Indagine sulla diffusione della farmacoeconomia nell industria farmaceutica che opera in Italia

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1 PharmacoEconomics Italian Research Articles 3 (2): 91-3, /1/2-91/$6.5/ Adis International Limited. Tutti i diritti riservati. Indagine sulla diffusione della farmacoeconomia nell industria farmaceutica che opera in Italia G.L. Colombo, 1 G. Serra, 2 L. Terranova 3 1 S.A.V.E. Studi Analisi Valutazioni Economiche, Milano 2 Direttore Ricerca Farmacoepidemiologica, Glaxo SmithKline, Verona 3 Area Economico-Sanitaria, Farmindustria Summary Pharmacoeconomics awareness in the pharmaceutical industry in Italy: a survey Objective To describe how pharmacoeconomic activities are structured and to estimate the type and extent of resources devoted to pharmacoeconomics within the pharmaceutical industry in Italy. Design A survey by means of a questionnaire was conducted from December 1999 to January in 69 pharmaceutical companies, representing 9% of the pharmaceutical sector in Italy. Main outcome measures and results 31 companies (26% Italian-owned, 74% of foreign property), representing 68% of the pharmaceutical sector in Italy, answered the questionnaire, providing useful data. Human resources dealing directly or indirectly with pharmacoeconomics were different among various companies. Based on their goals and needs, each company appears to devote diversified resources to pharmacoeconomic activities in terms of role, position and type of employment in the organisation chart (part time, full time, ad hoc). 74% of interviewed companies (5% of the national market) had some kind of pharmacoeconomic activity. The main type of activity consists in the conduct of prospective and retrospective economic clinical studies (34%), where the clinical component has the largest part, while pharmacoeconomic evaluations, aiming to point out economic elements in support of the pharmacological therapy, are still limited. The total value of resources devoted to pharmacoeconomic activities in the Italian pharmaceutical companies was approximately Lit. 7 MLD in Conclusions This work accurately describes the frame of pharmacoeconomics activities in the pharmaceutical sector in Italy. It includes an overview of the structure of people dealing with pharmacoeconomics and the number of pharmacoeconomic interventions occurred during 1999 in Italy.

2 92 Colombo et al. Introduzione La farmacoeconomia (o valutazione economica del farmaco) è stata definita come la descrizione e l analisi dei costi e delle conseguenze del trattamento farmacologico nei confronti del sistema sanitario e della società ; [1] può quindi essere considerata come un settore della valutazione economica in cui almeno uno degli interventi confrontati sia di natura farmacologica, e il cui scopo risieda nell individuazione, nella misurazione e nel confronto tra i costi (cioè le risorse consumate) e le conseguenze dei prodotti e dei servizi farmaceutici o alternativi (prestazioni diagnostiche ecc.). In questa definizione rientrano tutte le tecniche di ricerca che riguardano la valutazione del costo di una malattia, l analisi di minimizzazione dei costi, l analisi costo-efficacia, l analisi costo-utilità e l analisi costo-beneficio. [2-4] L analisi farmacoeconomica si avvale di particolari tecniche che valutano l impatto (positivo e/o negativo) di trattamenti alternativi, siano essi farmacologici o di altra natura. L impossibilità di poter disporre di tutte le risorse necessarie per soddisfare completamente i bisogni umani determina in prima istanza le seguenti condizioni: l utilizzo delle risorse a disposizione comporta la valutazione di un costoopportunità. Esso corrisponde al miglior beneficio che si sarebbe potuto ottenere da un utilizzo alternativo ottimale di quelle risorse. La presenza di tali costi-opportunità porta necessariamente a ottimizzare l allocazione delle risorse, ossia a far sì che le risorse siano distribuite su utilizzi differenti nel modo più efficiente possibile. Fino a oggi l impulso allo sviluppo di studi di farmacoeconomia è arrivato prevalentemente dall industria farmaceutica, interessata principalmente a evidenziare il ritorno in termini di salute degli investimenti di risorse in farmaci. In Italia il principale interlocutore delle aziende farmaceutiche è il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) nelle sue molteplici articolazioni; a questo proposito si sottolinea che la spesa pubblica ha rappresentato nel 1999 il 53,2% dell intera spesa farmaceutica. [5] In tale contesto è possibile ricondurre sinteticamente a tre direttrici gli studi di farmacoeconomia commissionati dalle aziende farmaceutiche: 1. Studi attivati in funzione di supporto per le politiche di prezzo e rimborso. Le richieste del prezzo per i prodotti dell azienda vengono affiancate da questo tipo di analisi, in modo da supportare la negoziazione sul grado di rimborsabilità di un prodotto e sul suo eventuale inserimento nel Prontuario Farmaceutico. Per quanto riguarda la negoziazione del prezzo, la valutazione economica dei farmaci viene utilizzata come base per la contrattazione dei prezzi dei farmaci innovativi autorizzati secondo la procedura centralizzata di registrazione dell EMEA (European Medicines Evaluation Agency) e con il meccanismo del mutuo riconoscimento (come da Legge Finanziaria 1998). La contrattazione del prezzo per i farmaci innovativi è entrata in vigore con la Delibera n. 9 del CIPE, [6] che individua una serie di adempimenti e criteri cui attenersi per negoziare il prezzo dei farmaci, tra cui anche l evidenziazione del rapporto costo-efficacia, sul modello di esperienze già consolidate in ambito internazionale (Francia, Canada, Australia). 