LA VALUTAZIONE EPIDEMIOLOGICA

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1 LA VALUTAZIONE EPIDEMIOLOGICA IN SANITÀ OBIETTIVI DIDATTICI Definire il ruolo dell epidemiologia nella valutazione dei bisogni sanitari e nell allocazione delle risorse Acquisire le conoscenze sulle principali tecniche per la valutazione dell efficacia in campo sanitario Introdurre all assistenza sanitaria basata su prove di efficacia 1

2 Il Problema: Allocazione ottimale delle risorse sanitarie Quali funzioni può svolgere l epidemiologia, con particolare riferimento alle prove di efficacia degli interventi sanitari? 2

3 I diversi livelli del possibile contributo dell epidemiologia Primo livello: EPIDEMIOLOGIA DESCRITTIVA E ANALITICA Secondo livello: LE RASSEGNE SISTEMATICHE E LA META- ANALISI Terzo livello: DALL ANALISI DELLE PROVE ALLE LINEE-GUIDA Quarto livello: IL TECHNOLOGY ASSESSMENT DELL ASSISTENZA SANITARIA Quinto livello: PIANIFICAZIONE E RAZIONAMENTO 3

4 Primo livello: EPIDEMIOLOGIA DESCRITTIVA E ANALITICA Studi epidemiologici descrittivi e analitici Sperimentazioni Cliniche Controllate Randomizzate (prove di efficacia dei farmaci) A questo livello l attenzione deve essere posta alla correttezza dei metodi: scala di popolazione; disegno dello studio (incluse distorsioni e confondimenti) inferenza causale potenza statistica 4

5 Primo livello le indagini di popolazione non sono affette o lo sono in misura minore dalle distorsioni che caratterizzano gli studi ospedalieri (bias di selezione) consentono una rappresentazione dei benefici del trattamento in tutte le componenti della popolazione, comprese le minoranze Molte SCCR non solo riguardano gruppi selezionati di pazienti, ma creano circostanze tali da massimizzare l adesione dei pazienti e il successo della sperimentazione. Ciò crea il fenomeno del divario tra significatività statistica (efficacia teorica dimostrata entro i trias sperimentali) e significatività clinica (efficacia nelle circostanze concrete, nelle applicazioni di tutti i giorni). 5

6 Primo livello Es.: Sopravvivenza pazienti con cancro della mammella Lo studio di campioni di donne ospedalizzate e altamente selezionate ha fornito un immagine distorta della reale efficacia dei trattamenti, mentre gli studi di popolazione hanno rivelato una realtà meno promettente Studio EUROCARE, basato sui dati dei Registri Tumori: elevata variabilità tra diversi paesi europei l Italia si colloca in una discreta posizione. La cattiva posizione dell Inghilterra ha determinato indagini specifiche sulle modalità di trattamento del cancro della mammella e l introduzione di linee-guida, tramite le breast-units Indicazioni fondamentali per la pianificazione dell attività dei servizi sanitari 6

7 Primo livello 7

8 Primo livello Indagini descrittive possono fornire indicazioni molto utili rispetto all uso dei servizi sanitari Es. Tassi di operazioni chirurgiche nel Canton Ticino in relazione alla professione del paziente 8

9 Primo livello Il ricorso al chirurgo è molto variabile tra le diverse professioni: è molto più frequente nella popolazione generale di quanto non avvenga tra i medici (assunto come Gold Standard: linea continua orizzontale) e tra gli avvocati Questa differenza non si verifica per una malattia acuta come l appendicite, che presenta indicazioni all intervento più chiare e definite rispetto alla colecistectomia Medici e avvocati sono le solo categorie a divergere così ampiamente rispetto al resto della popolazione chiaramente sono necessarie indagini analitiche per chiarire i motivi di tali divergenze, ma il loro riscontro è comunque motivo di riflessione 9

10 Secondo livello: LE RASSEGNE SISTEMATICHE E LA META- ANALISI Come avviene il trasferimento nella pratica dei risultati della ricerca scientifica? Insegnamenti dei maestri al letto del malato; Lettura di libri di testo e articoli di rassegna Informatori medico-scientifici. Tale trasferimento nella pratica è caratterizzato da episodicità e/o soggettività. Raramente il medico si aggiorna direttamente sulle fonti scientifiche: legge cioè i risultati di SCCR e li applica nella pratica 10

11 Secondo livello Rispetto a una questione medica, le evidenze scientifiche possono essere contraddittorie, o comunque eterogenee. - Rassegne sistematiche (qualitative) - Meta-analisi (quantitative, ma anche qualitative) 11

12 Necozione La valutazione epidemiologica in sanità 12

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14 Terzo livello: DALL ANALISI DELLE PROVE ALLE LINEE-GUIDA E ampiamente dimostrato che: una buona sintesi della letteratura non muta la pratica dei medici; raccomandazioni imposte dall alto sortiscono effetti più negativi che positivi. L adozione delle linee-guida è favorita dal consenso degli operatori Le linee-guida devono essere adattate alle realtà locali, senza perdere tuttavia il carattere evidence-based 14

