Dr. ssa Elena Schievano Statistico c/o Sistema Epidemiologico Regionale SER Regione Veneto

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1 Dr. ssa Elena Schievano Statistico c/o Sistema Epidemiologico Regionale SER Regione Veneto 1

2 Il problema conoscitivo nella sperimentazione clinica: Obiettivo è ottenere stime di efficacia valide e generalizzabili alla popolazione dei pazienti. 2

3 La Statistica fornisce alla sperimentazione clinica il gold standard per stabilire inferenze di tipo causa-effetto CAMPIONE In cui si osserva l effetto edinoltre: Una particolare funzione della statistica è : permettere al ricercatore di fare una valutazione numerica dell incertezza della sua conclusione Snedecor(1950) Statistica inferenziale POPOLAZIONE Per la quale conoscere l effetto 3

4 : esemplificazione 4

5 Principi di Sperimentazione Clinica Francesco Grigoletto 5

6 La numerosità campionaria: La determinazione della numerosità campionaria, cioè del numero necessario di soggetti o campioni da osservare e studiare, è una componente cruciale della fase di disegno di ogni indagine di laboratorio o clinica. Spesso, infatti, si inizia uno studio avendo una vaga idea di quanto ampio debba essere il campione da analizzare per testare l'ipotesi di interesse. Nel valutare differenze tra due o più gruppi rispetto ad una certa caratteristica oggetto di studio, è di fondamentale importanza avere ben chiaro che: unostudiobasatosuuncampionetroppograndepuòportareadeirisultatiche pur essendo statisticamente significativi sono clinicamente non importanti; uno studio basato su un campione troppo piccolo può far concludere che differenze, nella realtà importanti e reali, sono statisticamente non significative. 6

7 La numerosità campionaria: Elementi fondamentali per la determinazione della numerosità campionaria: effect size: l'entità della differenza nella misura di interesse che si vuole rilevare (può essere tratta dalla letteratura); probabilità di errore di I specie (o livello di significatività α) il livello di rischio che si è disposti a correre nel concludere che esiste una differenza (e che questa è statisticamente significativa) quando in realtà tale differenza non esiste; probabilitàdierrorediiispecie(olivelloβ):illivellodirischiochesièdispostiacorrere nel concludere per l'assenza di differenza, quando invece tale differenza esiste. Alla quantità(1 β)sidàilnomedipotenzadellostudio. una valutazione della variabilità della misura di interesse nella popolazione (può essere tratta dalla letteratura) 7

8 La numerosità campionaria: (1 β) α Principi di Sperimentazione Clinica Prof.Francesco Grigoletto 8

9 L interpretazione dei risultati: 9

10 L interpretazione dei risultati: Principi di Sperimentazione Clinica Prof.Francesco Grigoletto Per approfondimenti:marubini E, Gallo F, PizzamiglioS, Verderio P. Note statistiche. Cosa significa p a conclusione di un test d ipotesi di una sperimentazione clinica controllata di superiorità? G Ital Cardiol 2006; 7:

11 L interpretazione dei risultati: Slide 9 11

12 L intervallo di confidenza Campione 1 dimensione A Differenza NON dimostrata Campione 2 dimensione A Differenza dimostrata Campione 3 dimensione B Differenza dimostrata MEGLIO IL CONTROLLO NESSUNA DIFFERENZA MEGLIO IL TRATTAMENTO 12