RICHIESTA DI VALUTAZIONE DA PARTE DEL CERS PER SPERIMENTAZIONI CLINICHE SU PRODOTTI MEDICINALI PER USO UMANO. ulteriore documentazione:

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1 Doc. 9 RICHIESTA DI VALUTAZIONE DA PARTE DEL CERS PER SPERIMENTAZIONI CLINICHE SU PRODOTTI MEDICINALI PER USO UMANO Sezione riservata alla Segreteria Tecnico- Scientifica del CERS: Data di ricevimento della richiesta: Data di protocollo della richiesta di ulteriore documentazione: Data di richiesta di informazioni volte a rendere la documentazione validabile Data di validazione dell application : Data di protocollo del ricevimento delle informazioni aggiuntive/aggiornate: Data di inizio della procedura: Numero di codice assegnato dalla Segreteria Tecnico-Scientifica: Sperimentazione Clinica Controllata (SCC)/ / Motivi per la mancata accettazione/parere non favorevole: SI no Se SI, data: Autorizzazione / opinione positiva: SI no Se SI, data: Sezione da compilare a cura del richiedente: Indicare gli aspetti rilevanti della richiesta di valutazione: Studio prospettico randomizzato, controllato in doppio cieco sull efficacia della ossigenoterapia iperbarica a basse pressioni in bambini autistici RICHIESTA DI VALUTAZIONE DA PARTE DEL CERS: A. IDENTIFICAZIONE DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA Stato Membro al quale è stato sottoposto lo studio: RSM Numero di registrazione RSM_SC 1 Titolo completo dello studio: The efficacy of mild hyperbaric oxygen therapy (mhbo) in young children with autism Numero di codice del protocollo dello Sponsor, versione e data: Sigla o titolo abbreviato per indicare lo studio, ove disponibile: mhbo and Autism 1 RSM_SC (Rep. San Marino_Studio Clinico)

2 B. IDENTIFICAZIONE DELLO SPONSOR RESPONSABILE DELLA RICHIESTA B1. Sponsor Nome della Ditta/Organizzazione: Nome della persona da contattare: Indirizzo: Numero di telefono: Numero di Fax: B2. Legale rappresentante dello Sponsor Nome della Ditta/Organizzazione: Nome della persona da contattare: Indirizzo: Numero di telefono: Numero di Fax: Sponsor: commerciale 2 non commerciale C. IDENTIFICAZIONE DEL RICHIEDENTE C2. Richiesta al CERS - Sponsor - Legale rappresentante dello Sponsor - Persona o organizzazione autorizzata dallo Sponsor a presentare la richiesta. In tal caso, completare quanto di seguito: - Organizzazione: - Nome della persona che funge da contatto: - Numero di telefono: - Numero di Fax : - Indirizzo: xsperimentatore con l incarico di applicant : Sperimentatore Coordinatore (per studi multicentrici) Sperimentatore principale (per studi in un singolo centro) x In tal caso, completare quanto di seguito: - Nome e cognome: Gerardo Bosco - Indirizzo: Via Cavalletto 12 Padova - Numero di telefono: Numero di Fax: - gerardo.bosco@unipd.it 2 Uno Sponsor Commerciale è una persona o un organizzazione che si assume la responsabilità del trial e che al momento della richiesta al CdB partecipa al processo di sviluppo del medicinale ai fini della registrazione del farmaco.

