Gli strumenti di governo clinico e la vigilanza da parte della Farmacia

Transcript

1 Gli strumenti di governo clinico e la vigilanza da parte della Farmacia Dott.ssa Stella Sferra Laboratorio di allestimento farmaci oncologici U.O. Farmacia Ospedale S. Anna AOSP-U di Ferrara

2 Governo Clinico Contesto clinico: valutazione dell appropriatezza d uso di farmaci/tecnologie innovative (efficacia, sicurezza, rischi vs specificitàclinica, valori del pz, setting assistenziale) Contesto economico Gestione del rischio Possibili Strumenti I registri italiani: Monitoraggio AIFA Sistema di risk sharing Monitoraggio Aziendale - AUDIT

3 Sostenibilitàdei farmaci ad alto costo Immissione in commercio (EMA ed FDA) in seguito a studi registrativi (fast track) i cui risultati non sono immediatamente trasferibili nella pratica clinica Scarsa ed imprevedibile conoscenza dei fattori predittivi di efficacia clinica (assenza di bio-markers specifici), con necessità di trattamenti su numero elevato di pz per avere risposta su un numero limitato di casi con criticità su rapporto rischio/beneficio

4 Accesso alle cure con farmaci innovativi Onco Ematologici Dicotomia Non esistono le condizioni per garantire l accesso a tutti i pz Qualsiasi vantaggio deve essere assicurato ai pz oncologici senza condizioni

5 Strategia Rimborso di un nuovo farmaco oncologico (o un estensione dell indicazione) solo se è efficace nel singolo pz Introduzione di procedure diagnostico/cliniche per individuare i pz responders, in modo da garantire una terapia efficace, a fronte della scarsa predittività della risposta clinica al momento del reclutamento del pz

6 Registri AIFA Rendere possibile l accesso e l utilizzo dell innovazione piuttosto che restringerne l uso terapeutico Porre rimedio all incertezza informativa esistente al momento dell immissione in commercio (monitoraggio ex post dei risultati dei trattamentistudi post-marketing osservazionali) Ottenere informazioni rilevanti per l elaborazione strategica dei provvedimenti di miglioramento del SSN

7 Registri AIFA Rete collaborativa tra UU.OO. di Onco- Ematologiae le Farmacie Ospedaliere Significato strategico nel contesto di Primo potenziamento esempio di delle distribuzione capacità del personalizzata sistema di farmaci condurre attraverso attività le di Farmacie ricerca integrate Ospedaliere ed alla i funzione Servizi Farmaceutici assistenziale. delle ASL, che utilizza un sistema informatizzato di prescrizione a livello nazionale (limiti/vincoli)

8 Registri AIFA Costante valutazione del rapporto beneficio/rischio affidata alle autorità regolatorie, all EMA e alle Aziende farmaceutiche in collaborazione con gli operatori sanitari Piano di Risk Management (RPM) organizzato in 2 parti e comprende tre sezioni: specifiche di sicurezza rischi associati ad un medicinale - popolazioni potenzialmente a rischio situazioni non adeguatamente valutate negli studi; scarse informazioni raccolte negli studi clinici o preclinici Piano di farmacovigilanza metodi da utilizzare per chiarire il profilo di sicurezza e gestire il rischio Attività di minimizzazione del rischio misure per ridurre il rischio per i pz durante l uso clinico (lenatalidomide)

9 REGISTRI AIFA Principio attivo Indicazioni Cost-sharing Lenalidomide (Revlimid ) In associazione con desametasone è indicato per il trattamento di pz con mieloma multiplo sottoposti ad almeno una precedente terapia. 1 ciclo corrispondente ad 1 mese di terapia pagamento solo dell IVA Lenalidomide - Legge 648/96 (Revlimid ) trattamento di pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1, portatori di selezione 5qassociato o meno ad altre anomalie cromosoniche. 1 e 2 ciclo di terapia pagamento: 5% del costo del farmaco

