ACCESSO E SOSTENIBILITA DEI FARMACI INNOVATIVI

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1 ACCESSO E SOSTENIBILITA DEI FARMACI INNOVATIVI Dott.ssa Donatella Garau Coord. Se)ore Poli-che del farmaco Direzione Generale Sanità Servizio della medicina di base, specialis-ca, materno infan-le, residenziale, riabilita-va e dell assistenza farmaceu-ca Cagliari, 12 settembre 2015 Linee guida ASCO CAP dalla teoria alla pratica e ricerca dell ottimizzazione del DH 1

2 INNOVAZIONE TERAPEUTICA E SERVIZIO SANITARIO NAZIONALE Un tra)amento farmacologico è innova-vo quando offre al paziente benefici aggiun-vi rispe)o alle opzioni già disponibili. L innovazione terapeu-ca rappresenta un obiegvo importante per la salute pubblica e cos-tuisce uno strumento u-lizzabile dall AIFA per classificare, ai fini dell assegnazione alla fascia di rimborsabilità e della contra)azione del prezzo, i farmaci che si apprestano ad entrare in commercio in Italia, valorizzando quelli che rappresentano una innovazione terapeu-ca. AIFA - Gruppo di lavoro sull innovatività dei farmaci CRITERI PER L ATTRIBUZIONE DEL GRADO DI INNOVAZIONE TERAPEUTICA DEI NUOVI FARMACI ed elementi per la integrazione del dossier per l ammissione alla rimborsabilità (documento approvato dalla CTS il 10 luglio 2007) 2

3 Innovazione terapeu-ca importante (A) In questa categoria sono compresi farmaci orfani per malage rare, per malage gravi prive di adeguato tra)amento per cui offrono una opzione terapeu-ca Innovazione terapeu-ca moderata (B) In questa categoria sono inseri- farmaci indica- per malage prive di tra)amento standard di riferimento ma con un effe)o terapeu-co modesto oppure farmaci indica- per una malaga già adeguatamente tra)ata ma che presenta una efficacia maggiore o un migliore profilo di sicurezza Innovazione terapeu-ca modesta (C) 3

4 CRITERI PER LA VALUTAZIONE AIFA (A) farmaci per il tra)amento di malage gravi, definendo grave una malaga che causa la morte, provoca ospedalizzazione, me)e in pericolo di vita o crea una inabilità permanente (ad es., neoplasie, morbo di Parkinson, AIDS, ecc.); (B) farmaci per il tra)amento di fa)ori di rischio per malage gravi (ad es., ipertensione, obesità e osteoporosi); (C) farmaci per il tra)amento di malage non gravi (ad es., rinite allergica). (1) disponibilità di tra)amen- preesisten- (2) en-tà dell effe)o terapeu-co. 4

5 GRADAZIONE DEL PUNTEGGIO DI INNOVAZIONE (A) farmaci per il tra)amento di patologie finora prive di adeguato tra)amento (è il caso di mol- farmaci orfani per il tra)amento di malage rare) o des-nate a so)ogruppi di pazien- portatori di controindicazioni assolute all uso dei farmaci già in commercio e per i quali i nuovi farmaci rappresen-no l unica opzione terapeu-ca pra-cabile; AIFA - Gruppo di lavoro sull innovatività dei farmaci CRITERI PER L ATTRIBUZIONE DEL GRADO DI INNOVAZIONE TERAPEUTICA DEI NUOVI FARMACI ed elementi per la integrazione del dossier per l ammissione alla rimborsabilità (documento approvato dalla CTS il 10 luglio 2007) 5

6 (B) farmaci des-na- al tra)amento di malage in cui so)ogruppi di pazien- sono resisten- o non responsivi alle terapie di prima linea (è il caso dei farmaci an-- HIV o di alcuni an-tumorali); AIFA - Gruppo di lavoro sull innovatività dei farmaci CRITERI PER L ATTRIBUZIONE DEL GRADO DI INNOVAZIONE TERAPEUTICA DEI NUOVI FARMACI ed elementi per la integrazione del dossier per l ammissione alla rimborsabilità (documento approvato dalla CTS il 10 luglio 2007) 6

7 (C) farmaci per il trattamento di malattie per le quali esistono trattamenti riconosciuti. (C1) farmaci più efficaci o sicuri o con migliore profilo farmacocineaco rispe)o a quelli esisten-; (C2) semplice innovazione farmacologica: ad esempio, farmaci con un nuovo meccanismo d azione ma con un ruolo in terapia sovrapponibile a quelli esisten-; (C3) semplice innovazione tecnologica: ad esempio, nuove en-tà chimiche o prodog o)enu- per via biotecnologica ma con un ruolo in terapia sovrapponibile a quelli esisten-. AIFA - Gruppo di lavoro sull innovatività dei farmaci CRITERI PER L ATTRIBUZIONE DEL GRADO DI INNOVAZIONE TERAPEUTICA DEI NUOVI FARMACI ed elementi per la integrazione del dossier per l ammissione alla rimborsabilità (documento approvato dalla CTS il 10 luglio 2007) 7

8 Accordo, ai sensi dell aracolo 4 del decreto legislaavo 28 agosto 1997, n. 281, tra il Governo, le Regioni e le Province autonome di Trento e Bolzano sull accesso ai farmaci innovaavi del 18 novembre 2010 (Rep. AT 197/asr). Premesse: una certa variabilità circa l'effegva messa a disposizione degli assis-- del SSN di un medicinale di nuova immissione in commercio può non creare significa-vi problemi di salute pubblica quando il farmaco, per composizione e indicazioni terapeu-che, cos-tuisce soltanto un'ulteriore alterna-va per soddisfare esigenze sanitarie già idoneamente coperte da altri medicinali, mentre può incidere nega-vamente sull'uniformità dei livelli essenziali di assistenza quando si trag di medicinale che abbia una "innovaavità" riconosciuta o potenziale, secondo i criteri ado)a- dall'alfa in sede di concessione dell'autorizzazione ; si ri-ene, pertanto, necessario individuare procedure condivise per l'aggiornamento dei prontuari terapeu-ci ospedalieri regionali e per le modalità di entrata in vigore delle determinazioni regionali sulla messa a disposizione degli assisaa di farmaci innovaavi di nuova immissione in commercio ; 8

9 Art. 1 Comma 1. Le Regioni e le Province autonome di Trento e di Bolzano assicurano che da parte degli ospedali siano immediatamente resi disponibili agli assisaa, anche senza il formale inserimento dei prodog nei prontuari terapeu-ci ospedalieri regionali, i medicinali che, a giudizio della Commissione tecnico- scien-fica dell'aifa, possiedono il requisito della innova-vità terapeu-ca "importante", ovvero innova-vità terapeu-ca "potenziale", individuata secondo i criteri predefini- dalla medesima commissione. I farmaci di cui al presente comma, sono inseri- in un elenco aggiornato periodicamente dall'alfa. In fase di prima applicazione si fa riferimento all'elenco allegato A, parte integrante del presente accordo. 9

10 Art. 1 Comma 2. Qualora successivamente l'alfa autorizzi un farmaco che possa cos-tuire alterna-va terapeu-ca rispe)o a quella contenuta nell'elenco di cui al comma precedente, la stessa Agenzia provvederà ad inserirlo in una sezione apposita dell'elenco medesimo. In questo caso, le Regioni sono tenute a garan-re la disponibilità di almeno uno tra i farmaci terapeuacamente alternaavi contenu- nell'elenco o nella sezione aggiun-va. 10

11 Art. 1 Comma 3. Fermo restando il disposto del comma 1, le procedure amministra-ve per l'inserimento nei prontuari terapeu-ci ospedalieri regionali dei farmaci aven- i richiama- requisi- di innova-vità devono essere concluse entro sessanta giorni dalla data di entrata in vigore del provvedimento dell'agenzia italiana del farmaco. 11