15 Terzo livello SISTEMA DI VALUTAZIONE QUALITATIVA DELLE PROVE SCIENTIFICHE PER FORMULARE RACCOMANDAZIONI A1: raccomandazioni basate su SCCR, nessuna eterogeneità dei risultati tra i diversi studi, intervalli di confidenza tutti da un lato rispetto al Number Needed to Treat (NNT) A2: raccomandazioni basate su SCCR, nessuna eterogeneità dei risultati tra diversi studi, intervalli di confidenza a cavallo del NNT B1: raccomandazioni basate su SCCR, eterogeneità dei risultati tra diversi studi, intervalli di confidenza tutti da un lato del NNT B2: raccomandazioni basate su SCCR, nessuna eterogeneità dei risultati tra diversi studi, intervalli di confidenza a cavallo del NNT C1: raccomandazioni basate su studi osservazionali (non sperimentali), intervalli di confidenza tutti da un lato del NNT; C2: raccomandazioni basate su studi osservazionali (non sperimentali), intervalli di confidenza a cavallo del NNT; cfr. Guyatt et al. JAMA 1995;22 :

16 Terzo livello NNT Number Needed to Treat Numero di pazienti che è necessario trattare per avere un successo terapeutico Esempio: Prevenzione delle ulcere da stress con ranitidina Pazienti con ventilazione meccanica e/o coagulopatia Pazienti con respirazione spontanea e senza coagulopatia Rischio di sanguinamento non trattati trattati Riduzione relativa del rischio Riduzione assoluta del rischio NNT Pc Pt (Pc-Pt)/Pc Pc - Pt 1/(Pc-Pt) 0,037 0, % 0, , % 0, cfr. Guyatt et al. JAMA 1995;22 :

17 Terzo livello Il NNT: Tiene conto sia dell efficacia relativa, che è la stessa nei due gruppi (58%),; Ma anche della frequenza assoluta assoluta degli eventi da prevenire, che è molto maggiore nel primo gruppo dei pazienti più gravi. Il NNT ha un molti vantaggi: fornisce un immagine più realistica di che cosa possiamo attenderci dal trattamento, che una semplice misura relativa di efficacia non fornisce; può essere usato per prendere decisioni, per stabilire soglie oltre le quali vale la pena trattare i pazienti; è facilmente comprensibile anche dai pazienti stessi. 17

18 Terzo livello La decisione di trattare i pazienti non èsolo quantitativa (NNT) ma anche economica ed etica: Nell esempio, non vi è dubbio che vale la pena di trattare 45 persone per curarne una nel primo gruppo. Ma nel secondo gruppo? Il trattamento con ranitidina costa 65 dollari a paziente; moltiplicato per 45 dà 2925 dollari; moltiplicato per 1250 dà dollari. Vi è poi da considerare il bilanciamento tra rischi e benefici (la ranitidina provoca epatiti tossiche nello 0,06% dei pazienti) e anche importanti considerazioni etiche. 18

19 Terzo livello La soglia del NNT oltre la quale vale la pena trattare i pazienti varia a seconda dei valori posseduti dal medico e dal paziente: Vi è un assoluto bisogno di esplicitare che cosa guida le nostre decisioni, in particolare i valori sottostanti cfr. Guyatt et al. JAMA 1995;22 : Stabilita una soglia del NNT è possibile calcolare gli intervalli di confidenza della riduzione assoluta del rischio: Sulla base dell i.c. al 95 della riduzione assoluta del rischio, si possono stabilire i limiti di confidenza del NNT, che se sono tutti da un lato rispetto alla soglia di NNT scelta per il trattamento, possono rientrare nello schema per le raccomandazioni 19

20 Quarto livello: IL TECHNOLOGY ASSESSMENT DELL ASSISTENZA SANITARIA Fino al terzo livello le decisioni su un problema sanitario spettano al singolo medico. A questo livello il paesaggio cambia: ci si pone il problema dell integrazione tra aspetti economici, organizzativi, etici : la prospettiva è più ampia perché coinvolge altri decisori: politici, amministratori. Lo strumento che mira a integrare i diversi aspetti coinvolti nell adozione e diffusione di una tecnologia è il rapporto di TECHNOLOGY ASSESSMENT 20

21 Quarto livello Rapporti di Tecnology assessment: Tali rapporti sono intesi non per il singolo medico, quanto per chi ha responsabilità di decidere sull adozione e diffusione di una tecnologia sanitaria. valutazione economica : di benefici, costi, rapporto costi-benefici, impatto organizzativo e gestionale valutazione etica dei problemi tecnologie valutate: trapianti cardiaci, riuso di cateteri, introduzione di colecistectomia laparotomica.. Cfr. Grilli/Penna/Liberati Migliorare la pratica clinica

22 Quinto livello: PIANIFICAZIONE E RAZIONAMENTO L ultimo livello riguarda la scelta tra diverse tecnologie sanitarie, della definizione di strategie sulla base della disponibilità economica esistente e della definizione di priorità. Quindi ritornano i problemi relativi a: Allocazione delle risorse Scelta delle priorità Razionamento 22

23 Quinto livello In tal senso l opinione personale è che le considerazioni etiche non possano essere eliminate. Ma di quale etica si tratta? 23

24 Conclusioni LE PRIORITÀ PIÙ IMPORTANTE IN MEDICINA OGGI: DIMINUIRE LE ATTESE E necessario informare l opinione pubblica che: la morte è inevitabile la maggior parte delle malattie gravi non può essere guarita gli antibiotici non servono per curare l influenza le protesi artificiali ogni tanto si rompono; gli ospedali sono luoghi pericolosi ogni medicamento ha anche effetti secondari la maggioranza degli interventi medici hanno solo benefici marginali e molti non funzionano affatto; gli screening producono anche risultati falsi negativi e falsi positivi ci sono modi migliori di spendere i soldi che destinarli ad acquistare tecnologia medico-sanitaria. Smith R. The NHS: possibilities for the endgame. BMJ 1999; 318: