Disegni di studio nella ricerca epidemiologica

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1 Disegni di studio nella ricerca epidemiologica Dott. Pamela Di Giovanni Disegni epidemiologici La ricerca epidemiologica utilizza, per i suoi scopi, diverse strategie di studio che vengono distinte in relazione agli obiettivi: Descrivere la distribuzione delle malattie Studiare i determinanti delle malattie 1

2 Epidemiologia descrittiva Si propone di descrivere la frequenza e la distribuzione di uno o più eventi in una popolazione in un dato tempo L obiettivo non è quello di studiare le cause delle malattie, ma di quantificarne l impatto sulla popolazione e descriverne l andamento spazio-temporale Consente di sviluppare ipotesi da testare in studi analitici Epidemiologia analitica Studia i determinanti delle malattie testando ipotesi generate dagli studi descrittivi con lo scopo di verificare se una particolare esposizione causa o previene una malattia I risultati degli studi analitici, se condotti correttamente, possono dare luogo al processo di inferenza, cioè alla possibilità di estendere i risultati ottenuti dal campione studiato alla popolazione da cui è stato estratto il campione stesso 2

3 Studi descrittivi Strategie di studio Popolazioni Individui Studi analitici Osservazionali Sperimentali Studi di correlazione o ecologici Case report - Case series Cross-sectional o trasversali Caso controllo Coorte Trials clinici Interventi Preventivi Studi di correlazione Utilizzano dati provenienti da intere popolazioni per confrontare le frequenze di una malattia in diversi gruppi (paesi) durante lo stesso periodo di tempo o nella stessa popolazione in tempi differenti Sono utilizzati per formulare ipotesi Non consentono di testare ipotesi 3

4 Esempio Correlazione tra consumo medio procapite di carne e cancro del colon in donne provenienti da diversi paesi Studi di correlazione Dal momento che questi studi utilizzano dati di popolazione invece che dati individuali non è possibile linkare un esposizione all insorgenza di una patologia nella stessa persona Nell esempio precedente, le differenze d incidenza osservate tra i vari paesi potrebbero non essere dovute ai diversi livelli dei consumi di carne ma, piuttosto, agli effetti indipendenti di altre variabili (ridotto uso di fibre, consumo di grassi saturi) Questi fattori di confondimento non possono essere controllati utilizzando dati di popolazione 4

5 Case report Rappresenta lo studio descrittivo di base su individui. Consiste nella descrizione dettagliata e accurata di un caso clinico Esempio: nel 1961 un case report riportava il quadro clinico di una donna di 40 anni in premenopausa con un quadro clinico di embolia polmonare insorto dopo 5 settimane dall inizio del trattamento con contraccettivi orali per endometriosi Sono utilizzati per formulare ipotesi Case series Un case report può essere esteso e trasformato in un case series che consiste nella descrizione dettagliata e accurata di più casi clinici di una stessa patologia Esempio: tra il 1980 e 1981 (in un arco di tempo di 6 mesi) vennero diagnosticati 5 casi di polmonite da Pneumocystis carinii in 3 ospedali di Los Angeles. Questo cluster di casi in soggetti giovani ha suggerito che questi fossero affetti da una patologia all epoca sconosciuta, successivamente denominata AIDS Sono utilizzati per formulare ipotesi 5

6 Studi cross-sectional Gli studi cross-sectional sono caratterizzati dalla valutazione di un campione di popolazione in un preciso istante al fine di determinare lo stato di malattia e l esposizione ad un particolare fattore Essendo l esposizione e la malattia valutate contemporaneamente, non è possibile stabilire se l esposizione precede lo sviluppo della malattia o se la malattia influisce sui livelli di esposizione Studi cross-sectional Vantaggi si possono studiare diversi esiti possibile controllo sulla selezione dei soggetti possibile controllo sui metodi di rilevazione durata breve e relativamente poco costoso possibile il calcolo della prevalenza Svantaggi non adatto a patologie rare bias di misurazione delle esposizioni pregresse non permette il calcolo dell incidenza 6

7 Studi analitici Si distinguono in osservazionali e di intervento. La principale differenza è rappresentata dal ruolo del ricercatore Negli studi osservazionali, il ricercatore si limita ad osservare l andamento dei fenomeni indagando gli esposti e i non esposti, i malati e i non malati Negli studi di intervento, il ricercatore-sperimentatore randomizza l esposizione e segue i soggetti durante un periodo di follow-up per verificare lo sviluppo di una malattia Studi osservazionali Esistono due tipi di studi osservazionali analitici: Studio Caso-Controllo Studio di Coorte In teoria entrambi i disegni di studio possono essere utilizzati per testare ipotesi generate in studi descrittivi. In pratica, ogni disegno ha vantaggi e svantaggi propri La differenza principale tra studi caso-controllo e di coorte è data dalla modalità di reclutamento dei pazienti nello studio 7

8 Studi caso-controllo e di coorte Studio caso-controllo Patologia Studio di coorte Fattore Presente (esposto) Assente (non esposto) Presente (casi) A C Assente (controlli) B D Studio caso-controllo Vantaggi utile per studiare patologie rare breve durata relativamente poco costoso consente di indagare contemporaneamente diversi fattori di rischio permette di calcolare l Odds Ratio 8

9 Studio caso-controllo Svantaggi non indicato per la valutazione di esposizioni rare non consente di calcolare direttamente l incidenza della patologia in alcuni casi è difficile stabilire la relazione temporale tra esposizione e malattia presenza di Bias (selezione, ricordo, intervista) Presentazione dei dati Esposizione Malattia Presente Assente Totale Presente a b a+b Assente c d c+d Totale a+c b+d a+b+c+d 9

10 Odds Ratio Esposizione Malattia Presente Assente Totale Presente a b a+b Assente c d c+d Totale a+c b+d a+b+c+d OR = a/c b/d = ad bc Studio di coorte Vantaggi permette di calcolare il tasso di incidenza consente di calcolare il RR utile per esposizioni rare consente di valutare l associazione tra un singolo fattore di rischio e più malattie consente di stabilire la corretta relazione temporale tra esposizione e malattia 10

11 Studio di coorte Svantaggi spesso di lunga durata richiede un elevato numero di soggetti non indicato per le patologie rare può essere estremamente costoso validità dei risultati compromessa dalle perdite al follow-up Presentazione dei dati Esposizione Malattia Presente Assente Totale Presente a ---- PY 1 Assente c ---- PY 0 Totale a+c PY 1 + PY 0 11

12 Rischio Relativo Esposizione Malattia Presente Assente Totale Presente a ---- PY 1 Assente c ---- PY 0 Totale a+c PY 1 + PY 0 RR = I e a/py 1 = I 0 c/py 0 Il Rischio Relativo e l Odds Ratio possono assumere valori che vanno da 0 a Rischio Relativo Odds Ratio > 1 = 1 < 1 12