STUDIO Co.Mi.M. - Costo sociale del Mieloma Multiplo

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1 STUDIO Co.Mi.M. - Costo sociale del Mieloma Multiplo Dott.ssa Maria Teresa Petrucci, Policlinico Umberto I, Roma Premessa Il presente project work si distingue per la visione di insieme che caratterizza l approccio metodologico nell analisi dei costi. In particolare valuta l impatto sociale del mieloma multiplo considerando non soltanto le conseguenze per il paziente ma andando a calcolare quelle che sono le ricadute sul nucleo familiare di riferimento e sulla società tutta. Questo tipo di approccio nella valutazione di una patologia è indicativo di una visione di sistema che è sempre più auspicabile in politica sanitaria per rendere più consapevoli nelle scelte i decisori. Non a caso il progetto ha un impianto di tipo macroeconomico e offre l opportunità per i professionisti di diventare interlocutori con le istituzioni. La SIE ha apprezzato molto il lavoro svolto e auspica una segnalazione al Ministero e all AIFA per focalizzare l attenzione sul costo sociale delle malattie. Abstract Co.Mi.M. è uno studio osservazionale, retrospettivo, prevalence-based, cross-sectional, multicentrico, con un periodo di arruolamento di circa 6 mesi. Oggetto dell indagine è stata la valutazione dei costi diretti sanitari, dei costi diretti non sanitari, della qualità della vita e della perdita di produttività generate dal mieloma multiplo e ad esso imputabile nei diversi stadi evolutivi dello stesso, prendendo come riferimento il punto di vista del paziente e del settore pubblico. Lo studio ha coinvolto 236 pazienti afferenti in 5 centri rappresentativi dell intero territorio nazionale di cui 16,5% pazienti asintomatici (a), 44,5% pazienti in trattamento farmacologico (b), 12,3% pazienti sottoposti a trapianto (c), 26,7% pazienti in fase di plateau/ (d). Dallo studio emerge che il costo medio diretto sanitario per paziente è di circa euro di cui il 52% è dovuto al consumo di farmaci, mentre il 38% è dovuto alle ospedalizzazioni. Il costo sanitario più alto tra i gruppi di pazienti è quello del gruppo che ha ricevuto un trapianto nell anno precedente ( euro), questo costo è principalmente dovuto alle ospedalizzazioni (92%). Per quanto riguarda i pazienti trattati farmacologicamente il maggior assorbimento di risorse è dovuto ai farmaci (85%). Anche nel gruppo Remissione il 76% del costo sanitario è attribuibile ai farmaci, di cui il 92% sono farmaci attivi per il MM. Nell anno in cui viene effettuato il trapianto, il costo sanitario per paziente è più del doppio rispetto a un paziente trattato farmacologicamente. I costi diretti (non sanitari) attribuiti ai pazienti (out of pocket) sono molto modesti e per la maggior parte associati al trasporto. 40

