Rispetto delle indicazioni registrate Malattie Rare. Alessandra Ferretti Dip. Assistenza Farmaceutica AUSL Reggio Emilia

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1 Rispetto delle indicazioni registrate Malattie Rare Alessandra Ferretti Dip. Assistenza Farmaceutica AUSL Reggio Emilia Ricettazione in MG Reggio Emilia 25 febbraio 2009

2 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Legge 8 aprile 1998, n n 94 art. 3 Comma 1: Il medico, nel prescrivere una specialità medicinale o altro medicinale prodotto industrialmente, si attiene alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall autorizzazione all immissione in commercio rilasciata dal Ministero della Sanità. ( OFF LABEL : impiego nella pratica clinica di farmaci già registrati, ma usati in maniera non conforme alle indicazioni, vie e modalità di somministrazione previste dall Autorizzazione all Immissione in Commercio)

3 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Legge 8 aprile 1998, n n 94 art. 3 Comma 2: In singoli casi il medico può, sotto la sua diretta responsabilità e previa informazione del paziente e acquisizione del consenso dello stesso, impiegare un medicinale prodotto industrialmente per un indicazione o una via di somministrazione o una modalità di somministrazione o di utilizzazione diversa da quella autorizzata, qualora il medico stesso ritenga, in base a dati documentabili, che il paziente non possa essere utilmente trattato con medicinali per i quali sia già approvata quella indicazione terapeutica o quella via o modalità di somministrazione e purchè tale impiego sia noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale.

4 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Legge 8 aprile 1998, n n 94 art. 3 Comma 4: In nessun caso il ricorso, anche improprio, del medico alla facoltà prevista dai commi 2 e 3 può costituire riconoscimento del diritto del paziente alla erogazione dei medicinali a carico del Servizio sanitario nazionale al di fuori dell ipotesi disciplinata dalla legge 23 dicembre 1996, n 648. Comma 5: La violazione, da parte del medico, delle disposizioni del presente articolo è oggetto di procedimento disciplinare.

5 Legge Finanziaria 2007 Art.1, comma 796, lett. Z: la disposizione della L. n. 94/98 non è applicabile al ricorso a terapie farmacologiche a carico del SSN, che, nell ambito dei presidi ospedalieri o di altre strutture e interventi sanitari, assuma carattere diffuso e sistematico e si configuri, al di fuori delle condizioni di AIC, quale alternativa terapeutica rivolta a pazienti portatori di patologie per le quali risultino autorizzati farmaci recanti specifica indicazione al trattamento.

6 Legge Finanziaria 2008 Art.2 comma 348:in nessun caso il medico curante può prescrivere, per il trattamento di una determinata patologia, un medicinale di cui non è autorizzato il commercio quando sul proposto impiego del medicinale non siano disponibili almeno dati favorevoli di sperimentazioni cliniche di fase seconda

7 Legge Finanziaria 2008 Art.2 comma 348: Parimenti, è fatto divieto al medico curante di impiegare,ai sensi della L.94/98 un medicinale industriale per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata ovvero riconosciuta agli effetti della L.648/96, qualora per tali indicazioni non siano disponibili almeno dati favorevoli di sperimentazione clinica di fase seconda.

8 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Legge 23 dicembre 1996, n n 648 art. 1 Comma 4: Qualora non esista valida alternativa terapeutica, sono erogabili a totale carico del SSN: i medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri stati, ma non sul territorio nazionale; i medicinali non ancora autorizzati, ma sottoposti a sperimentazione clinica; i medicinali da impiegare per un indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.

