Nuvo. y o u r g e n e d e l i v e r y t o o l s

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1 Chi siamo Vec srl è una Start Up innova4va, spin- off dell Università degli Studi di Ferrara. Il gruppo di ricerca è cos4tuito da ricercatori dell'università di Ferrara e dell University of PiCsburgh Medical Center (USA).

2 Lo Scenario Qual è il futuro della terapia medica? Quale significato avrà il termine terapia fra 20 anni? Probabilmente la risposta a queste domande non saranno i farmaci tradizionali. La scoperta di farmaci realmente innova4vi per importan4 bisogni terapeu4ci ha subito un dras4co rallentamento nell ul4ma decade e questa tendenza si accentuerà ulteriormente in futuro. Esistono alterna4ve? La stragrande maggioranza delle patologie è il risultato di mutazioni gene4che o di meccanismi molecolari altera4 che possono essere correw dall espressione di geni terapeu4ci. Vec possiede una tecnologia avanzata che è in grado di fornire ai pazien: geni terapeu:ci anche di grandi dimensioni, tali da modificare in modo permanente il decorso della mala=a. In mol4 casi la terapia genica correwva rappresenta la cura ed, in altri, un tracamento efficace. Recen4 progressi nelle tecnologie di riprogrammazione cellulare hanno portato alla generazione di cellule staminali embrionali da cellule adulte del paziente e la tecnologia di vec rende possibile tale processo con grande efficienza. Inoltre tecniche di ingegneria cellulare che u4lizzano il nostro sistema permecono di ricreare ogni 4pologia di cellula per la rigenerazione 4ssutale o direcamente per la terapia d organo. Queste metodiche non sollevano le problema4che di 4po e4co associate all u4lizzo di cellule staminali embrionali umane e superano problemi pra4ci quali quelli rela4vi al rigeco 4ssutale su base immunitaria, dal momento che le nuove cellule trapiantate derivano dal paziente stesso. Inoltre, cellule adulte riprogrammate provenien4 da tessu4 mala4 sono u4li come modello di patologia per lo sviluppo di nuovi farmaci e per lo studio di processi patologici, allo scopo di sviluppare farmaci personalizza4.

3 Vec La visione La prossima generazione di prodow terapeu4ci sarà sempre più orientata alla correzione di prodow genici patologici all interno delle cellule o al trapianto di cellule sane. Ques4 approcci promecen4 hanno in comune una necessità di base: la capacità di trasferire nelle cellule di interesse il materiale gene4co necessario per curarle e trasformarle. Vec offrirà ai ricercatori oggi e ai medici domani la tecnologia per raggiungere questo obiewvo in modo efficiente, sicuro e controllato. La tecnologia La tecnologia che possiede Vec consiste nell u4lizzo di vecori virali ingegnerizza4, basa4 sul virus dell herpes simplex (HSV): essi rappresentano un sistema di trasferimento genico con la capacità di accogliere grandi quan4tà di DNA, di colpire selewvamente popolazioni cellulari di interesse e di esprimere il transgene a livelli molto eleva4. I vecori virali di Vec hanno ampia u4lità nello studio delle patologie umane e nella produzione e modificazione di cellule staminali per la terapia umana, genica e cellulare. Le applicazioni La tecnologia di Vec consente la produzione di sistemi di trasferimento genico custom made sia per studi preclinici che per applicazioni cliniche, in par4colare per patologie epa4che e del sistema nervoso centrale.

4 Patologie neurodegenerative Ricerca di base Terapia oncolitica Cellule somatiche Cellule differenziate specifiche Riprogrammazione Differenziazione Cellule staminali indotte pluripotenti Vec ha la potenzialità di diventare leader mondiale nella produzione e nell applicazione di nuove terapie geniche per il trabamento di patologie umane. Vec commercializza principalmente due 4pi di prodoco: 1) VeBori custom- made, esprimen4 geni par4colari o combinazioni di geni richies4 dalla commicenza; 2) VeBori a pronta consegna, contenen4 geni o combinazioni di geni predefinite, di ampio interesse (ad esempio i 4 geni di Yamanaka per la trasformazione di cellule adulte in cellule staminali pluripoten4, ipscs). Ques4 vecori sono basa4 sul virus dell Herpes Simplex, capace di infecare efficacemente qualsiasi 4po di cellula murina ed umana, senza alterarne il genoma o indurre tossicità. Vec è il leader mondiale in questa tecnologia.

5 Vec srl Via Fossato di Mortara Ferrara CF/VAT N. IT Conta=: Michela Nanni: Michele Simonato: Vec your gene delivery tools