12 Art. 2 Comma 1. La Regione o la Provincia autonoma che, sulla base di approfondite valutazioni tecniche, ritenga che un medicinale innova-vo di cui al comma 1 dell'ar-colo 1, non abbia i requisi- per essere erogato agli assis-- dal Servizio sanitario nazionale alle condizioni stabilite dall'agenzia italiana del farmaco, comunica le proprie valutazioni alla stessa Agenzia e, per conoscenza, al Ministero della salute (Direzioni generali dei farmaci e disposi-vi medici e dei livelli essenziali di assistenza e dei principi e-ci di sistema). 12

13 Art. 2 Comma 2. Dal ricevimento della comunicazione di cui al comma 1, l'agenzia italiana del farmaco pone la ques-one all'a)enzione della successiva riunione della CTS. In apposita riunione, con i rappresentana della Regione o Provincia autonoma che ha inviato la comunicazione e i rappresentan- delle altre Regioni e Province autonome e con la partecipazione dei rappresentan- dei competen- uffici ministeriali, l'alfa verifica le controdeduzioni proposte dalle Regioni circa le condizioni di erogabilità del farmaco. 13

14 Art. 3 Comma 2. Le Regioni e le Provincie autonome di Trento e di Bolzano provvedono ad un aggiornamento almeno semestrale del Prontuario Terapeu-co Ospedaliero o di ogni altra analoga determinazione regionale, trasme)endone copia all'alfa. 14

15 REGOLAMENTAZIONE DELLA ATTIVITÀ DELLA COMMISSIONE PER IL PRONTUARIO TERAPEUTICO REGIONALE (PTR) ALLEGATO AL VERBALE DELLA RIUNIONE DEL Le richieste di inserimento di nuovi farmaci saranno inserite nell ordine del giorno secondo i seguen- criteri di priorità: farmaci salvavita esclusività di un farmaco (bisogno terapeu-co insoddisfa)o) innova-vità del farmaco riduzione dell impa)o economico a parità di efficacia e sicurezza terapeu-ca. 15

16 PRONTUARIO TERAPEUTICO REGIONALE (Decreto n. 5 del 4 febbraio) FARMACI PREVISTI DALL ACCORDO DELLA CONFERENZA PERMANENTE PER I RAPPORTI TRA LO STATO LE REGIONI E LE PROVINCE AUTONOME DI TRENTO E BOLZANO del 18 novembre 2010 ATC PRINCIPIO ATTIVO CLASSE INNOVATIVITA A06AH01 Me-lnatrexone A Potenziale A10BD07 Sitaglip-n/mecormina A Potenziale A10BD08 Vildaglip-n/mecormina A Potenziale A10BH01 Sitaglip-n A Potenziale A10BH02 Vildaglip-n A Potenziale A10BH03 Saxaglip-n A Potenziale A10BX04 Exena-de A Potenziale A10BX07 Liraglu-de A Potenziale B01AC22 Prasugrel* A Potenziale B01AE03 Argatroban H Potenziale C01EB17 Ivrabradina A Potenziale G03XC02 Bazedoxifene A Potenziale J02AX05 Micafungin** H Potenziale J05AX08 Raltegravir*** H Importante J05AX09 Maraviroc*** H Importante N03AX18 Lacosamide A Potenziale S01EE05 Tafluprost A Potenziale S01LA04 Ranibizumab H Importante S01XA17 Pegaptanib*** H Importante * Approvato l inserimento in PTR dalla Commissione nella seduta del ** Approvato l inserimento in PTR dalla Commissione nella seduta del *** Pegaptanib, approvato l inserimento in PTR dalla Commissione nella riunione del ; Ratelgravir, approvato nella riunione del ; Maraviroc, approvato nella riunione del (DGR n. 56/94 del ). 16