2. Studi attivati come supporto per le politiche di vendita. Com è noto, l acquisto dei farmaci da parte delle aziende sanitarie e ospedaliere è frutto diretto di una contrattazione. In questo senso lo sviluppo delle analisi di valutazione economica dei farmaci è strettamente connesso all attuale processo di aziendalizzazione delle strutture sanitarie pubbliche e comporta una maggiore attenzione, da parte dei responsabili di queste aziende, verso l ottimizzazione dell impiego della risorsa farmaco. 3. Studi attivati come supporto per le politiche di marketing. In questo caso si tratta di favorire la scelta, da parte del medico (specialista e/o generalista), dei farmaci della propria azienda rispetto a quelli concorrenti, evidenziandone i benefici addizionali in termini economici. La maggiore attenzione da parte dei prescrittori nei confronti del rapporto costo-beneficio delle diverse opzioni terapeutiche sta assumendo un ruolo sempre più determinante nella razionalizzazione della spesa sanitaria (si pensi, ad esempio, alle ormai numerose esperienze di budget per il medico di medicina generale in alcune Regioni). L importanza crescente della farmacoeconomia

3 La farmacoeconomia nell industria farmaceutica italiana 93 in ambito nazionale e internazionale è evidenziata dalla considerazione congiunta di una serie di fattori: l aumento di pubblicazioni su riviste scientifiche relative all impatto economico delle specialità medicinali, [7] l incremento di riviste specializzate nella pubblicazione di lavori di farmacoeconomia, la definizione ormai diffusa in diversi Paesi di linee guida per la conduzione degli studi farmacoeconomici (good pharmacoeconomics practices), e infine l aumentato interesse nei confronti di questi temi da parte sia dell industria farmaceutica sia, anche se ancora in modo non perfettamente lineare, dell Autorità pubblica. In questo scenario caratterizzato, come si è visto, da una serie di elementi in costante evoluzione, è apparso opportuno realizzare un indagine conoscitiva ai fini di delineare un quadro preciso e aggiornato della pratica farmacoeconomica nell industria farmaceutica operante oggi in Italia. Infatti, a eccezione di un lavoro ormai non più attuale, [8] non esistono in Italia pubblicazioni aggiornate sull argomento, soprattutto alla luce dei recenti sviluppi italiani del SSN in termini di aziendalizzazione e degli adempimenti richiesti dal Ministero della Sanità [6] per la negoziazione dei prezzi dei nuovi farmaci. Materiali e metodi Gli obiettivi primari dell indagine svolta sono stati formulati per delineare: un quadro aggiornato della situazione della ricerca farmacoeconomica nel comparto farmaceutico attivo oggi in Italia; le caratteristiche delle strutture che si occupano di farmacoeconomia nelle aziende; la tipologia e il numero degli interventi farmacoeconomici realizzati (nel corso del 1999); l atteggiamento delle aziende e dei relativi responsabili nei confronti della farmacoeconomia. A tal fine è stato predisposto un questionario, che è stato distribuito da Farmindustria a un ampio campione di aziende associate, nel periodo dicembre 1999-gennaio, attraverso i canali usuali interni all Associazione. Il questionario è stato indirizzato direttamente al titolare dell azienda farmaceutica (presidente e/o amministratore delegato). Al fine di ottenere il più elevato numero di risposte, in aggiunta a questa spedizione, sono stati successivamente inoltrati due solleciti scritti. Il campione individuato dallo studio era costituito dalle prime 9 aziende per fatturato annuo (nazionali e internazionali) associate a Farmindustria; questa cifra rappresenta, in termini di quota di mercato, poco più del 9%. Tali aziende sono tuttavia riconducibili formalmente e informalmente a 69 gruppi decisionali, in quanto alcune delle aziende destinatarie dell indagine, pur dotate di una propria figura giuridica, appartenevano ad altre già incluse nel campione. Per questo motivo le risposte attese non potevano di fatto essere superiori a 69. Il questionario, consistente in 9 pagine, è stato strutturato in 42 domande (per la maggior parte a schema chiuso), articolate su tre sezioni: a) profilo della persona/gruppo che in azienda si occupa di farmacoeconomia; b) caratteristiche degli interventi farmacoeconomici realizzati; c) atteggiamenti nei confronti della farmacoeconomia. Risultati dell indagine Su 69 gruppi decisionali interrogati, 31 hanno risposto (45%). Le società che hanno risposto rappresentano il 53% circa del mercato nazionale; considerando, come precedentemente detto, che in molte aziende le funzioni di farmacoeconomia sono accorpate a livello di gruppo, l indagine fornisce una fotografia del 68% circa del mercato farmaceutico italiano. Tra queste aziende, il 26% è rappresentato da società nazionali, mentre il 74% è riconducibile a capitale estero. Questo risultato concorda con la struttura attuale del fatturato farmaceutico per nazionalità, in cui la quota di mercato controllata dal capitale italiano costituisce il 29%. [5] Profilo della persona o del gruppo che si occupa di farmacoeconomia In 23 aziende (74%), delle 31 che hanno risposto, esiste una persona o un gruppo che si occupa più o meno stabilmente e più o meno occasionalmente di