3 D. INFORMAZIONI SUL PRODOTTO MEDICINALE UTILIZZATO NELLO STUDIO: - FARMACO IN STUDIO - FARMACO DI RIFERIMENTO NELLA COMPARAZIONE CLINICA Devono essere fornite in questa sezione informazioni su ogni prodotto in bulk prima di compiere le operazioni specifiche connesse alla sperimentazione (porre in cieco il medicinale, confezionamento specifico per lo studio ed etichettatura) sia per il prodotto medicinale che viene testato sia per quello usato come confronto. Le informazioni sul placebo, se rilevanti, devono essere inserite nella sezione E. Se la sperimentazione prevede l impiego di più di un prodotto medicinale ( Investigational Medicinal Product, IMP), utilizzare pagine aggiuntive e attribuire a ciascun IMP un numero progressivo. Inoltre, devono essere fornite informazioni per ciascun prodotto. Se il prodotto risulta costituito da una combinazione di principi attivi devono essere fornite informazioni su ogni singolo principio attivo. In caso di trials con più di un medicinale in studio, attribuire ad ogni medicinale un numero progressivo(1- n) e, se necessario, ripetere la successiva documentazione da 1-n volte L application si riferisce all IMP numero: (..) IMP: medicinale oggetto dello studio IMP: medicinale usato come comparatore/controllo D.1. STATUS DELL IMP DA USARE NELLA SPERIMENTAZIONE D.1(a) L IMP che verrà utilizzato nello studio ha una Autorizzazione all Immissione in Commercio? (Marketing Authorisation MA) : ossigeno E stato autorizzato nella RSM o in uno Stato Membro dell UE cui è stata chiesta questa valutazione? - Se SI e se l IMP non è stato in alcun modo modificato ma il nome commerciale e il titolare dell AIC non sono stati fissati nel protocollo, andare al punto D.1(b) - Se NO: E stato Autorizzato in uno Stato Membro dell UE da cui ha tratto origine questo studio? - Se SI specificare in quale Stato Membro:. SIx x NO Se SI, specificare per il prodotto da utilizzare nello studio: Nome Commerciale ossigeno Nome del titolare AIC Numero AIC

4 - Se no, alle prime 2 domande: E stato Autorizzato in un Paese terzo da cui ha tratto origine questo studio? Se SI specificare in quale Stato:.. D.1(b) Situazione in cui l IMP da utilizzare nello studio clinico ha un autorizzazione nello Stato Membro coinvolto ma il protocollo permetta che ogni marchio dell IMP con una autorizzazione al commercio in quello Stato membro venga somministrato nello studio clinico ai soggetti in studio e non sia possibile identificare in modo univoco l IMP(s) prima che lo studio inizi: Nel protocollo, il trattamento è definito solo mediante il principio attivo? - Se SI, andare alla sezione D2 Nel protocollo, i regimi di trattamento permettono diverse combinazioni dei prodotti commerciali utilizzati secondo la pratica clinica locale di alcuni o di tutti i siti coinvolti nella sperimentazione nello Stato Membro? - Se SI, andare a D2. I prodotti da somministrare come IMPs rientrano in una categoria ATC - Se SI, fornire il gruppo ATC di appartenenza (livello 3 o più) dei codici autorizzati applicabili nel campo riservato all inserimento del codice ATC nella sezione D2 di questo modulo. Altro: - Se SI, specificare: SI x NO L utilizzo dell IMP è stato autorizzato in precedenza in uno studio clinico condotto dallo Sponsor in UE? SI NO L IMP è stato designato con questa indicazione come farmaco orfano in UE? Se SI, fornire il numero di designazione come farmaco orfano: SI NO

5 D.2. DESCRIZIONE DEL PRODOTTO UTILIZZATO NELLA SPERIMENTAZIONE (IMP) Nome del prodotto, ove applicabile: Ossigeno Codice del prodotto, ove applicabile: Nome di ogni sostanza attiva (INN o nome proposto INN se disponibile, se proposto o approvato INN): Altri nomi disponibili per ogni sostanza attiva (CAS, codice attribuito dallo Sponsor, altri nomi descrittivi, ecc. fornire tutti quelli disponibili): Codice ATC, se registrato ufficialmente: VO3ANO1 Forma Farmaceutica (utilizzare Standard Terms): Farmaco generico Via di somministrazione (utilizzare Standard Terms): Inalatoria in Camera Iperbarica CND per il dispositivo medico: Z (hyperbaric chamber) Dosaggio (specificare tutti i dosaggi da utilizzare): - Concentrazioni (espresse in formato numerico): - Unità di concentrazione: 100% a 1.5ATA - Indicare se la concentrazione è espressa con: 100% Tipo di prodotto medicinale Il prodotto medicinale contiene un principio attivo: - di origine chimica? - di origine biologica/biotecnologica? In questo caso, si tratta di: - un prodotto medicinale di terapia cellulare? - un prodotto medicinale di terapia genica? - un radiofarmaco? - un prodotto medicinale immunologico (come un vaccino, un allergene, un siero immune)? - un prodotto medicinale fitoterapico? - un prodotto medicinale omeopatico? - un prodotto medicinale contenente Organismi Geneticamente Modificati? SI x SI SI SI SI SI SI SI SI no no no no no no no no no

