Lazio Network for Translational Medicine and Cancer Biotherapies Carmela Rozera

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1 Lazio Network for Translational Medicine and Cancer Biotherapies Carmela Rozera Persona Qualificata FaBioCell Dipartimento di Ematologia Oncologia e Medicina Molecolare Istituto Superiore di Sanità - Roma

2 Lazio Network for Translational Medicine and Cancer Biotherapies Officine autorizzate alla produzione di Medicinali per Terapie Avanzate (ATMPs) Farmaci costituiti da cellule o tessuti sottoposti a manipolazioni estensive, che ne alterino le caratteristiche biologiche, fisiche o strutturali rispetto alle cellule/tessuti originali o destinati ad un uso non omologo. Sono costituiti da più classi di prodotti non omogenei: Prodotti di terapia genica Prodotti di terapia cellulare somatica Prodotti di ingegneria tissutale Prodotti combinati con un dispositivo medico

3 Lazio Network for Translational Medicine and Cancer Biotherapies Officine autorizzate alla produzione di Medicinali per Terapie Avanzate (ATMPs) Direttiva 2001/20/CE concernente il ravvicinamento delle disposizioni legislative, regolamentari ed amministrative degli Stati membri relative all'applicazione della buona pratica clinica nell'esecuzione della sperimentazione clinica di medicinali ad uso umano. Decreto legislativo 24 giugno 2003 n 211, Attuazione della direttiva 2001/20/CE relativa all applicazione della buona pratica clinica nell esecuzione delle sperimentazioni cliniche di medicinali per uso clinico. In vigore da: 01/01/2004 Regolamento CE N. 1394/2007 del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate

4 Bergamo Laboratorio di Terapia Cellulare G. Lanzani Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII Monza Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica S. Verri - Ospedale San Gerardo Milano MolMed S.p.A. Cell Factory Ospedale Maggiore Unità Produttiva Terapie Cellulari Istituto Besta Terapia Tissutale Ospedale Niguarda Areta international Srl Pavia Cell factory e Centro Medicina Rigenerativa Policlinico San Matteo Venezia Fondazione banca degli occhi Veneto Onlus Modena Holostem Terapie avanzate Bologna Cell Factory Istituto Ortopedico Rizzoli Meldola, Forlì Laboratorio di Terapia Cellulare Somatica IRST Terni Fondazione Cellule Staminali Ospedale Santa Maria Roma FaBioCell ISS Officina Farmaceutica OPBG Advent Srl

5 Rete delle GMP facilities della Regione Lazio Obbiettivo della rete: integrare e valorizzare competenze e risorse pubbliche e private creando sinergie al fine di far acquisire alla Regione Lazio efficacia e competitività nel settore dello sviluppo clinico dei PMTA. Censimento: verifica dell esistenza di cell factory autorizzate o in fase di allestimento. Vantaggi: condivisione di procedure di produzione e metodi di controllo qualità, che svolgono un ruolo chiave nella manipolazione a scopo terapeutico di specifiche popolazioni cellulari, al fine di ottimizzare l uso delle risorse disponibili e facilitare i processi di convalida; possibilità di verifica, mediante audit reciproci, della conformità alle GMP del Sistema di Qualità applicato a tutte le attività delle officine; realizzazione di sinergie di competenze in grado di accelerare l iter di autorizzazione dei processi e delle sperimentazioni cliniche; creazione dei presupposti per sperimentazioni multicentriche.

6 Le GMP facilities nella regione Lazio FaBioCell Istituto Superiore di Sanità Dipartimento di Ematologia, Oncologia e Medicina Molecolare Persona Qualificata: Dott.ssa Carmela Rozera Autorizzazione AIFA: Febbraio 2011 Officina Farmaceutica Ospedale Bambino Gesù Persona Qualificata : Dott. Marco Dieci Autorizzazione AIFA: 2016 UP Medicina Rigenerativa, Policlinico Umberto I DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina Rigenerativa Persona Qualificata : Prof.ssa Cinzia Marchese Richiesta di attivazione sito AIFA: Luglio 2014 UP Terapie Cellulari, Policlinico Umberto I DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina Rigenerativa Persona Qualificata : Prof.ssa Marianna Nuti Ispezione AIFA: Giugno 2015

7 Le GMP facilities nella regione Lazio STUDI CLINICI in corso: Phase I clinical study of adoptive immunotherapy by infusion of autologous Natural Killer Cells (NK) after enrichment and expansion in patients with Philadelphia (Ph)+ Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) ( in collaboration with Policlinico Umberto I, Sapienza University of Rome). Phase I clinical study of cell therapy with IFN-DC in association with Rituximab in indolent non Hodgkin lymphoma patients (in collaboration with Sant Andrea Hospital, Sapienza University of Rome). STUDI CLINICI conclusi: Phase I clinical study of immunotherapy with IFN-DC in association with chemiotherapy in advanced melanoma patients (in collaboration with Istituto Dermopatico dell Immacolata and Sant Andrea Hospital, Sapienza University of Rome).

8 Le GMP facilities nella regione Lazio

9 Le GMP facilities nella regione Lazio

10 Lazio Network for Translational Medicine and Cancer Biotherapies Strimvelis tm : terapia genica per il trattamento di bambini con ADA-SCID. Prodotto della ricerca dei ricercatori del San Raffaele Theleton, coordinati da Alessandro Aiuti, sviluppato e prodotto a MolMed in collaborazione con GSK che ne ha curato l immissione in commercio (autorizzazione condizionata all immissione in commercio 26/05/2016). Zalmoxix : linfociti T geneticamente modificati con un gene suicida inducibile per il trattamento di pazienti post trapiantoaplo-identico. Farmaco di terapia genica sviluppato e prodotto interamente a MolMed (autorizzazione condizionata all immissione in commercio 17/02/2015). Holoclar : colture di cellule staminali limbari per la rigenerazione della cornea. Prodotto da Holostem Terapie Avanzate S.r.l. è uno spin-off universitario, nato nel 2008 grazie al prezioso connubio tra le capacità scientifiche di ricercatori di fama mondiale, come Michele De Luca e Graziella Pellegrini, lo spirito innovativo dell Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia e le capacità industriali di Chiesi Farmaceutici S.p.A., una delle principali aziende farmaceutiche italiane (autorizzazione condizionata all immissione in commercio 17/02/2015).

11 Lazio Network for Translational Medicine and Cancer Biotherapies La produzione di Farmaci Innovativi per Terapie Avanzate è oggi un settore in forte sviluppo in svariati ambiti terapeutici, dall immunoterapia dei tumori alla medicina rigenerativa. La normativa corrente, sebbene abbia inizialmente rallentato l applicazione clinica dei risultati della ricerca alla clinica, è stata concepita a garanzia della qualità dei prodotti e nell interesse della salute dei pazienti. La cooperazione tra mondo accademico, clinici, esperti in campo regolatorio ed industria può rendere più semplice il trasferimento al letto del malato dei risultati della ricerca traslazionale. È, pertanto, auspicabile incentivare e promuovere iniziative di collaborazione a beneficio dei pazienti e della salute pubblica. Grazie dell attenzione!