L accesso ai nuovi farmaci. Alessandro Comandone SC Oncologia Ospedale Gradenigo Torino

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Brigida Carlini
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1 L accesso ai nuovi farmaci Alessandro Comandone SC Oncologia Ospedale Gradenigo Torino

2 Le basi del problema

3 ATTUALMENTE I FARMACI ANTITUMORALI DISPONIBILI SONO 112

4 e con le tecniche di biologia molecolare oltre 400 molecole sono pronte ad entrare in uso. (K.Schlag2012)

5 The Price Tag on Progress Chemotherapy for Colorectal Cancer Deborah Schrag, M.D., M.P.H. Volume 351: July 22,2004 Number 4

6 Come avviene l approvazione di un farmaco?

7 Novità terapeutica Un nuovo trattamento èrealmente innovativo quando offre al paziente benefici maggiori rispetto alle opzioni precedentemente disponibili in termini di efficacia, sicurezza e convenienza. Dichiarazione dell ISDB (International Society ofdrugsbulletins) sull innovazione nel campo dei medicinali DUNQUE NON TUTTI I FARMACI NUOVI SONO INNOVATIVI!

8 Farmaci innovativi in Oncologia: criticità 1. Costi elevati 2. Processi registrativi molto rapidi e non definitivi Solo nel 50% dei dossier dei farmaci autorizzati dall EMA èpresente almeno uno studio di fase III FDA approva gli antitumorali a patto che le industrie facciano ulteriori sperimentazioni solo il 30% degli studi di conferma vengono poi realizzati, molto spesso a distanza di anni Componenti psicologiche e sociali di fronte ad una malattia ancora percepita come grave 3. Predittivitàdella risposta clinica scarsa per mancanza di biomarcatori da ROSALBA DI TOMMASO 2011 modif

III FDA approva gli antitumorali a patto che le industrie facciano ulteriori sperimentazioni solo il 30% degli studi di conferma vengono poi

9 Come rendere sostenibile la spesa farmaceutica Necessitàdi studi post registrativi su popolazione generale per confermare sicurezza ed efficacia Identificazione di marcatori biologici certi che selezionino le malattie sensibili al nuovo farmaco Percorso di condivisione del costo con l Industria

efficacia Identificazione di marcatori biologici certi che selezionino le

10 EU: EMA È l Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency) per la valutazione dei medicinali È stata fondata nel 1995con i contributi finanziari dell'u.e. e dell'industria farmaceutica

11 Compiti EMA Uniformare senza sostituire il lavoro delle Agenzie regolatorie Nazionali Ridurre i costi per l Industria per ottenere l approvazione nei singoli Paesi EU Aprire all innovazione terapeutica e uniformare le terapie anche nei Paesi meno evoluti dal punto di vista regolatorio

approvazione nei singoli Paesi EU Aprire all innovazione terapeutica e

12 ProceduraCENTRALIZZATA AIC ( Autorizzazione Immissione in Commercio) Procedura Centralizzata Regolamento CEE 2309/93 In vigore dal 1 gennaio 1995 (Direttiva 2001/83CE aggiornata con le Direttiva 2004/27/CE) l autorizzazione èrilasciata dalla Commissione Europea ed èvincolante per tutti i 27 Stati membri Il titolare AIC non èperò obbligato a commercializzare il prodotto in tutti gli Stati membri Prezzo e rimborsabilità sono competenze nazionali

autorizzazione èrilasciata dalla Commissione Europea ed èvincolante per tutti i 27 Stati membri Il titolare AIC

13 USA: FDA (Food and drug Administration) Ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici. Esso dipende dal Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti Istituito con il compito di proteggere la salute dei cittadini attraverso regolamenti che controllino la messa sul mercato dei prodotti che sono sotto la sua giurisdizione, tra cui: farmaci, alimenti, integratori alimentari e gli additivi alimentari, mangimi e farmaci veterinari, dispositivi medici, il sanguee gli emoderivati per trasfusioni e i cosmetici.

attraverso regolamenti che controllino la messa sul mercato dei prodotti che sono sotto la sua giurisdizione, tra cui: farmaci, alimenti,

14 Confronto tra EMA e FDA

15 Il documento fondamentale: 2005 e 2007

16 Difformitàdi accesso ai farmaci prima della crisi economica del 2008

17 Esistevano disparitàall accesso legate al diverso PIL ma anche ad una diversa sensibilitàai problemi sanitari e sociali

18 Inevitabilmente comunque l accesso ai farmaci si estese

19 Piùfarmaci e piùrapida AIC

20 DISPARITA DI ACCESSO CONTENUTE FINO AL 2006

21 Ma le interpretazioni sull AIC erano giàdiverse nelle varie Nazioni

22 TEMPO MEDIO DI ACCESSO AI FARMACI

23 Le 4 richieste del Gruppo di studio Rendere più rapide le procedure EMA per l AIC Rendere effettiva la disponibilitàdel farmaco in una Nazione non oltre i 180 giorni dalla approvazione EMA Verificare che le procedure delle Agenzie Nazionali siano fatte per accelerare la disponibilità del farmaco e non per ritardarla o impedirla Convincere i Governi locali a stanziare un budget apposito per i farmaci innovativi

