BIOTeCnOLOGIe CARBONE. Nuovi traguardi: applicazioni e tecnologie in campo energetico e ambientale. eccellenza italiana nuove opportunità di business

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1 ricerca e innovazione settore trainante dell impresa italiana uno speciale realizzato da MediAPlAneT Area scientifi ca Parchi tecnologici in italia eccellenza italiana nuove opportunità di business No. 2 / Feb BIOTeCnOLOGIe 6 IDEE PER INNOVARE i vantaggi riduzione dei prezzi dell energia Ambiente le tecniche di cattura e confi namento di co2 CARBONE ANDREA CLAVARINO Presidente di Assocarboni. Nuovi traguardi: applicazioni e tecnologie in campo energetico e ambientale.

2 2 Bi o t e c n o l o g i e uno speciale realizzato da MediAPlAneT editoriale Rosse (farmaceutica, diagnostica e vaccini), verdi (agro-alimentari) o bianche (industriali e ambientali) che siano, le biotecnologie appartengono ormai al quotidiano. Biotecnologie: settore meta industriale A partire dal 1953, anno in cui Watson e Crick scoprirono la struttura a doppia elica del DNA, l ingegneria genetica ha rivoluzionato le scienze della vita, trasformando in realtà quello che fino a qualche anno fa era solo fantascienza. Con grandi aspettative per il futuro, in termini di prodotti in grado di migliorare notevolmente la qualità della vita. Nella cura della salute, infatti, circa il 50% di tutti i nuovi prodotti originano oggi dal biotech, e la proporzione cresce nei trattamenti più innovativi: vaccini, anticorpi monoclonali per il trattamento di tumori, terapia cellulare e genica, medicina rigenerativa. Investimenti e rischi Grandi prospettive che potrebbero ricadere anche sull industria 1 italiana del biotech: nel 2009 il comparto ha investito in ricerca e sviluppo 1,3 miliardi di euro, raggiungendo un giro di affari pari a 6,8 miliardi di euro. Quello biotecnologico spiega Alessandro Sidoli, presidente di Assobiotec, associazione per lo sviluppo delle biotecnologie è un settore meta industriale, per certi versi meno sensibile al calo della domanda sul mercato. Le opportunità sulla carta sono notevoli ma anche il biotech italiano risente della crisi globale, sia finanziaria che industriale, e dalla conseguente difficoltà di accesso al credito e ai capitali. Non mancano validi progetti di ricerca, ma scarseggiano gli investitori. Il rischio concreto, senza misure specifiche di sostegno competitivo, è di compromettere la crescita industriale, facendo fare al paese un salto all indietro». In gioco c è molto: i dati del rapporto Assobiotec-Ernst&Young non mancano validi progetti di ricerca, ma scarseggiano gli investitori. Alessandro Sidoli, Presidente Assobiotec, Associazione per lo sviluppo delle Biotecnologie parlano infatti di un ricco portafoglio, fatto di 233 terapeutici in sviluppo, in aree che spaziano dall oncologia alla neurologia alle malattie infettive. 2 Risanamento ambientale Grandi anche le prospettive in ambito ambientale, legate alla possibilità di impiegare le biotech nel biorisanamento del suolo e delle acque, inquinati da composti tossici. Siamo partiti in ritardo commenta Sidoli ma oggi siamo un attore apprezzato a livello internazionale grazie alle numerose PMI con alta capacità di innovare e all indubbia qualità della nostra ricerca. È tempo che le Istituzioni facciano delle scelte, favorendo le imprese che sanno innovare, così come hanno fatto numerosi paesi europei oggi protagonisti nel biotech. in evidenza PAGinA 08 Nathalie Moll secretary General europabio. Per biobased economy si intende un economia in cui i beni industriali e di consumo siano prodotti a partire da materiali rinnovabili di origine biologica. BioTecnoloGie, seconda edizione, FeBBrAio 2011 Managing Director: Mattias rentner Editorial Manager: Gianluca cò Designer: daniela Borraccino Project Manager: ruggero Prandi Telefono: Project Manager: elena Proverbio Telefono: Stampa: rds WeBPrinTinG srl Contatti Mediaplanet: Telefono: Fax: areta international: tradurre l innovazione in terapie areta è una società di biotecnologie dedicata allo sviluppo e alla produzione di farmaci biologici e medicinali per terapie avanzate, fondata alla fine del 1999 dalla Dr.ssa Maria Luisa Nolli che ha portato in azienda la sua lunga esperienza nel settore della ricerca farmaceutica in importanti multinazionali del settore. areta è dotata di un impianto GMP autorizzato dall Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la