Catene Leggere Libere nel Siero

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1 Conoscere e capire il dosaggio delle Catene Leggere Libere nel Siero International Myeloma Foundation Riverside Drive, Suite 206 North Hollywood, CA USA Telephone: CURE (2873) (USA & Canada) Fax: TheIMF@myeloma.org

2 Indice degli argomenti Introduzione 5 Il Mieloma Multiplo e Le Proteine Monoclonali 5 Cosa sono le catene leggere libere? 6 Come vengono individuate e misurate le proteine monoclonali? 8 Analisi delle catene leggere libere del nel siero: valori normali e anormali 13 Rapporto Kappa/Lambda 14 Come può essere utile il dosaggio delle catene leggere libere nel siero rispetto al trattamento? 16 Livelli di Freelite e valutazione della risposta al trattamento 20 I Pazienti che ricevono maggiori benefici dall analisi delle catene leggere libere del siero 22 Informazioni relative all IMF 24 Glossario 27 Questo opusculo c é possibile grazie alla sussidio educativo di Binding Site 2010, International Myeloma Foundation, North Hollywood, California (VIII20X)

3 Introduzione Il presente opuscolo Le è stato consegnato per darle maggiori informazioni su un test di laboratorio, il dosaggio delle catene leggere libere nel siero. Questo test è anche conosciuto col nome di Freelite. Dopo aver letto il presente opuscolo, Lei dovrebbe essere in grado di rispondere alle seguenti domande: Cosa sono le catene leggere libere? Quale relazione esiste tra le catene leggere libere ed il mieloma multiplo? Quale aiuto può fornire nella diagnosi e nell monitoraggio della risposta alla terapia del mieloma multiplo il test Freelite? Lo scopo di questa guida tascabile è quello di fornirle delle informazioni generali. Esso non intende sostituirsi alle indicazioni che le vengono date dallo Staff medico ed infermieristico che la assistono ai quali, invece, Lei potrà porre domande in merito al Suo piano terapeutico. Le definizioni di tutte le parole scritte in grassetto potranno essere consultate nel glossario al fondo del presente opuscolo. Il Mieloma Multiplo e le proteine monoclonali Il Mieloma Multiplo è un tumore delle plasmacellule del midollo osseo. Mieloma è sinonimo di mieloma multiplo. La funzione principale delle normali plasmacellule è quella di produrre anticorpi, conosciuti anche come immunoglobuline, che hanno 4 5

4 un ruolo importante nel combattere le infezioni. Ogni plasmacellula produce un solo tipo di immunoglobulina. Esistono differenti tipi di plasmacellule nel corpo, e ognuna di esse produce solamente un tipo di immunoglobulina. Il risultato è la produzione di una vasta varietà di immunoglobuline. Nel mieloma multiplo, una particolare plasmacellula (clone) si duplica un gran numero di volte, causando un eccessiva produzione di un tipo di immunoglobulina chiamata proteina monoclonale o proteina-m, conosciuta anche come proteina del mieloma, paraproteina o picco monoclonale. L identificazione della proteina-m è importante per la diagnosi, e la misurazione dei suoi livelli è utile per monitorare l efficacia del trattamento. Cosa sono le catene leggere libere? Strutturalmente, le normali immunoglobuline (Ig) sono composte da unità più piccole chiamate catene pesanti e catene leggere, che insieme formano un gran complesso (vedere Figura 1). Esistono 5 tipi di catene pesanti e Figura 1. Struttura dell immunoglobulina (anticorpo). ad ogni tipo viene assegnata una lettera specifica. Questi 5 tipi di immunoglobuline sono abbreviate come IgG, IgA, IgM, IgD e IgE. Ci sono due tipi di catene leggere e possono essere di tipo kappa (κ) e lambda (λ o L). Ogni plasmacellula produce solo un tipo di catena pesante e un tipo di catena leggera. Complessivamente, esistono 10 sottotipi di immunoglobuline normali (vedere Tabella 1). Tabella 1. Sottotipi di immunoglobuline IgG kappa IgA kappa IgM kappa IgD kappa IgE kappa IgG lambda IgA lambda IgM lambda IgD lambda IgE lambda Le catene pesanti e le catene leggere sono prodotte separatamente all interno delle plasmacellule e vengono assemblate formando così un immunoglobulina completa. Quando le catene leggere si uniscono alle catene pesanti, le catene leggere vengono indicate col nome di catene leggere legate. Tuttavia, quando le catene leggere non sono attaccate alle catene pesanti, esse vengono chiamate catene leggere libere. Per ragioni sconosciute, le plasmacellule producono solitamente un numero maggiore di catene leggere rispetto a quelle richieste per formare un immunoglobulina completa o proteina monoclonale. Le catene leggere in eccesso entrano nel sangue come catene leggere libere (non unite alle catene pesanti) 6 7

