SCLEROSI MULTIPLA OCRELIZUMAB, DAL CONGRESSO AMERICANO CONFERME DI EFFICACIA SUPERIORE AI COMPARATORI

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1 SCLEROSI MULTIPLA OCRELIZUMAB, DAL CONGRESSO AMERICANO CONFERME DI EFFICACIA SUPERIORE AI COMPARATORI Nuove analisi cliniche e subcliniche condotte nell'ambito di diversi studi evidenziano l'efficacia superiore di ocrelizumab rispetto ad interferone beta-1a in persone affette da sclerosi multipla recidivante-remittente (SM-RR) e rispetto al placebo nella sclerosi multipla primariamente progressiva (SM-PP). 16 aprile 2016 Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha presentato oggi i nuovi dati ottenuti da tre studi di fase III del farmaco sperimentale ocrelizumab in occasione del 68esimo Convegno annuale dell'american Academy of Neurology (AAN) in corso dal 15 al 21 aprile a Vancouver, Canada. Inoltre, nel corso della sessione plenaria degli studi clinici di mercoledì 20 aprile, saranno presentati i risultati di un nuovo endpoint, detto NEDA (No Evidence of Disease Activity, ovvero nessuna evidenza di attività di malattia), emersi dagli studi di fase III sulla SM-RR. Il NEDA rappresenta un endpoint composito di parametri fondamentali dell'attività di malattia che ne valuta il livello di controllo. Si considera che i pazienti hanno raggiunto il NEDA se non presentano nessuna ricaduta, né progressione della disabilità, né lesioni nuove o aumentate di volume misurate mediante RM (risonanza magnetica) nel corso di un determinato intervallo di tempo, ad

2 esempio due anni di una sperimentazione clinica. Questi nuovi dati di ocrelizumab rappresentano un grande risultato nella lotta a una malattia così impattante nella vita quotidiana come la sclerosi multipla, se consideriamo soprattutto che è la principale causa di disabilità di origine non traumatica nei giovani adulti commenta Maurizio de Cicco, Presidente e Amministratore Delegato Roche S.p.A. Roche ha un focus particolare nella ricerca nell ambito delle neuroscienze, con oltre 12 farmaci sperimentali in sviluppo clinico, perché vorremmo portare benefici là dove ce n è più bisogno. Oggi con ocrelizumab è possibile ridurre sensibilmente la progressione di malattia: questo significa poter realmente contribuire al miglioramento della vita delle persone con SM. "I dati presentati all'aan dimostrano che ocrelizumab riduce significativamente la progressione della disabilità e il danno del tessuto cerebrale sia nella forma recidivante-remittente, sia nella forma primariamente progressiva della sclerosi multipla" ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. "Le analisi dimostrano che ocrelizumab agisce su diversi parametri rilevanti per misurare l'attività di malattia e forniscono dettagli più approfonditi sull'effetto clinico del farmaco nelle persone con SM". Di seguito le analisi che saranno presentate oralmente o mediante poster da parte di autorevoli sperimentatori: Titolo dell'abstract Immunogenicity with Repeated Dosing of Ocrelizumab in Patients with Multiple Sclerosis (Immunogenicità rilevata a seguito di somministrazioni ripetute di ocrelizumab in pazienti affetti da sclerosi multipla) Preferences for Multiple Sclerosis Treatments: Differences Across Subgroups of US Patients with RRMS (Preferenza relativa ai trattamenti per la sclerosi multipla: differenze tra sottogruppi di pazienti USA con SM-RR Myelin Damage in Relapsing Multiple Sclerosis Is Associated with Decreased N-Acetylaspartate and Creatine Concentrations (Il danno mielinico nella sclerosi multipla recidivante è associato a Numero di abstract (tipo), data e ora di presentazione P2.087 (poster), domenica 17 aprile, ore 16:00 PDT P3.108 (poster), lunedì 18 aprile, ore 17:30 PDT P4.181 (poster), martedì 19 aprile, ore 17:30 PDT