2 I costi indiretti, attribuiti alla perdita di produttività dei pazienti e dei loro caregiver, è modesta se si prendono in considerazione tutti i pazienti; mentre diventa importante nei pazienti sintomatici e in particolare nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto nell anno precedente ( Euro). Nel caso del caregiver, la ridotta produttività è più pronunciata nel gruppo autotrapianto, nel gruppo plateau/ la perdita di produttività è equamente distribuita tra paziente e caregiver con un range molto ampio che oscilla tra i 900 Euro circa dei pazienti asintomatici e i circa Euro dei pazienti sintomatici che sono stati sottoposti a trapianto nell anno precedente. La maggior parte dei costi è attribuita ai costi sanitari diretti (81%); anche i costi indiretti rivestono una percentuale importante del costo sociale del mieloma multiplo (17%). L analisi della qualità di vita, effettuata su 199 pazienti ci mostra un Global Health Score pari a 60,5. Ai pazienti è stato, inoltre, somministrato il questionario EuroQoL (EQ-5D) per la misurazione delle utilità che ha portato un risultato medio pari a 0,63. Il progetto L obiettivo principale dello studio è la rilevazione e conseguente valorizzazione, del costo sociale del mieloma multiplo in Italia. Obiettivo secondario è stata la valutazione della qualità della vita (QoL) dei pazienti con mieloma multiplo. Oggetto della rilevazione sono stati i costi diretti sanitari, i costi diretti non sanitari e le perdite di produttività generate dalla malattia e ad essa imputabili nei diversi stadi evolutivi della stessa. Lo studio è stato condotto secondo l ottica della società e l analisi è stata svolta tenendo presenti anche: il punto di vista del paziente: attraverso la rilevazione dei costi a totale carico del paziente e di chi se ne prende cura; il punto di vista del settore pubblico: attraverso la rilevazione dei costi sanitari a carico del Servizio Sanitario Nazionale. I costi diretti riguardano il consumo di risorse sanitarie e non sanitarie direttamente attribuibili alla diagnosi, al trattamento e al monitoraggio della malattia. La perdita di produttività si riferisce alla ridotta o mancata produzione per la società a causa della malattia: nel nostro caso dovuta al mieloma multiplo e agli eventi ad esso correlati. La cessazione dell'attività lavorativa, l'assenteismo e/o la ridotta produttività sul lavoro hanno come conseguenza una riduzione della produzione per la società che non si sarebbe verificata in assenza della specifica malattia e che quindi deve essere quantificata e attribuita alla stessa per misurare l'impatto totale che la malattia ha sulla società. 41

3 Metodologia Disegno dello studio Co.Mi.M è uno studio osservazionale, retrospettivo, prevalence-based, cross-sectional, multicentrico, con un periodo di arruolamento di circa 6 mesi. Il consumo di risorse indotto dalla malattia è stato valutato in riferimento ai tre/dodici mesi antecedenti la rilevazione. I 5 centri inclusi nello studio sono distribuiti sul territorio nazionale in modo tale da rappresentare diverse realtà geografiche e di contesto politico-sanitario. Reclutamento Lo studio ha previsto l arruolamento consecutivo dei pazienti con mieloma multiplo clinicamente definito che afferiscono alle unità operative di ematologia aderenti al progetto e che rientravano nei criteri di eleggibilità. Come fattore di stratificazione è stata considerata la fase di malattia che si ritiene essere la causa della forte variabilità dei costi. I criteri di selezione dei pazienti, di inclusione e di esclusione, proposti all Advisory Board (composto da un referente per ogni centro coinvolto e da un economista esperto di valutazioni economiche in sanità) prevedono le seguenti fasi di malattia: pazienti diagnosticati, ma non ancora in trattamento, incluso lo smoldering (D); pazienti in trattamento farmacologico per il mieloma multiplo (TF); pazienti che si sono sottoposti a trapianto (autologo) (TP); pazienti in, che potrebbero essere in trattamento farmacologico di mantenimento (R). Misurazione della qualità di vita (QoL) Al fine di valutare la qualità di vita dei pazienti sono stati utilizzati due diversi strumenti di misura: il questionario generico EuroQoL (EQ-5D) e l EORT QLQ C30 con il modulo specifico per il mieloma multiplo EORTC QLQ-MY24. Scheda di rilevazione Per ogni paziente arruolato che ha espresso il suo consenso a partecipare allo studio sono state raccolte, su un questionario appositamente disegnato e discusso presso il centro coordinatore, nonché validato dall Advisory Board, le seguenti informazioni socio-demografiche, cliniche ed economiche con riferimento ai 3/12 mesi precedenti la rilevazione. Anagrafica Codice paziente 42

