Open Day 10 Dicembre 2015

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1 Open Day 10 Dicembre 2015 Resoconto giornata OPEN DAY Il Piano Nazionale Malattie Rare. Le istanze delle Associazioni. Auditorium, Ministero della Salute Viale G. Ribotta, 5 Rispetto al Programma deciso, ci sono stati meno interventi e non si è arrivati a una votazione né a decidere una mozione. L incontro è iniziato con i saluti dei rappresentanti delle Istituzioni. Il primo è stato il Dott. Vito de Filippo Sottosegretario alla Salute. Seguito dall intervento dell ON. Paola Binetti Presidente Intergruppo parlamentare sulle malattie rare che ha nominato le ERN reti di riferimento europee e posta l importanza sulla centralità del paziente. In questa sezione dei Saluti è intervenuto per ultimo il Dott. Angelo Del Favero Direttore Generale Istituto Superiore di Sanità (ISS) che ha parlato dei temi di cronicità ; disabilità e impatto emotivo di un malato per arrivare alla presenza delle associazioni e all importanza di porre al centro il paziente ( Centralità ) per inserirlo all interno delle Reti nazionali ed europee. Focalizzando l importanza anche della comunicazione tra i MMG e gli specialisti, tutto al fine di misurare il tempo tra l insorgenza della malattia e la diagnosi. Ha introdotto il concetto di empowerment del paziente che sarà ripreso durante tutta la presente giornata. Si è quindi passati alla Sessione 1 Centri di diagnosi e cura e Reti di riferimento europee (ERNs) in cui come moderatore è intervenuto il Dott. Alessandro Ghirardini (Ministero della Salute) che ha parlato degli ERN centri di riferimento europei - focalizzando l attenzione sull importanza del definire i livelli operativi al fine di permettere il coinvolgimento dei pazienti nei processi decisionali. Affermando che l ERN non serve per fare ricerca, questa è un corollario importante, ma serve l empowerment col paziente. Intervenuta qui la Sig.ra Minelli rappresentante dei pazienti in sede europea EURORDIS che ha raccontato come già da loro funziona. Intervento quindi come da programma di Assia Andrao Associazione Nazionale Retina Italia Onlus Quale rete nazionale ed europea dei centri di riferimento per un effettivo diritto alla salute dei pazienti con Malattia Rara. Ha parlato dell importanza dell art.32 della Costituzione, dell importanza dei Centri di diagnosi, prima chiamati presidi.

2 Del raggruppamento delle malattie rare e dell esistenza di 21 consorzi (ERN) dove ogni consorzio è già rete e per entrare a far parte dell ERN diventerà soggetto giuridico e l unico candidato per entrare negli ERN. Essendo gli ERN decisi dalla C.E. 21, si consiglia di realizzare gruppi di associazioni per la stessa patologia che vengano federate in un consorzio. Intervento quindi di Maria Elena Congiu che sostituisce la Dott.ssa Silvia Arcà. Segue intervento di Angelo Petroni (Lavorare Onlus Associazione di volontariato ospedaliero per le malattie rare) Non c è rete senza pazienti. Reti di riferimento e ruolo delle associazioni dei pazienti. che parla dei 21 sistemi sanitari regionali esistenti in Italia. Intervento di Anna Rita Gagliarducci (SIMBA Onlus - Associazione Italiana Sindrome e Malattia di Behcet) dal titolo Centri di riferimento per patologia e reti europee. Revisione dei criteri e linee guida. Riprende il discorso dei 21 consorzi europei e quindi dei 21 raggruppamenti per patologia per poi inserirli nei consorzi. E si pone il problema del raggruppamento corretto per la patologia che rappresenta. La sessione si conclude con l intervento di Nunzio Riccobello ASAMSI. Assistenza territoriale. Inizio della Sessione 2 Registri per le malattie rare che ha come moderatori la Dott.ssa Domenica Taruscio (Direttore, CNMR-ISS) e la Prof.ssa Paola Facchin (Università di Padova, Tavolo Tecnico Interregionale Malattie Rare). La Dott.ssa Taruscio comincia a trattare dei registri che erano definiti dall art 3 del DM 279/2001 che avrebbero dovuto raccogliere diversi dati, come quelli eziopatogenici, stili di vita, ecc. mentre attualmente sono solo un dataset con pochi dati come hanno voluto le regioni. In cui viene tutelata la privacy. Ha quindi parlato del sistema nazionale di sorveglianza e monitoraggio sia come registro nazionale che a diversa scala. Gli ERN si baseranno sui volumi di attività. Importanza della sinergia tra istituzioni e associazioni. Primo intervento di questa sessione: Claudio Buttarelli (MIR Onlus - Movimento Italiano Malati Rari) Censimento dei Malati Rari in Italia. Priorità n. 1 del costituendo Comitato Nazionale. Ha trattato l importanza del partire dal concetto non della malattia ma della persona con una malattia rara. C è stato l intervento di una rappresentante Famiglie SMA cha ha esplicitato l importanza di un censimento delle diverse associazioni con un controllo delle loro attività

