Bollettino Ufficiale della Regione del Veneto n. 56 del 3 giugno

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1 Bollettino Ufficiale della Regione del Veneto n. 56 del 3 giugno (Codice interno: ) DELIBERAZIONE DELLA GIUNTA REGIONALE n. 685 del 13 maggio 2014 Impiego di medicinali, nell'ambito del Servizio Sanitario Nazionale, per indicazioni diverse da quelle autorizzate; revoca delle deliberazioni della Giunta regionale n. 449/2007 e n. 4284/2004. [Sanità e igiene pubblica] Note per la trasparenza: Con la presente deliberazione si revoca la DGR n. 449/2007 "Impiego di medicinali, nell'ambito del Servizio Sanitario Nazionale, per indicazioni diverse da quelle autorizzate in Scheda Tecnica Ministeriale; definizione delle modalità applicative a livello regionale della normativa vigente " e si ridefiniscono i percorsi autorizzativi per quanto concerne gli usi off label. Si revoca inoltre la DGR n del 29 dicembre 2004 "Disposizioni regionali in merito all'uso terapeutico di medicinali sottoposti a sperimentazione clinica". L'Assessore Luca Coletto riferisce quanto segue. L'impiego di medicinali al di fuori delle indicazioni terapeutiche, il cosiddetto uso off label, è disciplinato a livello nazionale dalle disposizioni di seguito riportate. Il decreto legge del 21 ottobre 1996 n. 536, convertito nella legge 23 dicembre 1996, n.648consente di erogare a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), qualora non esista valida alternativa terapeutica, medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica per i quali siano disponibili risultati di studi clinici di fase II, medicinali da impiegare per un'indicazione diversa da quella autorizzata dall'agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Le modalità per richiedere l'erogazione di un farmaco secondo la legge succitata, sono state disciplinate con il provvedimento CUF del 20 luglio 2000 (ora Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell'aifa - CTS), il quale prevede, all'art. 2, che i medicinali fuori indicazioni terapeutica possano essere erogati a carico SSN previo parere favorevole dell'aifa e su proposte avanzate dalla stessa CTS oppure da parte di associazioni di malati, società scientifiche, aziende sanitarie, università o istituti di ricovero e cura a carattere scientifico. Pertanto, i medicinali che per una specifica indicazione acquisiscono parere favorevole, vengono ricompresi in un elenco disponibile sul sito di AIFA ed erogati a carico SSN fino ad eventuale determina AIFA di esclusione dallo stesso. Il decreto legge 17 febbraio 1998, n. 23, convertito con modificazioni dalla legge 8 aprile 1998, n. 94 (cosiddetta legge Di Bella), disciplina le prescrizioni al di fuori delle indicazioni o vie di somministrazione o dosaggi previsti in scheda tecnica per il trattamento di singoli pazienti. In particolare l'art. 3, comma 2, prevede che "in singoli casi il medico può, sotto la sua diretta responsabilità e previa informazione del paziente e acquisizione del consenso dello stesso, impiegare un medicinale prodotto industrialmente per un'indicazione o una via di somministrazione o una modalità di somministrazione o di utilizzazione diversa da quella autorizzata"; tale impiego deve essere noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale e deve essere sostenuto da "dati favorevoli almeno di studi clinici di fase II" secondo quanto disposto dalla legge n. 296 del 27 dicembre 2006 (Finanziaria 2007). Con comunicato pubblicato nella G.U.R.I. n.155 del , il Ministero della Salute stabiliva che in caso di paziente ricoverato in struttura pubblica o privata-accreditata, il trattamento di cui sopra fosse a carico SSN posto che la tariffa di ricovero risulta comprensiva del costo del trattamento farmacologico praticato. Il Ministero della Salute con decreto 8 maggio 2003"Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica" nel regolamentare il cosiddetto "uso compassionevole", stabiliva, in