17 AGGIORNAMENTO Elenco aggiornato farmaci innovaavi al 24/05/2015 (Comunicato AIFA ) Ai sensi dell'art.1 comma 1 dell'accordo so)oscri)o in data 18 novembre 2010 (Rep.AG n.197/csr), l'agenzia Italiana del Farmaco pubblica l'elenco aggiornato dei medicinali che, a giudizio della Commissione Tecnico Scien-fica, possiedono il requisito della innova-vità terapeu-ca "importante" ovvero innova-vità terapeu-ca "potenziale". 17

18 LE NOVITA La Commissione Consul-va Tecnico Scien-fica (CTS) dell Aifa, nella seduta del 5, 6 e 7 giugno 2013, ha ritenuto necessario aggiornare la lista dei farmaci Innova-vi e, in analogia con quanto previsto dall art 5 della legge 222/2007 e successive modificazioni, stabilire la permanenza massima dei farmaci nella lista in 36 mesi dal momento della pubblicazione in G.U. del provvedimento (data di efficacia) di definizione del prezzo e della rimborsabilità. Ciò premesso, non esclude una più rapida estromissione dall elenco in caso di evidenze nega-ve su sicurezza e/o efficacia del farmaco. 18

19 LE NOVITA La CTS intende, altresì, rivalutare in modo completo i criteri per la definizione d innova-vità, anche alla luce della prossima entrata in uso del nuovo algoritmo, coinvolgendo nella discussione tug gli a)ori interessa-. Nelle riunioni straordinarie del 12/01/2015 e del 03/03/2015, la CTS ha rimodulato la definizione di innovazione in innova-vità e innova-vità potenziale, entrambe riferite esclusivamente alla ricaduta in ambito clinico. 19

20 Elenco aggiornato farmaci innovaavi 20

21 DECRETO N. 30 del 30 luglio 2015 «Aggiornamento parziale del Prontuario TerapeuAco Regionale di cui alla DGR n. 56/94 del 29 dicembre 2009» Atc4 Atc4 Farmaco Farmaco Principio Principio agvo agvo Classe Innova-vità Classe Innova-vità Data parere Data parere CTS CTS Data G.U. (data Data G.U. (data efficacia) efficacia) Data scadenza Data scadenza requisito requisito L01XC L01XC YERVOY YERVOY Ipilimumab Ipilimumab H Importante Importante 30/10/ /10/ /03/ /03/ /03/ /03/2016 L02BX ZYTIGA Abiraterone H Potenziale 15/11/ /04/ /04/2016 L02BX ZYTIGA Abiraterone Potenziale 15/11/ /04/ /04/2016 Collagenasi di Collagenasi di M09AB XIAPEX clostridium M09AB XIAPEX clostridium H Potenziale 06/03/ /03/ /03/2016 Potenziale 06/03/ /03/ /03/2016 histoly-cum histoly-cum Brentuximab L01XC ADCETRIS Brentuximab H Potenziale 02/12/ /07/ /07/2017 L01XC ADCETRIS vedo-n Potenziale 02/12/ /07/ /07/2017 vedo-n L01XC L01XC PERJETA PERJETA Pertuzumab Pertuzumab H Importante Importante 02/12/ /12/ /07/ /07/ /07/ /07/2017 L04AX L04AX REVLIMID1 REVLIMID1 Lenalidomide Lenalidomide H Potenziale Potenziale 13/02/ /02/ /09/ /09/ /09/ /09/2017 J05AX J05AX TIVICAY TIVICAY Dolutegravir Dolutegravir H Potenziale Potenziale 10/03/ /03/ /11/ /11/ /11/ /11/2017 J04AK SIRTURO Bedaquilina H Potenziale 11/03/ /10/ /09/2017 J04AK SIRTURO Bedaquilina Potenziale 11/03/ /10/ /09/2017 Trastuzumab L01XC KADCYLA Trastuzumab H Potenziale 07/04/ /10/ /10/2017 L01XC KADCYLA emtansine Potenziale 07/04/ /10/ /10/2017 emtansine L01CD ABRAXANE2 Nab paclitaxel H Importante 07/04/ /02/ /02/2018 L01CD ABRAXANE2 Nab paclitaxel Importante 07/04/ /02/ /02/2018 J05AB J05AB SOVALDI SOVALDI Sofosbuvir Sofosbuvir A Importante Importante 15/05/ /05/ /12/ /12/ /12/ /12/2017 L01XE L01XE XALKORI XALKORI Crizo-nib Crizo-nib H Potenziale Potenziale 09/06/ /06/ /04/ /04/ /04/ /04/2018 J05AE OLYSIO Simeprevir A Potenziale 10/11/ /02/ /02/2018 J05AE OLYSIO Simeprevir Potenziale 10/11/ /02/ /02/2018 Ombitasvir, Ombitasvir, J05AX VIEKIRAX Paritaprevir, J05AX VIEKIRAX Paritaprevir, A Importante 21/01/ /05/ /05/2018 Importante 21/01/ /05/ /05/2018 Ritonavir Ritonavir J05AX EXVIERA Dasabuvir A Importante 21/01/ /05/ /05/2018 J05AX EXVIERA Dasabuvir Importante 21/01/ /05/ /05/2018 J05AX J05AX DAKLINZA DAKLINZA Daclatasvir Daclatasvir A Si Si 16/02/ /02/ /05/ /05/ /05/ /05/2018 R07AX KALYDECO Ivacawor A Si 16/02/ /05/ /05/2018 R07AX KALYDECO Ivacawor Si 16/02/ /05/ /05/2018 Ledipasvir, J05AB HARVONI Ledipasvir, A Si 24/03/ /05/ /05/2018 J05AB HARVONI Sofosbuvir Si 24/03/ /05/ /05/2018 Sofosbuvir 21