4 94 Colombo et al. farmacoeconomia (Fig. 1). Tra queste, quattro hanno una persona che si occupa a tempo pieno di farmacoeconomia; utilizzano una persona interna che lavora su richiesta con tempi e progetti specifici, per un totale di 14 persone incaricate. Tra le altre risposte, tre aziende hanno segnalato di avere una struttura ad hoc costituita da più persone che si occupano di questi temi; sei hanno un gruppo, costituito in modo informale, che lavora occasionalmente su progetti specifici definiti di volta in volta (Fig. 2). Delle otto aziende che non utilizzano personale interno per gli studi farmacoeconomici, tre tuttavia prevedono che nei 2 anni successivi a questa indagine verrà dato l incarico di svolgere questa funzione a personale interno all azienda; cinque non hanno fornito indicazioni. Da questi primi risultati si deduce che non esiste un profilo standard di persona/gruppo che si occupa di farmacoeconomia; ogni azienda definisce secondo criteri interni la necessità e le caratteristiche della persona o del gruppo, il suo ruolo, i suoi tempi di lavoro (se a tempo pieno, parziale, in modo informale, ad hoc o per progetto) e infine la sua collocazione nell organigramma. Non a caso, infatti, dall indagine emerge che la persona, o il gruppo, che si occupa di farmacoeconomia è localizzato in contesti differenti a seconda delle aziende. Nella maggior parte dei casi (%) essi si collocano in Direzione medica; il % in Direzione generale; il 15% nel Regulatory affairs. Negli altri casi queste 55% risorse sono dislocate in Direzione marketing, in Outcome research & pharmacoeconomics, o in altre aree non chiaramente classificabili come una precisa struttura (Fig. 3). Risposte non pervenute Risposte pervenute Gruppi stranieri = 74% Gruppi italiani = 26% 45% 74% 26% Percentuale Un gruppo informale di persone (per progetti specifici) Una persona a richiesta (per progetti specifici) Una persona a tempo pieno Una struttura ad hoc 5 26,1 43,5 17,4 13, Persone/gruppi che si occupano di farmacoeconomia Fig. 2. Esiste all interno dell azienda in cui lavora una persona o un gruppo che si occupano di farmacoeconomia? Percentuale 4 Direzione medica Alle dirette dipendenze della Direzione generale Regulatory affairs Direzione marketing Outcome research & pharmacoeconomics Altro 15 Aree aziendali 15 Fig. 1. Percentuale di risposta e composizione del campione per struttura proprietaria. Fig. 3. Localizzazione della persona/gruppo/struttura che si occupano di farmacoeconomia.

5 La farmacoeconomia nell industria farmaceutica italiana 95 Caratteristiche della persona Le caratteristiche della persona responsabile delle attività di farmacoeconomia, così come sono emerse dai risultati dell indagine, sono piuttosto eterogenee. In prima istanza, la maggior parte degli incaricati si occupa occasionalmente di questi temi (11 persone sulle 14 indicate, pari al 79%) e solo tre (21%) lo fanno a tempo pieno (esclusivamente). Nel caso i soggetti si occupino occasionalmente di farmacoeconomia, lo fanno per meno di ore al mese; solo in due casi viene segnalato un lavoro svolto per 8- ore mensili. Le differenze emerse a questo proposito sono dunque evidenti. La funzione ricoperta in azienda dai soggetti in esame (persona a tempo pieno e/o su richiesta) è diversa; tre si occupano di Outcome research & pharmacoeconomics, tre sono Medical manager, due si occupano di Business development, mentre i rimanenti si distribuiscono in altre funzioni. In particolare, per quanto riguarda i soggetti che occasionalmente si occupano di farmacoeconomia, la loro attività si concentra soprattutto nelle aree relative a Regulatory affairs, ricerca clinica e ricerche di mercato. Le persone sopra indicate, pur svolgendo funzioni diverse nell ambito dell azienda, si occupano di farmacoeconomia da un certo numero di anni: tre soggetti da un periodo di tempo compreso tra i 7 e i anni, sei da 3-6 anni, cinque da meno di 2 anni (Fig. 4). -2 anni 3-6 anni 7- anni L età media di queste persone è compresa tra i 4 e i 49 anni; quattro sono più giovani (fascia di età tra i 32 e i 39 anni); solo due appartengono a fasce di età più elevate (5-6 anni). Analogamente a quanto si riscontra per la funzione ricoperta in azienda, i percorsi formativi dei soggetti in esame sono alquanto diversificati, sebbene riconducibili, nella maggior parte dei casi (11 su 14), all area scientifica (laurea in farmacia, CTF, biologia, chimica, medicina); in soli tre casi i responsabili sono laureati in economia aziendale (Fig. 5). 21,4% 42,9% Caratteristiche del gruppo 35,7% Fig. 4. Può indicare da quanto tempo si occupa di farmacoeconomia? Percentuale ,6 21,4 Laurea in medicina Laurea in farmacia/ctf Laurea in biologia Laurea in economia Laurea in chimica industriale 21,4 Titolo di studio 21,4 Fig. 5. Può indicare il titolo di studio delle persone che si occupano di farmacoeconomia? Nelle aziende che hanno un gruppo, strutturato o informale, che si occupa di farmacoeconomia (nove casi), esso esiste nella maggior parte dei casi da tempi piuttosto recenti (in cinque casi dal 1997; in due dal 1998) ed è composto al massimo da sei persone. Per tre aziende si tratta di una struttura ad hoc, mentre, per le altre sei che hanno risposto, si tratta di un gruppo costituito in maniera informale che lavora occasionalmente su progetti specifici definiti di volta in volta. 7,2

