intervento farmacologico delle malattie neurodegenerative. La SLA è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni. Per motivi ancora in gran parte da chiarire queste cellule vengono distrutte e la persona colpita va incontro a progressiva perdita del controllo muscolare sino alla paralisi respiratoria. Secondo le ultime stime in Italia la malattia colpisce 3 persone ogni 100 mila e attualmente sono circa 4 mila le persone a soffrirne. La scorsa estate, per sensibilizzare l'opinione pubblica sull'importanza della ricerca e del sostegno alle famiglie dei malati, è stata lanciata la moda dell'ice Bucket Challenge, una sfida che consisteva nel rovesciare un secchio di acqua ghiacciata sulla testa, filmarsi e successivamente postare il contenuto video sui social. La campagna ha riscosso enorme successo e si calcola che nel nostro Paese, in poco più di un mese, Aisla -l'associazione Italiana per la SLA- abbia raccolto quasi 2,4 milioni di euro. Purtroppo ad oggi, nonostante gli sforzi della ricerca, la malattia non ha ancora una cura. Una speranza però potrebbe arrivare dallo studio degli scienziati italiani. La ricerca, partendo dalla dimostrazione che una particolare proteina (TDP-43) è anomala nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA, ha stabilito che ciò dipende da un enzima chiamato PPIA. Come spiega Valentina Bonetto, coordinatrice dello studio, «A conferma del ruolo importante di ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 18

22 questo enzima abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Non solo, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché nei pazienti con SLA sporadica». Un'evidenza che ha portato i ricercatori milanesi a formulare l'ipotesi che l'enzima in questione possa svolgere un effetto protettivo nei confronti dei motoneuroni. Un risultato straordinario in quanto ora, avendo identificato un bersaglio chiave nello sviluppo della malattia, sarà possibile agire su di esso nel tentativo di frenare la malattia. «Questi risultati -aggiunge Caterina Bendotti, una delle autrici dello studio- prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA». Una prospettiva terapeutica il cui possibile beneficio potrebbe essere esteso ad altre malattie -in cui il difetto sembrerebbe essere comune- come la demenza fronto-temporale e l'alzheimer. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 19

23 Un enzima mancante scatena la Sia Responsabile di una progressione rapida della malattia Un team di ricercatori italiani ha scoperto che la mancanza di un enzima è alla base di una rapida progressione della sclerosi laterale amiotrofica. La ricerca, pubblicata su Brain, apre la strada a nuovi possibili trattamenti per la grave malattia degenerativa. La SLA colpisce i motoneuroni, con conseguente perdita progressiva del controllo muscolare nel paziente fino alla paralisi respiratoria. Secondo le stime recenti, in Italia sono colpite 3 persone su ìoomila. Gli scienziati dell'istituto Mario Negri di Milano hanno scoperto che la proteina TDP-43 mostra anomalie nella maggior parte dei pazienti colpiti dalla patologia, e che ciò dipende dall'enzima denominato PPIA. La coordinatrice dello studio Valentina Bonetto spiega: "a conferma del ruolo importante di questo enzima abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di SLA nel topo, accelera la progressione della malattia. Non solo, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA, nonché nei pazienti con SLA sporadica". L'ipotesi è quindi che l'enzima in questione svolga un effetto protettivo nei confronti dei motoneuroni. In caso di SLA, quindi, i pazienti scontano l'anomalia dell'enzima che non riesce a difendere i motoneuroni dall'aggressione di carattere autoimmune. Un'altra delle autrici dello studio, Caterina Bendotti, commenta: "questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA". La scoperta effettuata dal gruppo milanese potrà rivelarsi fondamentale anche per il trattamento terapeutico di altre malattie a carattere neurodegenerativo come l'alzheimer o la demenza fronto-temporale. 16/02/2015 Andrea Piccoli ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 20

24 Studio made in Italy 'svela' il difetto che origina la Sia Scritto da: Sara Rotondi 16/02/ :33 All'origine della Sia - sclerosi laterale amiotrofica - ci sono difetti di interazione fra un enzima e una proteina. A rivelare l'importante relazione uno studio tutto italiano pubblicato su Brain', e portato avanti dagli scienziati dell'lrccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano e finanziato dalla Fondazione Telethon. La ricerca, partendo dalla prova che laproteina TDP-43 è anomala nella grande maggioranza dei malati di Sia, ha stabilito che questo dipende dall'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). "A conferma del ruolo importante di questo enzima - spiega Valentina Bonetto del 'Mario Negri', coordinatrice del progetto - abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre, una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". "Grazie a questi studi - aggiunge Caterina Bendotti dell'lrccs diretto da Silvio Garattini - abbiamo capito che PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione dell'enzima". Lo studio è stato condotto grazie al sodalizio con i neurologi Gabriele Mora della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano, Christian Lunetta del Centro clinico Nemo-ospedale Niguarda del capoluogo lombardo, e Massimo Corbo della Casa di cura del Policlinico di Milano. Lo studio è sostenuto anche da Fondazione Aldo e Cele Daccò, Comunità europea, Associazione Amici del Mario Negri' e Fondazione 'Vialli e Mauro'. Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sia). La Sia, conosciuta anche come "Morbo di Lou Gehrig" o " malattia di Charcot, è una malattia neurodegenerativa che porta ad una degenerazione dei motoneuroni causando una paralisi totale. L'incidenza della malattia è di circa 1-3 casi ogni abitati all'anno e in Italia si stimano almeno e casi all'anno. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 21

