CENTRI ESPERTI E RETI EUROPEE DI RIFERIMENTO PER LE MALATTIR RARE

Transcript

1 P. FACCHIN CENTRI ESPERTI E RETI EUROPEE DI RIFERIMENTO PER LE MALATTIR RARE Tavolo interregionale per le malattie rare

2 Cosa sono le malattie rare? Malattie a bassa frequenza

3 DECRETO NAZIONALE 279/2001 Elenco di MR codici esenzione 331 NOMI del Decreto 581 categorie nosologiche 13 NOMI TOTALI MR (entità/mal. comprese) 3116

4 Prevalenza grezza 5 X abitanti malati per milione d abitanti

5 Malattie del metabolismo 9% Dist. immunitari 4% Tumori 4% Mal. Ematologiche 13% Circolo 3% App. digerente 6% SNC 6% Osteomusc e conn 7% Genito-urin 3% Malformazioni congenite 17% 5% MC dermato Endocrino 5% App. visivo 16% Pelle e tess. sottocutaneo 3%

6 00-04a 05-09a 10-14a 15-19a 20-24a 25-29a 30-34a 35-39a 40-44a 45-49a 50-54a 55-59a 60-64a 65-69a 70-74a 75-79a 80-84a 85-89a 90-94a 95+a Età % ped

7 Malattie Rare 4,6 Diabete 2,6 Infarto miocardico 8,6 Malattie Infettive 1,2 Incidenti stradali 5,7 % Anni di Vita Perduti

8 Rottura della famiglia 36% 7% Carico lavoro Familiare madre 64% 34% Cambiamento/abbandono Cambiamento lavoro padre 22% 11% Cambiamento dei piani per il futuro 50% 19%

9 IL PESO DELL ASSISTENZA Uso di psicofarmaci, ansiolitici e antidepressivi, da parte dei familiari care giver a 1 anno dalla morte del congiunto 52% vs 25

10 IL PESO DELL ASSISTENZA Comparsa di patologie psicosamatiche, autoimmuni o tumorali, da parte dei familiari care giver a 1 anno dalla morte del congiunto 31% vs 7

11 115 milioni Spesa per farmaci aggiuntivi 23 milioni X 1,000,000 ab 7% della spesa farmaceutica totale della Regione Veneto Off-label 1,275,000 Per milione di abitanti

12 TALIA Decreto 18 maggio 279/2001 Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie

13 DM 279/2001 Lista di MR Legare l erogazione dei benefici al paziente con l accertamento della diagnosi da pochi Centri selezionati Punti cruciali Obbligare l autorità a definire attraverso una procedura formale i centri di riferimento per specifici di gruppi di malattia Istituire I Registri di MR

14 2001 Cambiamento della Costituzione REGIONI Assunto il compito di disegnare e far funzionare la rete di assistenza per le persone con MR

15 1 Rete di Centri di Eccellenza, massima competenza clinica e di ricerca Collegata con ORGANIZZAZIONE/ PROGRAMMAZIONE RETI VERTICALI 2 RETI MULTIDIMENSIONALI PER LA PRESA IN CARICO DELLA PERSONA Dove la famiglia vive RETI ORIZZONTALI

16 CREARE LA RETE DEI CENTRI ACCREDITATI

17 os è un centro ome si seleziona ome funziona????????????

18 A che cosa deve essere dedicato Da cosa deve essere composto

19 Quali e quanti indicatori di esperienza? Standard ex ante o ex post? Riferiti o misurati da fonte indipendente?

20 .dedicato a gruppi di patologie.composto da più unità operative.capace fornire l intero percorso diagnosrico e di definire il pino globale di presa in carico.collegato alle rete dei servizi prossimi ai luoghi di vita

21 Progetto Community Definizione Centri di expertise I centri di Competenza sono unità funzionali, costituiti da una o più unità organizzative/operative, dove si gestisce il percorso diagnostico per giungere il più precocemente possibile all'individuazione della patologia e dove si definisce il percorso socio-sanitario globale individuale della persona con malattia rara. Tali Centri devono garantire competenze specialistiche multidisciplinari diagnostiche, terapeutiche e assistenziali, finalizzate al mantenimento delle funzioni e dell autonomia, alla qualità della vita, alla dignità della persona e all inserimento nei diversi contesti familiari e sociali. Devono quindi necessariamente avere un ampio bacino d utenza e sviluppare ricerca clinica. I Centri di Competenza devono mantenere i legami tra le azioni poste in atto dai diversi attori coinvolti nell assistenza comprese le reti ospedaliere e quelle territoriali per l assistenza primaria e riabilitativa, mantenere la storia clinica e l evoluzione sanitaria del malato anche nel passaggio tra età pediatrica ed età adulta.