5 proteine nel siero (SPEP), l elettroforesi delle proteine nelle urine (UPEP) e/o l analisi delle catene leggere libere del siero(freelite). Se un tipo di catene leggere (kappa o lambda) viene prodotto in eccesso, è molto probabile vi sia la presenza di proteine monoclonali. e ciò avviene sia in condizioni normali che nei soggetti affetti da mieloma o patologie correlate, come ad esempio la gammopatia monoclonale di incerto significato (MGUS). La quantità di di catene leggere che viene prodotta è correlata all attività del mieloma o alla crescita delle plasmacellule. Come vengono individuate e misurate le proteine monoclonali? Le proteine monoclonali possono essere individuate e dosate nel sangue e/o nelle urine. Quando vengono misurate nel sangue, tutte le cellule vengono rimosse, lasciando solo il liquido giallo chiamato siero. Se si ha un sospetto di mieloma, il Suo medico valuterà la presenza di una proteina monoclonale anomala (proteina-m). Vari test potranno essere eseguiti per individuare la presenza della proteina-m, inclusi l elettroforesi delle Elettroforesi del Siero e delle Urine Due test molto usati per misurare i livelli della proteina-m e per monitorare le risposte al trattamento sono la SPEP e l UPEP. La proteina-m viene identificata come picco al tracciato della SPEP o dell UPEP (vedere Figura 2). I test SPEP e UPEP servono a misurare i livelli di proteina-m, ma non ad indentificare il tipo di proteina-m presente. Perciò, questo tipo di test non può identificare i sottotipi di proteine-m come IgG kappa, IgA lambda, ecc (Tabella 1). Immunofissazione Un secondo tipo di elettoforesi, conosciuta come immunofissazione (IFE) viene eseguita per identificare i sottotipi di proteina-m che vengono prodotti dalle cellule del mieloma. I sottotipi di proteina-m possono essere identificati mediante l immunofissazione (vedere Figura 2) ma generalmente, essa non è in grado di quantificare il livello dei sottotipi di proteina-m presenti nel campione. La SPEP può essere inizialmente eseguita per determinare se, e in che quantità, è presente la proteina-m. Se la SPEP dimostra la presenza di proteina M, verrà eseguita l immunofissazione (IFE) per determinare quale sottotipo di proteina-m sia presente. 8 9