6 96 Colombo et al. La composizione del gruppo, analogamente a quanto riscontrato per la singola persona, è piuttosto eterogenea; la maggior parte dei componenti ha una laurea in farmacia o CTF. In un solo caso, in uno stesso gruppo, sono presenti un laureato in economia e uno in statistica. La funzione ricoperta in azienda dai membri di questi staff è diversa e, nella maggior parte dei casi, è collegata a una Business unit (18%), alla Direzione medica (24%), Direzione marketing (12%), Regulatory affairs (18%) o direttamente all area di Outcome research (29%). Il lavoro di gruppo viene organizzato (sei casi su nove) per progetti specifici e viene coperto da un minimo di 6 a un massimo di 72 ore mensili. Nell 8% dei casi segnalati, l individuazione di una persona e/o la costituzione di una struttura che si occupa di farmacoeconomia è avvenuta facendo ricorso a personale interno all azienda. Nel caso di reperimento di personale esterno all azienda, invece, è da sottolineare che cinque aziende hanno segnalato una difficoltà nel reclutare sul mercato del lavoro persone con esperienza di studi farmacoeconomici. L esigenza di avere un referente interno (persona /gruppo) per la farmacoeconomia è comunque associata, nella maggior parte dei casi (55%), alle procedure per la negoziazione del prezzo e della classe di rimborso; da segnalare anche un certo numero di casi (25%) in cui questa esigenza è stata sollecitata dalla casa madre (Fig. 6). Caratteristiche degli interventi farmacoeconomici realizzati Per quanto riguarda la tipologia e il numero degli interventi di farmacoeconomia realizzati nel corso del 1999, la maggior parte (34%) è riferita a studi clinici (prospettici e retrospettivi) con una parte economica, seguiti (31%) dalla stesura della sezione economica dei dossier previsti dall Autorità pubblica (prezzo e rimborso) (Tabella I). Delle 23 aziende che hanno dichiarato di sviluppare un attività farmacoeconomica, 19 (82%) hanno anche segnalato le risorse annue impiegate per tale attività: quelle impiegate nell arco del 1999 ammontano (escluso il costo del personale interno) a un valore inferiore a Lit. milioni nel 37% delle aziende; tra 1 e milioni nel 32%; tra 1 e Percentuale Pricing e rimborso Input dalla casa madre Esigenza sorta dal mercato Coordinamento interno Marketing milioni nel 26%. Nel 5% dei casi la spesa è risultata superiore a Lit. milioni. L 86% degli interventi di farmacoeconomia è stato realizzato facendo ricorso prevalentemente all utilizzo di risorse esterne. In questo caso la maggior parte degli interventi (31%) è stata commissionata a Clinical Research Organisations (CRO), mentre in quattro casi (21%) ci si è rivolti a istituzioni accademiche e in altri quattro a società che svolgono esclusivamente ricerca in campo economico-sanitario Modalità Fig. 6. Com è sorta l esigenza aziendale di costituire un referente (gruppo/persona) che si occupi di farmacoeconomia? Tabella I. Può indicare la tipologia degli interventi di farmacoeconomia realizzati nel corso del 1999? Tipologia Percentuali Studi clinici prospettici e retrospettivi 34% con parte economica Stesura di dossier previsti dall Autorità 31% pubblica (pricing) Presentazioni di risultati farmacoeconomici 12% a convegni/seminari Studi farmacoeconomici su modelli 11% (es. alberi decisionali ecc.) Studi farmacoeconomici completi 7% (prospettici e/o retrospettivi) Elaborazione di articoli scientifici 5% farmacoeconomici pubblicati 5 5

7 La farmacoeconomia nell industria farmaceutica italiana 97 Queste ultime, congiuntamente ai singoli consulenti utilizzati (36% degli interventi) per interventi di farmacoeconomia, hanno anche ottenuto una migliore valutazione del lavoro svolto secondo la scala di punteggio proposta nel questionario (1 = valutazione scarsa; 5 = valutazione ottima). Le società e i consulenti che operano in campo economico-sanitario hanno ricevuto una valutazione media di 3,83 (sette casi su 12 hanno ricevuto una valutazione buona e due una valutazione ottima), seguiti dalle società di consulenza direzionale con un punteggio pari a 3,75 (due casi su otto con valutazione ottima e tre casi con valutazione buona); i Dipartimenti universitari hanno avuto un punteggio medio di 3,57, mentre le CRO, insieme alle società che effettuano indagini di mercato, hanno ottenuto un punteggio medio pari a 3, (Tabella II). In generale (12 casi su 19, pari al 63%) la struttura esterna viene coinvolta per gestire tutto lo studio farmacoeconomico, dal disegno all interpretazione dei risultati ottenuti; negli altri casi viene delegata all esterno solo la parte operativa del progetto farmacoeconomico (raccolta dati e analisi), mantenendo all interno dell azienda il controllo del lavoro di ricerca. Le motivazioni che spingono a ricercare un supporto esterno sono riconducibili sostanzialmente alla necessità di essere sicuri di avere uno studio ben disegnato e/o condotto (42% delle risposte), di aumentare la credibilità dello studio coinvolgendo esperti noti (26%) e alla mancanza di sufficienti risorse interne all azienda (26%) (Fig. 7). Talvolta sono state date risposte multiple, nelle quali la scelta della risorsa esterna viene motivata come somma delle motivazioni precedenti. Generalmente, gli studi di farmacoeconomia realizzati dalle aziende coinvolte nell indagine riguardano sia l ambito nazionale, sia quello internazionale; tuttavia gli studi internazionali con una componente di partecipazione nazionale rappresentano la maggioranza (67%). Per quanto concerne la tipologia degli studi farmacoeconomici realizzati nel corso del 1999, si è trattato in maggioranza di studi di costo della malattia (38%) e di studi di sola analisi dei costi (29%), seguiti da valutazioni complete di costo-efficacia (%), costo-beneficio e costo-utilità (Fig. 8). Tali Tabella II. In caso di consulenza esterna, a chi ci si è rivolti? Tipologia delle risorse esterne Percentuali Valutazione del lavoro svolto (1 scarso - 5 ottimo) Clinical Research Organizations (CRO) 31,6% 3, Dipartimenti universitari 21,% 3,57 Società o studi che effettuano ricerca specifica in economia sanitaria 21,% 3,83 Società di consulenza direzionale 15,8% 3,75 Società che effettuano indagini di mercato 5,3% 3, Altro 5,3% nd Totale,% Percentuali Per essere sicuri che lo studio fosse ben disegnato e/o condotto Per aumentare la credibilità dello studio coinvolgendo esperti noti Per mancanza di sufficienti risorse interne Altro 42,1 26,3 26,3 Motivazioni Fig. 7. Quali sono state le motivazioni che hanno portato a contattare strutture esterne? 5,3

8 98 Colombo et al. Percentuale Costo malattia Costo terapia (sola analisi dei costi) Costo-efficacia Costo-beneficio Costo-utilità lavori vengono realizzati soprattutto durante le fasi 3 e 4 di sviluppo del farmaco. Dall indagine è emerso che, considerando le 14 classi del primo livello del sistema ATC, gli studi economici effettuati si sono distribuiti in nove di esse, le più importanti a livello di spesa pro capite per classe terapeutica. In particolare, le più importanti aree terapeutiche oggetto di studi farmacoeconomici sono risultate: farmaci per il sistema cardiovascolare (19%), seguiti da quelli per l apparato gastrointestinale e metabolismo (18%), per il sistema nervoso (16%) e gli antimicrobici generali (11%) (Tabella III). Tipologia di studio Fig. 8. Può indicare la tipologia degli studi farmacoeconomici realizzati nel corso del 1999 dalla sua azienda? 9 4 Atteggiamento nei confronti della farmacoeconomia Un area del questionario proposto riguardava i fattori determinanti per l attivazione di studi farmacoeconomici. La maggior parte delle aziende intervistate (61%) ritiene che si debbano portare avanti studi che dimostrino il value-for-money dei prodotti, mentre altre (21%) ne sostengono la necessità per considerazioni interne all azienda (Fig. 9). Altre motivazioni evidenziano una particolare rilevanza dell attività farmacoeconomica per supporto e definizione del prezzo (41%) e per finalità di marketing (33%) (Tabella IV). In azienda, le decisioni inerenti i farmaci su cui condurre un analisi farmacoeconomica vengono assunte principalmente in Direzione marketing (26%), in Direzione generale (21%) e in Direzione medica (17%), con un azione combinata in alcuni casi di questi soggetti (Tabella V). La quasi totalità del campione (96%) sta attualmente utilizzando e/o ha Tabella III. Principali aree terapeutiche oggetto di studi farmacoeconomici Aree terapeutiche Percentuali Sistema cardiovascolare 19% Apparato gastrointestinale e metabolismo 18% Sistema nervoso centrale 16% Antimicrobici generali per uso sistemico 11% Farmaci antineoplastici e immunomodulatori 7% Sistema muscoloscheletrico 7% Sangue e organi emopoietici 5% Preparati ormonali sistemici 4% Altro 13% Percentuale Perché i clienti richiedono value-for-money Per considerazioni interne all azienda Perché i competitori diretti stanno facendo studi economici sui farmaci Perché è una richiesta formale dell azienda Motivi Fig. 9. Per quali motivi ritiene che gli studi farmacoeconomici debbano essere portati avanti dalle industrie farmaceutiche? 11 8

9 La farmacoeconomia nell industria farmaceutica italiana 99 Tabella IV. Quali sono state le principali motivazioni che hanno portato a effettuare studi di farmacoeconomia? Motivazioni Percentuali Come supporto nella definizione 41% del prezzo/classe di rimborso Per motivi di marketing 33% Come supporto a clienti esterni 9% (Aziende sanitarie, ospedali, regioni ) Durante studi di fase III, per conoscere 8% meglio il proprio farmaco Per richiesta formale dell Autorità 7% regolatoria pubblica Fase I II: per decidere se continuare 2% o meno nello sviluppo del farmaco intenzione di utilizzare, le informazioni farmacoeconomiche per aiutare i prescrittori a supportare le loro decisioni relative alla gestione dei pazienti. Tuttavia, un significativo numero di aziende (64%) indica una certa insicurezza relativa all utilizzo degli studi di farmacoeconomia per i clienti esterni dell azienda; infatti il 53% delle aziende coinvolte nell indagine ritiene che gli studi farmacoeconomici condotti internamente, senza il coinvolgimento di esperti noti, godano di poca credibilità poiché considerati di parte, anche a causa della mancanza di linee guida ufficiali (Fig. ). Secondo la maggior parte delle aziende interpellate (62%), la diffusione 17,6% 23,5% degli studi di farmacoeconomia rappresenta comunque un opportunità per l azienda, un investimento non rinviabile e un informazione aggiuntiva ai risultati degli studi clinici; altre aziende (38%) ritengono invece che questi studi possano rappresentare una minaccia competitiva o un costo aggiuntivo per l azienda. Discussione e prospettive future Dai dati riportati è possibile tracciare un quadro aggiornato della situazione degli studi di farmacoeconomia nel comparto farmaceutico che opera oggi in Italia, delle caratteristiche delle strutture e delle persone che si occupano di farmacoeconomia e della tipologia e numerosità degli interventi farmacoeconomici realizzati nel corso del Il campione rispondente risulta pari al 45% delle società e/o gruppi decisionali e corrisponde, in termini di quota di mercato, al 68% circa del mercato farmaceutico italiano. La percentuale di risposta ai questionari, pur fotografando il 68% dell esistente in termini di quota di mercato, è risultata per alcuni aspetti inferiore alle attese, nonostante i due solleciti scritti inviati direttamente da Farmindustria al presidente e/o amministratore delegato; tale tasso di risposta è imputabile in molti casi a ragioni di riservatezza, come riportato da alcune aziende, e al ruolo strategico attribuito alla farmacoeconomia in alcune realtà aziendali. Per questa ragione, non sono stati inseriti nelle tabelle a commento dei risultati i valori assoluti per singola risposta. Delle 42 domande previste inizialmente nel questionario, sono state riportate e commentate le risposte (31) ritenute più significative dagli Autori. 