6 D.5. DISPOSITIVO MEDICO IN SPERIMENTAZIONE INFORMAZIONI SUL DISPOSITIVO MEDICO IN STUDIO Denominazione del dispositivo medico in studio: Camera iperbarica. Destinazione d uso del dispositivo medico in corso di sperimentazione: ossigenoterapia iperbarica Indicare la sede anatomica su cui incide il dispositivo medico in studio: Sistemico, con particolare riferimento ad Apparato respiratorio, ematico, sistema nervoso centrale e periferico Indicare se noti: CND (Classificazione Nazionale dei Dispositivi Medici:... Numero di repertorio: Z CLASSIFICAZIONE DEL DISPOSITIVO MEDICO Indicare la classe di appartenenza del dispositivo se nota: classe di rischio 01 classe I classe IIa classe IIb classe III Indicare il tempo di permanenza del dispositivo a contatto con il paziente: temporanea (meno di 60 minuti) di breve termine (meno di 30 giorni) xdi lungo termine (più di 30 giorni) Indicare l invasività del dispositivo: x dispositivo non invasivo dispositivo invasivo dispositivo invasivo di tipo chirurgico dispositivo impiantabile Il dispositivo medico in studio si può definire: x un dispositivo medico non attivo un dispositivo medico attivo Se trattasi di un dispositivo medico attivo indicare la fonte di energia in uso:.. Se trattasi di kit indicare nel dettaglio la composizione. INFORMAZIONI SULLA COMMERCIALIZZAZIONE DEL DISPOSITIVO IN STUDIO: Il dispositivo medico in studio è già in commercio allo stato attuale? x si no se si indicare: In quali e quanti paesi della Comunità Europea: tutti In quali e quanti paesi fuori dalla Comunità Europea: tutti Indicare se il Dispositivo medico in studio è: privo di marchio CE provvisto di marchio CE, ma sperimentato con una destinazione d uso diversa da quella oggetto della procedura di marcatura CE provvisto di marchio CE, ma modificato nelle sue caratteristiche rispetto a quello oggetto della procedura di marcatura CE x provvisto di marchio CE, non modificato e sperimentato con la destinazione d uso oggetto delle procedure di marcatura CE

7 E. INFORMAZIONI SUL PLACEBO (se sono più di uno allegare più pagine concernente la sez. E) E presente un placebo nello studio? x SI no Questo modulo si riferisce al placebo numero: (.) Questo placebo è posto in comparazione con il medicinale in sperimentazione (IMP) ossigeno.. Specificare il numero attribuito al medicinale in sperimentazione nella sezione D Forma farmaceutica: ossigeno Via di somministrazione: inalatoria in maschera La composizione, ad eccezione del/i principio attivo: - E identica al medicinale in sperimentazione? SI xno - Se no, specificare i componenti: 1. 21% ossigeno, placebo x % ossigeno, medicinale in sperimentazione 3. F. SITO AUTORIZZATO RESPONSABILE PER IL RILASCIO IN UE DEL MEDICINALE IN SPERIMENTAZIONE Questa sezione è dedicata ai prodotti medicinali in sperimentazione, come ad esempio i prodotti medicinali randomizzati, confezionati, etichettati e rilasciati per essere utilizzati nell ambito della sperimentazione. Se sono rilasciati da più di un sito o trattasi di più di un IMP, utilizzare pagine extra e distinguerle dando a ciascun IMP il proprio numero dalle sezioni D o il numero di placebo dalla sezione E. Nel caso di siti multipli indicare il prodotto rilasciato da ciascun sito. Indicare il responsabile per il rilascio dell IMP finito: (barrare la casella appropriata): Questo sito è responsabile per il rilascio di: specificare il numero dell IMP riportato nella sezione D o del placebo riportato nella sezione E: - Produttore - Importatore - Sia produttore che importatore - Nome dell Organizzazione: - Indirizzo: - Indicare il numero di autorizzazione del produttore o dell importatore: Se non autorizzato, fornire razionale: - Il sito è stato ispezionato dal altre Autorità (es. UE)? Se SI, indicare la data dell ultima ispezione: SI no