25 Studio italiano, carenza di un enzima all'origine della SLA Individuato un enzima connesso allo sviluppo della sclerosi laterale amiotrofica: la sua carenza accelera la progressione della malattia. È quanto emerge da uno studio pubblicato sulla rivista Brain dai ricercatori dell'irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" di Milano, secondo cui la scoperta potrebbe consentire la realizzazione di nuovi trattamenti farmacologici per la cura della SLA e di altre malattie neurodegenerative, come la demenza frontotemporale e l'alzheimer. Nel corso della ricerca, gli studiosi hanno osservato che la presenza anomala della proteina (TDP-43), riscontrata nella grande maggioranza dei pazienti affetti da SLA, sarebbe dovuta a un'interazione difettosa con l'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A). In particolare, hanno osservato in un campione di topi affetti da sclerosi laterale amiotrofica, che la carenza di PPIA accelera la progressione della malattia. Inoltre, "una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di SLA - spiega Valentina Bonetto, che ha coordinato lo studio -, nonché nei pazienti con SLA sporadica". "Grazie a questi studi - conclude Caterina Bendotti, che ha partecipato all'esperimento - abbiamo capito che la PPIA all'interno dei motoneuroni esercita un effetto protettivo. Questi risultati prospettano la possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione della PPIA". ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 22

26 A scatenare la Sia è la mancanza di un enzima che "protegge" i motoneuroni Una ricerca dell'istituto Mario Negri di Milano rivela che la rapida progressione della malattia è causata dal "danneggiamento" di una importante proteina 10:48 - La rapida progressione della Sia (sclerosi laterale amiotrofica) sarebbe causata dalla carenza di un enzima particolare, detto PPIA, responsabile della "anomalia" di una proteina coinvolta nella malattia. A rivelarlo è uno studio dell'istituto Mario Negri di Milano, pubblicato sulla rivista Brain, che apre la strada alla ricerca di un possibile intervento farmacologico anche per altre patologie neurodegenerative, come l'alzheimer. La ricerca - Gli scienziati dell'istituto Mario Negri hanno scoperto che la proteina TDP-43 mostra anomalie nella maggior parte dei pazienti colpiti dalla patologia. Il tutto a causa della carenza dell'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A), che esercita un effetto protettivo all'interno dei motoneuroni. La coordinatrice dello studio Valentina Bonetto spiega: "A conferma del ruolo importante di questo enzima abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". I risultati dello studio aprono alla possibilità di ottenere un effetto terapeutico attraverso la stimolazione o la sostituzione di questo enzima. E non solo per la sclerosi laterale amiotrofica, ma anche per altre malattie neurodegenerative, come la demenza frontotemporale e l'alzheimer. II "flagello" della Sia - La Sia è una malattia neurodegenerativa a esito fatale che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. Al momento non esiste cura. Ogni anno, in Italia, la malattia colpisce circa tre persone ogni loomila e affligge attualmente oltre 4mila malati. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 23

27 Sia, è la mancanza di un enzima a scatenarla _Q_o_o _1 di Valentina Scotti 17 febbraio 2015 Un'importante scoperta sulla Sia (sclerosi laterale amiotrofica) arriva da una ricerca dell'istituto Mario Negri di Milano: la velocità con qui la malattia progredisce è determinata dal danneggiamento di un enzima La progressione rapida della Sia, che secondo una ricerca sembra possa essere rallentata con una dieta ad alto contenuto calorico, sarebbe quindi dovuta alla carenza di un enzima detto PPIA, responsabile dell'anomalia di una proteina tipica di questa patologia. Lo studio, pubblicato sulla rivista Brain, apre a nuove prospettive di cura farmacologica anche per altre malattie neurodegenerative come l'alzheimer. A marzo dell'anno scorso un equipe di ricercatori italiani aveva scoperto che il gene mutato Matrin3 può provocare la Sia. La proteina anomala La proteina TDP-43 nella maggior parte dei pazienti affetti da Sia presenta delle anomalie, a causa della carenza dell'enzima PPIA (peptidilprolyl isomerasi A), che esercita un effetto protettivo all'interno dei motoneuroni. La coordinatrice dello studio Valentina Bonetto spiega: "A conferma del ruolo importante di questo enzima abbiamo visto che la sua mancanza, in un modello di Sia nel topo, accelera la progressione della malattia. Inoltre una relativa carenza dell'enzima è stata riscontrata in vari modelli cellulari e animali di Sia, nonché nei pazienti con Sia sporadica". Una speranza per curare le malattie neurodegenerative In pratica si apre un nuovo scenario, in cui basterebbe stimolare o sostituire questo enzima per curare con buoni risultati la Sia, così come anche la demenza frontotemporale, tra le altre patologie neurodegenerative. La Sia purtroppo ha spesso un esito fatale, portando alla morte i soggetti colpiti in quanto danneggia i motoneuroni, le cellule nervose che controllano i movimenti dei muscoli. Si tratta di una malattia purtroppo al momento incurabile, che colpisce ogni anno circa tre persone ogni 100mila. Ecco perché la ricerca può fare molto, sostenuta anche da iniziative come il virale Ice Bucket Challenge che ha dato un contributo concreto e il video manifesto adottato dall'associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica come ulteriore mezzo di sensibilizzazione su questa patologia. ISTITUTO MARIO NEGRI Pag. 24