4 Sesso ed età Anno di diagnosi Stato clinico Stadiazione della malattia attraverso i metodi selezionati dall Advisory Board. Età di insorgenza del mieloma Altri dati utili alla definizione dello stato clinico Costi diretti sanitari Raccolta di informazioni sul ricorso a: Medico di famiglia Visite specialistiche (distinguendo in quale regime) Esami di laboratorio e/o diagnostico strumentali (distinguendo in quale regime) Terapia farmacologica Terapia non farmacologica Pronto soccorso Ospedalizzazioni Assistenza domiciliare Ausilii e protesi Ambulanza Costi diretti non sanitari Relativamente a: Trasporto e pernottamento pagati direttamente dal paziente o dai familiari Assistenza retribuita non sanitaria Costi indiretti Per ogni paziente vengono raccolti: Condizione professionale Giorni di lavoro perso a causa della malattia Modifica della condizione professionale a causa della malattia Per ogni caregiver/familiare vengono raccolti: Età Sesso Condizione professionale 43

5 Tipo di assistenza offerta Ore di lavoro perso a causa della malattia del familiare Misurazione della qualità di vita EQ-5D EORTC QLQ C30 e MY24 Raccolta dati Il questionario è stato compilato da un medico appositamente addestrato, in parte sulla base dei dati rilevati dalla cartella clinica e in parte attraverso un intervista personale al paziente (ed eventualmente alla persona che si prende cura del paziente). L intervista è stata effettuata durante i routinari controlli del paziente presso il centro. A tutti i pazienti arruolati è stato richiesto la firma del consenso informato secondo le norme vigenti. I dati sono stati raccolti su supporto cartaceo e conservati (secondo la normativa vigente in tema di privacy) presso il centro. I dati in forma anonima sono stati valorizzati economicamente secondo le metodologie di riferimento. Risultati Complessivamente sono stati arruolati 236 pazienti. La distribuzione effettiva del campione ha portato i seguenti risultati: 16,5% pazienti asintomatici (a), 44,5% pazienti in trattamento farmacologico (b), 12,3% pazienti sottoposti a trapianto (c), 26,7% pazienti in fase di plateau/ (d). Tale distribuzione si avvicina molto a quella teorica definita a priori come rappresentativa della popolazione in oggetto e che è stata seguita per l arruolamento dei pazienti: 16% (a), 49% (b), 14% (c), 21% (d). Tabella 1: Caratteristiche del campione Fase di malattia N (%) 39 (16.5) 105 (44.5) 29 (12.3) 63 (26.7) 236 (100) Sesso: # Femmine (%) 14 (35.9) 53 (50.5) 14 (48.3) 33 (52.4) 114 (48.3) Età: Media (SD) 67.8 (9.7) 69.2 (8.8) 58.7 (7.3) 64.3 (9.7) 66.4 (9.6) Durata della malattia in anni (%) (35.9) 43 (41.0) 14 (48.3) 1 (1.6) 72 (30.5) (17.9) 23 (21.9) 10 (34.5) 21 (33.3) 61 (25.8) 4 e 5 2 (5.1) 12 (11.4) 3 (10.3) 15 (23.8) 32 (13.6) (25.6) 18 (17.1) 1 (3.4) 17 (27.0) 46 (19.5) =10 6 (15.4) 9 (8.6) 1 (3.4) 9 (14.3) 25 (10.6) 44

6 Descrizione risultati tabella 1 Simile distribuzione tra i sessi, leggermente superiore la % di uomini. Età media 66,4. Circa il 40% dei pazienti asintomatici ha la malattia da più di 6 anni. Tra i pazienti sintomatici più del 50% ha una durata della malattia inferiore ai 3 anni. Nella maggior parte dei pazienti Remissione la durata della malattia è compresa tra 2 e 5 anni. Tabella 2: Costi diretti annuali per cure mediche (per paziente) Ricoveri , , Pronto soccorso Visite medicina generale Visite specialistiche Esami clinici e di laboratorio , , , Farmaci 16, , , , Farmaci per il mieloma 15, , , , Terapie di supporto Trasporto con autoambulanza Altro* Costo annuo per cure mediche , , , , *Radioterapia, trasfusioni Descrizione risultati tabella 2 Il costo medio diretto sanitario per paziente è di circa Euro di cui il 52% è dovuto al consumo di farmaci, mentre il 38% è dovuto alle ospedalizzazioni. Il costo sanitario più alto tra i gruppi di pazienti è quello del gruppo che ha ricevuto un trapianto nell anno precedente ( Euro), questo costo è principalmente dovuto alle ospedalizzazioni (92%). Per quanto riguarda i pazienti trattati farmacologicamente il maggior assorbimento di risorse è dovuto ai farmaci (85%). Anche nel gruppo Remissione il 76% del costo sanitario è attribuibile ai farmaci, di cui il 92% sono farmaci attivi per il MM. Si può osservare come nell anno in cui viene effettuato il trapianto, il costo sanitario per paziente è più del doppio rispetto a un paziente trattato farmacologicamente. 45