9 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Legge 23 dicembre 1996, n n 648 e provvedimento CUF 20 luglio 2000 i medicinali, previo parere favorevole della CTS (ex CUF), vengono inseriti in un elenco appositamente istituito, ogni medicinale è soggetto a specifico provvedimento nel quale sono indicate le condizioni e le modalità d uso (previsti parametri specifici per ogni farmaco), per tutti i medicinali inseriti nell elenco deve essere acquisito il consenso informato del paziente e deve essere predisposto un piano terapeutico da parte delle strutture specialistiche previste è prevista la dispensazione diretta da parte delle Aziende Sanitarie con monitoraggio dei dati di spesa

10 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Legge 23 dicembre 1996, n n 648 e provvedimento CUF 20 luglio 2000 In pratica l autorizzazione è concessa dopo attenta valutazione della documentazione a supporto della richiesta, che deve riportare informazioni concernenti: tipo e gravità della patologia da trattare inesistenza di valide alternative terapeutiche numero di soggetti interessati al trattamento follow-up dei pazienti il completamento favorevole di studi clinici di fase 1 e 2 ammontare previsto della spesa lo stato autorizzativo del medicinale in Italia ed in altri Paesi, con indicazione dell azienda produttrice o fornitrice la documentazione disponibile La proposta può provenire da associazioni di malati, società scientifiche, aziende sanitarie, università, istituti di ricovero e cura a carattere scientifico

11 ELENCO MEDICINALI AI SENSI DELLE LEGGE 648/96

12 Farmaci off-label: aggiornamento elenco medicinali erogabili dal SSN (L.648/96) Determinazione 29 maggio 2007 (GU n 129 del 06 giugno 2007) L'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge 648/96, è stato integrato mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche diverse da quelle autorizzate (off-label). Farmaci off-label utilizzati nel trattamento dei tumori solidi nell'adulto, nel trattamento dei tumori pediatrici e nel trattamento delle neoplasie ematologiche, con i relativi riferimenti bibliografici.

13 Farmaci off-label: aggiornamento elenco medicinali erogabili dal SSN (L.648/96) Determinazione 16 ottobre 2007 (S.O. alla GU n 254 del 31 ottobre 2007) L elenco è ulteriormente integrato mediante l aggiunta di due nuove Liste : trattamento di patologie neurologiche, trattamento correlato ai trapianti; vengono, inoltre, integrati due dei tre allegati della precedente Determinazione.

14 Farmaci off-label: aggiornamento elenco medicinali erogabili dal SSN (L.648/96) Determinazione 9 dicembre 2008 (S.O. alla GU n 1 del 2 gennaio 2009) L elenco è ulteriormente integrato e aggiornato nel trattamento delle neoplasie e patologie ematologiche e nel trattamento correlato ai trapianti, rimanendo invariato l elenco del trattamento dei tumori pediatrici di patologie neurologiche

15 Farmaci off-label: aggiornamento elenco medicinali erogabili dal SSN (L.648/96) Determinazione 9 dicembre 2008 (S.O. alla GU n 1 del 2 gennaio 2009) I medicinali inclusi nei cinque allegati della presente Determina sono esentati dall obbligo della trasmissione dei dati individuati dall art.4 (monitoraggio clinico) e dall art. 6 (spesa farmaceutica). Resta in vigore il rispetto dell art. 5 (consenso informato scritto del paziente, piano terapeutico e prescrizione da parte di strutture specializzate ospedaliere od universitarie o di istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, la dispensazione tramite il servizio farmaceutico delle strutture proscrittrici, ove possibile, oppure del servizio farmaceutico della azienda sanitaria locale di residenza del paziente

16 Dove è l errore?

17 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Decreto 8 maggio 2003 Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica E stato emanato per poter garantire ai pazienti l accesso a terapie farmacologiche ancora in fase di sperimentazione (in Italia o all estero), qualora non esistano valide alternative terapeutiche al trattamento di: Patologie gravi Malattie rare Condizioni che pongono il paziente in pericolo di vita. La fornitura del medicinale può essere richiesta all impresa produttrice

18 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE Decreto 8 maggio 2003 Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica L autorizzazione all uso può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni: Il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi di fase terza, oppure, in casi particolari di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda; i dati disponibili su tali sperimentazioni siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull efficacia e tollerabilità del medicinale richiesto

19 Malattie rare Il SSN prevede particolari forme di tutela a favore delle persone affette da gravi malattie definite rare (meno di 5 casi su abitanti) Tali forme di tutela, previste dal decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279, consistono sia nell'esenzione dalla partecipazione al costo di tutte le prestazioni sanitarie incluse nei Livelli essenziali di assistenza (Lea), necessarie per la diagnosi e il trattamento, sia nella creazione di una rete di presidi sanitari per l'assistenza

20 Malattie rare La rete è costituita da presidi accreditati, appositamente individuati dalle regioni quali centri abilitati ad erogare prestazioni finalizzate alla diagnosi ed al trattamento delle malattie rare, secondo protocolli clinici concordati. A tali presidi, inoltre, è affidato il compito di collaborare con i medici di famiglia ed i servizi territoriali.

