Documento PTR n. 118 relativo a:

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1 Direzione Generale Sanità e Politiche Sociali Commissione Regionale del Farmaco (D.G.R. 1540/2006, 2129/2010 e 490/2011) Documento PTR n. 118 relativo a: Moduli regionali di richiesta per il trattamento con Somatropina (Nota AIFA 39): soggetti SGA soggetti in età evolutiva aventi bassa statura e normale secrezione di GH relative schede di follow up redatti dalla Commissione Regionale sul GH Agg. Giugno 2013 Ottobre 2010

2 Alla Commissione Regionale GH: richiesta di trattamento a carico del SSN per soggetti SGA residenti nella Regione Emilia-Romagna (nota AIFA n. 39 del e successive modifiche) Ospedale/Università di Centro autorizzato Indirizzo Telefono Fax Medico richiedente: Prof./Dott. Cartella clinica del/della paziente Iniziali del nome e cognome AUSL Residenza Diagnosi * Data di nascita: Anni/Mesi Sesso: M F Peso nascita (kg) SDS Lunghezza (cm) SDS Circonferenza cranica nascita(cm) SDS Settimane di gestazione Target genetico Caratteristiche auxologiche** e sviluppo puberale - statura in piedi (cm) (SDS ) statura da seduto (cm) - peso (kg) - BMI (kg/m 2 ) (percentile ) - peluria pubica (secondo Tanner) - sviluppo mammario (secondo Tanner) - volume testicolare (ml) Velocità di crescita staturale nell ultimo anno: cm percentile * Criteri per accedere al trattamento: soggetti con peso alla nascita, nei nati singoli, uguale o inferiore a -2DS per l età gestazionale in rapporto alle tabelle di Gagliardi (Riv Ital Pediatr 1999; 25: ) e comunque inferiore a 2500 gr, che non hanno presentato un recupero della crescita (velocità di crescita inferiore al 50 centile durante l ultimo anno) entro l età di 4 anni ed oltre. ** Si consiglia l utilizzo delle curve auxologiche di Cacciari et al. Italian cross-sectional growth charts for height, weight and BMI (2 to 20 yr).j Endocrinol Invest Jul-Aug;29(7):

3 Valutazione età ossea: - metodo di Greulich Pyle - metodo Tanner-Whitehouse Note cliniche aggiuntive, accertamenti diagnostici preliminari all impiego del trattamento con rhgh: Trattamento consigliato nei primi 6-12 mesi: nome commerciale** dosaggio giornaliero rhgh numero somministrazioni settimanali **In assenza di particolari situazioni cliniche, utilizzare il farmaco a prezzo più conveniente in linea con gli esiti della gara regionale. Data della richiesta Firma Si allega curva di crescita. Note - Se dopo 6 mesi di trattamento con rhgh la velocità di crescita staturale/anno dovesse risultare insoddisfacente, la dose di rhgh può essere incrementata fino ad un massimo di 0,035 mg/kg/die o 1 mg/m2/die a,b. Ulteriori incrementi di dosaggio, essendo off label, richiedono il consenso informato e devono essere autorizzati a fronte di circostanziate motivazioni. - Se la velocità di crescita staturale nel primo anno di terapia raggiungerà il 50 centile per il grado di maturazione ossea raggiunto o risulterà maggiore di 3 cm rispetto al pretrattamento, la terapia può essere proseguita in attesa del parere della Commissione Regionale per l appropriatezza dell ormone della crescita. Il Centro prescrittore, ogni 6 mesi, dovrà inviare la scheda di follow-up alla Commissione Regionale. - Nel 2 anno di terapia con GH la velocità di crescita deve risultare superiore al 25 centile, preferibilmente in rapporto all età ossea del soggetto trattato e al grado di maturazione puberale raggiunto. Terminato il 2 anno di terapia è necessaria una rivalutazione completa del caso. - La terapia andrà sospesa al raggiungimento di una età ossea di 14 anni nella femmina e 16 anni nel maschio o quando la velocità di crescita staturale è inferiore ai 2 cm/anno (calcolata in un intervallo di tempo di 6 mesi). Riferimenti bibliografici Growth Hormone Research Society. Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of growth hormone (GH) deficiency in childhood and adolescence: summary statement of the GH Research Society. J Clin Endocrinol Metab. 2000; 85 (11): Human growth hormone for the treatment growth failure in children (review), National Institute of Clinical Excellence (NICE), Maggio 2002 ( Tanaka T, Cohen P, Clayton PE, Laron Z, Hintz RL, Sizonenko PC. Diagnosis and management of growth hormone deficiency in childhood and adolescence--part 2: growth hormone treatment in growth hormone deficient children. Growth Horm IGF Res 2002;12:

4 SCHEDA DI FOLLOW-UP PER SOGGETTI SGA TRATTATI A CARICO DEL SSN Centro di riferimento: Referente: Prof./Dott. Iniziali Nome Cognome paziente trattamento Data di nascita Data autorizzazione al Data visita Firma del medico Risultati della terapia con rhg H peso (kg) statura in piedi (cm) SDS BMI (/kg/m 2 ) peluria pubica (secondo Tanner) sviluppo mammario (secondo Tanner) - età menarca volume testicolare (ml) incremento staturale/anno in cm rispetto al pre-trattamento valutazione ossea (anni/mesi) glicemia/insulinemia (mg/dl) (μu/ml) HbA1c IGF 1 IGF BP-3 * facoltativo Altre terapie in corso In terapia con rhgh nome commerciale dosaggio giornaliero n. somministrazioni settimanali pre trattamento Eventuali effetti collaterali secondari alla terapia con rhgh 1 Si allega curva di crescita con indicazione del target genetico. 6 mesi 12 mesi 18 mesi 24 mesi 1 In caso si verifichino effetti collaterali, allegare la scheda di reazione avversa (ADR) 4