particolare, che un medicinale prodotto in un stabilimento farmaceutico sottoposto a sperimentazione clinica in Italia o all'estero potesse essere richiesto dallo specialista, in caso di pazienti in pericolo di vita, affetti da patologie gravi o malattie rare per i quali non esistano valide alternative terapeutiche, direttamente all'azienda produttrice per gli usi non rientranti tra quelli specifici oggetto di sperimentazione; in tal caso, lo specialista è tenuto ad assicurarsi la fornitura gratuita, ad uso nominale del farmaco, sulla base di un protocollo approvato dal Comitato Etico competente. La sopracitata legge27 dicembre 2006, n. 296 (Finanziaria 2007), nel circoscrivere all'art. 1, comma 796, lettera z), le possibilità dell'impiego del trattamento a carico SSN disciplinate dalla sopra richiamata "legge Di Bella" stabiliva altresì che: "le Regioni provvedessero ad adottare entro il 28 febbraio 2007 disposizioni per le aziende sanitarie locali, per le aziende ospedaliere, per le aziende ospedaliere universitarie e per gli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico volte alla

2 404 Bollettino Ufficiale della Regione del Veneto n. 56 del 3 giugno 2014 individuazione dei responsabili dei procedimenti applicativi delle disposizioni di cui alla lettera z), anche sotto il profilo della responsabilità amministrativa per danno erariale." La Giunta regionale del Veneto con DGR n. 449 del 27 febbraio 2007 dava attuazione alla sopra riportata norma identificando i responsabili dei procedimenti applicativi, individuando, con l'occasione, i percorsi regionali per la richiesta, valutazione e registrazione degli usi off label sia diffusi e sistematici che per singoli pazienti. Tuttavia, a livello regionale, il quadro normativo e regolamentare del settore ha subito in questi ultimi anni diversi cambiamenti non ultimo la soppressione dell'istituto del Prontuario Terapeutico Ospedaliero Regionale (PTORV) e la conseguente revisione (DGR n. 952/2013) della rete di Commissioni terapeutiche per la valutazione dei farmaci - organizzata su due livelli, uno regionale rappresentato dalla Commissione tecnica regionale farmaci (CTRF) ed uno locale, rappresentato dalle Commissioni terapeutiche aziendali (CTA) - che delle relative funzioni. Da evidenziare inoltre come AIFA abbia provveduto nel maggio del 2007 ad istituire una specifica sezione di farmaci erogabili ai sensi della Legge n. 648/1996 concernente i "medicinali ad uso consolidato sulla base dei dati di letteratura scientifica" che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche diverse da quelle autorizzate per alcune patologie correlate all'età adulta e all'età pediatrica; sezione sulla quale AIFA interviene periodicamente per i necessari aggiornamenti. Tutto ciò di fatto si sovrappone a quanto disciplinato dalla sopra richiamata DGR n. 449/2007 invalidandone in parte i contenuti. L'abrogazione dell'istituto del PTORV fa peraltro venire meno quanto disciplinato con DGR n del relativamente all'uso terapeutico di medicinali per uso compassionevole forniti secondo il succitato DM nonché tutti farmaci comunque oggetto di sperimentazione clinica. Considerato quanto sopra riportato, si propone di approvare le nuove linee di indirizzo di individuazione delle modalità di prescrizione di farmaci per usi off label -Allegato A- sia diffusi e sistematici che per singoli pazienti. Qualora si rendesse disponibile un supporto informatizzato per la richiesta, l'autorizzazione e dispensazione dei farmaci di cui alla legge "Di Bella", il percorso individuato nell'allegato A al punto 2.2, dovrà essere effettuato attraverso l'uso dello stesso. Si propone infine che i Comitati Etici per la Sperimentazione Clinica, al momento della valutazione di un protocollo di studio o di medicinali inclusi al citato DM , dovranno assicurarsi acché la ditta promotrice si impegni a fornire gratuitamente il farmaco oltre il periodo di osservazione, ai