6 alb α1 α2 β alb α1 α2 β Figura 2. Illustra SPEP (sinistra in alto), UPEP (sinistra in basso) IFE (destra). I test SPEP, UPEP, e IFE presentano vantaggi e svantaggi. Per quanto riguarda gli svantaggi, tutte e tre le metodiche infatti mostrano una scarsa sensibilità nel rilevare la presenza delle catene leggere libere e queste debbono essere estremamente elevate perché vengano identificate con questi sistemi. Per esempio, il livello normale di catene leggere libere nel sangue è approssimativamente di 10 mg per litro (mg/l). ma tale livello SPE l SPE l lgg 2 lgg 2 lga 3 lga 3 lgm 4 lgm 4 κ 5 κ 5 λ 6 λ dovrebbe essere 50 superiore per essere rilevato con la SPEP e almeno 15 volte i valori normali per essere osservate con l IFE. Dosaggio delle catene leggere libere nel siero L analisi delle catene leggere libere nel siero è in grado di rilevarle nel sangue quando sono presenti a valori normali (non elevati).e importante sapere che questi dosaggi sono in grado di riconoscere anche livelli appena aumentati delle catene quando non sono rilevabili né alla SPEP nè all IFE. Ciò significa che il mieloma multiplo può essere individuato molto più velocemente di quanto non possano fare la SPEP o l IFE, e che è particolarmente utile quando il mieloma riproduce solo una quantità minima di catene leggere. L analisi delle catene leggere libere del siero viene eseguita preferibilmente sul siero e non sulle urine a causa degli effetti di filtrazione renale. Parte della normale funzione dei reni è quella di prevenire il rilascio di proteine dal corpo alle urine. Da ciò ne deriva che, un elevato livello di proteina monoclonale, può essere rilevato più facilmente nel sangue che non nelle urine. Pertanto, l analisi delle catene leggere libere del siero ha sostituito la necessità di eseguire studi sulle urine in pazienti affetti da mieloma multiplo alla diagnosi o da disordini plasmacellulari ad esso correlati, anche se comunque tali studi risultano essere ancora importanti per quanto riguarda l amiloidosi AL alla diagnosi. L analisi delle catene leggere libere su 10 11

7 sempre meglio eseguire l esame della SPEP (elettroforesi delle proteine del siero) e l IFE (immunofissazione), per rilevare livelli elevati di immunoglobuline, in combinazione con l analisi delle catene leggere libere del siero, per rilevare la presenza di catene libere leggere come consigliato dall International Myeloma Working Group. siero viene, quindi, considerata più efficace. Inoltre, il campione delle urine delle 24 ore risulta difficile da raccogliere, trasportare e conservare rispetto a quello su siero; tuttavia, gli studi sulle urine risultano utili per mostrare altri aspetti correlati al mieloma, come ad esempio il danno renale. Come altri test che rilevano la proteina-m, l analisi delle catene leggere libere nel siero presenta tanto vantaggi che svantaggi. Come già accennato, uno dei vantaggi offerti da questo particolare tipo di analisi è che essa risulta molto più sensibile rispetto alla SPEP, UPEP e IFE. Un altro vantaggio è che il dosaggio delle catene leggere libere nel siero è automatizzato e perciò richiede meno tempo per essere eseguito rispetto a SPEP, UPEP e IFE. Tuttavia, sebbene l analisi delle catene leggere libere nel siero sia eccellente nell individuarle, essa non è in grado di identificare le immunoglobuline intatte e alcuni tipi di mieloma secernono solo immunoglobuline intatte. Pertanto, è In persone affette da un particolare tipo di mieloma che produce solo catene leggere (mieloma di Bence Jones) si osserva un aumento dei livelli di catene leggere kappa o lambda che dipende dal numero di catene leggere prodotte dal mieloma. Tuttavia la produzione di catene leggere in eccesso può verificarsi in misura maggiore o minore anche in tutti i mielomi e non solo in quello a catene leggere o di Bence Jones. Pertanto, la valutazione delle catene libere leggere può essere utilizzata per diagnosticare e monitorare la maggior parte delle persone affette da mieloma multiplo indipendentemente dal sottotipo di mieloma. Analisi delle catene leggere libere del nel siero: valori normali e anormali I livelli normali delle catene leggere libere nel siero sono*: Kappa: 3,3 19,4 mg/l* Lambda: 5,7 26,3 mg/l* Rapporto Kappa/lambda ratio: 0,26 1,65** Nota: l unità qui utilizzata è mg/l (milligrammo/litro); altri laboratori utilizzano unità 12 13