3 perché stanno nascendo sempre di più associazioni sulla medesima patologia ma quanto in realtà fanno? Intervento quindi di Massimo Marra (CIDP Italia ONLUs) <rarebox.org> un registro tipo indipendente dalla patologia che presenta questo dataset che sarà reso pubblico a gennaio e che ha ricevuto il finanziamento dalla regione Lombardia. Come associazione hanno all interno clinici e tecnici ha hanno inserito dati, come farmaci, utilizzo, reazioni, per costruire curve per comprendere quando è ottimale l infusione di immunoglobuline (terapia unica per questa patologia). Hanno creato un calendario con tre faccine (smile come quelli utilizzati nella pubblica amm.ne) per poter descrivere trend assunzione farmaci e dolori. Stanno cercando di inserire anche le comorbidità per chi non ha solo questa patologia e che quindi assume anche altri farmaci. Esempio curva: farmaci sintomi effetti collaterali. Hanno quindi costruito un contenitore in cui anche il medico ha la possibilità di porre domande al paziente e se lo considera in fase di criticità di far partire l alert, avendo inserito il paziente in una delle tre classi: bassa criticità; media criticità e alta criticità. La privacy è stata curata come nelle PA da un garante della privacy. E chi vuole può condividere delle sequenze di immagini che possono quindi essere utilizzate dai pazienti per confronto. Lo strumento si è basato sul Blast dell NCBI. Diverse volte vengono spiegate le motivazioni per cui le votazioni dei tre candidati dei pazienti sono state congelate e lo sono tuttora per permettere il controllo dalle autorità competenti perché erano arrivate diverse segnalazioni che il codice fiscale era già stato utilizzato. Si pensa a degli hacker. Intervento quindi di Flavia Mamone Capria ASNAF Associazione Italiana Sindromi Neurodegenerative da Accumulo di Ferro) che ha parlato del Decreto del 18 maggio 2001 n. 279 e che ormai dopo 15 anni mancano pochi anni ai nuovi LEA ma la sua patologia è stata inserita nel gruppo cerebrospinale mentre non lo è. E mostra ora il problema dei nuovi LEA con la spending review. Anche lei focalizza quindi il discorso sull importanza della presa in carico globale del paziente. E sull istituire commissioni mediche miste di esperti per ogni specialità, che siano in grado di classificare e individuare criticità e gravità delle singole patologie. Importante quindi è l individuazione d Centri di riferimento come quelli Nemo. Importante la progettazione di software banche dati (tipo quelli delle P.A. in cui le sedi periferiche implementano i dati; banche dati da implementare al momento della diagnosi.