produzione di biofarmaci come: anticorpi monoclonali, proteine ricombinanti, cellule e DNA. La mission aziendale è sviluppare e produrre farmaci biologici innovativi e proporsi come partner per permettere ai progetti più promettenti, ancora in fase di ricerca, di realizzare un prodotto che potrà essere utilizzato a scopi clinici. La strategia di areta è basata su un consolidato sistema di qualità e su un organizzazione flessibile, che ha permesso alla società di sviluppare un know how unico nel settore dei nuovi farmaci biologici offrendo ai propri clienti soluzioni su misura. La competitività di areta è il frutto,inoltre, di un costante investimento in Ricerca il cui risultato è un portafoglio di importanti collaborazioni con Università, Istituti di Ricerca e imprese sia italiane che internazionali con cui areta condivide numerosi progetti finanziati sia a livello regionale che nazionale ed europeo, mettendo a disposizione la propria abilità a lavorare in multiproject e la capacità di trasformare progetti di ricerca in industriali. I progetti di ricerca e sviluppo riguardano prevalentemente terapie cellulari per la ricostruzione dell osso o per la rigenerazione del tessuto miocardico, vaccini a DNA per i linfomi con metodi di somministrazione innovativi, anticorpi altamente specifici per l immunoterapia dei tumori ed enzimi per la terapia enzimatica sostitutiva nelle malattie rare. areta opera in tutte le fasi di sviluppo di biomolecole e farmaci per terapie avanzate offrendo servizi nell ambito dello sviluppo di processo, produzione, filling in asepsi, sviluppo di nuovi metodi analitici, analisi di controllo di qualità, rilascio di lotti e studi di stabilità, offrendo anche attività di consulenza altamente qualificata e personalizzata. areta, nell ambito dei prodotti biologici e delle terapie avanzate, si pone come anello di congiunzione tra proof of concept iniziale e sperimentazione clinica, l idea del clinico diviene una reale possibilità terapeutica oggi e un potenziale prodotto farmaceutico in un prossimo futuro.

3 editoriale uno speciale realizzato da MediAPlAneT Le previsioni dei principali centri studi energetici internazionali concordano nel confermare la leadership del carbone nella produzione elettrica mondiale e il ruolo chiave nel mix energetico anche nel lungo termine. nuovi utilizzi e sviluppi nel mercato del carbone In particolare secondo le ipotesi del World Energy Outlook 2010, a livello mondiale il carbone resta la fonte dominante nella generazione elettrica al 2035 con una quota del 42% (rispetto al 39% del 2009), con consumi in crescita sostenuti principalmente dai paesi asiatici in via di sviluppo, specialmente Cina e India, che congiuntamente copriranno la maggior parte dell aumento dei consumi. 1 L utilizzo Lo sviluppo delle clean coal technologies che incrementano fortemente l efficienza della produzione elettrica alimentata a carbone e gli ultimi sviluppi nelle tecnologie CCS (cattura e stoccaggio della CO2) aumenteranno l utilizzo del carbone nella produzione di energia elettrica e sosterranno una crescita economica mondiale elevata. L incremento dell utilizzo del carbone consentirà l accesso all elettricità a milioni di persone che tutt oggi sono nella povertà, aumentandone la qualità della vita con un miglioramento del benessere economico. A più della metà della popolazione mondiale (circa 3,6 miliardi di persone) non è infatti permesso un adeguato utilizzo dell energia elettrica e altri 2 miliardi di persone si andranno ad aggiungere in seguito alla crescita mondiale prevista nei prossimi due decenni. 2 Un elemento fondamentale Il carbone è l unico combustibile che può soddisfare la domanda crescente di elettricità nel mondo, grazie alla sua abbondanza e accessibilità, alla sua sicurezza e convenienza. Negli ultimi 20 anni almeno un miliardo di persone hanno avuto accesso all energia elettrica È l unico combustibile che può soddisfare la domanda crescente di elettricità nel mondo. Andrea Clavarino, Presidente di Assocarboni alimentata da carbone, potendo così accedere a un bene prezioso che ha permesso loro di uscire dalla povertà. È per questo che il carbone viene definito democratico, perché è presente e accessibile in più di 100 paesi e le sue riserve equamente distribuite sulla crosta terrestre. 