3 una riduzione di N-acetilaspartato e delle concentrazioni di creatina) Ocrelizumab No Evidence of Disease Activity (NEDA) Status at 96 Weeks in Patients with Relapsing Multiple Sclerosis: Analysis of the Phase III Double-Blind, Double-Dummy, Interferon beta-1a-controlled OPERA I and OPERA II Studies (Status di NEDA (No Evidence of Disease Activity) per ocrelizumab a 96 settimane in pazienti con sclerosi multipla recidivante: analisi degli studi di fase III, OPERA I e OPERA II, condotti in doppio cieco, double-dummy, controllati contro interferone beta-1a) Efficacy and Safety of Ocrelizumab in Primary Progressive Multiple Sclerosis: Results of the Phase III Double-Blind, Placebo-Controlled ORATORIO Study (Efficacia e sicurezza di ocrelizumab nella sclerosi multipla primariamente progressiva: risultati dello studio di fase III ORATORIO, condotto in doppio cieco, controllato contro placebo) Effect of Ocrelizumab on MRI Inflammatory and Neurodegenerative Markers of Disease in Patients with Relapsing Multiple Sclerosis: Analysis of the Phase III Double-Blind, Double- Dummy, Interferon beta-1a-controlled OPERA I and OPERA II Studies (Effetto di ocrelizumab sull infiammazione rilevata alla RM e sui marker neurodegenerativi di malattia in pazienti con sclerosi multipla recidivante: analisi degli studi di fase III OPERA I e OPERA II, condotti in doppio cieco, double-dummy, controllati contro interferone beta-1a) Efficacy of Ocrelizumab in Patients with Relapsing Multiple Sclerosis: Pooled Analysis of Two Identical Phase III, Double-Blind, Double- PL (orale), mercoledì 20 aprile, ore 9:00 PDT S (orale), giovedì 21 aprile, ore 13:00 PDT S (orale), giovedì 21 aprile, ore 13:15 PDT S (orale), giovedì 21 aprile, ore 13:30 PDT

4 Dummy, Interferon Beta-1a-Controlled Studies (Efficacia di ocrelizumab in pazienti con sclerosi multipla recidivante-: analisi congiunta di due studi identici di fase III, condotti in doppio cieco, double-dummy, controllati contro interferone beta-1a) Effect of Ocrelizumab on Disability Progression in Patients with Relapsing Multiple Sclerosis: Analysis of the Phase III Double-Blind, Double- Dummy, Interferon beta-1a-controlled OPERA I and OPERA II Studies (Effetto di ocrelizumab sulla progressione della disabilità in pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante: analisi degli studi di fase III, OPERA I e OPERA II condotti in doppio cieco, double-dummy, controllati contro interferone beta-1a) S (orale), giovedì 21 aprile, ore 14:45 PDT Gli abstract sono disponibili sul sito web dell'aan. Inoltre, Genentech, membro del Gruppo Roche, sta sponsorizzando un Industry Therapeutic Update. Fred Lublin, M.D., Professore di neurologia e Direttore del Centro di Corinne Goldsmith Dickinson per la sclerosi multipla al Mount Sinai Medical Center, presenterà "Evolving Perspectives on Disease Activity: What Is Lying Beneath the Surface? (Prospettive in evoluzione sull'attività della malattia: cosa c'è sotto la superficie?) martedì 19 aprile dalle 19:00 alle 20:30 PDT al Hyatt Regency Ballroom C di Vancouver. Ocrelizumab Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale, progettato per colpire in maniera selettiva le cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (ovvero la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all assone (cellula nervosa), che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Sulla base di studi preclinici, ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario. Il programma di sviluppo clinico di fase III per ocrelizumab (ORCHESTRA) comprende tre studi: OPERA I, OPERA II e ORATORIO.

5 OPERA I e OPERA II sono studi identici di fase III, randomizzati, in doppio cieco, doubledummy, multicentrici, condotti su scala mondiale per valutare l'efficacia e la sicurezza di ocrelizumab (600 mg somministrati per infusione endovenosa ogni sei mesi) rispetto a interferone beta-1a (44 mcg somministrati per via sottocutanea tre volte alla settimana) in pazienti affetti da forme recidivanti di SM (SM recidivante-remittente e SM secondariamente progressiva con recidive). ORATORIO è uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, condotto su scala mondiale per valutare l'efficacia e la sicurezza di ocrelizumab (600 mg somministrati per infusione endovenosa ogni sei mesi, con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l una dall altra) rispetto a placebo in 732 pazienti affetti da SM primariamente progressiva (SM-PP). A febbraio 2016, la Food and Drug Administration, l Agenzia regolatoria americana, ha riconosciuto a ocrelizumab la designazione di Breakthrough Therapy (terapia fortemente innovativa) per il trattamento di pazienti affetti da sclerosi multipla primariamente progressiva. Ocrelizumab è il primo farmaco sperimentale a ricevere questo riconoscimento nella sclerosi multipla.