10 Principio attivo Bortezomib (Velcade ) Legge 648/96 REGISTRI AIFA Indicazioni In monoterapia per mieloma multiplo in progressione in pazienti che abbiano già ricevuto almeno una precedente linea di trattamento e che siano stati sottoposti o non sono candidabili a trapianto di midollo osseo. in associazione con melfalan e prednisone è indicato per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo precedentemente non trattato non candidabili a chemioterapia ad alte dosi con trapianto di midollo osseo. In combinazione con desametasone per il trattamento dei pazienti affetti da Mieloma Multiplo refrattario/recidivato. Cost-sharing Nessuna forma di rimborso solo per patologia all esordio 5% (6 settimane) con rivalutazione dopo 4 mesi Nessuna forma di rimborso

11 REGISTRI AIFA Principio attivo Indicazioni Risk-sharing Talidomide (Thalidomide Celgene ) In associazione a melfalan e prednisone, trattamento di prima linea di pazienti con mieloma multiplo non trattato di età 65 anni o non idonei a chemioterapia a dosi elevate. Nessuna forma di rimborso

12 FARMACO BORTEZOMIB LENALIDOMIDE TALIDOMIDE PZ registrati PZ eleggibili 2 19 PZ trattamento Somministrazioni richieste UOMINI DONNE 71 somm*14 M 4 somm*6 F 61 somm*11m 8 somm*8f 9 somm*9m somm*14f Somministrazioni registrate confezioni pari a 221mg) 87 (12 somministrazioni pz di altre ASL) 122 confezioni pari a mg) 68 (4 somministrazioni pz di altre ASL 15 confezioni pari a mg PZ con fine trattamento PZ con fine regolare trattamento 1 2 PZ che terminano per progressione PZ che terminano per morte 2 1 PZ con Tossicità 1 Giorni medi somministrazione (min die-max die) 88.5 (1-19) (48-418) (64-27)

13 Il caso talidomide Registro AIFA Uso label(rfom) Caso clinico RMP Autorizzazione AIFA caso per caso (TTO) Registro Ditta Uso off- label(eap)

14 EAP Thalidomide Indicazioni Trattamento di induzione prima di ASCT Trattamento di consolidamento/mantenimento dopo ASCT Trattamento di salvataggio dopo Bortezomib e Lenalidomide (o se ambedue sono controindicati) Prosecuzione di terapia nel Mieloma Multiplo quando il trattamento sia iniziato da almeno 1 mese alla data del 1 Settembre 29. (Continuità terapeutica)

15 EAP Thalidomide Criteri di inclusione: pazienti maschi e femmine di etàsuperiore ai 18 anni Mieloma Multiplo secondo quanto descritto ai punti A, B, C, D. Capacità di assumere farmaci orali.

16 EAP Thalidomide Criteri di esclusione: Possibilità di usare alternative terapeutiche registrate Ipersensibilità alla Thalidomide Celgene o ad uno qualsiasi degli eccipienti. Donne in gravidanza. Donne potenzialmente fertili a meno che non vengano soddisfatte tutte le condizioni del Programma di Prevenzione della Gravidanza di Thalidomide Celgene. Pazienti donne potenzialmente fertili che non sono in grado di seguire o di adottare i metodi contraccettivi richiesti e che non si impegnino ad una assoluta e continua astinenza sessuale, confermata mensilmente.

17

18 TALIDOMIDE EAP N totale pz N pz maschi N pz femmine fertili N pz femmine non fertili Pz con indicazione terrapeutica: induzione con schema TD Salvataggio dopo Bortezomib e Lenalidomide Continuità terapeutica Dosaggio prevalente 4, di cui 1 pz non autorizzato al trattamento per scarsa compliance alla precedente terapia ev 2 mg/die