5,9% Perché di parte Mancanza di linee guida Studi di scarsa credibilità Mancanza d'interesse 53,% Fig.. Cause di scarsa credibilità degli studi condotti da aziende farmaceutiche verso i clienti esterni. Tabella V. All interno dell azienda in cui lavora, chi decide per quali farmaci deve essere effettuata un analisi farmacoeconomica? Decisori Direzione marketing 26% Direzione generale 21% Direzione medica 17% Regulatory affairs 11% Singoli Product manager 6% Altro (Business development, 19% Business unit, Team di prodotto) Percentuali

10 Colombo et al. Le imprese farmaceutiche impegnate con differenti modalità in attività farmacoeconomiche risultano pari al 74% del campione che ha risposto all indagine, e detengono una quota di mercato corrispondente a circa il 5% del mercato farmaceutico nazionale. È ipotizzabile che le risposte siano pervenute prevalentemente da aziende che disponevano già di unità di farmacoeconomia (formali e/o informali). Il settore è tuttavia in continua evoluzione, come accennato nelle note introduttive, e occorre segnalare che nel corso del e nel primo semestre del 1 si sono realizzate nuove strutture di farmacoeconomia all interno delle aziende farmaceutiche. In una precedente indagine, condotta da Mario Sorrentino, [8] la percentuale di aziende farmaceutiche intervistate impegnate in attività farmacoeconomiche risultava pari al 63% vs il 74% emerso dalla presente indagine (con un incremento dell 11%), anche se i campioni considerati dalle due indagini non appaiono confrontabili; nel lavoro di Sorrentino, ad esempio, non esistono indicazioni precise sulla quota di mercato detenuta dalle 62 aziende raggiunte dal questionario e sulle 38 società che hanno risposto. Tra le aziende che sviluppano un attività farmacoeconomica, solo il % presenta una propria struttura specifica (intesa almeno come una persona a tempo pieno o una struttura ad hoc che si occupino di questi temi). Il restante 7% delle aziende intervistate che svolgono attività di farmacoeconomia dichiara di utilizzare gruppi informali di farmacoeconomia e/o personale su richiesta (per progetti specifici). Il livello di crescente diffusione dell attività di farmacoeconomia si scontra come già evidenziato nel lavoro di Sorrentino con una bassa propensione delle aziende a investire direttamente nel settore. La richiesta da parte del Ministero per la negoziazione del prezzo rappresenta infatti, in molte delle realtà considerate, un importante fattore di sviluppo dell attività farmacoeconomica da parte delle aziende intervistate (il 55% del campione dichiara che il prezzo e il rimborso rappresentano la principale motivazione a svolgere attività di farmacoeconomia). La formazione delle persone che si occupano di farmacoeconomia nelle aziende è prevalentemente (8%) di tipo scientifico (laurea in medicina, farmacia e CTF, biologia e chimica), mentre sono poco frequenti lauree a indirizzo economico. Queste persone si occupano mediamente di farmacoeconomia nel 42% dei casi da un periodo di tempo compreso tra 3-6 anni, e ciò mette in luce l interesse recente delle aziende per tale attività. Le persone/gruppo/struttura che si occupano di farmacoeconomia sono inseriti nella Direzione medica nel % dei casi. Le aziende intervistate dichiarano inoltre che gli studi farmacoeconomici vengono sollecitati nel 26% dei casi dalla Direzione marketing vs un 17% proposto dalla Direzione medica. In tale contesto, la figura del farmacoeconomista dell industria si trova quindi a operare all interno di una duplice realtà. In genere, è inserito e trova interlocutori presso la Direzione medica, nella quale può contare sul supporto scientifico e sul linguaggio comune; dall altra parte gli input a definire gli studi hanno origine spesso da decisioni di marketing, che orientano in molti casi lo stile e le scelte stesse delle modalità di conduzione dei lavori. La tipologia degli interventi realizzati è indirizzata prevalentemente (34%) alla definizione di studi clinici prospettici e retrospettivi con una parte economica (nei quali la parte clinica risulta tuttavia preponderante), mentre sono ancora limitati gli studi farmacoeconomici disegnati per evidenziare elementi economici a sostegno di determinate terapie farmacologiche. Tale tipologia di interventi, di natura prevalentemente clinica, comporta che le aziende farmaceutiche si rivolgano principalmente (31% dei casi) a una Clinical Research Organisation per lo sviluppo di tale attività, e solo in seconda battuta a Dipartimenti universitari e a società che effettuano ricerca specifica in economia sanitaria (21%). Si deve segnalare che una rilevante percentuale di attività (31%) è focalizzata sulla compilazione dei dossier previsti dalla Commissione Unica del Farmaco. Inoltre, il fatto che la persona o il gruppo che si occupano di farmacoeconomia sviluppino tale attività in modo occasionale o da tempi relativamente recenti, determina che la maggior parte degli interventi realizzati (86%) venga effettuata facendo ricorso a risorse esterne e che nel 63% dei casi la struttura esterna venga coinvolta per la gestione di tutto lo studio farmacoeconomico, dal disegno all interpretazione dei risultati ottenuti.