8 G. INFORMAZIONI GENERALI SULLO STUDIO Condizione medica o patologia oggetto della sperimentazione Specificare la condizione medica: (testo libero): Efficacia della mild ossigenoterapia iperbarica in bambini con autismo Codice di classificazione ICD: Codice di classificazione MedDRA: E una patologia rara? SI no Obiettivo dello studio Obiettivo principale: efficacia della mhbot nel migliorare il comportamento, il linguaggio e la socializzazione di bambini affetti da autismo Obiettivo secondario: miglioramento della qualità di vita in base ai segni e sintomi riportati Criteri di inclusione principali (elencare i più importanti) Lo studio prevede il reclutamento di 43 soggetti di età compresa tra i 4 e i 12 anni, con fine del reclutamento previsto per il 7 febbraio Tutti i partecipanti devono avere diagnosi di autismo ricevuta dal pediatra inviante e confermata da uno stesso neuropsichiatra infantile partecipante allo studio ed in accordo con i criteri diagnostici del DSM IV[2]. Ulteriori informazioni nel protocollo di ricerca allegato.. Criteri di esclusione principali (elencare i più importanti) I bambini con Disturbo Pervasivo dello Sviluppo o Disturbo Pervasivo dello Sviluppo Non Altrimenti Specificato o Asperger saranno esclusi da questo studio Controindicazioni assolute al trattamento iperbarico come riportato nel protocollo di ricerca allegato End Points principali: Valutazione neurocogntiva e psicologica: comportamento, socializzazione e linguaggio Scopo dello studio Segnare tutte le caselle ove applicabile

9 - Diagnosi - Profilassi - Terapia - Sicurezza - Efficacia - Farmacocinetica - Farmacodinamica - Bioequivalenza - Dose - risposta - Farmacogenetica - Farmacoeconomia - Altro Se altro, specificare: x x x x

10 Tipo di studio e fase Farmacologia umana (Fase I) Esplorazione terapeutica (Fase II) Conferma terapeutica (Fase III) Uso terapeutico (Fase IV) Si tratta di: prima somministrazione ad umani Studio di bioequivalenza Altro, specificare: Disegno dello studio Randomizzato: Controllato: SI x no SI x no Sito singolo (vedi anche la sezione I): Siti multipli (vedi anche la sezione I): Stati membri multipli: Questo trial coinvolge paesi terzi? Se SI, specificare: In aperto: Singolo cieco: In parallelo: Altro: SI no SI no SI no SI no Doppio cieco: Cross over: Se SI, specificare SI x no SI no Specificare il prodotto di confronto/comparatore: 21%ossigeno - Altro/i prodotto/i medicinale/i SI no - placebo SI x no - altro SI no Se SI, specificare SI x no SI no SI no SI no x Massima durata del trattamento di un soggetto secondo il protocollo: 8 settimane Massima dose consentita (specificare al giorno o in totale): 1 trattamento al giorno Definizione della fine dello studio e relativa giustificazione, nel caso in cui non sia possibile riportare l ultima visita dell ultimo soggetto arruolato nello studio: arruolamento febbraio 2016, fine trattamento giugno Stima iniziale della durata dello studio 3 (anni e mesi): - nello Stato in oggetto 1 anno mesi - in tutti i Paesi in cui viene effettuato lo studio anni mesi H. POPOLAZIONE DEI SOGGETTI IN STUDIO ETA 4-12 aa 3 Dal primo arruolamento fino all ultima visita dell ultimo soggetto in studio

