Organizzazione e gestione delle sperimentazioni cliniche

Transcript

1 Prefazione È ampiamente riconosciuto che gli investimenti in Ricerca e Sviluppo rappresentano un volano di crescita e di competitività del nostro paese. Vorrei approfittare di questa occasione per porre l accento sulle ragioni del valore strategico della ricerca clinica in Italia (dodicesimo posto nel mondo per investimenti in ricerca biomedica). L importanza di attrarre risorse dedicate allo sviluppo clinico di farmaci è legata a diversi fattori. In primo luogo, la conduzione degli studi clinici rappresenta, per il Servizio Sanitario Nazionale, l opportunità di offrire ai pazienti l accesso a specialità farmaceutiche innovative, prima ancora che i prodotti siano immessi sul mercato. La collaborazione nello sviluppo delle sperimentazioni cliniche offre, inoltre, l occasione di approfondire la conoscenza dei farmaci innovativi da parte degli operatori sanitari dei centri coinvolti e di integrarle nella pratica clinica, prima che queste entrino nel circuito distributivo regionale. Infine, la partecipazione dei pazienti agli studi clinici si traduce in costi evitati per le aziende sanitarie coinvolte. Attirare studi clinici ha quindi un valore che va oltre la semplice attrazione di risorse economiche, ma rappresenta un impegno per la salute dei pazienti, per la crescita del Servizio Sanitario Nazionale e per la sostenibilità dell innovazione. A tutto ciò, va ovviamente ad aggiungersi il beneficio potenziale che ne deriva in termini d incremento della ricchezza del sistema Paese (creazione di occupazione qualificata, impatto positivo sulla bilancia commerciale). L Italia è seconda solo alla Germania in Europa per quanto riguarda la produzione e l export di farmaci, rappresenta inoltre una realtà di grande interesse per la ricerca clinica grazie anche all alta qualità del Servizio Sanitario Nazionale, dei professionisti sanitari e dei ricercatori universitari (quinto paese al mondo come impact factor di pubblicazioni scientifiche prodotte). Tuttavia, a fronte della riconosciuta competitività da un punto di vista scientifico, l attrattività italiana come sede di sperimentazioni cliniche è in calo: la quota dell Italia sul totale UE per numero di trial è, infatti, scesa dal 9

2 Organizzazione e gestione delle sperimentazioni cliniche 18,5% del 2008 al 17,2% del 2013, particolarmente per quanto riguarda gli studi non profit, pur con una sensibile ripresa nel 2014 (18,2%) (dato desunto dall'osservatorio sulle Sperimentazioni Cliniche). Possibili spiegazioni possono essere ricondotte a problematiche di sistema e di capacità organizzative ad esempio i lunghi tempi di approvazione, la numerosità dei comitati etici o i contratti non standardizzati. L esigenza di indagare tali criticità nel contesto specifico italiano, in un quadro di evidenze ancora abbastanza limitate su organizzazione e gestione delle sperimentazioni cliniche, e di contribuire al miglioramento del Servizio Sanitario Nazionale si è tradotta nella linea di ricerca del progetto Academy, iniziato nel 2013, e frutto della collaborazione tra CERGAS, SDA Bocconi e Novartis, che ha visto impegnate per tre anni 13 Aziende Sanitarie Italiane. Obiettivi della ricerca sono stati l analisi della percezione di diversi operatori delle aziende sanitarie coinvolti nella ricerca clinica su vantaggi e criticità dell attività di sperimentazione, l analisi degli aspetti più rilevanti della organizzazione e gestione dell attività sperimentale e la predisposizione di tool operativi per la stima dell impatto economico diretto e indiretto della ricerca clinica per le aziende sanitarie. A nome di Novartis Oncology desidero esprimere il mio più vivo apprezzamento per il raggiungimento di un importante risultato che ci permetterà di contribuire al miglioramento del sistema salute e di soddisfare in maniera sempre crescente le esigenze dei nostri pazienti. Con Academy condividiamo l impegno per la crescita del nostro paese e per i pazienti, al centro di tutte le nostre attività: l anno 2015 ha confermato ampiamente lo storico impegno e la leadership di Novartis nella sperimentazione clinica in Italia, con 269 studi clinici, centri universitari e ospedalieri interessati e pazienti complessivamente coinvolti. Sono convinto che ci siano tutti gli ingredienti indispensabili per fare dell Italia un paese di riferimento a livello internazionale per la ricerca clinica; è quindi con orgoglio che continuiamo a supportare e promuovere questi importanti progetti. Luigi Boano General Manager, Novartis Oncology 10

3 Premessa di Claudio Jommi Il presente volume illustra i risultati di un lavoro triennale di ricerca sul tema dell organizzazione e gestione della ricerca clinica su farmaci in tredici realtà aziendali del Servizio Sanitario Nazionale. Il lavoro è stato realizzato nell ambito della Partnership «Academy of Health Care Management and Economics» tra CERGAS (Centro di Ricerche sulla Gestione dell Assistenza Sanitaria e Sociale), SDA (Scuola di Direzione Aziendale School of Management) dell Università Bocconi e Novartis. L organizzazione e gestione della ricerca clinica rappresenta un tema di grande interesse per il nostro sistema sanitario. Tale ricerca infatti non solo è necessaria per ottenere l Autorizzazione all Immissione in Commercio (AIC) dei farmaci, ma è anche fonte di accrescimento scientifico, know-how assistenziale, attrattività di pazienti. Alla ricerca for profit promossa dall industria si aggiunge quella non profit avviata spontaneamente dalle sedi sperimentali e finalizzata a coprire i gap informativi di quella for profit. Gli studi internazionali mostrano però un certo ritardo del nostro paese proprio sulle tematiche organizzative e gestionali: la parcellizzazione del processo approvativo da parte dei Comitati Etici (CE), processo con esiti spesso contraddittori, la differenziazione dei contratti con le imprese, i lunghi tempi autorizzativi da parte delle direzioni generali delle aziende sanitarie, nonché un contesto regolatorio e di accesso al mercato instabile, hanno rappresentato elementi di ostacolo agli investimenti da parte delle imprese. A questi si aggiunge l insufficiente investimento pubblico per la ricerca e gli studi sperimentali che ha generato una certa carenza di studi non profit. Lo studio è stato svolto in collaborazione con tredici aziende sanitarie sedi di un numero significativo di sperimentazioni cliniche, di diversa tipologia (Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, Aziende Ospedaliere, Aziende Sanitarie Locali) e in regioni differenti per collocazione geografica ed 11

