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1 Pacritinib di Cell Therapeutics, un inibitore orale fortemente selettivo della JAK, dimostra un attività antitumorale incoraggiante nei pazienti con linfoma recidivato/refrattario Risultati riportati nel Journal of Clinical Oncology 24 settembre, 2012 Seattle - Cell Therapeutics, Inc. ("CTI") (Nasdaq e MTA: CTIC) ha annunciato oggi che i dati dello studio di fase 1 del suo inibitore orale fortemente selettivo della JAK2 pacritinib, o SB1518, ha dimostrato un attività antitumorale incoraggiante e una buona tollerabilità in 34 pazienti con linfoma recidivato/refrattario. I risultati sono stati pubblicati online sul Journal of Clinical Oncology di settembre Trentaquattro pazienti hanno ricevuto dosi orali giornaliere di pacritinib comprese fra 100 mg e 600 mg. La dose massima tollerata non è stata raggiunta. Il tempo mediano di studio è stato di 88 giorni (intervallo da uno a -574 giorni) con sei pazienti trattati con pacritinib per un periodo maggiore di sei mesi. Diciassette dei 34 pazienti (50%) hanno avuto riduzioni misurabili nelle misurazioni del tumore bersaglio con valori di contrazione compresi fra il 4% e il 70%. Remissioni parziali sono state rilevate in tre pazienti (linfoma a cellule del mantello (2), linfoma indolente (1)) mentre 15 pazienti hanno avuto la stabilizzazione della malattia. La sopravvivenza mediana libera da progressione e la sopravvivenza complessiva sono state di 120 e 130 giorni, rispettivamente. Gli effetti indesiderati più frequenti sono stati gastrointestinali (GI), di livello da lieve a moderato (grado 1-2) e nessun paziente ha segnalato effetti indesiderati GI gravi (grado 3-4) persino con la dose da 600 mg. Le citopenie sono state rare e modeste (tutti i gradi meno del 15%). Mentre viene sempre più riconosciuto che le mutazioni attivanti in JAK2 e FLT3 svolgano un ruolo importante nella maggior parte dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, questo studio di fase 1 indica il valore terapeutico potenziale di puntare nei linfomi alla via JAK2 con un singolo farmaco che ha dimostrato un attività incoraggiante, nonostante il grado estensivo della precedente terapia e la natura refrattaria della malattia tra i pazienti arruolati in questo studio, ha osservato Steven E. Benner, MD, MHS, Chief Medical Officer di CTI Western Ave. W. #600

2 Page 2 of 4 Informazioni sullo studio di fase 1 L'obiettivo primario era uno studio di farmacocinetica/farmacodinamica, di determinazione dei dosaggi, su pacritinib orale in pazienti con linfoma recidivato. Sono stati arruolati 35 pazienti con linfoma Hodgkin o non Hodgkin recidivato o refrattario di qualsiasi tipo, ad eccezione di linfoma di Burkitt o linfoma del SNC. I pazienti hanno avuto una recidiva dopo un valore mediano di cinque terapie precedenti (intervallo 2-15). Il 44% non ha risposto al trapianto di cellule staminali e il 52% era refrattario a rituximab. Trentaquattro pazienti hanno ricevuto dosi giornaliere di pacritinib per 28 giorni, con dosi per ogni ciclo variabili da 100 a 600 mg/die. La dose massima tollerata non è stata raggiunta. Pacritinib ha inibito la segnalazione di JAK2 a tutti i livelli di dosaggio e nella maggior parte dei pazienti è stata osservata inibizione di FLT-3. Il tempo mediano sotto trattamento con il farmaco di studio è stato di 88 giorni (intervallo da uno a 574 giorni), con sei pazienti trattati con pacritinib per un periodo maggiore di 6 mesi e 17 pazienti per un periodo maggiore di 3 mesi. Ci sono state tre risposte parziali (maggiore o uguale a 300 mg/die) (2 linfomi a cellule del mantello; 1 LNH indolente) e 15 pazienti hanno ottenuto la stabilizzazione della malattia. Sette dei 13 pazienti con malattia stabile hanno avuto riduzioni nelle dimensioni del tumore variabili dal 4% al 46% rispetto alle lesioni bersaglio iniziali. Il trattamento è stato ben tollerato, con tossicità principalmente di grado 1-2. Le tossicità gastrointestinali sono state le più frequenti (32%), e non sono stati riportati effetti indesiderati di grado 3-4 neppure fra i 12 pazienti trattati con la dose più alta (600 mg/die). Le citopenie sono state rare e modeste, confermando così la mancanza di mielosoppressione nella terapia con pacritinib, persino in una popolazione di pazienti con riserva midollare iniziale inadeguata. Gli autori hanno concluso che nel complesso, i nostri dati dimostrano che SB1518 è ben tollerato nei pazienti con linfoma recidivato e ha un attività promettente. I dati giustificano ulteriori studi di efficacia sugli inibitori della via JAK/STAT, da soli o in regimi di associazione. La pubblicazione di Younes, et al. titolata Phase I Study of a Novel Oral Janus Kinase 2 Inhibitor, SB1518, in Patients with Relapsed Lymphoma: Evidence of Clinical and Biologic Activity in Multiple Lymphoma Subtypes, è disponibile all'indirizzo Janus Chinasi (JAK) La famiglia degli enzimi JAK rappresenta una componente centrale nelle vie di trasduzione del segnale, fondamentale per una normale crescita e sviluppo delle cellule del sangue, nonché per l espressione delle citochine infiammatorie e delle risposte immunitarie. Quando questi enzimi sono disregolati da mutazioni attivanti, si può verificare la crescita incontrollata delle cellule del sangue accompagnata da infiammazione e dall attivazione del sistema immunitario contribuendo alle manifestazioni della malattia nelle MPN. Anche nelle malattie autoimmuni, come la psoriasi e l'artrite reumatoide, si verifica l attivazione di questa via e gli inibitori della JAK portano allo sviluppo di questi disturbi Western Ave. W. #600