19 Previsioni di utilizzo farmaci innovativi ad alto costo e concertazione di Budget Direttori UU.OO. effettuano previsioni relative all anno successivo per utilizzo di nuovi farmaci/estensione indicazioni terapeutiche/chiusura di studi clinici con quantificazione presunta del numero di pz Farmacia quantifica il costo/anno per gli impieghi indicati e condivide con il responsabile U.O. l incremento sostenibile di budget in relazione alle indicazioni del Controllo di Gestione/ Direzione strategica AZOSP e AZUSL e delle linee guida di programmazione RER. Direzione strategica e Direttori di Dipartimento concertazione del budget. Farmacia monitoraggio trimestrale andamento farmaci ad alto costo con invio del report ai Direttori UU.OO. e di Dipartimento per analisi

20 Monitoraggio appropriatezza d uso Gruppo interaziendale - GIMBE Dalla fine del 27 è presente ed attivo un Gruppo Interaziendale (OSP ed ASL) coordinato da GIMBE che ha implementato l attività di monitoraggio d uso dei farmaci innovativi anche onco ematologici responsabili di incremento di spesa. Per ciascun farmaco individuato sono state analizzate le cartelle cliniche esaminando una serie di ITEM estrapolati dalle indicazioni terapeutiche, dalle schede dei registri AIFA, dalle raccomandazioni PRIER-GREFO, da LLGG nazionali ed internazionali.

21 Monitoraggio appropriatezza d uso Gruppo interaziendale - GIMBE Dalla fine del 27 ad oggi sono state analizzati diversi farmaci (onco-ematologici, anti TNF-α, neurologici, antiretrovirali ecc.) e le relative prescrizioni contenute in 76 cartelle cliniche Nel caso specifico del Mieloma è stata individuata la LENALIDOMIDE (12 cartelle cliniche valutate a GIUGNO 21)

22 LENALIDOMIDE monitoraggio appropriatezza d uso Gruppo interaziendale - GIMBE Data inizio trattamento Dosaggio ITEM valutati Trattamenti precedenti effettuati PS al momento della diagnosi (ECOG) Stato della malattia alla 1 rivalutazione Causa di eventuale interruzione di terapia Effetti indesiderati

23 REVLIMID monitoraggio appropriatezza d uso Gruppo interaziendale - GIMBE Pz Dosaggio mg Linea precededente PS diagnosi Data rivalutazione Rivalutazione stato malattia Effetti Indesiderati 1 DAV, 2 autotrapianti, MPT, radioterapia 15/7/28 Progressione 2 MPT, DAV, BTD, 2 autotrapianti Assenza di risposta Pancitopenia MPT, Ciclofosfamide, Melphalan 1 15/1/29 Remissione parziale 4 Autotrapianto, MPT, VTD, DAV 15/1/29 Progressione 5 15 Velkade, Melphalan, DAV, MPT, Autotrapianto 15/8/29 Progressione 6 1 MPT, DAV, 2 autotrapianti 1 15/4/29 Progressione 7 5 MPT dopo 1 aa gammopatia monoclonale 2 15//21 Progressione 8 VELCADE, MPT, VTD, UMPC 1 15/6/21 Stabile tossicità ematica 9 VTD, Velcade 15/2/29 Stabile 1 15 VAD, MPT, interferone, desametasone alto dosaggio 1 15/11/29 Stabile TVP bilaterale arti inf 11 MPT, Velcade 15/1/21 Progressione Neutropenia 12 2 autotrapianti, DAV, Velcade, Talidomide 15/1/21 Progressione neutropenia

24 REGISTRI AIFA Fornire dati su: Farmaco e posologia Stato della malattia e progressione Eventi avversi Sospensione del trattamento per qualsiasi motivo Monitorare l uso appropriato della terapia somministrata Informazioni sul valore terapeutico nella pratica clinica