singoli pazienti che continuino ad averne beneficio. Tale condizione di fornitura cessa solo se il medicinale è reso disponibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) per la stessa indicazione d'uso e comunque non prima che l'ente abbia avuto il tempo di approvvigionarsene, esclusi gli eventuali vincoli normativi imposti dall'autorità competente. Il Relatore conclude la propria relazione e propone all'approvazione della Giunta Regionale il seguente provvedimento LA GIUNTA REGIONALE - UDITO il relatore, il quale dà atto che la struttura competente ha attestato l'avvenuta regolare istruttoria della pratica, anche in ordine alla compatibilità con la vigente legislazione statale e regionale; - VISTO il D.L n. 536 ad oggetto "Misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la rideterminazione del tetto di spesa per l'anno 1996" convertito in legge n. 648 del ; - VISTO il D.L n. 23 recante "Disposizioni urgenti in materia di sperimentazioni cliniche in campo oncologico e altre misure in materia sanitaria" convertito in legge n. 94 del ; - VISTO il Provvedimento CUF "Istituzione dell'elenco delle specialità medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della Legge 648/96"; - VISTO il comunicato n. 02A08747 pubblicato in GURI n. 155 del ad oggetto "Ambito di applicazione dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648"; - VISTO il D.M ad oggetto "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica"; - VISTA la legge n. 296 del ad oggetto "Disposizioni per la formazione del bilancio annuale e pluriennale dello Stato (legge finanziaria 2007)";

3 Bollettino Ufficiale della Regione del Veneto n. 56 del 3 giugno VISTO l'art. 2 co. 2 della legge regionale n. 54 del 31 dicembre 2012; - VISTA la DGR n.4284 del ad oggetto "Disposizioni in merito all'uso terapeutico di medicinali sottoposti a sperimentazione clinica nella Regione Veneto"; - VISTA la DGR n. 449 del ad oggetto "Impiego di medicinali, nell'ambito del Servizio Sanitario Nazionale, per indicazioni diverse da quelle autorizzate in Scheda Tecnica Ministeriale; definizione delle modalità applicative a livello regionale della normativa vigente"; - VISTA la DGR n. 952 del 18 giugno 2013 ad oggetto "Nuova disciplina di riordino della rete regionale delle Commissioni Terapeutiche preposte al controllo dell'appropriatezza prescrittiva, al governo della spesa faramceutica e alla definizione dei Prontuari Terapeutici Aziendali (PTA). Abrogazione DGR n. 1024/1976 e s.m.i."; delibera 1. di considerare le premesse parte integrante del presente provvedimento; 2. di revocare le proprie deliberazioni n.449 del "Impiego di medicinali, nell'ambito del Servizio Sanitario Nazionale, per indicazioni diverse da quelle autorizzate in Scheda Tecnica Ministeriale; definizione delle modalità applicative a livello regionale della normativa vigente" e n.4284 del "Disposizioni in merito all'uso terapeutico di medicinali sottoposti a sperimentazione clinica nella Regione Veneto"; 3. di approvare, per i motivi riportati in premessa, l'allegato A parte integrante del presente provvedimento; 4. di stabilire che i Comitati Etici per la Sperimentazione Clinica, al momento della valutazione di un protocollo di studio o di medicinali inclusi al citato DM , dovranno assicurarsi acché la ditta promotrice si impegni a fornire gratuitamente il farmaco oltre il periodo di osservazione, ai singoli pazienti che continuino ad averne beneficio. Tale condizione di fornitura cessa solo se il medicinale è reso disponibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) per la stessa indicazione d'uso e comunque non prima che l'ente abbia avuto il tempo di approvvigionarsene, esclusi gli eventuali vincoli normativi imposti dall'autorità competente; 5. di dare atto che la presente deliberazione non comporta spesa a carico del bilancio regionale; 6. di pubblicare la presente deliberazione nel Bollettino ufficiale della Regione del Veneto.