22 SOSTENIBILITA ECONOMICA FONDO FARMACI INNOVATIVI L art. 1, comma 593 della Legge 23 dicembre 2014, n. 190 (Legge di stabilità 2015), al fine di supportare economicamente le Regioni per garan-re ai ci)adini l immediato accesso ai farmaci innova-vi, ha disposto per gli anni 2015 e 2016 l is-tuzione di uno specifico fondo per il concorso da parte dello Stato alla spesa per l acquisto dei medicinali innovaavi. Il fondo è alimentato da un contributo statale alla diffusione dei predeg medicinali di 100 milioni di euro per l anno 2015 e da una quota delle risorse des-nate alla realizzazione di specifici obiegvi del Piano Sanitario Nazionale pari a 400 milioni di euro per l anno 2015 e 500 milioni per l anno

23 la Regione Sardegna, con le Regioni Friuli Venezia Giulia e Valle d Aosta e le Province autonome di Trento e Bolzano ai sensi dell art. 1, comma 836, della Legge 27 dicembre 2006, n. 296, provvedono integralmente al finanziamento della propria spesa sanitaria e pertanto non concorrono alla suddivisione delle risorse messe a disposizione dallo Stato, per gli obiegvi del Piano Sanitario Nazionale. 23

24 FARMACI INNOVATIVI: FARMACI ANTIVIRALI AD AZIONE DIRETTA Sono state agvate tempes-vamente tu)e le procedure necessarie a rendere tali farmaci innova-vi immediatamente disponibili ai ci)adini sardi. In par-colare per i nuovi farmaci an-virali ad azione dire)a (DAA) sono sta-, contestualmente ai provvedimen- dell Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), individua- i Centri specialis-ci autorizza- alla prescrizione e sulla base dei criteri di eleggibilità formula- dall AIFA, verifica- i pazien- eleggibili al tra)amento al fine della programmazione della presa in carico da parte dei Centri. Sulla base dei criteri AIFA sono eleggibili al tra)amento in Sardegna circa 1300 pazien-, sono sta- inseri- nei Registri di monitoraggio AIFA in quanto eleggibili al tra)amento circa 600 pazien-, di cui oltre la metà sono già in tra)amento farmacologico. 24