8 differenti. E importante controllare l unità utilizzata quando si confrontano i valori di laboratorio. Altra Nota: Nei pazienti con il danno renale, è raccomandato interpretare i risultati del rapporto di Kappa/Lambda con una gamma di riferimento modificato di 0,37 3,1. Le catene leggere prodotte dalle cellule del mieloma sono esclusivamente di tipo kappa o lambda e la presenza di esse dipende dal tipo di mieloma. Quindi, se le cellule del mieloma producono catene leggere di tipo kappa, conseguentemente aumentano nel sangue i loro livelli. Allo stesso modo se le cellule del mieloma producono catene leggere di tipo lambda, saranno i livelli di queste ad aumentare. Il Suo medico curante prenderà nella debita considerazione i valori delle catene leggere libere del siero insieme ad altre informazioni cliniche in modo da dare un interpretazione complessiva dei risultati Uno specialista ematologo od oncologo è la figura professionale meglio qualificata per ogni decisione in merito. Rapporto kappa/lambda Il rapporto kappa/lambda delle catene leggere libere del siero è importante per la diagnosi e per il monitoraggio del mieloma, cosi come pure i valori di entrambe le catene. Quando è molto alto il valore della kappa o quello della lambda e quello dell altra catena è normale o basso, allora il rapporto risulta essere alterato ed indica che il mieloma è attivo. Se i valori di entrambe le catene leggere kappa e lambda sono aumentati il rapporto può rientrare entro i valori normali e questo indica, generalmente, che si tratta di una malattia diversa dal mieloma, come ad esempio una disfunzione renale. Quando i reni non funzionano correttamente, entrambi i tipi di catene leggere vengono trattenuti nel sangue e non sono rimosse dai reni. Il risultato è un livello aumentato di catene kappa o lambda nel sangue. Generalmente, in questo caso, l anomalo incremento dei livelli di catene leggere non è un risultato diretto di un mieloma in fase attiva

9 A volte, anche se entrambi i livelli kappa e lambda rientrano nei valori normali, il rapporto può essere alterato. In questo caso, si potrebbe essere in presenza di un mieloma che continua sia pure debolmente a rimanere attivo con conseguente produzione in eccesso di catene leggere anomale. Un rapporto kappa/lambda normale dopo il trattamento rappresenta una remissione particolarmente buona che è definita come risposta completa stringente. La normalizzazione del rapporto kappa/lambda correla con remissioni possibilmente più lunghe, e sono in corso studi clinici per definire la natura di questa relazione. Come può essere utile il dosaggio delle catene leggere libere nel siero rispetto al trattamento? L analisi delle catene leggere libere del siero può essere utile in differenti modi: 1. Per la valutazione della risposta e della recidiva precoci Dato che le catene leggere libere vengono filtrate dai reni piuttostovelocemente (in circa due ore), altrettanto rapidamente si verificano delle variazioni dei loro livelli nel sangue dovute all effetto della terapia. Pertanto, se vi è una buona risposta al trattamento, le cellule del mieloma vengono distrutte interrompendo la produzione di catene leggere libere portando così, in poche ore o pochi giorni, ad una diminuizione delle loro concentrazioni nel sangue. In questo caso, la diminuizione di catene leggere libere si manifesta più velocemente rispetto alla diminuizione di IgG o IgA, in quanto queste componenti vengono eliminate più lentamente nel corpo. La riduzione delle concentrazioni delle catene leggere libere può quindi essere considerata, un indicatore molto sensibile di una risposta precoce al trattamento. Cosi, in modo del tutto tipico, la risposta al trattamento può essere identificata grazie all analisi delle catene leggere libere del siero in termini di ore o giorni, mentre ci possono volere circa tre settimane per poterla valutare con l SPEP e l IFE. Al momento della comparsa di una recidiva, le sensibilità del dosaggio delle catene leggere libere nel siero importatesi dimostra cruciale. Anche quantità minime di mieloma che iniziano ad ingrandirsi in corso di recidiva producono livelli di catene leggere libere 16 17