11 La farmacoeconomia nell industria farmaceutica italiana 1 In base agli elementi forniti dalle aziende coinvolte nell indagine (l 8% delle aziende che dichiarano di svolgere attività farmacoeconomica), è possibile definire un potenziale budget annuo destinato alla farmacoeconomia. Tale mercato è stimabile in circa Lit. 3 miliardi del 1999, escludendo dal computo i costi del personale interno addetto alla farmacoeconomia. Questo valore, sulla base di una stima degli Autori, potrebbe essere portato a circa Lit. 4 miliardi l anno, includendo nel computo anche le aziende che realizzano attività di farmacoeconomia, ma che non hanno partecipato e/o risposto alla presente indagine. A tale valore, che fa riferimento, come precedentemente ricordato, esclusivamente alla spesa delle industrie farmaceutiche commissionata all esterno, occorre aggiungere il costo del personale interno, il che porta il valore complessivo del settore a una stima di circa Lit. 7 miliardi del A questo valore si dovrebbero aggiungere infine, per completezza, alcune voci di spesa che non è stato possibile individuare nella presente indagine; in particolare si fa riferimento a quella parte di ricerca farmacoeconomica che viene condotta all interno di sperimentazioni cliniche (nel 31% dei casi la ricerca farmacoeconomica viene commissionata a CRO) e che transita in genere sui budget della ricerca clinica, e agli studi commissionati direttamente da case madri straniere a strutture operanti sul territorio italiano, senza transitare sulle consociate italiane. Questo mercato può apparire, in una prima istanza, abbastanza contenuto rispetto all interesse sorto intorno a questa disciplina, ma è assai probabile che il mercato sia destinato a svilupparsi ulteriormente non appena l Autorità pubblica avrà determinato il significato da attribuire alle valutazioni economiche del farmaco. Tale esiguità del mercato rispetto agli enormi investimenti nella ricerca clinica contrasta, almeno a prima vista, con i numerosi corsi di formazione promossi sull argomento, con l aumento del numero di riviste (in lingua italiana) specifiche sul tema e con l incremento delle società scientifiche (quattro) 1, oltreché del numero di linee guida 1 In ordine alfabetico: AIES (Associazione Italiana di Economia Sanitaria), GISF (Gruppo Italiano di Studi sulla Farmacoeconomia), SIFE (Società Italiana di Farmacoeconomia), SIFEIT (Società Italiana per gli studi di Economia ed Etica del Farmaco e sugli Interventi Terapeutici). pubblicate (tre). Tuttavia questi elementi sembrano ancora più mettere in luce una potenzialità di crescita futura del settore farmacoeconomico, piuttosto che un esigenza attuale del mercato. [9-11] L attività di ricerca svolta dalle aziende, così come emerge dai risultati dell indagine svolta, è prevalentemente focalizzata su studi farmacoeconomici parziali [sola analisi dei costi della terapia e/o della malattia (67% del campione)], mentre le analisi complete di costo-efficacia, utilità e beneficio (in cui i costi vengono rapportati agli outcome emergenti) rappresentano una componente decisamente più esigua. Questo elemento sembra sostenere un atteggiamento attendista nei confronti della farmacoeconomia da parte delle aziende, e la loro tendenza a non esporsi in modo marcato in analisi complete, in cui i costi vengano rapportati a specifici dati di outcome. A questo proposito è necessario tuttavia segnalare che solo le analisi complete forniscono agli operatori sanitari strumenti decisori potenti e concretamente impiegabili nell attività quotidiana. Le categorie di farmaci per cui sono stati realizzati interventi farmacoeconomici riflettono in modo molto articolato il livello di spesa per classe terapeutica emerso nel, a conferma che la rilevanza del mercato può rappresentare un buon indicatore dell entità dell intervento farmacoeconomico realizzato. In particolare, le più importanti aree terapeutiche oggetto di interventi farmacoeconomici sono: sistema cardiovascolare (19%), seguito dall apparato gastrointestinale e metabolismo (18%), dal sistema nervoso (16%) e dagli antimicrobici generali (11%) [Tabella VI]. È interessante infine notare come la scarsa credibilità attribuita agli studi condotti internamente alle aziende, senza il coinvolgimento di esperti noti, venga associata sia a un interpretazione molto parziale da parte dell operatore pubblico, sia alla mancanza di linee guida ufficiali. Tale aspetto risulta in qualche modo paradossale in un Paese come il nostro, dove sono state pubblicate da diversi gruppi scientifici ben tre proposte di linee guida per la conduzione di studi farmacoeconomici, senza che nessuna di esse sia riuscita a emergere quale riferimento culturale e metodologico per la conduzione degli studi. A questo proposito esistono peraltro anche numerose esperienze internazionali di linee guida per la conduzio-