3 Riequilibrio e sviluppo A fronte di queste riflessioni, l auspicio di Assocarboni è che anche l Italia possa riequilibrare la quota del carbone all interno del mix energetico nazionale - portandolo al 20% rispetto al 12% attuale, così da allinearlo alla quota europea del 33% - che insieme al nucleare fonda la competitività elettrica, così da favorire anche una maggiore competitività delle imprese manifatturiere italiane e contribuire allo sviluppo occupazionale nazionale. Bi o t e c n o l o g i e 3 in breve Cosa succede in Oriente La produzione di carbone dalla Cina, concentrate nelle regioni di estrazione dello Shanxi, Shaanxi e Inner Mongolia, segue un trend di crescita ininterrotto a partire dal Data la forte richiesta interna, è molto probabile che tale crescita continui in questa direzione fin quando le riserve lo consentiranno. Nella prima metà del 2010, la produzione di carbone grezzo è aumentata del 19,3% su base annua, portandosi a 1,577 mld. tonn; mensilmente l offerta ha toccato cosi i 269 mil. in aprile, i 284 in maggio ed i 297 in giugno. Nei mesi indicati, i tassi di crescita sono stati rispettivamente del 17,2%, 14,3% e 8,4% rispetto al pari mese del Nel terzo trimestre dell anno appena concluso, la Cina ha prodotto complessivamente 855 mil. tonn, e le produzioni mensili di luglio, agosto e settembre sono state rispettivamente di 295, 272 e 288 milioni, per un tasso di crescita anno su anno del 13,2%, 16,3% e 4,9%. Fonte: Agi energia

4 4 Bi o t e c n o l o g i e uno speciale realizzato da MediAPlAneT news Nella pratica clinica sono ancora tante le necessità mediche non soddisfatte tra cui la possibilità di usare farmaci in basse dosi mantenendone l efficacia e contenendone il più possibile gli effetti collaterali. In Italia è in fase di sperimentazione clinica una brillante e innovativa procedura che, sfruttando le peculiari proprietà dei nostri Globuli Rossi (eritrociti), risponde a queste esigenze. Essa si basa sulla scoperta di Ricercatori dell Università di Urbino guidati dal Prof. Mauro Magnani, che i Globuli Rossi possono essere transitoriamente aperti per incapsulare farmaci o altre molecole (ad esempio composti di interesse diagnostico, enzimi), risigillati e somministrati agli stessi donatori. In tal modo, una sola somministrazione di farmaco incapsulato nei propri globuli rossi è sufficiente per rilasciare il farmaco, a basse dosi, per circa un mese. Questo approccio tecnologico o biotecnologico riduce notevolmente le quantità di farmaco assunte quotidianamente e ad alte dosi da molti pazienti, limitando o addirittura azzerando gli importanti effetti collaterali che si manifestano in particolare quando la malattia e la terapia sono croniche. VITO ANNESE Direttore Gastroenterologia SOD2 AOU Careggi, Firenze. Il cortisone Intra-eritrocitario Il cortisone (farmaci cortisonici) è un noto farmaco di estrema utilità in tante patologie infiammatorie croniche e ha una efficacia terapeutica in molti casi unica e insostituibile. Purtroppo anche i suoi effetti collaterali sono tanti e ben noti a chi ne deve fare uso per lunghi periodi. Oggi è in fase di sperimentazione clinica l uso di un cortisonico (desametasone sodio fosfato) incapsulato all interno dei globuli rossi dei pazienti con malattia di Crohn. La tecnologia impiegata non è invasiva e permette al paziente di ricevere i propri globuli rossi con il cortisonico solo una volta al mese, il quale verrà da essi rilasciato a dosi molto basse e costanti. Inoltre è appena iniziato uno studio clinico sulla Atassia Teleangiectasia. La stessa metodica è già stata sperimentata con successo su altre patologie come la Colite Ulcerosa, la Fibrosi Cistica, la Bronco Pneumopatia Ostruttiva Cronica, dando 1IDEA Globuli Rossi, innovativo veicolo di terapie origine a numerose pubblicazioni su importanti riviste scientifiche internazionali. La tecnologia è già impiegata sperimentalmente in 12 centri clinici italiani tra i più prestigiosi, sia su pazienti pediatrici che adulti. A oggi sono stati effettuati migliaia di trattamenti e l agenzia europea per i farmaci (EMA) ha riconosciuto i potenziali vantaggi di questa innovativa terapia; essa ha infatti assegnato la designazione di Farmaco Orfano al trattamento realizzato con desametasone sodio fosfato da incapsulare nei globuli rossi autologhi nella terapia della Fibrosi Cistica. Questa innovazione biotecnologica si presta ad essere utilizzata per molti altri farmaci, molecole attive farmacologicamente, enzimi e mezzi di contrasto per applicazioni diagnostiche. Parco