Nel caso del mieoloma multiplo, un tumore che colpisce un tipo di globuli bianchi detti cellule plasmatiche, Revlimid è usato:

Transcript

1 EMA/112959/2016 EMA/H/C/ Riassunto destinato al pubblico lenalidomide Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per. Illustra il modo in cui il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha valutato il medicinale ed è giunto a formulare un parere favorevole al rilascio dell autorizzazione all immissione in commercio nonché le raccomandazioni sulle condizioni d uso di. Che cos è? è un farmaco antitumorale contenente il principio attivo lenalidomide. È disponibile sotto forma di capsule (da 2,5 mg, 5 mg, 7,5 mg, 10 mg, 15 mg, 20 mg e 25 mg). Per che cosa si usa? è usato per il trattamento del mieloma multiplo, delle sindromi mielodisplastiche e del linfoma mantellare, tutte patologie che colpiscono i globuli rossi e il midollo osseo. Nel caso del mieoloma multiplo, un tumore che colpisce un tipo di globuli bianchi detti cellule plasmatiche, è usato: in abbinamento al desametasone (un farmaco antinfiammatorio), negli adulti la cui malattia è stata trattata almeno una volta in passato; per il trattamento degli adulti con mieloma multipli precedentemente non trattati (di nuova diagnosi), che non hanno i requisiti per il trapianto del midollo osseo. viene anche usato nei pazienti con anemia trasfusione-dipendente (bassa conta di globuli rossi, in forma abbastanza grave da richiedere trasfusioni di sangue) a causa di sindromi mielodisplastiche (un gruppo di patologie del midollo osseo che può causare l anemia). In alcuni casi le sindromi mielodisplastiche possono provocare leucemia mieloide acuta (AML, un tipo di tumore che colpisce i globuli bianchi). è usato quando altri trattamenti non sono adeguati in pazienti con un anomalia genetica (denominata delezione 5q) e sono a un rischio più basso di AML. 30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom Telephone +44 (0) Facsimile +44 (0) Send a question via our website An agency of the European Union European Medicines Agency, Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

2 Nel caso del linfoma mantellare, un tumore del sangue che colpisce un tipo di globuli bianchi detti linfociti B, è usato in adulti in caso di ricomparsa della malattia o con risposta nulla dopo le cure precedenti. Poiché il numero di pazienti affetti da queste malattie è basso, le malattie sono considerate rare e è stato qualificato come medicinale orfano (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 12 dicembre 2003, l 8 marzo 2004 e il 27 ottobre Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica. Come si usa? Il trattamento con dev essere monitorato da medici esperti nell uso dei farmaci antitumorali. deve essere assunto in cicli ripetuti di 28 giorni: il paziente assume il farmaco una volta al giorno per 21 giorni all incirca alla stessa ora, quindi l assunzione deve essere sospesa per sette giorni. Nel trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo in precedenza sottoposti ad almeno una terapia e da linfoma mantellare, la dose consigliata di è di 25 mg al giorno. Nel trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi, la dose raccomandata va da 10 a 25 mg al giorno, in base agli altri farmaci antitumorali che il paziente sta assumendo. Nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche, la dose consigliata di è di 10 mg al giorno. La dose di deve essere ridotta o il trattamento interrotto a seconda delle condizioni del paziente, della gravità di eventuali effetti indesiderati e dei livelli di piastrine (i costituenti del sangue che aiutano la coagulazione) e di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni). Una dose inferiore deve essere utilizzata inoltre nei pazienti con insufficienza renale da moderata a più grave. Per ulteriori informazioni, vedere il riassunto delle caratteristiche del prodotto (accluso all EPAR). Come agisce? Il principio attivo di, lenalidomide, è un agente immunomodulante. Ciò significa che influisce sull attività del sistema immunitario (le difese naturali dell organismo). Lenalidomide agisce in vari modi: blocca lo sviluppo di cellule anomale, previene la crescita dei vasi sanguigni nei tumori e stimola inoltre alcune cellule specifiche del sistema immunitario affinché attacchino le cellule anomale. Quali studi sono stati effettuati su? è stato esaminato in due studi principali condotti su 704 pazienti affetti da mieloma multiplo precedentemente trattato. In entrambi gli studi è stato confrontato con placebo (trattamento fittizio), entrambi somministrati in associazione a desametasone. Il principale parametro dell efficacia era rappresentato dal tempo intercorso prima che la malattia riprendesse a peggiorare. Nel mieloma multiplo di nuova diagnosi, è stato analizzato in due studi principali, su un totale di circa pazienti che hanno esaminato quanto i pazienti hanno vissuto senza che la malattia peggiorasse. Il primo studio ha confrontato con placebo, entrambi assunti con melfalan e prednisone. Il secondo studio ha confrontato, assunto con desametasone a bassi dosaggi con trattamento standard. Sono stati inoltre effettuati due studi principali che hanno interessato in totale 353 pazienti con un più basso rischio di sindromi mielodisplastiche. Il primo studio non ha confrontato con nessun EMA/112959/2016 Pagina 2/5