12 2 Colombo et al. Tabella VI. Aree terapeutiche oggetto di valutazioni economiche e confronto con la spesa farmaceutica per classe terapeutica Aree terapeutiche Nostra indagine Sorrentino [8] Spesa per farmaci per classe () (1995) terapeutica [12] () Sistema cardiovascolare 19% 15% 32% Antimicrobici generali per uso sistemico 11% 25% 18% Apparato gastrointestinale e metabolismo 18% 15% 13% Farmaci antineoplastici e immunomodulatori 7% 12% 7% Sangue e organi emopoietici 5% 7% 5% Sistema nervoso centrale 16% % 5% Sistema muscoloscheletrico 7% 8% 3% Preparati ormonali sistemici 4% 5% 2% Altro 13% 4% 15% ne di studi farmacoeconomici, che forniscono agli operatori del settore un ottimo riferimento metodologico. [2,13] Analizzando il questionario in una prospettiva storica emerge come la funzione degli studi di farmacoeconomia sia nata come risposta al bisogno delle Direzioni medica e regulatory, e solo successivamente abbia acquisito un proprio ruolo come organo di line nelle aree di marketing o di outcome research, o come organo di staff della direzione (scelte strategiche). Tale processo fotografa la progressiva scoperta di uno strumento nuovo di conoscenza e comunicazione verso l esterno (e non solo verso le Autorità pubbliche), attribuibile sia all evoluzione scientifica della disciplina sia al cambiamento dell atteggiamento delle Autorità pubbliche sul tema. In conclusione, sembra opportuno evidenziare alcune difficoltà di matrice culturale emerse all interno delle aziende intervistate: se considerare le valutazioni economiche sul farmaco come il quarto ostacolo alla registrazione (oltre ai requisiti di sicurezza, qualità ed efficacia) o come un ulteriore, nuovo strumento di conoscenza e di sviluppo. La recente delibera [14] (che sostituisce e integra la precedente del /1/97) sui metodi di contrattazione del prezzo dei farmaci registrati con procedura centralizzata o con procedura di mutuo riconoscimento, sembra dare un indicazione chiara: la valutazione economica del farmaco e la definizione di un favorevole rapporto di costo-efficacia può risultare uno strumento utile (anche se non discriminante) solo per la negoziazione del prezzo dei farmaci altamente innovativi e dei farmaci orfani. Conseguentemente, va riconosciuto il ruolo positivo delle valutazioni economiche del farmaco, quantomeno come informazione aggiuntiva e complementare, con finalità sempre meno rivolte alla compilazione di dossier per la negoziazione del prezzo, ma con obiettivi differenziati, quali esemplificando strumenti di ulteriore conoscenza per i prescrittori (operatori sanitari) delle caratteristiche del prodotto e/o, per le aziende stesse, di confronto per scelte strategiche di investimento in Ricerca e Sviluppo. In tale prospettiva è dunque assai probabile che in Italia verranno avviati, nei prossimi anni, sempre più numerosi studi di farmacoeconomia. Ringraziamenti Si ringrazia Farmindustria per il supporto organizzativo fornito alla realizzazione della presente indagine. Bibliografia 1. Townsend RJ. Post marketing drug research and development. Drug Intell Clin Pharm 1987; 21: Drummond MF, Stoddard GL, Torrance GW. Methods for the economic Evaluation of Health Care Programmes. Oxford: Oxford Medical Publications, Sloan FA. Valuing Health Care. Cambridge: Cambridge University Press, Freund DA, Dittus RS. Principles of pharmacoeconomic analysis of drug therapy. Pharmacoeconomics 1992; 1(1): Farmindustria. Indicatori farmaceutici. Roma, 6. CIPE. Delibera n. 9. Norme per la contrattazione del prezzo dei medicinali. Gazzetta Ufficiale gennaio Szucs TD, Mantovani L, Belissari A. Farmacoeconomia: un approccio per la valutazione dell efficacia della spesa dei farmaci. Cronache Farmaceutiche 1997; 1: Sorrentino M. Farmacoeconomia e imprese farmaceutiche in Italia:

13 La farmacoeconomia nell industria farmaceutica italiana 3 i risultati di una indagine empirica. Mecosan 1995; 16: Garattini L, Grilli R, Scoppelliti D, et al. A proposal for Italian guidelines in pharmacoeconomics. Pharmacoeconomics 1995; 7(1): 1-6. Messori A, Trippoli S, Vaiani M. Linee guida per la conduzione di studi sull efficacia e sul costo dei trattamenti farmacologici. Giornale di Farmacoeconomia 1999; 3(12): Attanasio E, Bruzzi P, Capri S, et al. Raccomandazioni per la conduzione degli studi di farmacoeconomia: la guida GISF. MECOSAN Management ed Economia Sanitaria 1999; 29: Ministero della Sanità. Osservatorio sull impiego dei medicinali. Roma 13. Drummond MF, Jefferson TO. Guidelines for authors and peer reviewers of economic submissions to the BMJ. BMJ 1996; 313: CIPE. Delibera n. 3/1. Individuazione dei criteri per la contrattazione del prezzo dei farmaci. Gazzetta Ufficiale 28 marzo 1 Indirizzo per la corrispondenza: Dr. Giorgio Colombo, S.A.V.E. Studi Analisi Valutazioni Economiche, Via Previati 74, 149 Milano. save.studi@iol.it