22 Il centro di esperienza è dove si aggregano i pazienti Si può monitorare oggettivamente dove questo accade

23 Raccolta candidature dalle ASL 260 Istruttoria pubblica Da 1 a 5 centri per gruppo di patologia Risultati Accreditamento

24 SISTEMI DI MONITORAGGIO AREA BASED (REGISTRI)

25

26 Revisione sistematica letteratura basata sui principi della EBM Consenso tra Centri della rete per specifica patologia e altri Servizi locali Delibere congiunte di Giunta integrazione LEA PROTOCOLLI E PERCORSI

27 Mal. neurologiche rare Mal. metaboliche ad interess. neurologico Mal. metaboliche rare Mal. ematologiche rare Mal. genito-urinarie Mal. dermatologiche rare Mal. oculari rare 1954 malattie esaminate 359 PA esaminati di cui approvati 144 Totale articoli valutati 1682

28 Cosa c è oggi in Italia per le malattie rare?

29 Rete dei Centri Accreditati Sistema di monitoraggio area based Protocolli e percorsi clinico assistenziali

30 IL CONTESTO EUROPEO

31 Malattie rare Centri di competenza e ERN 2008 : prima menzione nella relazione dell HLG per la Comunicazione della Commissione al Parlamento, al Consiglio, al Comitato delle Regioni e al Comitato economico e sociale, dal titolo Malattie rare: una sfida per l Europa 2009: Raccomandazione del Consiglio per un azione nel campo delle MR (2009/C 151/02 8 giugno 2009)

32 -Raccomandazione del Consiglio per un azione nel campo delle MR (2009/C 151/02 8 giugno 2009) e presa in carico vicino al luogo di vita Azioni degli SM: -Identificazione Centri entro il 2013; -promozione partecipazione dei Centri nelle reti europee; -organizzazione di percorsi per i pazienti; -telemedicina; -favorire organizzazione dei Centri basata su approccio multidisciplinare

33 ORGANISMI TECNICI A SUPPORTO DELLA COMMISSIONE PER LA VALUTAZIONE (COMPRESO CENTRI E ERN) -European Rare Disease Task Force ( ) -EUCERD ( ) ORPHANET (AGENZIA TECNICO INFORMATIVA)

34 Direttiva 2011/24/EU 9 marzo 2011 Art. 13 Malattie rare Rendere disponibili le reti di riferimento Per migliorare la capacità diagnostica e di cura e rendere accessibili le Prestazioni di diagnosi e cura non disponibili nello SM Art.12 Reti di riferimento europee Da sviluppare tra prestatori di assistenza e Centri di eccellenza, soprattutto per le MR La Commissione adotta un elenco di criteri di selezione e valutazione attraverso atti delegati

35 ORGANISMI TECNICI PREVISTI PER LA STESURA DEGLI ATTI DELEGATI -EXPERT GROUP ON CROSS BORDER HEALTH CARE -COMMITTEE ON CROSS BORDER HEALTH CARE

36 EUCERD Comitato europeo di esperti sulle MR Decisione della Commissione 30/11/ Raccomandazioni sui criteri applicabili ai Centri di competenza per le MR negli Stati membri (ottobre 2012) 2. Raccomandazioni sulle reti europee di riferimento per le malattie rare (gennaio 2013)

37 EUCERD ISTRUISCE IL LAVORO PER IL COMMITTEE NEL CAMPO DELLE MALATTIE RARE FEBBRAIO 2013 IL COMMITTE TIENE ATTO E ACQUISISCE LE RACCOMANDAZIONI DI EUCERD

38 CRITICITA

39 Orphanet per EUCERD censisce i centri del proprio database e li preseleziona secondo i criteri EUCERD Solo tra i preselezionati verranno scelti i Centri di competenza, nodi delle ERN Co sa st a av ve ne nd o

40 PROBLEMI Centri accreditati non sono nel database, altri non accreditati sono compresi Non sono noti gli indicatori utilizzati e i pesi usati I dati di base sono auto dichiarati e non calcolati a partire da fonti obiettive ed indipendenti

41

42 TRA REGIONI E MINISTERO FARE SISTEMA TRA REGIONI TAVOLI DI MATERIE DIVERSE