10 che sono nella gran parte dei casi quantificabili. I livelli di catene leggere libere nel siero, sia kappa che lambda, dipendono dal tipo di mieloma, e spesso si innalzano prima dell aumento delle IgG e IgA e altre immunoglobuline possono venir identificate con l SPEP o l IFE. La diagnostica per immagini, come l FDG-PET o la CT-PET sono comunque utili per la valutazione della presenza di malattia minima. 2. monitoraggio di pazienti con bassi livelli di proteine del mieloma (proteina-m) Il mieloma che produce bassi livelli di proteina-m è stato tradizionalmene non-secernente o iposecernente. Due nuovi termini sono usati oggi: oligosecernente e paucisecernente. Nel 70% e l 80% circa dei soggetti con questo tipo di mieloma si evidenziano anomalie quantificabili della proteina-m nel siero che possono essere valutate attraverso l analisi delle catene leggere libere del siero. Il test Freelite è stato incorporato nei criteri di risposta per la valutazione dell efficacia del trattamento del mieloma con livelli bassi di proteina-m (vedere Tabella 2 sottostante) Tabella 2. Risposta al trattamento nel mieloma iposecernente utilizzando il test Freelite Risposta completa Risposta parziale Rapporto delle catene leggere normalizzato Diminuizione 50% nella diffrenza tra la catena leggera prodotta dalle cellule del mieloma e l altra catena leggera. 3. Arruolamento negli studi clinici Gli studi clinici sono l unica via attraversala quale è possibile rendere disponibili i nuovi farmaci e scoprire potenziali nuove cure. Le persone affette da mieloma possono partecipare a studi clinici centrati sulla sicurezza e l efficacia dei nuovi trattamenti. Per far si che un paziente sia eleggibile a partecipare ad una sperimentazione, ci deve essere un modo per monitorare i livelli di proteina-m nel sangue e nelle urine. Pazienti con mieloma iposecernente (precedentemente definito come non secernente ) venivano solitamente esclusi dagli studi clinici in quanto non esistevano metodi per monitorare le loro concentrazioni di proteina-m. Ma dal momento in cui si è resa disponibili l analisi delle catene leggere libere del siero, i livelli di proteina- M possono essere monitorati nel sangue di tutti i pazienti. Perciò, pazienti con malattia iposecernente (anche chiamata oligisecernente o paucisecernente) oggi potrebbero essere eleggibili a partecipare a studi clinici. 4. Indicatore dell attività della malattia Uno studio condotto dalla Mayo Clinic ha dimostrato come in pazienti con MGUS che presentavano un rapporto alterato delle catene leggere libere, abbiano la tendenza al progredire della malattia verso un mieloma in fase attiva, o una condizione maligna raccontata. Le alterazioni dei livelli di Freelite sono utili per delineare lo stato della malattia in gran parte dei pazienti con mieloma, e non soltanto in quelli con la variante di Bence Jones o non secernente

11 5. Valutazione di una risposta completa stringente al trattamento Uno degli obiettivi della terapia del mieloma è quello di ridurre il più possibile i livelli di proteina-m e a volte di eliminarli completamente. Se il rapporto delle catene leggere libere si normalizza dopo il trattamento esso funziona come un indicatore molto buono e sensibile dell elevata efficacia del trattamento stesso ed segnala che i livelli di paraproteine a catena leggera sono stati ridotti al minimo. Se il rapporto delle catene leggere libere si normalizza col trattamento il risultato viene definito una risposta stringente ratificata come la miglior risposta possibile secondo i Criteri internazionali della risposta alla terapia per il mieloma multiplo. Per definizione una risposta stringente completa al trattamento include anchei normali SPEP, UPEP e IFE e l assenza di cellule del mieloma nel midollo osseo, avvalorata da test specifici. Livelli di Freelite e valutazione della risposta al trattamento I livelli di Freelite nel siero possono essere usati allo stesso modo dei livelli di proteina monoclonale per definire la risposta al trattamento ma essi possono anche essere usati più frequentemente e precocemente nelle primissime settimane di terapia. Alcune persone affette da mieloma trovano questo processo utile per valutare i loro livelli di catene leggere libere nel siero usando tabelle o fogli elettronici in analogia a quanto viene comunemente fatto dai pazienti diabetici, relativamente alla misurazione ed al controllo della glicemia. Un potente strumento per seguire i risultati dei test di laboratorio e per visualizzare e stampare tabelle è il Myeloma Manager disponibile in inglese per il momento sul sito Specifici criteri per valutare una buona risposta o una risposta completa sono stati stabiliti dall International Myeloma Working Group e sono riassunti nella Tabella 3. Tabella 3. Risposta completa stringente e risposta completa Risposta completa stringente Risposta completa Risposta completa (definita di sotto) e la normalizzazione del rapporto delle catene leggere libere e assenza di cellule del mieloma nel midollo osseo. Immunofissazione negativa nel siero e nelle urine, scomparsa di qualsiasi plasmocitoma e plasmacellule 5% nel midollo osseo. In sintesi, l analisi delle catene leggere libere del siero offre molti vantaggi per la diagnosi e per il monitoraggio del trattamento: L introduzione dell analisi delle catene leggere libere del siero può migliorare la sensibilità dei protocolli l individuazione e per la diagnosi di mieloma. L analisi delle catene leggere libere del siero insieme ad altri test può fornire informazioni ulteriori nei soggetti con MGUS 20 21