Scientifico Romano: nuove opportunità di business con il trasferimento tecnologico La ricerca universitaria italiana in campo biomedico e nelle biotecnologie ha grandi potenzialità. Per poterle valorizzare è necessario accompagnare i risultati del laboratorio fino al mercato e dare loro visibilità a livello internazionale. Per questo favoriamo la realizzazione di cluster di imprese e la creazione e l insediamento di spin off e start-up innovative in differenti settori produttivi per valorizzare la pervasività delle tecnologie biotech e il trasferimento dell innovazione in biotecnologie, farmaceutica, agroalimentare, energie rinnovabili, ambiente. L Università di Roma Tor Vergata promuove il Parco Scientifico Romano: un polo di riferimento nel settore delle bioscienze, uno spazio per l innovazione, uno strumento a servizio della ricerca e del territorio. Di cosa si occupa la sua azienda? IRB è proprietaria di una piattaforma tecnologica denominata HTN TM (High Tech Nature), in grado di produrre su scala industriale principi attivi da colture di cellule vegetali in condizioni di sicurezza, standardizzazione e sostenibilità ambientale per uso nutrizionale, farmaceutico, cosmetico e veterinario. Quali sono i vantaggi di questa biotecnologia? La totale assenza di contaminanti, un livello superiore di standardizzazione e disponibilità illimitata, tutto l anno, sono i principali vantaggi degli estratti vegetali ottenuti con questa biotecnologia che supera i limiti propri della produzione tradizionale. E quali garanzie per la sicurezza del consumatore e dell ambiente? Una sicurezza superiore per il consumatore finale grazie alla totale assenza di contaminanti ambientali, quali pesticidi, metalli pesanti e aflatossine, in quanto la coltivazione biotech avviene in condizioni sterili, e la garanzia di ELENA SGARAVATTI General Manager di IRB un profilo di composizione ed efficacia riproducibili, non sempre assicurati dagli estratti vegetali tradizionali. Il processo è totalmente eco-sostenibile e consente la drastica riduzione dello sfruttamento di risorse naturali quali acqua e suolo e la completa abolizione dell utilizzo di pesticidi. Cosa produce l azienda in campo nutrizionale? IRB ha ottenuto i primi e, ad oggi, unici estratti vegetali biotech autorizzati dall Unione Europea come ingredienti di integratori alimentari. L estratto di Ajuga reptans titolato in teupolioside ha attività antiossidante cinque volte superiore a quella del resveratrolo e antinfiammatoria altamente significative e ha dimostrato impieghi promettenti anche in problemi irrisolti come la sindrome dell intestino irritabile. L estratto di Echinacea angustifolia titolato al 4% in echinacoside, si differenzia invece per un profilo di composizione altamente standardizzato e in grado di garantire un efficacia riproducibile batch-to-batch.

5 news uno speciale realizzato da MediAPlAneT A Milano il road show delle biotech italiane Domanda: Qual è lo scopo dell iniziativa? Risposta: Attrarre investimenti stranieri per sostenere un settore economico altamente innovativo qual è il biotech. Alessandro Sidoli Presidente di Assobiotec. FOCUS L Italia del biotech Il biotech italiano è giovane ma in forte crescita. 319 imprese che investono in r&s in vari campi di applicazione Forte predominanza di aziende dedicate alla cura della salute (197, pari al 61% del totale) Concentrazione geografica delle imprese in alcune regioni: Lombardia, Piemonte, Toscana, veneto, Sardegna e Lazio addetti, di cui impegnati in attività di r&s Fatturato pari a 6,8 miliardi di euro Oltre milioni di euro investiti in r&s Significativa pipeline: 233 progetti e prodotti in sviluppo (89 in sviluppo preclinico, 144 in clinico) e 69 progetti in fase early-stage 2IDEA Si terrà il 4 e 5 aprile, a Milano, BioInItaly Investment Forum & Intesa Sanpaolo Start-up Initiative, l evento organizzato da Assobiotec, Innovhub (Azienda speciale della Camera di Commercio di Milano per l Innovazione) e Intesa Sanpaolo, il maggiore gruppo bancario italiano, allo scopo di fare incontrare le imprese innovative biotecnologiche e nanobiotecnologiche italiane con gli investitori di tutto il mondo. Accendendo i riflettori su un settore in grande ascesa e di importanza strategica. Un numero selezionato di aziende, dopo una accurata valutazione compiuta da una Commissione di esperti istituita ad hoc dagli organizzatori, avrà l opportunità di presentarsi