4 Importanza quindi dell informatizzazione dell afflusso delle informazioni e collegamento dei centri di diagnosi periferici con l ISS. Predisporre i registri di patologia, al fine di costituire banche dati per ogni patologia. E istituire progetti di ricerca per sapere chi sta studiando la patologia di interesse e dove. Sessione 3 Accesso alle terapie e empowerment dei pazienti che inizia con il discorso come moderatrice della Dott.ssa Luisa Muscolo (AIFA) che descrive di cosa si occupa l AIFA: solamente del ciclo vitale del farmaco per uso umano mentre alcuni ancora chiedono alla sua agenzia i perché gli integratori non vengono passati. Tratta quindi dei farmaci orfani introdotti come termine nel E dell esistenza di incentivi per le aziende che hanno funzionato. Accenna al ruolo oltre che dell AIFA (livello nazionale) dell EMA (livello europeo). Tratta degli 82 farmaci attualmente autorizzati dall EMA; dopo 10 anni i farmaci rimangono ma non hanno più l etichetta di mercato. Introduce la Legge Balduzzi fascia CNN (non negoziata) per cui va richiesto rimborso all AIFA (procedura di rinegoziazione). Accenna ai problemi di economicità del farmaco e all esistenza del fondo del 5% per cui le regioni ancora chiedono come funziona. Legge 326/2005 in cui viene sancito che il 5% delle spese farmaceutiche viene inserito in questo fondo. Di cui il 50% viene utilizzato per la ricerca sui farmaci orfani per le malattie rare e l altro 50% per i farmaci stessi. Questo fondo viene utilizzato quando c è urgenza del farmaco ma le regioni non lo richiedono. Passa poi a trattare la legge del 6 maggio 2003 sull uso compassionevole uso terapeutico di una farmaco in via di sperimentazione. Terminato il trial clinico si può continuare con il farmaco o con i pazienti che non erano rientrati chiedendo quindi uno studio allargato. Importanza quindi della negoziazione del farmaco. Fissare sistemi di rimborso condizionato (se funziona, tutta la terapia sarà rimborsata). Importanza del far sedere il paziente ai tavoli e far sì che il paziente che lo desidera segua dei corsi che esistono. Intervento di Carlo Hanau (Federamrare Federazione di Associazioni Malattie Rare Emilia- Romagna) Diritto alla diagnosi eziologica. Nulla su di noi senza di noi. Intervento a seguire di Orfeo Mazzella (AISMAC Associazione Siringomielia e Arnold Chiari) che riprende il discorso sui LEA, del DPCM a tripla firma e del titolo V della costituzione.

5 Parla della residenza territoriale che non può essere motivo di discriminazione e riprende il DM 279/01. Prende la parola la Dott.ssa Taruscio che parla del loro sito dove poter inviare eventi, convegni, corsi, iniziative che saranno suddivise in appuntamenti, come già accade. Possibilità di inviare anche progetti di ricerca, patologia per patologia o per tutti. Diverse iniziative, tipo buone pratiche. L interlocutore presente a cui poter fare riferimento è la Dott.ssa Marta De Santis (CNMR-ISS). Si passa poi allo spazio a diversi commenti liberi con cui l assemblea arriva alla conclusione che per quanto pochi siamo non si può votare nulla o parlare a nome delle associazioni. Su ribadisce l importanza dell empowerment dei pazienti; della Commissione Europea che ha sancito la presenza di 21 ERN per ora (reti di riferimento europee) con le sottorei che già esistono. Deve essere un processo dinamico in cui i pazienti dovranno entrare in queste reti come già accade nell EURORDIS. Raggruppamento quindi delle patologie in 21 macrogruppi; coinvolgimento delle associazioni dei pazienti; raggruppamento delle associazioni in reti ; capire l andamento delle elezioni dei 3 rappresentanti. Quindi importante l empowerment che si regge sulla capacità di informarsi e arricchirsi a vicenda. Di seguito il consiglio uscito da questa giornata di Open Day: Le associazioni dei pazienti presenti all Open Day concordano di organizzarsi in reti di associazioni per gruppi di patologia. Ciò al fine di entrare a pieno titolo nei modelli organizzativi previsti per la presentazione delle candidature agli ERN, tra i quali vanno annoverati i consorzi, indicando i rispettivi nominativi per i gruppi di patologia, una volta che il modello organizzativo sarà definito. Tutto ciò in linea con l indicazione della CE e del Board dei paesi membri che invitano a promuovere il coinvolgimento dei rappresentanti dei pazienti, nella fase di proposta delle candidature degli ERN. Alessia Massaccesi