5 staturale/anno pre- Alla Commissione Regionale GH: richiesta di trattamento a carico del SSN per i soggetti in età evolutiva (0 18 anni di età) aventi bassa statura e normale secrezione di GH residenti nella Regione Emilia-Romagna Ospedale/Università di Centro autorizzato Indirizzo Telefono Fax Medico richiedente: Prof./Dott. Cartella clinica del/della paziente Iniziali del nome e cognome AUSL Residenza Diagnosi/Orientamento diagnostico Data di nascita: Anni/Mesi Sesso: M F Target genetico Caratteri stiche auxologiche* e sviluppo puberale - statura in piedi (cm) (SDS ) statura da seduto (cm) - peso (kg) 2 - BMI (kg/m ) (percentile ) - peluria pubica (secondo Tanner) - sviluppo mammario (secondo Tanner) - volume testicolare (ml) Velocit à di crescita staturale nell ultimo anno: cm Se già in terapia con ormone della crescita, indicare la velocità di crescita trattamento: cm *Si consiglia l utilizzo delle curve auxologiche di Cacciari et al. Italian cross-sectional growth charts for height, weight and BMI (2 to 20 yr).j Endocrinol Invest Jul-Aug;29(7):

6 Valutazione età ossea: - metodo di Greulich Pyle - metodo Tanner-Whitehouse Dosaggio GH dopo stimolo con (indicare le unità di misura): 1. base picco 2. base picco 3. altro Dosaggio basale IGF-1: ed eventualmente dopo test di generazione con rhgh: (indicare le unità di misura) Eventuali indagini citogenetiche: Epicrisi: Evidenziare i punti essenziali per i quali viene ritenuto opportuno sottoporre alla Commissione Regionale per l appropriatezza dell ormone della crescita la richiesta di trattamento a favore di soggetto in età evolutiva con bassa statura e normale secrezione di GH, così come previsto dalla nota Aifa n. 39 del e successive modifiche Trattamento consigliato per i primi 6-12 mesi: nome commerciale** dosaggio giornaliero rhgh numero somministrazioni settimanali **In asse nza di particolari situazioni cliniche, utilizzare il farmaco a prezzo più conveniente in linea con gli esiti della gara regiona le. Data della richiesta Firma 6

7 Si allegano: 1. curva di crescita 2. riferimenti bibliografici 3. consenso informato (se necessario) Note - Se dopo 6 mesi di trattamento con rhgh la velocità di crescita staturale/anno dovesse risultare insoddisfacente, la dose di rhgh può essere incrementata fino ad un massimo di 0,035 mg/kg/die o 1 mg/m2/die (fino ad un massimo di 0,050 mg/kg/die per l alterata funzione del gene SHOX). Ulteriori incrementi di dosaggio, essendo off label, richiedono il consenso informato e devono essere autorizzati a fronte di circostanziate motivazioni. - Se la velocità di crescita staturale nel primo anno di terapia raggiungerà il 50 centile per il grado di maturazione ossea raggiunto o risulterà maggiore di 3 cm rispetto al pretrattamento, la terapia può essere proseguita in attesa del parere della Commissione Regionale per l appropriatezza dell ormone della crescita. Il Centro prescrittore, ogni 6 mesi, dovrà inviare la scheda di follow-up alla Commissione Regionale. - Nel 2 anno di terapia con GH la velocità di crescita deve risultare superiore al 25 centile, preferibilmente in rapporto all età ossea del soggetto trattato e al grado di maturazione puberale raggiunto. Terminato il 2 anno di terapia è necessaria una rivalutazione completa del caso. - La terapia andrà sospesa al raggiungimento di una età ossea di 14 anni nella femmina e 16 anni nel maschio o quando la velocità di crescita staturale è inferiore ai 2 cm/anno (calcolata in un intervallo di tempo di 6 mesi). Riferimenti bibliografici Growth Hormone Research Society. Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of growth hormone (GH) deficiency in childhood and adolescence: summary statement of the GH Research Society. J Clin Endocrinol Metab. 2000; 85 (11): Human growth hormone for the treatment growth failure in children (review), National Institute of Clinical Excellence (NICE), Maggio 2002 ( Tanaka T, Cohen P, Clayton PE, Laron Z, Hintz RL, Sizonenko PC. Diagnosis and management of growth hormone deficiency in childhood and adolescence--part 2: growth hormone treatment in growth hormone deficient children. Growth Horm IGF Res 2002;12:

8 SCHEDA FOLLOW-UP PER SOGGETTI AVENTI BASSA STATURA E NORMALE SECREZIONE DI GH TRATTATI A CARICO DEL SSN Centro di riferimento: Referente: Prof./Dott. Iniziali Nome Cognome paziente Data di nascita Data autorizzazione al trattamento Data visita Firma del Medico Risultati della terapia con rhg H peso (kg) statura in piedi (cm) SDS statura da seduto (cm) BMI (/kg/m 2 ) peluria pubica (secondo Tanner) sviluppo mammario (secondo Tanner) - età menarca volume testicolare (ml) incremento staturale/anno in cm rispetto al pre-trattamento valutazione ossea (anni/mesi) IGF 1 IGF BP-3 * facoltativo Altre terapie in corso In terapia con rhgh nome commerciale dosaggio giornaliero n. somministrazioni settimanali Eventuali effetti collaterali secondari alla terapia con 2 rhgh pre trattamento 6 mesi 12 mesi 18 mesi 24 mesi Si allega curva di crescita con indicazione del target genetico. 1 In caso si verifichino effetti collaterali, allegare la scheda di reazione avversa (ADR) 8