21 Malattie rare La sorveglianza è centralizzata attraverso l'istituzione del Registro nazionale delle malattie rare presso l'istituto Superiore di Sanità, al fine di ottenere a livello nazionale un quadro complessivo della diffusione delle malattie rare e della loro distribuzione sul territorio e migliorare la conoscenza riguardo a cause e fattori di rischio ad esse associati.

22 Regione Emilia Romagna malattie rare La Delibera n 160/2004 istituisce la rete regionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare, ai sensi del DM n 279/01 e prevede la costituzione di un Gruppo Tecnico regionale per le malattie rare Una delle attività del Gruppo Tecnico è: Valutare l'erogazione a carico del SSR di farmaci non ricompresi nei LEA sulla base delle richieste provenienti dalle Aziende USL

23 INDICAZIONI TERAPEUTICHE AUTORIZZATE e malattie rare Delibera Giunta Regionale n.25 del 17 gennaio 2005 Prevede due distinte modalità autorizzatorie sulla base del parere espresso dal Gruppo Tecnico: autorizzazione alla erogazione di prestazioni o farmaci non riconducibili ai LEA valida per alcune patologie, da effettuarsi attraverso atto deliberativo autorizzazione alla erogazione di prestazioni o farmaci non riconducibili ai LEA valida per il singolo assistito, non generalizzabile ad altri assistiti portatori della medesima patologia, da effettuarsi attraverso lettera del Responsabile Servizio Presidi Ospedalieri

24 Malattie Rare Percorso farmaci riconducibili ai LEA Richiesta del Centro autorizzato (Presidio di Rete) Distretto della AUSL di residenz dell assistito ( Medicina di Base) Unità Farmaceutica Distrettuale Erogazione diretta del Farmaco

25 Malattie Rare Percorso farmaci non compresi nei LEA Percorso autorizzatorio Richiesta del Centro Autorizzato Direzione Sanitaria assistito Assessorato regionale (GTMR) Delibera Regionale (autorizzazione estesa) Parere positivo Lettera del Servizio (autorizzazione ad personam)

26 Vigilanza sulla Prescrizione Farmaceutica Convenzionata, Prescrizione in dimissione e Prescrizione a seguito di Visita ambulatoriale Procedura della Azienda Unità Sanitaria Locale di Reggio Emilia

27 Gruppo di Lavoro per i controlli sulla farmaceutica territoriale e la distribuzione diretta (previsto nella Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia) Un medico di Organizzazione del distretto di RE Un farmacista della Segreteria per la valutazione delle prescrizioni Un farmacista della UFF Il Direttore Dip. Ass. Farmaceutica Il Direttore del Programma Cure Primarie Un farmacista della CEU Un medico MMG della CEU Un medico ospedaliero della CEU Un consulente SIDS Un medico Responsabile Ospedaliero Un medico Direttore Dipartimento Ospedaliero Un medico di staff alle Cure Primarie Un medico Direttore DCP Un medico MMG Un medico PLS 5 farmacisti 10 medici

28 Attività del Gruppo di Lavoro per i controlli sulla farmaceutica territoriale e la distribuzione diretta (previsto nella Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia) Richiesta di utilizzo a carico del SSN dei farmaci per indicazioni non registrate

29 Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia: Richiesta di utilizzo a carico del SSN dei farmaci per indicazioni NON registrate Non si applica alle prescrizioni dei farmaci soggette alla Legge 648/1996 ed alle prescrizioni rilasciate a pazienti affetti da patologie rare ( ai sensi del D.M.18 maggio 2001 n.279 e successive modifiche) La richiesta deve essere formulata dal medico richiedente, attraverso la presentazione di una relazione tecnica adeguatamente documentata