11 Intervallo di età x meno di 18 anni Sesso x Femmine x Maschi Se SI, specificare: In Utero Neonati pretermine (fino all età gestazionale 37 settimane) Neonati (0-27 giorni) Prima infanzia (28 giorni -23 mesi) x Bambini (2-11 anni) Adolescenti (12-17 anni) Adulti (18-65 anni) Anziani (> 65 anni) Popolazione dei soggetti in studio Volontari sani SI no Pazienti SI x no Popolazioni specifiche vulnerabili - donne fertili - donne in gravidanza SI SI no no - donne che allattano SI no - situazioni di emergenza SI no - soggetti incapaci di fornire il consenso personalmente SI x no Se SI, specificare: minorenni - altri: SI no Se SI, specificare: Numero pianificato di soggetti da includere: - nello Stato: In caso di studio multinazionale: - in UE: - in totale nello studio per intero: 43 Pianificazione del trattamento o delle cure dopo che il soggetto ha concluso la partecipazione allo studio 4 (se è differente dal normale trattamento effettuato di quelle condizioni): Specificare: 4 Se non già indicato nel protocollo

12 I. SITI PROPOSTI PER EFFETTUARE GLI STUDI CLINICI NELLO STATO MEMBRO OGGETTO DELLA PRESENTE DOMANDA I.1. Sperimentatore coordinatore (per studi multicentrici) e sperimentatore principale (per studi in centri singoli) Nome Gerardo Cognome Bosco Qualifica MD PhD ricercatore Indirizzo Via Cavalletto 12 Padova I.2. Sperimentatore principale (per studi multicentrici; ove necessario, utilizzare alti moduli) Nome Cognome Qualifica Indirizzo I.3. Strutture tecniche centrali da usare per la conduzione dello studio (laboratorio o altre strutture tecniche), in cui vengono centralizzati i criteri di valutazione principale delle misurazioni e delle determinazioni. (ripetere se necessario per organizzazioni multiple) Organizzazione: DOMUS MEDICA Nome della persona che funge da contatto: GERARDO BOSCO Indirizzo: Via Cavalletto 12 Padova Numero di telefono: Servizi in subappalto: I.4. Organizzazione a cui lo sponsor ha trasferito servizi e funzioni relativi allo studio (ripetere come necessario per le organizzazioni multiple) Lo Sponsor ha trasferito parte o tutti i servizi e le funzioni relative allo studio dello Sponsor ad altre organizzazioni o terzi? SI no Se SI, specificare: Organizzazione: Nome della persona che funge da contatto: Indirizzo: Numero di telefono: Servizi/funzioni in subappalto:

13 J. COMITATO ETICO NELLO STATO MEMBRO OGGETTO DI QUESTA RICHIESTA Nome e indirizzo: Date della sottomissione: Parere del Comitato Etico per la Ricerca e la Sperimentazione: Se ottenuto, specificare: da richiedere in sospeso ottenuto Data del parere: parere favorevole: parere non favorevole. Se non accettabile/non favorevole, fornire: - le motivazioni - l eventuale data di rivalutazione da parte del CERS: L. FIRMA DELL APPLICANT Io sottoscritto confermo che/confermo per conto dello Sponsor che (cancella ciò che non è applicabile) - le informazioni sopra riportate in questa richiesta di parere sono corrette - lo studio verrà condotto secondo il protocollo, la normativa nazionale e i principi di GCP - è ragionevole che lo studio venga intrapreso. - sottoporrò un sommario del report finale dello studio al Comitato Etico per la Ricerca e la Sperimentazione coinvolto entro un massimo di 1 anno come data ultima dopo la fine dello studio in tutti i Paesi. - comunicherò la data di inizio dello studio al Comitato Etico per la Ricerca e la Sperimentazione 5 coinvolto prima possibile. APPLICANT della richiesta di parere da parte del Comitato Etico per la Ricerca e la Sperimentazione (come indicato nella sez. C2): Data: 10/11/2015 Firma: Nome e cognome per esteso: Gerardo Bosco.. 5 Inclusione del primo paziente nello stato membro in oggetto (l arruolamento inizia con la firma del consenso informato)