24 2008

25 I MOTIVI DEL BREAKDOWN Minor ricchezza disponibile Cronicizzazione di molte malattie Aumento della popolazione malata, anziana, bisognosa di cure L accelerazione nella scoperta di nuovi farmaci Il beneficio delle terapie talora non quantificabile ( TTP invece di OS) Costi delle cure sempre più elevati

26 LA CRISI NON HA INFLUITO SULL AIC MA SULLA DISPONIBILITA DEL FARMACO

27 nonostante la crisi i nuovi farmaci sono diventati sempre piùnumerosi

28 Oncologia:bassa possibilitàdi successo e alti costi. Progetti R&D

30 Soluzioni adottate

31 Si pongono freni all AIC da parte delle AutoritàRegolatorie

32 Non accesso ai nuovi farmaci, riduzione stanziamenti per la sanità, pagamenti anticipati all acquisto

33 L AIC èdiversa dalla rimborsabilità che dipende dalle Autorità nazionali

34 Sistemi di rimborsabilità

35 Il Modello Inglese NICE: organo indipendente con il compito di elaborare linee-guida cliniche riguardanti l intero spettro delle tecnologie sanitarie Le linee-guida emesse dal NICE rappresentano delle raccomandazioni che non è obbligatorio seguire ma che hanno un impatto sulla rimborsabilità Obiettivi: 1. assicurare un più rapido accesso alle nuove terapie 2. valutare i nuovi farmaci e quelli già esistenti in termini di efficacia clinica e di rapporto costo-efficacia Criteri di valutazione: Il NICE utilizza dei criteri di farmacoeconomia riconosciuti a livello nazionale che danno indicazioni su quali farmaci dovrebbero essere utilizzati dall NHS

36 NICE = QALY

37 Decisioni NICE

38 Il Modello Italiano Il prezzo dei farmaci rimborsati dal SSN viene concordato tra l AIFA e il produttore Documento assicurare l accesso, l appropriatezza e la sostenibilitàdel processo di innovazione terapeutica (valutazione del grado di innovatività terapeutica) Il documento contiene una sezione sulla innovatività potenziale; la commissione prezzi attribuisce il prezzo al farmaco e la metodica di compartecipazione del rischio con l industria farmaceutica.

39 Soluzioni adottate in Italia

40 Soluzioni adottate in Italia

41 Le Disparitàin Italia

42 Il perchédelle disparitàin Italia Federalismo regionale con diverso accesso e tempi di accesso ai farmaci Delta tra approvazione e rimborsabilità Differenti sistemi di rimborso Livelli di approvazione: EMA AIFA Assessorati Regionali PTO Concentrazione delle terapie ad alto costo

43 I tempi di approvazione Tempo EMA (31,8%) + Tempo AIFA (28,2%) + Tempo Regione +TempoAzienda Sanitaria o Ospedaliera (50%) Tempo totale 837 giorni ( range1,4-3,9 anni) FONTE CEIS SANITA'

44 Effetti delle multiple approvazioni sui farmaci oncologici Tempo medio di accessibilità:857 giorni ( range 1,3-3,9 anni

46 Come superare le disparità?

47 Tematiche della Lettera AIOM-FAVO-SIE L approvazione AIFA per contrattazione del prezzo con l Industria richiede in media 12 mesi con punte di 15 ( per legge EU sarebbero 180 gg) Differenza tra approvazione e rimborsabilitàdi un farmaco Solo in 4 Regioni ( Piemonte, Lombardia,Friuli, Marche e P.A. Bolzano) si recepisce subito l indicazione AIFA. Nelle Altre Regioni il farmaco viene rivalutato dalle Commissioni Tecnico-scientifiche locali. Mancanza di un PTR aggiornato in molte Regioni

48 Decreto Balduzzi 9. L'AIFA segnala al Ministro della salute l'imminente ingresso sul mercato di medicinali innovativi ad alto costo che, tenuto conto della rilevanza delle patologie in cui sono utilizzati e della numerosita' dei pazienti trattabili, potrebbero determinare forti squilibri di bilancio per il Servizio sanitario nazionale..

49 Un problema particolare: i Tumori Rari Nei TR vi èmancanza di prove di efficacia o le evidenze si raccolgono con molta difficoltà Scarso interesse dell Industria per i T.R. nonostante le leggi sugli Orphan Drugs Non accettata la proprietàtransitiva di efficacia da un tumore frequente ad un tumore raro AIFA accetta solo evidenze di efficacia su OS

50 Un problema particolare: i Tumori Rari Difficoltàa valutare il grado di risposta (RECIST o CHOI) Mancanza di adeguata casistica su ogni tipo di tumore Molti studi randomizzati «al limite della significatività statistica» Difforme disponibilitàdei farmaci nelle diverse Regioni.

51 Decreto Balduzzi 19. Le risorse confluite nel fondo di cui al comma 18 sono destinate dall'agenzia (AIFA) a) per il 50 per cento, alla costituzione di un fondo nazionale per l'impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie.

52 Conclusioni Esiste un problema concreto di disponibilità dei nuovi farmaci per un concorso di problemi: troppe nuove molecole con prove di efficacia preaic non sempre convincenti, grave crisi economica, costi molto elevati, difformità di comportamento tra Regioni. Non sono convinto che accelerare l accesso ai farmaci sia oggi la soluzione migliore.

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