IL TRATTAMENTO CON MIGALASTAT NELLA MALATTIA DI FABRY

Transcript

1 IL TRATTAMENTO CON MIGALASTAT NELLA MALATTIA DI FABRY, 01 Febbraio 2019 ID EVENTO: EDIZIONE: 1 DURATA ATTIVITA FORMATIVA: 5 ore CREDITI ASSEGNATI: 5 SEDE DEL CORSO Royal Hotel Carlton Via Montebello, RESPONSABILI SCIENTIFICI Dott.ssa Elena Biagini U.O. Cardiologia A.O.U. di, Policlinico di S. Orsola, Dott. Renzo Mignani U.O. e Dialisi Ospedale Infermi, Rimini Dott. Federico Umberto Pieruzzi Dipartimento di, Università degli Studi Milano Bicocca, Monza Clinica Nefrologica, ASST Monza, Ospedale S. Gerardo, Monza

2 TIPO DI FORMAZIONE Residenziale OBIETTIVO FORMATIVO 3. Documentazione clinica. Percorsi clinico-assistenziali diagnostici e riabilitativi, profili di assistenza - profili di cura ACQUISIZIONE COMPETENZE DI PROCESSO I partecipanti potranno acquisire maggiori conoscenze e competenze in merito agli aspetti genetici e clinici della malattia di Fabry relativi alla possibile indicazione al trattamento con migalastat ed approfondire la farmacocinetica del farmaco allo scopo di migliorare la conoscenza su tale trattamento. RAZIONALE SCIENTIFICO Il trattamento per la malattia di Fabry si è giovato sino a pochi mesi fa della sola terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con agalsidasi. Tale terapia introdotta oltre 15 anni fa ha indubbiamente modificato la storia naturale della malattia consentendo il miglioramento, la stabilizzazione o il rallentamento della progressione del danno d organo, in particolare quello renale e cardiaco. Da oltre un anno è stato autorizzato anche in Italia l impiego di migalastat, iminozucchero a basso peso molecolare assunto per via orale che, attraverso una azione chaperonica, è in grado di legarsi all enzima α-galattosidasi A (GLA) residuo stabilizzandolo e ripristinandone la funzione di degradazione del Gb3. Migalastat pertanto trova indicazione solo nei pazienti che presentano mutazioni del gene GLA, cosiddette amenable o suscettibili, che riescono a mantenere una attività enzimatica residua seppur non funzionante. L introduzione di migalastat ha determinato non solo il vantaggio dell assunzione orale ma gli studi svolti a tutt oggi hanno confermato l efficacia del farmaco nell arrestare la progressione della malattia. Tuttavia, la conoscenza del farmaco e degli effetti a lungo termine di tale trattamento non sono ancora diffusamente conosciuti e alcuni aspetti necessitano ancora di studi clinici approfonditi. Scopo di tale incontro tra esperti e non della malattia di Fabry dell area centro-settentrionale è proprio quello di affrontare gli aspetti genetici e clinici della malattia relativi alla possibile indicazione al trattamento con migalastat oltre ad approfondire la farmacocinetica del farmaco allo scopo di migliorare la conoscenza su tale trattamento che, nei pazienti che ne possono beneficiare, può e potrà consentire un notevole miglioramento della storia naturale della malattia di Fabry.

3 PROGRAMMA SCIENTIFICO Moderatore di giornata: Renzo Mignani Apertura dei lavori e finalità dell incontro Renzo Mignani Introduzione alla malattia di Fabry Yuri Battaglia Razionale e meccanismo d azione di Migalastat Ilaria Tanini Mutazioni amenable e non amenable Andrea Silvio Benso Discussione Lunch Gli effetti della terapia sul danno cardiaco Elena Biagini Gli effetti della terapia sul danno renale Federico Umberto Pieruzzi Possibile efficacia di Migalastat sul SNC Marialuisa Zedde Discussione Casi clinici e discussione relativa ai casi clinici con il Panel relatori Presenter: Federica Rossi, Ilaria Tanini, Giovanni Vitale Considerazioni conclusive Renzo Mignani Eventuali docenti assenti saranno sostituiti dai responsabili scientifici dell evento, Dott.ssa Elena Biagini, Dott. Renzo Mignani, Dott. Federico Umberto Pieruzzi

4 TIPOLOGIA EVENTO Corso di aggiornamento METODOLOGIA DIDATTICA Serie di relazioni su tema preordinato Presentazione di problemi o di casi clinici in seduta plenaria (non a piccoli gruppi) DESTINATARI DELLA FORMAZIONE Il corso è rivolto a professionisti sanitari afferenti alle seguenti professioni e discipline: - MEDICO CHIRURGO (Discipline: cardiologia, genetica medica, malattie metaboliche e diabetologia, medicina interna, nefrologia, neurologia, laboratorio di genetica medica, medicina generale (medici di famiglia); - FARMACISTA (Discipline: farmacia ospedaliera, farmacia territoriale); - PSICOLOGO (Discipline: psicoterapia, psicologia); - BIOLOGO; - CHIMICO; - INFERMIERE. NUMERO PARTECIPANTI 60 MODALITA D ISCRIZIONE La partecipazione è gratuita. Sarà possibile iscriversi online. Il corso non è ad invito diretto dello sponsor. SPONSOR Amicus Therapeutics S.r.l. METODO DI VERIFICA DELL APPRENDIMENTO Questionario online a risposta multipla. Per conseguire i crediti ECM relativi all evento è obbligatorio: partecipare al 90% delle attività formative, rispondere correttamente ad almeno il 75% dei quesiti del questionario di apprendimento, compilare il questionario di valutazione della qualità percepita e il questionario di rilevazione del fabbisogno formativo. PROVIDER ECM E SEGRETERIA ORGANIZZATIVA I&C S.r.l. - PROVIDER N Tel Fax:

5 FACULTY Titolo Cognome Nome Laurea Specializzazione Affiliazione Città Dott. Battaglia Yuri Dott. Benso Andrea Silvio Dott.ssa Biagini Elena Dott. Mignani Renzo Dott. Pieruzzi Federico Umberto Dott.ssa Rossi Federica Dott.ssa Tanini Ilaria Dott. Vitale Giovanni Dott.ssa Zedde Marialuisa Endocrinologia Cardiologia Cardiologia, Medico in formazione specialistica Medicina Interna Medicina Interna Neurologia Dirigente Medico, Dipartimento di e Dialisi, Azienda Ospedaliera-Universitaria di Ferrara Dirigente Medico, S.C.D.U. Endocrinologia, Diabetologia e Metabolismo, AOU Città della Scienza e della Salute di Torino, Presidio Molinette; Ricercatore, Dipartimento di Scienze Mediche, Università degli Studi di Torino Cardiologia, A.O.U. di, Policlinico di S. Orsola, e Dialisi, Ospedale Infermi, Rimini Ricercatore, Dipartimento di, Università degli Studi Milano Bicocca, Monza ; Medico Universitario, Responsabilità direzionale temporanea, S.C., ASST Monza, Ospedale S. Gerardo, Monza Medico in formazione specialistica, Dipartimento di, Università degli Studi di Milano-Bicocca, Monza Assegnista di Ricerca, Unità Cardiomiopatie, AOU Careggi, Firenze Medico Chirurgo, Programma dipartimentale Implementazione e coordinamento dell'innovazione terapeutica nelle epatopatie croniche virali, Policlinico di S. Orsola, Neurologia, AUSL IRCCS Reggio Emilia Ferrara Torino Rimini Monza Monza Firenze Reggio Emilia