La terapia attuale. Marco Ruggeri. Ematologia Vicenza. Settima Giornata Fiorentina dedicata ai pazienti con malattie mieloproliferative croniche

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1 Settima Giornata Fiorentina dedicata ai pazienti con malattie mieloproliferative croniche Sabato 13 Maggio 2017 CRIMM Centro di Ricerca e Innovazione per le Malattie Mieloproliferative AOU Careggi La terapia attuale Marco Ruggeri Ematologia Vicenza

2 Differenze nella percezione dei sintomi e degli scopi della terapia tra pazienti e medici Mesa RA et al, Cancer 2017 Questionari somministrati a 380 pazienti con Policitemia Vera e a 250 medici che trattano pazienti con NMP (USA)

3 Prospettive sulla comunicazione Domanda Medici Pazienti Domande sul sintomo piu rilevante? Domande su tutti i possibili sintomi 51% 15% 54% 33%

4 Percezione della malattia 1.Difficoltà ad addormentarsi/riposare è uno dei sintomi più frequentemente riportati dai pazienti con PV - 64% pazienti pensa che la propria difficoltà a riposare NON sia correlata alla malattia - 34% medici ritiene che i propri pazienti riconoscano a riportano tutti i sintomi relati alla PV

5 Percezione della malattia 2. 89% dei pazienti con PV riporta sintomi al momento della diagnosi - 50% dei medici ritiene che solo il 40% dei pazienti con PV aveva sintomi alla diagnosi 3. 96% dei pazienti con PV riporta una ridotta QoL a causa dei sintomi - 46% dei medici concordano che la QoL non è ridotta nei pazienti con PV (a meno che non sia presente una marcata splenomegalia)

6 Attese sugli effetti della terapia Medici: Pazienti: miglioramento dei sintomi; prevenzione delle trombosi rallentamento della progressione della malattia - 84% medici riportano che spesso o talvolta i pazienti non concordano sul piano di trattamento - 27% dei pazienti non credono che i loro medici abbiano un piano di trattamento o (37%) non aggiornano con nuove terapie il proprio piano di terapia

7 Grado di soddisfazione del terapia ricevuta - 46% dei pazienti con PV hanno dichiarato che hanno cambiato medico curante, nel 37% dei casi perchè non erano soddisfatti della terapia ricevuta

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9 Manifestazioni cliniche della PV Trombosi (2.93 per 100 pazienti ogni anno, anche se ben trattati) Emorragie Evoluzione in mielofibrosi (6% dopo 10 anni dalla diagnosi) Leucemia acuta (2% dopo 10 anni dalla diagnosi) Riduzione della aspettativa di vita (sopravvivenza media anni)

10 Classificazione prognostica in termini di rischio trombotico Categoriadi rischio Basso Caratteristichedel paziente Età inferiore a 60 anni E Assenza di trombosi Terapia Aspirina Salassi Correggere i fattori di rischio per malattia cardio-vascolare* Alto Età uguale o superiore a 60 anni E oppureo Precedente episodio di trombosi Aspirina Salassi ± citoriduzione Correggere i fattori di rischio per malattia cardio-vascolare* * -fumo -ipertensione arteriosa -diabete mellito -ipercolesterolemia

11 Profilassi anti-aggregante in pazienti con Policitemia Vera Aspirina, 100 mg al giorno a stomaco pieno, in assenza di contro-indicazioni Eventi emorragici Allergia Piastrinosi estrema? Intolleranza gastrica?

12 Perchè aspirina nei pazienti con Policitemia Vera? Eventi Pazientiin ASA Pazientiin Placebo Differenza Infarto miocardico, Ictus, embolia polmonare, trombosi venosa profonda, morte da causa vascolare 8/253 (3.2%) 21/265 (7.9%) Significativa in favore di ASA Emorragie (maggiori + minori) 23/253 (9.1%) 14/265 (5.3%) Non significativa

13 Normalizzazione dei valori di ematocrito in pazienti con Policitemia Vera Come? 1) salasso-terapia nei pazienti a basso rischio di trombosi 2) Con farmaci (terapia citoriduttiva*) nei pazienti ad alto rischio di trombosi Quanto? 1) Portare ematocrito a valori inferiori al 45% * idrossiurea, interferone, busulfano

14 Perchè portare valori di ematocrito sotto il 45% (cioè a valori normali) Eventi Infarto miocardico, Ictus, TIA, trombosi arteriosa periferica, embolia polmonare, trombosi venosa profonda, morte da causa vascolare Ematocrito< 45% Ematocrito> 45% Differenza 5/182 (2.7%) 18/183 (9.8%) Significativa a favore di valori di ematocrito sotto il 45%

15 E in caso di intollerenza o risposta non soddisfacente alla terapia standard? Ruxolitinib (10 mg x 2 al giorno come dose iniziale)

16 Perchè ruxolitinib in pazienti resistenti o refrattari a terapia standard Eventi Ruxolitinib Terapia standard differenza Controllo ematocrito 60% 19.6% Significativa a favore di ruxolitinib Riduzione del volume della milza Riduzione sintomi specifici* tollerabilità 38.2% 0.9% Significativa a favore di ruxolitinib 49% 5% Significativa a favore di ruxolitinib comparabile *misurata con metodi standardizzati

17 Policitemia Vera: problematiche aperte Terapia delle trombosi rare (addominalicerebrali) Gestione della contraccezione e della gravidanza Terapia delle forme evolute (mielofibrosi e leucemia) La carenza di ferro indotta da salassi Il prurito intrattabile I casi pediatrici Intolleranza ad aspirina Come affrontare la chirurgia