Indice. Capitolo 1 Introduzione alla terapia genica Capitolo 2 Acidi nucleici con funzione terapeutica... 11

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1 Romane Giacca 4b :14 Pagina XI Capitolo 1 Introduzione alla terapia genica Geni come farmaci Terapia genica: una visione d insieme Scelta del gene terapeutico Modalità di somministrazione dei geni terapeutici Sistemi di trasferimento genico Targeting cellulare Persistenza del gene terapeutico Espressione del gene terapeutico Risposta immunitaria alla terapia genica Letture consigliate Capitolo 2 Acidi nucleici con funzione terapeutica Geni codificanti proteine Proteine sostitutive di proteine cellulari assenti o mutate Proteine che modulano funzioni cellulari Fattori di crescita secreti e citochine Proteine che regolano la sopravvivenza cellulare e l apoptosi Antigeni per la vaccinazione Anticorpi e anticorpi intracellulari Subunità del T-cell receptor (TCR) Controllo dell espressione dei geni terapeutici Acidi nucleici non codificanti Oligonucleotidi Oligonucleotidi modificati Applicazioni cliniche degli oligonucleotidi Acidi nucleici catalitici Piccoli RNA con funzione regolatoria (sirna, microrna).. 30 Decoy Aptameri Modalità di somministrazione o sintesi intracellulare dei piccoli RNA regolatori Letture consigliate XI

2 Romane Giacca 4b :56 Pagina XII XII Capitolo 3 Metodologie per il trasferimento genico Barriere cellulari al trasferimento genico Endocitosi Fuoriuscita dal compartimento vescicolare Indirizzamento al nucleo Metodologie per il trasferimento genico per la terapia genica: una visione d insieme Inoculazione diretta di DNA ed RNA Metodi fisici Elettroporazione Iniezione idrodinamica intravascolare Sonoporazione Bombardamento con microparticelle ricoperte di DNA (gene gun) Iniezione di DNA con getti ad alta pressione (jet injection) Metodi chimici Liposomi e lipidi cationici Polimeri cationici Proteine Problematiche legate all utilizzo dei metodi chimici per il trasferimento genico Vettori virali Vettori basati sui gammaretrovirus Vettori basati sui lentivirus Vettori basati sugli adenovirus Vettori basati sul virus adeno-associato (AAV) Vettori basati sul virus dell herpes simplex (HSV) Vettori virali per la terapia genica: campi di applicazione e valutazione comparativa Letture consigliate Capitolo 4 Sperimentazioni cliniche di terapia genica Sperimentazioni cliniche di terapia genica: considerazioni generali Terapia genica delle cellule staminali ematopoietiche Ematopoiesi e trapianto di cellule staminali ematopoietiche Trasferimento genico nelle cellule staminali ematopoietiche Applicazioni della terapia genica nelle cellule staminali ematopoietiche Sperimentazioni cliniche di trasferimento genico nelle cellule staminali ematopoietiche: considerazioni generali

3 Romane Giacca 4b :14 Pagina XIII XIII Terapia genica dell ADA-SCID Terapia genica della SCID-X Terapia genica della malattia granulomatosa cronica (CGD) Terapia genica delle malattie da accumulo lisosomale Terapia genica della fibrosi cistica Terapia genica delle distrofie muscolari Distrofina e proteine associate alla distrofina Distrofie muscolari di Duchenne e di Becker Terapia genica delle distrofie muscolari di Duchenne e di Becker Terapia genica delle distrofie dei cingoli Terapia genica dell emofilia Emofilie Terapia genica dell emofilia A e B Terapia genica dei tumori Inibizione della proliferazione o della sopravvivenza delle cellule tumorali Terapia genica con geni suicidi Virus oncolitici Immunoterapia dei tumori Vaccinazione antitumorale Immunoterapia adottiva Terapia genica delle malattie neurodegenerative Terapia genica del morbo di Alzheimer Terapia genica del morbo di Parkinson Terapia genica del morbo di Huntington Terapia genica della sclerosi laterale amiotrofica Terapia genica delle malattie dell occhio Terapia genica delle degenerazioni congenite della retina Terapia genica della neovascolarizzazione retinica Terapia genica delle malattie cardiovascolari Angiogenesi Terapia genica per l induzione di angiogenesi terapeutica Scompenso cardiaco Terapia genica dello scompenso cardiaco Terapia genica dell infezione da HIV/AIDS Storia naturale dell infezione da HIV-1 e terapia antiretrovirale Terapia genica dell infezione da HIV-1 mediante immunizzazione intracellulare Terapia genica dell infezione da HIV-1 mediante induzione della morte selettiva delle cellule infettate Terapia genica per l immunoterapia dell infezione da HIV Letture consigliate

4 Romane Giacca 4b :57 Pagina XIV XIV Capitolo 5 Problematiche etiche e sociali della terapia genica Sicurezza delle sperimentazioni cliniche Terapia genica delle cellule germinali Terapia genica in utero Terapia genica dell embrione Trasferimento genico per applicazioni cosmetiche e per il doping genetico Letture consigliate analitico

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