gratuitamente a una platea ampia di investitori internazionali. La manifestazione prevede inoltre la possibilità, per le imprese selezionate, di partecipare ad un percorso di training, curato da Intesa Sanpaolo in collaborazione con il gruppo di investitori americano Maverick Angels. Con questa manifestazione intendiamo operare sinergicamente racconta Alessandro Sidoli, presidente di Assobiotec per raggiungere un obiettivo comune: attrarre investimenti stranieri per sostenere un settore economico altamente innovativo qual è il biotech. I risultati che le prime tre edizioni hanno generato ci dimostrano che siamo sulla buona strada con un evento di grande concretezza che mette a contatto idee e progetti innovativi con il mondo dei potenziali investitori. Nelle passate edizioni abbiamo infatti ospitato oltre 300 investitori, che hanno potuto conoscere 48 start-up italiane, portando alla conclusione di 5 deals. L edizione 2011 fa già segnare un record rispetto agli anni precedenti: sono 36 le domande arrivate da parte di imprese interessate a prendere parte all arena. È la conferma prosegue Sidoli che il format di BioInItaly, rafforzato a partire dall anno scorso dalla partnership con Intesa Sanpaolo Start-Up Initiative, risponde a un esigenza sempre crescente delle imprese biotecnologiche italiane: la ricerca di investitori interessati a puntare su progetti innovativi e disposti anche ad accettare un ritorno finanziario solo nel medio-lungo periodo. BioInItaly Investment Forum & Intesa Sanpaolo Start-up Initiative avrà luogo nella prestigiosa sede di Palazzo Besana, in Piazza Belgioioso 1 a Milano. La giornata del 4 aprile sarà interamente dedicata ai progetti biotech. Il 5, invece, sarà dato spazio al biomedicale. Bi o t e c n o l o g i e 5 Chi è BMR Genomics (www. bmr-genomics.it)? Spin off dell Università di Padova nato nel 2004, forniamo servizi di genomica e bioinformatica. Strumentazione all avanguardia, personale altamente qualificato, partnership con le Università, certificazione di qualità e investimenti in ricerca e sviluppo sono le nostre credenziali. Cos è la Genomica? È la scienza che studia il software della vita e sta per entrare nella vita quotidiana di tutti, aziende e singoli, grazie alle recenti innovazioni tecnologiche dette NextGen DNA sequencing. BMR, primo in Italia ad investire nel NextGen, fornisce servizio ad enti di ricerca; partecipiamo a progetti e sviluppiamo applicazioni, anche su richiesta, da offrire come servizio al mondo produttivo e ai privati. Sviluppi per il futuro? Le nuove tecnologie stanno aprendo la strada alla medicina personalizzata e BMR lavora in questa direzione. A breve offriremo un servizio di analisi innovativa, basato su nextgen, che consentirà agli utenti di verificare se siano portatori sani di una delle 11 malattie genetiche più frequenti in Italia. Stiamo anche partecipando al sequenziamento dell intero genoma di alcuni individui per identificare tutti i geni difettivi presenti. Info: L.go Rosanna Benzi, Genova Presidente: Prof. Antonio De Flora Struttura: Consorzio di enti pubblici e privati vigilato dal MIUR. Ospita 10 laboratori specializzati e 3 PMI. Il CTS è composto da L. Moretta (Presidente), C. Bordignon, R. De Maria, E. Di Fabrizio, M. Magnani, L. Silengo, T. Russo, L. Zecca. Mission: Attività di ricerca/sviluppo/trasferimento/servizi/ alta formazione. Filiere: Tecnologie RNA; Drug discovery (fibrosi cistica, diabete tipo 2, arteriosclerosi, tumori, malattie degenerative); Cellule staminali mesenchimali per terapie cellulari (sclerosi multipla, trapianto di midollo). Altre attività: Biologia vascolare, biomateriali, biochimica di cellule e apparati animali e vegetali, kits diagnostici per virologia, imaging molecolare, biotecnologie marine. Orientamenti attuali: Il CBA, pur mantenendo attività di nicchia su temi di ricerca propri (v. Filiere), sta accentuando la sua vocazione al trasferimento. È stata rafforzata l attività di Agenzia (sia scientifica sia amministrativa) a supporto di imprese, e sono in atto sinergie con Università, Enti di ricerca, PMI e Grandi Imprese. Si prevede di raddoppiare a breve il numero delle PMI nel Centro, favorendo collaborazioni con Responsabili di alcuni laboratori. Il CBA è stato identificato come Ente gestore del costituendo Polo d Innovazione Tecnobionet della Regione Liguria (in fase di valutazione), a cui hanno aderito 21 soggetti pubblici e privati.