4 406 Bollettino Ufficiale della Regione del Veneto n. 56 del 3 giugno 2014 giunta regionale 9^ legislatura ALLEGATOA alla Dgr n. 685 del 13 maggio 2014 pag. 1 3 LINEE DI INDIRIZZO MODALITA DI PRESCRIZIONE DI FARMACI PER USI OFF-LABEL 1. Usi off-label diffusi e sistematici 1.1. Legge Nel caso in cui vi sia l assenza di una valida alternativa terapeutica e il medico individui un uso appartenente a tale categoria supportato da risultati di fase II con esito positivo, lo stesso dovrà predisporre la richiesta, sottoscritta anche dal Responsabile dell Unità Operativa, di inserimento del medicinale negli elenchi di cui alla Legge che sarà inviata ad AIFA per il tramite della competente Direzione Sanitaria della Azienda ULSS, Azienda Ospedaliera, IRCSS o Struttura privata-accreditata. Secondo quanto previsto dal provvedimento CUF del 20 luglio 2000, la richiesta dovrà essere corredata della seguente documentazione: 1) relazione scientifica sulla patologia che ne rappresenti la gravità e l assenza di una valida alternativa terapeutica; 2) descrizione del piano terapeutico che si intende proporre; 3) dati sul costo del trattamento per paziente (mensile o per ciclo terapeutico); 4) stato autorizzativo del medicinale in Italia e all estero con indicazioni della ditta produttrice o fornitrice; 5) documentazione scientifica a supporto disponibile (pubblicazioni, risultati favorevoli di studi clinici di fase I e II con riferimento alla qualità e sicurezza del medicinale, informazioni su sperimentazioni cliniche in corso, linee guida). Solo successivamente alla pubblicazione dello specifico provvedimento adottato da AIFA di inclusione del medicinale in uno degli elenchi della legge in oggetto, il farmaco potrà essere prescritto dal medico ed erogato da parte della farmacia ospedaliera del centro prescrittore o dall Azienda ULSS di residenza del paziente a carico del SSN; nelle more dell adozione di detto provvedimento, il medico attiverà un protocollo sperimentale da sottoporre al Comitato Etico competente oppure ricondurrà la sua richiesta ad un uso per singolo paziente secondo quanto riportato al punto 2.2. Qualora un medico utilizzasse protocolli che prevedano l uso diffuso e sistematico di farmaci per indicazioni off-label senza aver informato la competente Direzione aziendale, sarà ritenuto direttamente responsabile del danno erariale. Copia della richiesta inoltrata ad AIFA dovrà essere inviata al Settore Farmaceutico regionale Decreto Ministeriale 17 dicembre 2004 Qualora vi sia l assenza di disponibilità di dati di studi di fase II, il medico, valutata l incidenza della patologia, dovrà predisporre un protocollo di sperimentazione clinica da inoltrare al Comitato Etico di riferimento. 2. Usi off-label per singoli pazienti 2.1. Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 Qualora l utilizzo rientri nella fattispecie prevista dal DM 8 maggio 2003, il medico inoltrerà al Comitato Etico di riferimento il Protocollo di cui all art. 4 del medesimo decreto ministeriale, completo della dichiarazione della ditta produttrice circa il proprio impegno a fornire

5 Bollettino Ufficiale della Regione del Veneto n. 56 del 3 giugno ALLEGATOA alla Dgr n. 685 del 13 maggio 2014 pag. 2 3 gratuitamente il farmaco oltre il periodo di osservazione, ai singoli pazienti che continuino ad averne beneficio; nell ambito della stessa, la ditta dovrà altres dichiarare di essere a conoscenza che tale condizione di fornitura cessa solo se il medicinale reso disponibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) per la stessa indicazione d uso e comunque non prima che l Ente abbia avuto il tempo di approvvigionarsene, esclusi gli eventuali vincoli normativi imposti dall Autorità competente Legge c.d. Di Bella Medicinali utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero o struttura ad esso assimilabile Qualora il farmaco rientri nella fattispecie prevista dalla legge 94 98, ovvero: 1) siano disponibili dati favorevoli di studi almeno di fase II; 2) singolarità del caso e assenza di una valida alternativa terapeutica; 3) disponibilità di lavori scientifici pubblicati su riviste accreditate in campo internazionale; il medico dovrà predisporre una richiesta di autorizzazione ad uso off-label del farmaco ed esclusivamente per singoli casi, sottoscritta anche dal Responsabile di Unità Operativa, che dovrà essere inviata alla Farmacia Ospedaliera del centro prescrittore presso cui il medico opera, la quale, verificata la completezza della stessa e la sussistenza di tutti i requisiti di legge, la inoltrerà alla Direzione Sanitaria