Promotore: Prof. Alessandro Gringeri. Sperimentatore principale:

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1 NOTA INFORMATIVA E CONSENSO INFORMATO PER LA PARTECIPAZIONE ALLO STUDIO RESIST- NAÏVE (REScue Immunotolerance STudy in ITI-Naïve patients) PAZIENTE MINORE- ADOLESCENTE Studio randomizzato sulla induzione della Immunotolleranza per la prima volta in pazienti con severa emofilia di tipo A con inibitore ad alto rischio di fallimento: comparazione tra l induzione della immunotolleranza con concentrati di Fattore VIII (FVIII) con il Fattore di Von Willebrand (FVW)e quelli senza il fattore di Von Willebrand. Promotore: Prof. Alessandro Gringeri Sperimentatore principale: Ciao, vorrei invitarti a partecipare a una ricerca organizzata dal Centro Emofilia Angelo Bianchi Bonomi, Dipartimento di Medicina e Specialità Mediche, IRCCS Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena, Via Pace, 9 Milano. Prima di decidere di dare il tuo consenso alla partecipazione allo studio è molto importante che tu capisca i motivi di questa ricerca. Leggi attentamente la seguente nota informativa e chiedi informazioni sui punti che non ti sono chiari. AMBITO DI INTERESSE DELLO STUDIO Il tuo medico vuole proporti di partecipare al presente studio in quanto sei è affetto da emofilia grave di tipo A con inibitore del fattore VIII. La presenza di questo inibitore è una complicanza seria dell Emofilia che deve essere trattata appena possibile per far sì che il sistema immunitario accetti nuovamente i trattamenti con concentrati di FVIII e tu possa controllare meglio le tue emorragie. OBIETTIVO DELLO STUDIO Il trattamento convenzionale dei pazienti che come te hanno inibitori del fattore VIII si chiama induzione della tolleranza immunologica o immunotolleranza. Tolleranza immunologica significa che il sistema immunitario dell organismo accetta e tollera il fattore VIII somministrato e che il paziente risponde di nuovo normalmente alle iniezioni di fattore VIII. La tolleranza immunologica si ottiene somministrando forti dosi di fattore VIII ogni giorno fino alla scomparsa dell inibitore. Esistono 2 tipi di concentrati di fattore VIII: i concentrati di fattore VIII di origine plasmatica umana che contengono il fattore Von Willebrand e i concentrati di fattore VIII ricombinante che non contengono quest altro fattore della coagulazione. 1

2 Si è ipotizzato che i concentrati contenenti il fattore Von Willebrand potrebbero essere più efficaci nell indurre l organismo ad accettare il fattore VIII (tolleranza immunologica). Ti verrà dato uno di questi due tipi di fattore VIII scelto dal caso (questa scelta casuale la chiamiamo randomizzazione ). Quindi, l obiettivo principale di questo studio sarà quello di verificare quale dei due tipi di concentrato funziona di più nell eliminare l inibitore. SVOLGIMENTO DELLO STUDIO Esistono diverse specialità commerciali di questi concentrati plasmatici contenenti fattore di von Willebrand. Sarà il tuo medico, in accordo con te, a decidere quella che ti verrà assegnata per tutta la durata dello studio. La durata massima del trattamento è di 33 mesi. Dopo l ottenimento della tolleranza immunologica, sarai sottoposto a un follow-up (un controllo) nei 12 mesi successivi per verificare il rischio di ricomparsa dell inibitore. Sarai seguito dal proprio medico presso il Centro di emofilia 1 volta al mese per tutta la durata dello studio; un campione di sangue (10 ml, circa 2 cucchiaini da te) sarà preso all inizio e alla fine dello studio, e un campione di 3.5 ml ogni mese. Inoltre, un prelievo di 5 ml sarà effettuato una volta durante il periodo di trattamento per i test genetici (per studiare i fattori che possono essere legati alla terapia che stai facendo). Se tutti questi concetti ti sembrano difficili da comprendere, chiedi chiarimenti al tuo medico di riferimento che saprà darti tutte le informazioni necessarie! RISCHI POTENZIALI Per poter effettuare quotidianamente l iniezione di fattore VIII per diversi mesi, è possibile che il tuo medico ti proponga l applicazione di un catetere venoso centrale. L applicazione di questo dispositivo è una procedura abituale. Questa applicazione è un intervento chirurgico semplice e realizzato in anestesia generale. Il rischio principale di questo catetere è una eventuale infezione, che richiederebbe il trattamento con antibiotici o l asportazione del catetere e la conseguente necessità di reinserire un dispositivo nuovo. TRATTAMENTO ALTERNATIVO L induzione della tolleranza immunologica è il trattamento abituale dei pazienti che hanno sviluppato un inibitore contro il fattore VIII. Nel caso in cui decidessi di non partecipare allo studio, verrai ugualmente sottoposto a un induzione dell Immunotolleranza in quanto si tratta del trattamento normale. 2