12 L utilizzo dell analisi delle catene leggere libere del siero per monitorare il trattamento evidenzia risposte allo stesso più precocemente rispetto ad altri test di laboratorio come la SPEP La sensibilità aumentata dell analisi delle catene leggere libere del siero rispetto all IFE potrebbe consentire di identificare con maggior precocità una recidiva di malattia. L utilizzo dell analisi delle catene leggere libere del siero è raccomandato nella diagnosi, la prognosi, e per monitorare la malattia nelle direttive dell International Myeloma Working Group. I Pazienti che ricevono maggiori benefici dal dosaggio delle catene leggere libere del siero Pazienti con mieloma che presentano anomali valori delle catene leggere libere del siero all inizio del trattamento. Il monitoraggio con il metodo delle catene leggere libere del siero permette spesso una più rapida valutazione dell efficacia del trattamento. Soggetti con bassissimi livelli di catene leggere all esame della SPEP, dell UPEP e dell IFE. che generalmente sono affette da mieloma non secernente (iposecernente, oligosecernente, o paucisecernente). Circa il 70% delle persone affette da mieloma multiplo non secernente può essere monitorato attraverso l analisi delle catene leggere libere del siero. Pazienti affetti da AL amiloidosi che si manifesta con depositi di catene leggere e che potrebbero avere o meno un mieloma attivo. Monitorare i livelli di catene leggere può essere molto utile per valutare lo stato della malattia. Pazienti con depositi di catene leggere (mieloma di Bence Jones). I vantaggi maggiori dell analisi delle catene leggere libere del siero in questi casi sono: Maggiore comodità dei prelievi di sangue rispetto alla raccolta delle urine delle 24 ore* Sensibilità di gran lugna superiore dei test sul sangue, che permette di identificare anche livelli modicamente aumentati nel sangue che non sono identificabili invece nelle urine. * Importante è notare che la raccolta delle urine delle 24 ore è comunque raccomandata e necessaria sia per valutare l escrezione delle catene leggere che per monitorare i danni renali