per il conseguente provvedimento autorizzativo. Tale richiesta dovrà essere corredata della seguente documentazione: a) una relazione dettagliata sul paziente che comprenda la patologia, farmaco che si intende somministrare, razionale d uso, benefici attesi, possibili effetti indesiderati e in cui sia esplicitata l assenza di valida alternativa terapeutica. Dovrà inoltre essere allegata la bibliografia a supporto della stessa; b) dichiarazione di impossibilità di accedere al farmaco gratuitamente ai sensi del DM 8 maggio 2003, motivandone le cause; c) dichiarazione di acquisizione del consenso informato del paziente che dovrà essere conservato in cartella clinica; d) assunzione di responsabilità del medico. L erogazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale potrà avvenire unicamente se il paziente seguito in regime di ricovero o con prestazione di specialistica ambulatoriale. I farmaci rientranti in detta fattispecie sono a carico dell Azienda ULSS, Azienda Ospedaliera, IRCSS o Struttura privata-accreditata che genera la prescrizione; non possono, pertanto, essere oggetto di compensazione tramite File F. Casi singoli ed eccezionali potranno essere oggetto di valutazione congiunta e di accordi specifici tra Azienda erogante e ULSS di residenza del paziente. Il medico prescrittore ha la responsabilità della presa in carico del paziente e del suo monitoraggio clinico; esso, pertanto, dovrà fornire ad intervalli regolari alla Farmacia ospedaliera una relazione clinica dettagliata sugli esiti del trattamento, con una periodicità che dipenderà dal farmaco somministrato e dalla patologia, ma che non potrà in ogni caso superare i 6 mesi dall inizio del trattamento. Tale relazione dovrà sempre e comunque coincidere con la dimissione e le visite di controllo. Ciascuna Azienda sanitaria dovrà predisporre, al termine di ogni anno solare, una relazione da trasmettere al Settore farmaceutico regionale con le seguenti informazioni: principio attivo, nome specialità medicinale, numero di pazienti trattati, indicazione per cui si effettua l uso offlabel, numero di confezioni dispensate, spesa effettivamente sostenuta.

6 408 Bollettino Ufficiale della Regione del Veneto n. 56 del 3 giugno 2014 ALLEGATOA alla Dgr n. 685 del 13 maggio 2014 pag. 3 3 Ogni Azienda sanitaria dovrà definire delle procedure operative interne che, nel rispetto della legge , garantiscano l erogazione di farmaci off-label in situazioni di emergenza. E responsabilità della competente Direzione aziendale effettuare un attento e costante monitoraggio dell impiego dei medicinali off-label Prescrizione di medicinali vendibili al pubblico Gli oneri derivanti dall uso off-label di medicinali vendibili al pubblico sono posti a carico del paziente ai sensi del comma 4, art. 3, della c.d. legge Di Bella ; in tal senso, la prescrizione da parte del Medico di Medicina Generale, del Pediatra di Libera Scelta o del medico specialista, deve avvenire su ricetta bianca, per singoli casi, sotto la sua diretta responsabilità, previa informazione al paziente e acquisizione del consenso informato da parte dello stesso. L impiego del medicinale deve essere noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale e solo nel caso il paziente non possa essere trattato con medicinali per i quali sia già approvata quell indicazione terapeutica o quella via di somministrazione. Resta fermo che l impiego del medicinale a favore di un paziente ricoverato in una struttura pubblica o privata accreditata a carico del Servizio Sanitario Nazionale, dal momento che la tariffa di ricovero comprensiva del costo del trattamento farmacologico praticato secondo quanto indicato nel comunicato del Ministero della Salute n. 02A08747 pubblicato in G.U. n. 155 del 4 luglio Qualora il medico curante riceva richiesta di un uso off-label su suggerimento dello specialista non suffragato dagli elementi di cui sopra, deve invitare quest ultimo a fornirli. 3. Usi off-label per pazienti affetti da malattia rara Lo specialista ai fini della prescrizione di un farmaco off-label ad un paziente affetto da patologia rara (ovvero patologia inclusa nell Allegato 1 del D.M ), regolarmente certificato e inserito nel Registro Regionale Malattie Rare, da effettuarsi esclusivamente sulla base della compilazione del piano terapeutico personalizzato (PTP) redatto attraverso il sistema informatico del Registro Regionale per le Malattie Rare dal medico specialista abilitato operante in uno dei centri accreditati dalla Regione del Veneto e dovrà attenersi alle disposizioni regionali vigenti in materia.