7 Tabella 3: Numero di ricoveri per intervento P a z i e n t i i n a m b u l a t o r i o ( D a y H o s p i t a l ) P a z i e n t i r i c o v e r a t i A u t o t r a p i a n t o 3 4 F r a t t u r e o s s e e 6 V e r t e b r o p l a s t i c a 2 C h e m i o t e r a p i a T r a s f u s i o n i E s a m i 2 5 A l t r o 7 T o t a l e Descrizione risultati tabella 3 La maggior parte delle ospedalizzazioni è stata per trapianto. Essendo il gruppo trapiantato composto da 29 pazienti e i ricoveri per trapianto 34, ciò vuol dire che 5 pazienti sono stati sottoposti a doppio trapianto. Tabella 4: Numero di pazienti che hanno consultato uno specialista negli ultimi tre mesi N u m e r o E m a t o l o g o C a r d i o l o g o O r t o p e d i c o N e u r o l o g o O c u l i s t a N e f r o l o g o D i a b e t o l o g o D i e t o l o g o P s i c o l o g o A l t r i T o t a l e

8 Tabella 5: Costi diretti annuali non per cure mediche (a carico del paziente) Trasporto Albergo Assistenza Costo annuale non per cure mediche I costi diretti (non sanitari) attribuiti ai pazienti (out of pocket) sono molto modesti per la maggior parte associati al trasporto. Tabella 6: Costi indiretti annuali per cure mediche (per paziente) Giorni di lavoro persi dal paziente , , , Giorni di lavoro persi dal familiare per accudire il paziente , , , Costi annuali indiretti , , , , Descrizione risultati tabella 6 I costi indiretti, attribuiti alla perdita di produttività dei pazienti e dei loro caregiver, è modesta se si prendono in considerazione tutti i pazienti; mentre diventa importante nei pazienti sintomatici e in particolare nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto nell anno precedente ( Euro). Nel caso del caregiver, la ridotta produttività è più pronunciata nel gruppo autotrapianto. Nel gruppo plateau/ la perdita di produttività è equamente distribuita tra paziente e caregiver. Tabella 7: Costo sociale annuale (per paziente) Costi sociali ,791 63,891 7,880 20,694 81% 17% 2% Costi diretti per cure mediche (a carico del Servizio Sanitario Nazionale) Costi diretti non per cure mediche (a carico del paziente) Costi indiretti 47

9 Descrizione risultati tabella 7 In totale, il costo sociale per un paziente con diagnosi di mieloma multiplo è di Euro, con un range molto ampio che oscilla tra i 900 Euro circa dei pazienti asintomatici e i circa Euro dei pazienti sintomatici che sono stati sottoposti a trapianto nell anno precedente La maggior parte dei costi è attribuita ai costi sanitari diretti (81%); anche i costi indiretti rivestono una percentuale importante del costo sociale del mieloma multiplo (17%). Qualità della vita L analisi della qualità di vita, effettuata su 199 pazienti, attraverso il questionario EORTC QLQ-C30 ed il modulo specifico relativo al Mieloma Multiplo (MY24), ci mostra un Global Health Score pari a 60,5. Ai pazienti è stato, inoltre, somministrato il questionario EuroQoL (EQ-5D) per la misurazione delle utilità che ha portato un risultato medio pari a 0,63. 48