30 Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia: Richiesta di utilizzo a carico del SSN dei farmaci per indicazioni NON registrate La richiesta deve comprendere: Le motivazioni cliniche L assenza di valide alternative per il singolo paziente I dati pertinenti relativi alla efficacia e/o tollerabilità del farmaco ( alla luce della L. Finanziaria 2008 è assolutamente indispensabile che siano disponibili almeno dati favorevoli di sperimentazione clinica di fase 2) Le modalità di impiego del farmaco ( dosaggio, modalità di somministrazione, durata prevista del trattamento) Le modalità di monitoraggio e raccolta dati ( secondo la logica dello studio osservazionale) che deve prevedere oltre alla segnalazione di eventuali ADR come da normativa, anche una breve relazione almeno semestrale sull andamento del caso. Le modalità di informazione del paziente o dei familiari ( copia del modulo di consenso informato)

31 Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia: Richiesta di utilizzo a carico del SSN dei farmaci per indicazioni NON registrate La richiesta deve essere consegnata al Direttore DCP o suo delegato o al farmacista di UFD per il successivo inoltro del quesito al referente del SIDS Il referente del SIDS deve coinvolgere i medici ed il farmacista CEU per la verifica di competenza

32 Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia: Richiesta di utilizzo a carico del SSN dei farmaci per indicazioni NON registrate Il Gruppo di Lavoro deve esaminare i casi ed esprimere un parere tecnico motivato di appropriatezza e sicurezza, da inoltrare al Direttore Sanitario Il Gruppo di Lavoro non prende in esame le richieste relative a farmaci di fascia C Il Direttore del Dip. Ass. Farmaceutica raccoglie la decisione del D.S. e fornisce le relative istruzioni alla UFD affinchè il medico prescrittore ed il paziente siano

33 Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia: Richiesta di utilizzo a carico del SSN dei farmaci per indicazioni NON registrate FINO ALLA RISPOSTA DEL D.S. ( si prevede un intervallo dai trenta ai sessanta giorni dalla ricezione del quesito) IL COSTO DEL FARMACO NON POTRA ESSERE POSTO A CARICO DEL SSN.

34 Attività del Gruppo di Lavoro per i controlli sulla farmaceutica territoriale e la distribuzione diretta (previsto nella Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia) Verifica rispetto scheda tecnica ministeriale: definizione principi attivi per i quali eseguire le verifiche di appropriatezza, sulla base del Piano delle Azioni aziendale, delle indicazioni regionali, interaziendali, nonché delle proprie conoscenze

35 Dove è l errore?

36 Dove è l errore?

37 Attività del Gruppo di Lavoro per i controlli sulla farmaceutica territoriale e la distribuzione diretta (previsto nella Procedura di Vigilanza della AUSL di Reggio Emilia) Alcuni esempi di verifiche di appropriatezza prescrittiva eseguite: Flutamide, finasteride: verifica delle indicazioni d uso Acido neridronico: verifica delle indicazioni d uso Ciproterone ad alto dosaggio ed alfa-bloccanti: verifica delle indicazioni d uso Antidepressivi in età pediatrica Chinoloni in età pediatrica Co-somministrazione statine + fibrati Farmaci Nota 79 Lamotrigina in età pediatrica.

38 Procedura di Vigilanza sulla Prescrizione Farmaceutica della AUSL di Reggio Emilia (cod.pr06 Rev.4 del 25/08/2008) Nel caso in cui la prescrizione sia stata redatta da un medico sostituto, le motivazioni cliniche dovranno essere chieste, tramite lettera, al Medico sostituto che ha redatto la ricetta ( copia della lettera dovrà essere inviata anche al Medico titolare, per opportuna conoscenza).

39 IL BENEFICIARIO DELL APPROPRIATEZZA PRESCRITTIVA Tutte le volte che un farmaco è prescritto in condizioni nelle quali l efficacia non è nota, si sottopone il paziente a un rischio a fronte di un beneficio incerto. Perché un farmaco efficace risulti vantaggioso per il malato occorre che sia impiegato in circostanze adatte, cioè nelle malattie o nelle condizioni studiate nel corso delle sperimentazioni che ne hanno dimostrato l efficacia.

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