25 TALIDOMIDE EAP ID Sesso Fase trattamento MM Dosaggio Confezioni 1 M Induzione con schema TD Induzione con schema TD Induzione con schema TD 2 mg/die*28 die 2 mg/die*28 die 1 mg/die*14 die+2 mg/die*28 die F fertile Induzione con schema TD Induzione con schema TD Induzione con schema TD Induzione con schema TD Induzione con schema TD 2 mg/die*28 die 2 mg/die*28 die 2 mg/die*28 die 1 mg/die*28 die 2 mg/die*28 die M Salvataggio dopo Velcadee Revlimidcon schema: TD+chemio(TVD) 4 F non fertile Induzione TD Induzione TD Induzione TD Induzione VTD Induzione TD 2 mg/die 1 mg/die* 6 settimane 1 mg/die* 6 settimane 1 mg/die* 6 settimane 2 mg/die M Continuità terapeutica Continuitàterapeutica Continuità terapeutica M Induzione VTD 84 cps* 6 settimane 7 F Non fertile Induzione TD 8 M Induzione TD 1 mg/die* 6 settimane (trattamento sospeso 2 confaltro pz) 9 M Induzione TD Induzione TD Induzione TD 1 mg/die* 6 settimane 1 mg/die* 6 settimane 1 F Non fertile NON ACCETTATO DA AIFA. Salvataggio dopo Velcadee Revlimid, non può essere sottoposto al trattamento perché scarsa compliance pz a terapia ev 42 cps

26 TALIDOMIDE EAP ID Sesso Fase trattamento MM Dosaggio Confezioni 11 M Approvato TTO in AIFA. Somministrazione successiva Continuitàterapeutica Thalidomide e Dexa Continuitàterapeutica Thalidomide e Dexa 12 F Non fertile Continuitàterapeutica con schema MPT 1 M Approvato TTO di AIFA. somministrazione successiva 14 F Non fertile Salvataggio dopo Velcadee Revlimid. Pznon può essere trattato con Revlimid. Schema trattamento TD 15 M Continuitàterapeutica: Thalidomide e Dexa 16 M Salvataggio dopo Velcadee Revlimid. Schema trattamento TD. 1 mg/die

27 REVLIMID monitoraggio appropriatezza d uso Gruppo interaziendale - GIMBE Pz Inizio terapia REVLIMID Dosaggio mg REVLIMID Cicli Performance Status alla diagnosi Stato malattia I follow up Effetti indesiderati Causa interruzione trattamento 1 15/6/8 Progressione Assenza risposta Deceduto 11/ /1/9 Stabile Pancitopeniaal I controllo ematico 15/11/8 1 Remissione parziale Rivalutazione 1/29, stazionario 4 15/12/8 Progressione Assenza risposta Deceduto / /6/9 1 1 Progressione Progressione interruzione 8/ /1/1 5 2 Progressione Neutropenia, polmonite 7 15//1 1 Stabile Tox ematica Anemizzazione, passa a 15 mg 8 15/9/8 12 Stabile Fine trattamento 1/ /2/ Stabile TVP bilaterale arti inf Stabilità 1 15/1/9 Progressione Neutropenia Deceduto 4/ /12/9 Progressione Neutropenia Sospeso poi riprende mg/die

28 REGISTRI AIFA Principio attivo Bortezomib (Velcade ) Indicazioni In associazione con melfalan e prednisone è indicato per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo precedentemente non trattato non candidabili a chemioterapia ad alte dosi con trapianto di midollo osseo. Cost-sharing solo per patologia all esordio 5% (6 settimane) con rivalutazione dopo 4 mesi Legge 648/96 In combinazione con desametasone per il trattamento dei pazienti affetti da Mieloma Multiplo refrattario/recidivato. Nessuna forma di rimborso

29 IN CONCLUSIONE Fare scelte appropriate ed individuare criteri comuni di governo. Conciliare interessi contrastanti (necessità economiche del sistema/necessità dei pazienti). Utilizzare parametri ed indicatori di prescrizione condivisi con i clinici da incrociare con i dati del Registro per migliorare la qualità dei servizi erogati in termini di efficacia e appropriatezza

30 IN CONCLUSIONE L ottimizzazione dell efficacia e dell efficienza con cui e condotta la pratica clinica, può avvenire solo grazie al lavoro di collaborazione delle diverse professionalità che operano in ambito sanitario, avendo come obiettivo primario la persona ed il miglioramento della qualità della vita del paziente.

31 Grazie per l attenzione