4 Organizzazione e gestione delle sperimentazioni cliniche investimento da parte delle regioni stesse in iniziative tese a sostenere e promuovere la ricerca clinica (Lombardia, Liguria, Toscana, Campania, Sicilia). Il rapporto è diviso in due parti. Nella prima, dopo un analisi dei principali aspetti del processo di Ricerca e Sviluppo (R&S) di un farmaco (tempistica, tassi di fallimento, costi) (Capitolo 1) vengono illustrati i risultati del gruppo di ricerca: una revisione descrittiva della letteratura in materia di organizzazione e gestione della ricerca clinica; un indagine, condotta su clinici, farmacisti e amministrativi sulla percezione di impatto della ricerca clinica nelle rispettive realtà aziendali / unità operative (Capitolo 2); un modello di stima di costi e ricavi della ricerca clinica, che, pur nella consapevolezza della necessità di ricondurre tali costi e ricavi all azienda sanitaria nel suo complesso (dato il principio di unitarietà aziendale), rappresenta un utile strumento operativo di programmazione e controllo della ricerca clinica (Capitolo 3). Nella seconda parte vengono invece presentati alcuni casi regionali / locali. I primi casi illustrano due diverse modalità di organizzazione delle unità operative destinate al supporto della ricerca clinica: una Clinical Trial Unit (CTU) a livello di unità operativa, ovvero «periferica» (CTU Oncoematologica del Policlinico di Milano Capitolo 4), una a livello aziendale CTU «centralizzata» (Clinical Trial Centre dell Istituto Nazionale dei Tumori di Milano Capitolo 5). Il Capitolo 6 analizza l esperienza della Regione Toscana di sostegno e promozione degli studi sperimentali. Seguono due esempi di valutazione dell impatto economico delle sperimentazioni cliniche. Si tratta, nello specifico, di una stima dei costi, ricavi e margine economico di una sperimentazione clinica (Unità Operativa Complessa di Oncologia Medica dell'ospedale San Donato di Arezzo, Azienda USL Toscana Sud-Est Capitolo 7) e un esempio di stima dei costi evitati (uso di farmaci sperimentali e comparatori attivi a carico delle imprese) grazie alla attivazione di sperimentazioni cliniche (Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia). Si ringrazia, per il fondamentale supporto alla ricerca, il Gruppo Tecnico della ricerca: Gaetano Elli, Giuseppe Genduso, Salvatore Siena, Antonella Spinelli, Marco Trivelli, Giuseppe Vighi (Azienda Ospedaliera - AO Ospedale Niguarda Ca Granda); Francesca Brognoli Giuseppe Rossi, Roberta Scaldaferri, Carmen Terraroli, Paola Tozzi (AO - Spedali Civili di Brescia); 12

5 Premessa Giacomo Boscagli, Bianca Francucci, Filippo De Braud, Cecilia Melani (Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico-IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano); Mario Cazzola, Moreno Curti, Catherine Klersy, Simona Morabito (Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia); Enrica Morra (Rete Ematologica Lombarda); Alessandra Argusti, Daniela Branchi (Ente Ospedaliero Galliera di Genova); Andrea Belardinelli, Alessandro Mugelli, Alessandro Maria Vannucchi (AOU - Azienda Ospedaliero-Universitaria - Careggi di Firenze); Diego Carignani, Andrea Degl Innocenti, Mario Petrini (AOU Pisana); Monica Bocchia, Marina Rocchigiani, (AOU Senese); Sergio Bracarda, Sandra Bianchini, Leonardo Bolognese, Massimo Gialli, Pietro Ponticelli (Azienda USL 8 di Arezzo); Gianfranco De Feo, Fabrizio Macario, Francesco Perrone (Istituto Nazionale Tumori - IRCCS Fondazione G.Pascale di Napoli); Francesco Di Raimondo, Vincenzo Guardabasso, Guglielmo Trovato (AOU Policlinico Vittorio Emanuele di Catania); Giuseppe Bronte, Alberto Firenze, Dario Piazza, Antonio Russo (AOUP Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Giaccone di Palermo). Si ringrazia Novartis per la partnership Academy con CERGAS e SDA. Un sincero ringraziamento anche a Rosanna Tarricone e Giovanni Valotti, coordinatori del Progetto Academy, per avere consentito di sviluppare tale progettualità di ricerca. L interazione tra analisi teorica e sua applicazione ad alcuni casi concreti, nonché il confronto continuo con le diverse realtà aziendali che hanno collaborato all iniziativa, hanno rappresentato un elemento essenziale di sviluppo del progetto, nello spirito dell Academy. La speranza è che tale progetto possa rappresentare, in una prospettiva di trasferimento ad altre realtà aziendali, un volano per la promozione di logiche e strumenti di gestione della ricerca clinica e per la conseguente attrattività di studi da parte delle sedi sperimentali del SSN, con un impatto diretto sul sistema sanitario e indiretto sul sistema economico del nostro paese. 13