13 Informazioni relative all IMF Una persona può fare la differenza, Due possono fare un miracolo. Brian D. Novis Fondatore dell IMF Il mieloma è un piccolo tumore del midollo osseo complesso e spesso misdiagnosticato che colpisce e distrugge l osso. Il mieloma colpisce approssimativamente persone nel mondo. Sebbene al momento non vi sia una cura per il mieloma, i medici si avvalgono di diverse modalità di trattamenti per aiutare i pazienti affetti da questa patologia a vivere meglio e più a lungo. La Fondazione Internazionale del Mieloma (IMF) fu fondata nel 1990 da Brian e Susie Novis subito dopo che a Brian venne diagnosticato il mieloma all età di 33 anni. Era il sogno di Brian che in futuro i pazienti potessero accedere facilmente alle informazioni di carattere medico e ad un supporto psicologico durante la loro battaglia contro il mieloma. Egli fondò l IMF allo scopo di raggiungere 3 obiettivi: trattamento, istruzione e ricerca., fornendo anche un ampio ventaglio di servizi per i pazienti, le loro famiglie, gli amici e i medici. Sebbene Brian sia mancato 4 anni dopo la diagnosi della sua malattia, il suo sogno non è morto con lui. Oggi l IMF conta oltre membri a livello internazionale ed è la prima organizzazione dedicata esclusivamente al mieloma e a tutt oggi rimane la più numerosa. L IMF fornisce programmi e servizi al fine di aiutare la ricerca, la diagnosi, le terapie e la gestione del mieloma. Questa fondazione si assicura che nessuno debba combattere il mieloma da solo. Noi ci preoccupiamo dei pazienti di oggi, mentre lavoriamo verso la cura di domani. Come può aiurarti l IMF? EDUCAZIONE DEL PAZIENTE PACCHETTO INFORMATIVO Il nostro Pacchetto-Informazioni IMF gratuito fornisce informazioni omnicomprensive sul mieloma, sulle differenti opzioni terapeutiche, sulla gestione della malattia e sui servizi offerti dell IMF, ivi compresa la famosa Guida per il Paziente. ACCESSO INTERNET E sempre possibile collegarsi e registrarsi al sito (disponibile 24 ore su 24) per avere accesso alle informazioni sul mieloma, sull IMF, sull istruzione e sui programmi di supporto. Messagiero di Mieloma Si iscriva per ricevere il bolletino elettronico «newsletter» trimestrale gratuito via per avere informazioni importanti sul mieloma. SEMINARI PER PAZIENTI E FAMILIARI Incontri con i principali esperti nel trattamento del mieloma per conoscere i recenti sviluppi nella terapia e nella ricerca

14 <<MYELOMA TODAY>> BOLLETTINO D INFORMAZIONE GIORNALIERO SUL MIELOMA (in inglese) Il nostro bollettino d informazione trimestrale è disponibile gratis per la sottoscrizione nel sito web. SUPPORTO LINEA DIRETTA DEL MIELOMA: CURE (2873) La linea diretta dell IMF (in inglese), gratis negli Stati Uniti e in Canada, con personale qualificato e specialistico ed in frequente interazione con i membri del nostro gruppo di consulenti scientifici. GRUPPO DI SUPPORTO Una rete mondiale di più di 100 gruppi di supporto organizza regolari incontri per i membri della comunità dei pazienti con mieloma e incontri annuali per i rappresentanti dei gruppi di supporto. RICERCA BANK ON A CURE Questa banca di DNA fornirà dati genetici per la i ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci. IL SISTEMA INTERNAZIONALE DI STADIAZIONE (ISS) Questo sistema aggiornato di stadiazione del mieloma migliorerà la capacità dei medici di selezionare il trattamento più appropriato per ogni paziente. Glossario Anticorpo: proteina prodotta da alcuni globuli bianchi del corpo che aiuta a combattere l infezione. Globulo bianco: cellula prodotta dal midollo osseo che aiuta a combattere infezioni e/o malattie. Immunoglobulina: anticorpo. Midollo osseo: tessuto molle e spugnoso che si trova nelle ossa più grandi e che produce globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Mieloma multiplo: tumore che nasce dalle plasmacellule nel midollo osseo. Le plasmacellule, nei pazienti affetti da mieloma multiplo, formano anticorpi anomali, i quali possono danneggiare l osso, il midollo osseo e altri organi. Plasmacellula: particolare tipo di globulo bianco che produce anticorpi. Plasmocitoma: tumore costituto da plasmacellule tumorali. Proteina: gruppo di elementi che può formare una cellula. Proteina monoclonale (proteina M): immunoglobulina anomala prodotta dalle cellule del mieloma. Un elevato livello di proteina monoclonale indica la presenza di numerose cellule mielomatose. La proteina monoclonale può essere composta da immunoglobuline intatte, catene libere leggere, oppure da entrambi. Risposta completa stringente: normalizzazione del rapporto delle catene leggere libere e assenza di cellule del mieloma nel midollo osseo dopo il trattamento 26 27

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