3 Sia che partecipi o meno allo studio, in caso di emorragia attiva, verrai trattato con altri fattori della coagulazione aventi un attività bypassante cioè capace di saltare l assenza di fattore VIII. POSSIBILI BENEFICI DELLO STUDIO Non è possibile garantirti o prometterti un beneficio diretto derivante dalla tua partecipazione. Tuttavia le informazioni che saranno fornite dallo studio consentiranno un progresso nelle modalità di trattamento dei pazienti che come te avranno bisogno di indurre la tolleranza immunologica al fattore VIII. COMUNICAZIONE DI NUOVE INFORMAZIONI Sarai informato di qualsiasi nuova informazione relativa al presente studio che potrebbe influenzare la tua decisione di proseguire o meno la partecipazione allo studio e dovrai firmare un nuovo modulo di consenso. Allo stesso modo, sarai informato dei risultati globali dello studio, una volta terminato. PARTECIPAZIONE La tua partecipazione al presente studio è completamente volontaria. Inoltre, hai il diritto di ritirarti dallo studio in qualsiasi momento e senza dover fornire spiegazioni. Il rifiuto o l interruzione della partecipazione allo studio non cambieranno i tuoi rapporti con il medico del Centro di emofilia, che continuerà a seguirti come sempre. DISPOSIZIONI LEGALI Ti informiamo che lo studio verrà condotto in accordo con le Norme di Buona Pratica Clinica definite a livello internazionale e nel rispetto dei principi etici stabiliti nella Dichiarazione di Helsinki. RISERVATEZZA DELLE INFORMAZIONI RACCOLTE Tutti i tuoi dati medici raccolti nel corso del presente studio saranno conservati in forma strettamente riservata. Per garantire l anonimato, nei documenti relativi allo studio tali dati saranno identificati dal tuo Centro di trattamento dell emofilia con un numero e con le tue iniziali. CONTATTI Per eventuali domande in merito allo studio o ai tuoi diritti, o in caso di problemi legati allo studio, contatta i medici responsabili della sperimentazione del tuo Centro di 3

4 trattamento dell emofilia: il Professor Alessandro Gringeri, al seguente n. di telefono : , Eventuali commenti, domande e qualsiasi forma di richiesta sono ben accetti. Per maggiori informazioni, non esitare a contattare il personale del centro di emofilia o il Professor Gring CONSENSO INFORMATO PER LA PARTECIPAZIONE ALLO STUDIO RESIST-NAÏVE PAZIENTE MINORE ADOLESCENTE (REScue Immunotolerance STudy) Studio randomizzato sulla induzione della Immunotolleranza per la prima volta in pazienticon severa emofilia di tipo A con inibitore ad alto rischio di fallimento: comparazione tra l induzione della immunotolleranza con concentrati di Fattore VIII (FVIII) con il Fattore di Von Willebrand (FVW)e quelli senza il fattore di Von Willebrand. 1. Confermo di aver letto e compreso la nota informativa relativa allo studio sopra riportato e di aver avuto modo di porre domande al medico sperimentatore. 2. Ho capito che la mia partecipazione è volontaria e che sono libero di ritirare il mio consenso in qualsiasi momento presso il medico sperimentatore, per qualsivoglia ragione, senza che siano compromessi i miei trattamenti medici e i miei diritti legali. 3. Sono a conoscenza del fatto che i dati di carattere medico saranno trattati nel più totale anonimato sin dall inserimento nello studio. Autorizzo l accesso a tali dati a coloro che lavorano al presente studio. 4. Firmando il modulo di consenso, accetto di partecipare allo studio RESIST- Naïve 5. Sono d accordo/non sono d accordo (ti prego di scegliere l opzione desiderata) che i miei campioni di sangue potranno essere conservati e utilizzati per ricerche future compresi eventuali test genetici. Sarò sempre contattato per ogni futura ricerca che possa implicare l uso di un mio campione di sangue al fine di approvare l utilizzo di tale campione con il consenso informato CONSENSO INFORMATO PER LA PARTECIPAZIONE ALLO STUDIO RESIST-NAÏVE PAZIENTE MINORE ADOLESCENTE (REScue Immunotolerance STudy Naïve Patients) IL PAZIENTE: COGNOME e NOME, di anni dichiara di accettare di partecipare liberamente e volontariamente allo studio denominato RESIST- Naïve.. [Luogo] Data (gg/mm/aa): 4

5 Firma del paziente: IL MEDICO SPERIMENTATORE: Io sottoscritto/a Dott/Dott.ssa (COGNOME e NOME), attesto di aver spiegato ai titolari della potestà genitoriale e il paziente firmatario lo scopo, le modalità e i potenziali rischi del presente studio e di aver risposto alle domande postemi. [Luogo] Data (gg/mm/aa): Firma del medico: 5