3 Page 3 of 4 Informazioni sulla tirosina chinasi 3 FMS simile (FLT-3) L espressione normale di FLT3 è limitata alle cellule progenitrici ematopoietiche del midollo osseo, del timo e dei linfonodi, ma è presente anche in altri tessuti come placenta, cervello, cervelletto e gonadi. Espressione aberrante di FLT3 si osserva ad alti livelli in una varietà di malattie ematologiche tra cui il % dei casi di AML (Acute Myelogenous Leukemia - leucemia mieloide acuta), nell ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia - leucemia acuta linfoblastica) a precursori B, in una frazione delle ALL a precursori T, e nella CML (Chronic Myelogenous Leukemia - leucemia mieloide cronica). Pacritinib Pacritinib è un inibitore della tirosina chinasi (TKI), da assumere oralmente, una volta al giorno, con una duplice attività contro la JAK2 e la FLT3. È stato dimostrato che le mutazioni in queste chinasi sono direttamente legate allo sviluppo di una varietà di tumori connessi al sangue, comprese le malattie mieloproliferative ( MPD ), la leucemia e il linfoma. Pacritinib ha dimostrato risultati incoraggianti negli studi di fase 1 e 2 per i pazienti affetti da mielofibrosi e, per questa malattia, è previsto uno studio di fase 3. FLT3 è un gene comunemente mutato che è stato trovato nei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta ( AML ) e le sue mutazioni attivanti hanno dimostrato essere un marcatore prognostico negativo per l'esito clinico suggerendo un possibile ruolo futuro per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Informazioni sul linfoma Il linfoma è un tumore dei globuli Bianchi del sangue, in particolare i linfociti, che costituiscono il sistema linfatico. Il linfoma si verifica quando i linfociti crescono in modo anomalo. I due tipi principali di linfoma sono linfoma di Hodgkin e non-hodgkin. Linfoma è il cancro del sangue più comune. Cell Therapeutics, Inc. Con sede a Seattle, CTI è un azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di un portafoglio integrato di prodotti oncologici mirati a rendere i tumori maggiormente trattabili. Per ulteriori informazioni visitare il sito Per ricevere avvisi per e feed RSS, accedere al sito Web Western Ave. W. #600