25 FARMACI INNOVATIVI: FARMACI ANTIVIRALI AD AZIONE DIRETTA La spesa per tali farmaci non è facilmente quan-ficabile in quanto il costo di ciascun farmaco è ogge)o di Accordi negoziali riserva- tra l Agenzia Italiana del Farmaco e le Aziende produ)rici, ma dalle informazioni, al momento disponibili, può essere ipo-zzato un costo medio a tra)amento di circa ,00 euro; Si ipo-zza una spesa complessiva superiore ai 35 milioni di euro; 25

26 FARMACI ONCOLOGICI Atc4 Farmaco Principio agvo Classe Innova-vità L01XC YERVOY Ipilimumab H Importante L02BX ZYTIGA Abiraterone H Potenziale L01XC ADCETRIS Brentuximab vedo-n H Potenziale L01XC PERJETA Pertuzumab H Importante L04AX REVLIMID1 Lenalidomide H Potenziale L01XC KADCYLA Trastuzumab emtansine H Potenziale L01CD ABRAXANE Nab paclitaxel H Importante L01XE XALKORI Crizo-nib H Potenziale 26

27 SOSTENIBILITA ECONOMICA DEL SISTEMA DEVE NECESSARIAMENTE ESSERE ATTUATA UNA RAZIONALIZZAZIONE DELLA SPESA ATTRAVERSO: 1) APPROPRIATEZZA PRESCRITTIVA 2) PRESCRIZIONE DI FARMACI CON IL MIGLIOR RAPPORTO COSTO/BENEFICIO 3) UTILIZZO BIOSIMILARI 27

28 IMPORTANZA DEI BIOSIMILARI GaranAscono l'accesso ai farmaci biologici per tug i pazien- che ne necessitano e contribuendo, nel contempo, alla sostenibilità finanziaria dei sistemi sanitari Innescano meccanismi di compeaavità dei mercaa che determinano riduzione dei prezzi; i risparmi generaa dall ualizzo dei biosimilari possono contribuire al finanziamento di nuovi farmaci, anche biotecnologici, rendendo sempre più accessibile l'innovazione terapeuaca. 28

29 GARA UNIONE D ACQUISTO CAPOFILA SASSARI Descrizione Nome commerciale Offerta UI gara 2012 Prezzo Confezione gara 2012 Prezzo Confezione gara 2010 EPOETINA ALFA RETACRIT 1.000UI/0,3ML 0, ,98 n.d EPOETINA BETA NEORECORMON*IV SC 1SIR 50000UI 0,004 2,00 2,94 EPOETINA TETA EPORATIO 6 siringhe preriempite 1000 UI /0,5 ml 0,0019 n.d DARBEPOETINA ALFA ARANESP siringa 10 mcg 1,35 13,5 14,5 EPOETINA ALFA EPREX ,5 5,59 29

30 30

31 31

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33 33

34 Lo sviluppo e l u-lizzo dei farmaci biosimilari rappresentano un opportunità essenziale per l otmizzazione dell efficienza dei sistemi sanitari e assistenziali, avendo la potenzialità di soddisfare una crescente domanda di salute, in termini sia di efficacia e di personalizzazione delle terapie sia di sicurezza d impiego. I medicinali biosimilari rappresentano, dunque, uno strumento irrinunciabile per lo sviluppo di un mercato dei biologici compeaavo e concorrenziale, necessario alla sostenibilità del sistema sanitario e delle terapie innovaave, mantenendo garanzie di sicurezza e qualità per i pazien- e garantendo loro un accesso omogeneo e tempes-vo ai farmaci innova-vi, pur in un contesto di razionalizzazione della spesa pubblica. 34