6 6 Bi o t e c n o l o g i e uno speciale realizzato da MediAPlAneT L OBIeTTIVO Il recente avvento delle piattaforme di sequenziamento degli acidi nucleici (DNA e RNA) di nuova generazione ha dato un eccezionale impulso alla ricerca biomolecolare in moltissimi settori, aprendo nuovi orizzonti ma ponendo anche sfide molto impegnative. Tecnologie di sequenziamento La possibilità di decodificare il patrimonio genetico degli organismi viventi, rappresentato dall ordine (sequenza) con cui i quattro nucleotidi elementari (A, C, G, T) si susseguono nei diversi cromosomi, ha segnato l esplosione della Biologia Molecolare, giovane disciplina originata nel 1953 a seguito della scoperta della struttura a doppia elica del DNA, e lo sviluppo di numerose applicazioni biotecnologiche. Per circa 30 anni la metodica utilizzata per determinare la sequenza del DNA si è basata sulla terminazione enzimatica della catena di DNA in fase di replicazione. Questa metodica, è stata utilizzata per il completamento del progetto genoma umano, che ha richiesto oltre dieci anni di lavoro. Le piattaforme di sequenzamento Oggi assistiamo a una straordinaria evoluzione delle metodologie e degli apparati per il sequenziamento degli acidi nucleici, con l introduzione delle cosiddette piattaforme di sequenziamento di nuova generazione (NGS, Next Generation Sequencing) che hanno portato a un eccezionale aumento della capacità di sequenziamento, in parallelo a una drastica diminuzione dei costi. Basti pensare che con le attuali tecnologie è possibile produrre in un solo giorno lo stesso volume di dati prodotto complessivamente negli ultimi trent anni con le metodologia tradizionali. Il traguardo di ottenere l intero genoma umano attraverso una semplice analisi di routine e al costo di soli 1000 $ si avvicina rapidamente, come la possibilità di immagazzinarlo, insieme ad altri dati personali, su un chip della tessera sanitaria individuale in modo da consentire la somministrazione di cure personalizzate sulla base del proprio profilo genetico. oggi assistiamo a una straordinaria evoluzione delle metodologie e degli apparati per il sequenziamento degli acidi nucleici. Graziano Pesole director of the institute of Biomembranes and Bioenergetics of the national research council Una rivoluzione tecnologica Questa rivoluzione tecnologica è stata resa possibile grazie al recente sviluppo delle nanotecnologie e di tecniche chimiche più avanzate. Attualmente, in Italia vi sono circa trenta strumenti operativi, di tutte e tre le piattaforme NGS più diffuse: 1) 454 Genome Sequencer FLX di Roche; 2) Genome Analyzer di Illumina; 3) SOLiD di Applied Biosystem. La tecnologia 454 è basata sulla rilevazione della chemiluminescenza prodotta dal rilascio del pirofosfato nella reazione di sintesi del DNA. La piattaforma Illumina è basata sul sequenziamento per sintesi, come nel metodo di Sanger, ma utilizza dei terminatori di catena reversibili e fluorescenti. Il sistema SOLID è infine basato sul sequenziamento per ligazione. Gli apparati di sequenziamento più potenti sono in grado di produrre oltre 2 miliardi di sequenze di lunghezza pari a circa 100 nucleotidi in un singolo esperimento, pari a oltre 60 genomi umani. Le principali applicazioni delle piattaforme NGS sono: sequenziamento de novo e risequenziamento di genomi completi; analisi su larga scala del trascrittoma; mappaggio su scala genomica degli interruttori molecolari che regolano l espressione dei geni (siti di legame DNA-proteine); analisi metagenomiche; É finalmente possibile fare studi su larga scala per determinare le alterazioni genomiche e il profilo di espressione dei geni associati alle malattie genetiche e al cancro, identificare i siti di regolazione dell espressione genica e fare luce sull ereditarietà epigenetica. Fondazione Toscana Life Sciences: Start-up e Technology Transfer per il Biotech Toscano La Fondazione Toscana Life Sciences (TLS) è una Fondazione senza scopo di lucro con la missione di facilitare lo start-up di impresa ed il trasferimento tecnologico nel settore delle biotecnologie applicate alla salute dell uomo a livello regionale. Con il sostegno della Regione Toscana, della Fondazione Monte dei Paschi di Siena e di istituzioni pubbliche e private, TLS ha allestito un moderno