4 Page 4 of 4 Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che implicano una serie di rischi e incertezze, il cui esito potrebbe materialmente e / o negativamente influenzare i risultati futuri ed il prezzo di mercato dei titoli CTI. In particolare, i rischi e le incertezze che possono influire sullo sviluppo di pacritinib comprendono i rischi associati agli sviluppi preclinici e clinici nell'industria biofarmaceutica in generale e con pacritinib in particolare, inclusi, senza limitazione, il potenziale fallimento di pacritinib nel dimostrarsi sicuro ed efficace per il trattamento di pazienti con linfoma recidivato / refrattario o MF primaria o MF secondaria o altre MPN, da soli o in regimi di combinazione, come stabilito dall americana Food and Drug Administration ("FDA") e / o dall'agenzia europea per i medicinali (l "EMA"), che pacritinib potrebbe non soddisfare un bisogno medico non ancora trattato con gli attuali inibitori non-selettivi della JAK1/JAK2, che lo studio di fase III di pacritinib potrebbe non avvenire come previsto, che i benefici previsti dall acquisizione di pacritinib potrebbero non materializzarsi come previsto, che CTI potrebbe non essere in grado di implementare con successo i suoi piani, strategie e obiettivi relativi all'acquisizione e allo sviluppo di pacritinib, la capacità di CTI di continuare a raccogliere ulteriori capitali necessari per finanziare le proprie operazioni, fattori competitivi, sviluppi tecnologici, costi di sviluppo, produzione e vendita dei prodotti candidati di CTI, ed i fattori di rischio elencati o descritti di volta in volta nei documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission tra cui, senza limitazione, i più recenti depositi dei Form 10-K, 10-Q e 8 K di CTI. Fatto salvo quanto previsto dalla legge, CTI non intende aggiornare o variare le sue dichiarazioni previsionali come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro. In Europa Elena Bellacicca T: E: EBellacicca@cti-lifesciences.com Negli USA Dan Eramian T: C: E: media@ctiseattle.com Investitori Ed Bell T: F: E: invest@ctiseattle.com ### 3101 Western Ave. W. #600

5 Cell Therapeutics Highly Selective Oral JAK 2 Inhibitor, Pacritinib, Demonstrates Encouraging Anti-tumor Activity in Patients with Relapsed/Refractory Lymphoma Results Reported in the Journal of Clinical Oncology September 24, 2012 Seattle Cell Therapeutics, Inc. ("CTI") (Nasdaq and MTA: CTIC) announced today that the phase 1 study data of its highly selective oral JAK2 inhibitor pacritinib, or SB1518, showed encouraging anti-tumor activity and good tolerability in 34 patients with relapsed/refractory lymphoma. The results were published online in the Journal of Clinical Oncology in September, Thirty-four patients received daily oral doses of pacritinib ranging from 100mg to 600mg. The maximal tolerated dose was not reached. Median time on study was 88 days (range of one to 574 days) with six patients on pacritinib for longer than six months. Seventeen of the 34 patients (50%) had measurable decreases in target tumor measurements ranging from 4% to 70% shrinkage. Partial remissions were noted in three patients (mantle cell (2), indolent lymphoma (1)) while 15 patients had stable disease. Median progression free and overall survival was 120 and 130 days, respectively. Gastrointestinal (GI) side effects were most frequent and mild to moderate (grade 1-2) with no patient reporting severe (grade 3-4) GI side effects even at the 600mg dose level. Cytopenias were infrequent and modest (less than 15% all grades). While it is becoming increasingly accepted that activating mutations in JAK2 and FLT3 play an important role in a majority of patients with acute myeloid leukemia, this phase 1 study suggests the potential therapeutic value of targeting the JAK2 pathway in lymphomas with encouraging single agent activity demonstrated despite the extensive degree of prior therapy and refractory nature of the disease among the patients who were enrolled in this trial, noted Steven E. Benner, M.D., M.H.S., Chief Medical Officer of CTI. About the Phase 1 Study 3101 Western Ave. #600 OMM_US:

6 Page 2 of 4 The primary objective was a dose finding, pharmacokinetic/pharmacodynamics study of oral pacritinib in patients with relapsed lymphoma. The study enrolled 35 patients with relapsed or refractory Hodgkin s or non-hodgkin s lymphoma of any type except Burkitt s or CNS lymphoma. Patients had relapsed following a median of five prior therapies (range 2-15); 44% had failed prior stem cell transplant and 52% were rituximab refractory. Thirty-four patients received daily doses of pacritinib for a 28-day each cycle of doses ranging from 100 to 600 mg/day. The maximum tolerated dose was not reached. Pacritinib inhibited JAK2 signaling at all dosing levels and FLT-3 inhibition were seen in most patients. The median time on study drug was 88 days (range of one to574) with six patients on pacritinib for longer than six months and 17 patients for longer than three months. There were three partial responses (greater than or equal to 300 mg/d) (2 mantle cell; 1 indolent NHL); 15 patients achieved stable disease. Seven of 13 patients with stable disease had tumor reductions ranging from 4% to 46% of baseline target lesions. Treatment was well tolerated, with mostly grade 1-2 toxicities. Gastrointestinal toxicities were the most frequent (32%) with no grade 3-4 side effects reported even among the 12 patients treated at the highest dose (600mg/d). Cytopenias were infrequent and modest supporting the lack of myelosupression with pacritinib therapy even among a patient population with poor baseline marrow reserve. The authors concluded, collectively our data demonstrate that SB1518 is well tolerated in patients with relapsed lymphoma and has promising activity. The data warrant further efficacy studies of JAK/STAT pathway inhibitors either alone or in combination regimens. The publication by Younes, et al. titled Phase I Study of a Novel Oral Janus Kinase 2 Inhibitor, SB1518, in Patients with Relapsed Lymphoma: Evidence of Clinical and Biologic Activity in Multiple Lymphoma Subtypes, is available at About Janus Associated Kinase (JAK) The JAK family of enzymes are a central component in signal transduction pathways, which are critical to normal blood cell growth and development as well as inflammatory cytokine expression and immune responses. When dysregulated by activating mutations, uncontrolled blood cell growth can occur accompanied by inflammation and immune system activation contributing to disease manifestations in MPN. Autoimmune diseases such as psoriasis and rheumatoid arthritis also have activation of this pathway and JAK inhibitors are in development for these disorders. About FMS- Like Tyrosine Kinase (FLT-3) Normal expression of FLT3 is restricted to haemopoietic progenitor cells in the bone marrow, thymus and lymph nodes, but is also found on other tissues such as placenta, brain, cerebellum and gonads. Aberrantly expressed FLT3 is observed at high levels in a spectrum of hematologic malignancies including 70% to 100% of AML (Acute Myelogenous Leukemia), B-precursor cell ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia), a fraction of T-Cell ALL, and CML (Chronic Myelogenous Leukemia) Western Ave. #600

7 Page 3 of 4 About Pacritinib Pacritinib is an oral, once a day, tyrosine kinase inhibitor (TKI) with dual activity against JAK2 and FLT3. Mutations in these kinases have been shown to be directly related to the development of a variety of blood related cancers including Myeloproliferative disorders ( MPD ), leukemia and lymphoma. Pacritinib has demonstrated encouraging results in phase 1 and 2 studies for patients with myelofibrosis and a phase 3 study is planned in this disease. FLT3 is a commonly mutated gene found in acute myeloid leukemia ( AML ) patients and its activating mutations have been proven to be a negative prognostic marker for clinical outcome suggesting a possible future role for treatment of AML. About Lymphoma Lymphoma is a cancer of the white blood cells, namely lymphocytes, which constitute the lymphatic system. Lymphoma occurs when lymphocytes grow abnormally. The two main types of lymphoma are Hodgkin lymphoma and non- Hodgkin lymphoma. Lymphoma is the most common blood cancer. About Cell Therapeutics, Inc. Headquartered in Seattle, CTI is a biopharmaceutical company committed to developing an integrated portfolio of oncology products aimed at making cancer more treatable. For additional information, please visit Sign up for alerts and get RSS feeds at our Web site, This press release includes forward-looking statements that involve a number of risks and uncertainties the outcome of which could materially and/or adversely affect actual future results and the market price of CTI s securities. Specifically, the risks and uncertainties that could affect the development of pacritinib include risks associated with preclinical and clinical developments in the biopharmaceutical industry in general, and with pacritinib in particular, including, without limitation, the potential failure of pacritinib to prove safe and effective for the treatment of patients with relapsed/refractory lymphoma or primary MF or MF secondary to other MPNs, either alone or in combination regimens, as determined by the U.S. Food and Drug Administration (the FDA ) and/or the European Medicines Agency (the EMA ), that pacritinib may not satisfy a medical need not currently addressed with existing non-selective JAK1/JAK2 inhibitors, that the phase III study of pacritinib may not occur as planned, that the projected benefits of the acquisition of pacritinib may not materialize as expected, that CTI may not be able to successfully implement its plans, strategies and objectives related to the acquisition and development of pacritinib, CTI s ability to continue to raise capital as needed to fund its operations, competitive factors, technological developments, costs of developing, 3101 Western Ave. #600

8 Page 4 of 4 producing and selling CTI s product candidates, and the risk factors listed or described from time to time in CTI s filings with the Securities and Exchange Commission including, without limitation, CTI s most recent filings on Forms 10-K, 10-Q and 8-K. Except as may be required by law, CTI does not intend to update or alter its forward-looking statements whether as a result of new information, future events, or otherwise. Media Contact: Dan Eramian T: C: E: deramian@ctiseattle.com ### Investors Contact: Ed Bell T: E: invest@ctiseattle.com Medical Information Contact: T: E: info@askarm.com 3101 Western Ave. #600