Bio-incubatore, che dà accesso ad un ampia gamma di servizi qualificati e piattaforme tecnologiche avanzate e ospita ad oggi 19 soggetti fra start-up, spin-off e società di servizi impegnate nel campo della ricerca e sviluppo di nuovi farmaci, diagnostici e dispositivi medici. Fra le proprie attività istituzionali, TLS è anche impegnata nel sostegno allo sviluppo di nuove terapie per malattie rare e dal marzo 2009, sotto l egida della Regione Toscana, gestisce il progetto UVaR Ufficio per la Valorizzazione dei risultati della Ricerca con lo scopo di fornire un sostegno tecnico alla Regione Toscana in materia di difesa, gestione e sfruttamento della proprietà intellettuale in campo biomedico. IGA Technology Services: benvenuti nella nuova generazione della ricerca genomica IGA Technology Services Srl è l unica società italiana ad essere entrata nel ristretto club dei laboratori certificati Illumina CSPro (Certified Service Provider) per il sequenziamento di nuova generazione. La società offre servizi di Next Generation Sequencing (NGS) su piattaforma Illumina GAIIx e HiSeq2000 e di analisi bioinformatiche dei dati di nuova generazione. Tra le possibilità offerte: il sequenziamento di genomi interi o estese porzioni di essi con tecnologie di cattura in liquido e le relative analisi bionformatiche per studiare la variazione genetica individuale o per ricostruire de novo la sequenza di un genoma non ancora studiato in dettaglio, l analisi del trascrittoma (RNA-seq), la caratterizzazione di smallrna, piccoli RNA non codificanti con importanti funzioni nella regolazione dei geni, e studi di epigenomica, cioè legati alla metilazione del DNA (BS-Seq). IGA Technology Services lavora abitualmente con diversi materiali biologici che vanno dai microorganismi alle piante, agli animali, all uomo. La società è controllata dall Istituto di Genomica Applicata di Udine (IGA) che è un centro internazionale di ricerca sulla diversità genetica degli organismi viventi, nato nel IGA è il primo centro di sequenziamento in Italia e si colloca tra i primi in Europa. Ha al suo attivo il sequenziamento del genoma della vite in collaborazione con Genoscope di Parigi (completato nel 2007) e il sequenziamento del genoma del pesco e del clementine (Citrus) in collaborazione con il Joint Genome Institute del US Department of Energy, USA (completati rispettivamente nel 2009 e nel 2010). Chi fosse interessato ai servizi di sequenziamento di nuova generazione, alle analisi bioinformatiche e a collaborazioni in progetti di ricerca può contattare: IGA Technology Services Srl c/o Parco Scientifico e Tecnologico L. Danieli Via Linussio, Udine (ITALY) Tel Web: Mail:

7 uno speciale realizzato da MediAPlAneT 3IDEA news Le applicazioni biotecnologiche Bi o t e c n o l o g i e 7 in campo medico Domanda: Quali sono i Il mondo delle biotecnologie è principali obiettivi? composto da una pluralità di tecnologie sviluppate e campi di ap- Risposta: Produzione di plicazione interessati. vaccini, applicazioni terapeutiche delle cellule staminali, produzioni di anticorpi monoclonali, sperimentazione della terapia genica. La biotecnologia è l applicazione tecnologica che si serve dei sistemi biologici, degli organismi viventi o di derivati di questi per produrre o modificare prodotti o processi per un fine specifico. Partendo da questo assunto adottata dalla Convenzione sulle diversità biologiche dell Organizzazione delle Nazioni Unite, è facile intuire come la biotecnologia, ramo della biologia, esprime la sua vocazione principale nell utilizzo di esseri viventi al fine di ottenere beni o servizi. Principali settori di applicazione Fra tutti il principale settore di applicazione è legato ai processi biomedici e farmaceutici definito in gergo tecnico biotecnologia rossa. In sostanza tramite le biotecnologie è possibile individuare organismi in grado di sintetizzare farmaci o antibiotici o sviluppare tecnologie di ingegneria genetica per la cura di patologie. In ambito medicale, pertanto è possibile utilizzare batteri per la produzione di vaccini o sostanza medicinali come l insulina, o anche piante per la produzione a basso costo di sostanze farmaceutiche e chimiche, in grado di ridurre gli scarti MOLTENI THERAPEUTICS Uno dei temi più attuali e scottanti, al quale la ricerca scientifica mondiale stenta ancora a dare risposte concrete, riguarda l incremento esponenziale di infezioni microbiche resistenti. Le resistenze microbiche, stanno, infatti, diventando una vera e propria emergenza, tanto che oggi la maggior parte delle specie batteriche e fungine, è ormai in grado di rendere inefficaci anche i più potenti antibiotici e antimicotici, come ad esempio nel caso dello stafilococco aureus meticillino resitente (MRSA) che non risponde più alle terapie convenzionali in oltre il 50% dei casi.l allarme in questa direzione è stato lanciato già nel 1998 dall OMS e in Italia dal 2000, l Istituto Superiore di Sanità (ISS) ha avviato un progetto di sorveglianza dell antibiotico-resistenza, finanziato dalla Comunità Europea, denominato progetto EARSS (European Antimicrobial Resistance Surveillance System) per il controllo e il monitoraggio di questo problema. In questo scenario nasce e si sviluppa la ricerca innovativa di Molteni Therapeutics, spin-off della casa madre Molteni Farmaceutici a Firenze, che a partire dal 2006, ha accettato questa sfida all interno del parco scientifico Toscana Life Sciences di Siena. Il progetto ambizioso è quello di identificare mediante un approccio biotech una soluzione innovativa per il trattamento non sistemico ma topico di ferite e ulcere infette in grado di debellare qualunque forma di resistenza microbica e allo stesso tempo di produrre un significativo effetto di wound healing riparazione tissutale. L innovazione della ricerca di Molteni Therapeutics consiste nello sviluppo di una piattaforma di composti, definita Antimicrobial PhotoDynamic Therapy (APDT), che trova la sua caratterizzazione nello sviluppo di nuove molecole fotosensibili in grado di esplicare la loro efficacia antimicrobica ad ampio spettro, dai batteri Gram + e Gram -, ai funghi e ai dermatofiti, a seguito di una reazione ossidativa mediata nello spettro della luce visibile chimici industriali. Anche gli animali (cavie) vengono spesso utilizzati per la produzione di biomedicine sollevando l inevitabile e vasto dibattito sulla legittimità di brevettare organismi viventi oltre alle implicazioni etiche sull uso di animali ingegnerizzati per fini sperimentali. È un dato di fatto che alcune cavie possono essere donatrici di organi per pazienti trapiantati oltre a rappresentare incomparabili modelli di ricerca per talune malattie umane (vedi l oncotopo, cavia nel cui embrione è stato inserito un oncogeno per stimolare lo sviluppo di un tumore). La ricerca La ricerca biotecnologica in ambito medico attualmente si sta focalizzando su quattro principali obiettivi: la produzione di vaccini; le applicazioni terapeutiche delle cellule staminali; la produzione di anticorpi monoclonali (ottenuta mediante la sollecitazione dell organismo di topi in laboratorio); la sperimentazione della terapia genica (ossia il trasferimento di materiale genetico allo scopo di prevenire o curare una malattia). Inoltre, vi sono applicazioni che, pur non servendosi di microrganismi, sono classificate come biotecnologiche. Le biotecnologie sono ampiamente utilizzate nello sviluppo di nuove terapie mediche o innovativi strumenti diagnostici.le tecniche di DNA e RNA microarray utilizzate in genetica ed i radiotraccianti utilizzati in medicina ne sono ottimi esempi. henry borzi in breve Ricerca e cellule staminali È recente la notizia che alla prima ricerca sulla paralisi umana con cellule staminali embrionali parteciperà anche la Stanford School of Medicine diventando cosi partner del Santa Clara Valley Medical Center con la ricerca promossa dalla Menlo Park della Geron Corporation. La fase 1 approvata dalla Fda prevede test solo sulla salubrità delle cellule, sul possibile sviluppo in cellule neurali chiamate oligodendrociti che si trovano nel cervello e nel sistema nervoso centrale. Fonte: Aduc rossa. L area di applicazione della piattaforma riguarda quindi attualmente le infezioni-riparazioni tissutali ma in prospettiva anche eventuali infezioni interne localizzate e raggiungibili dalla fonte luminosa. Si concluderà entro il 2011 la prima sperimentazione clinica su paziente del composto più avanzato RLP068, tesa a dimostrare il proof of concept di prodotto nelle ulcere del piede diabetico.