3 altro trattamento, mentre il secondo l ha confrontato con placebo. La principale misura dell efficacia è stata il numero di pazienti che non hanno avuto bisogno di una trasfusione sanguigna per almeno 56 giorni nel primo studio e 182 giorni nel secondo studio. Uno studio principale è stato condotto su 254 pazienti con ricomparsa del linfoma mantellare o risposta nulla dopo un trattamento precedente. è stato confrontato con un farmaco adeguato scelto dai medici dei pazienti, e la principale misura dell efficacia era rappresentata dal tempo intercorso prima che la malattia riprendesse a peggiorare. Quali benefici ha mostrato nel corso degli studi? è risultato più efficace del placebo nel prevenire un peggioramento di un mieloma multiplo precedentemente trattato. Nell insieme, dai risultati dei due studi emerge che, in media, nei pazienti che hanno assunto la malattia si è aggravata dopo 48,3 settimane rispetto alle 20,1 settimane dei pazienti trattati con placebo. Nel primo studio sul mieloma multiplo di nuova diagnosi, i pazienti trattati con (oltre a melfalan e prednisone) hanno vissuto più a lungo senza un peggioramento della malattia (27,4 mesi) rispetto ai pazienti nel gruppo trattati con placebo (14,3 mesi). Nel secondo studio, per i pazienti trattati con e desametasone sono stati necessari 26,4 mesi affinché la malattia peggiorasse, rispetto ai 22,7 mesi per i pazienti che hanno seguito la cura standard. Nei pazienti con minore rischio di sindromi mielodisplastiche, il primo studio ha evidenziato che 97 pazienti su 148 (66 %) che assumevano 10 mg di non hanno avuto bisogno di una trasfusione di sangue per almeno 56 giorni. Nel secondo studio, 38 pazienti su 69 (55 %) che assumevano 10 mg di non hanno avuto bisogno di una trasfusione per almeno 182 giorni, rispetto a 4 su 67 (6 %) che assumevano il placebo. Per i casi di linfoma mantellare, il tempo medio prima che la malattia riprendesse a peggiorare era di 37,6 settimane nei pazienti trattati con rispetto alle 22,7 settimane nei pazienti sottoposti ad altri trattamenti. Qual è il rischio associato a? Gli effetti indesiderati più comuni di per il trattamento del mieloma multiplo sono: affaticamento (stanchezza), neutropenia (basso livello di neutrofili, un tipo di globuli bianchi), costipazione, diarrea, crampi ai muscoli, anemia (bassa conta di globuli rossi), trombocitopenia (diminuzione del numero di piastrine), eruzioni cutanee, dolore alla schiena, insonnia, perdita d appetito, tosse, piressia (febbre), edema periferico (gonfiore, specialmente delle anche e dei piedi), leucopenia (bassa conta di globuli bianchi) e astenia (debolezza). Gli effetti indesiderati più comuni di per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche sono: neutropenia, trombocitopenia, diarrea, costipazione, nausea, prurito, eruzioni cutanee, affaticamento (stanchezza) e spasmi muscolari. Gli effetti indesiderati più comuni di per il trattamento del linfoma mantellare sono: neutropenia, anemia, diarrea, affaticamento, costipazione, piressia ed eruzioni cutanee. Gli effetti indesiderati più gravi di sono: neutropenia, tromboembolia venosa (problemi causati dalla formazione di grumi di sangue nelle vene), fra cui embolia polmonare (coagulo in un vaso sanguigno polmonare), polmonite (infezione dei polmoni), insufficienza renale, neutropenia febbrile (neutropenia con febbre) diarrea e anemia. Per l elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con, vedere il foglio illustrativo. EMA/112959/2016 Pagina 3/5

4 La lenalidomide è ritenuta dannosa per il feto. Pertanto, non deve essere assunto in gravidanza. Non deve essere parimenti assunto da donne in età fertile, a meno che non adottino tutte le misure necessarie per escludere la possibilità di essere in una gravidanza prima del trattamento, nonché per evitare una gravidanza per l intera durata del trattamento e subito dopo la fine dello stesso. Per l elenco completo delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo. Perché è stato approvato? Il CHMP ha deciso che i benefici di sono superiori ai rischi e ha raccomandato il rilascio dell autorizzazione all immissione in commercio per il medicinale. Quali sono le misure prese per garantire l uso sicuro ed efficace di? È stato elaborato un piano di gestione dei rischi per garantire che sia usato nel modo più sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio illustrativo di sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere. La ditta che produce fornirà una lettera e un pacchetto informativo per gli operatori sanitari e opuscoli per i pazienti, per spiegare che il medicinale è considerato dannoso per il feto e per indicare quali passi devono essere intrapresi per utilizzare il medicinale in sicurezza. È prevista anche la consegna ai pazienti di un apposita scheda onde assicurare che adottino tutte le misure di sicurezza appropriate. Infine ciascuno Stato membro dovrà garantire che il materiale informativo e le schede per i pazienti vengano fornite ai medici responsabili della prescrizione del farmaco e ai pazienti. La ditta ha inoltre istituito un programma di prevenzione della gravidanza in ciascuno Stato membro e raccoglierà informazioni sull eventuale utilizzo del farmaco al di fuori delle indicazioni approvate. Le confezioni contenenti le capsule di riporteranno inoltre l avvertenza che la lenalidomide è ritenuta dannosa per il feto. Inoltre, la ditta effettuerà ulteriori studi nei pazienti con sindromi mielodisplastiche per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e uno studio sulla sicurezza nei pazienti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi, che non possono essere sottoposti a trapianti. Altre informazioni su Il 14 giugno 2007 la Commissione europea ha rilasciato un autorizzazione all immissione in commercio per, valida in tutta l Unione europea. Per la versione completa dell EPAR di consultare il sito web dell Agenzia: ema.europa.eu/find medicine/human medicines/european Public Assessment Report. Per maggiori informazioni sulla terapia con, leggere il foglio illustrativo (accluso all EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista. I riassunti dei pareri del comitato per i medicinali orfani relativi a sono disponibili sul sito web dell Agenzia ema.europa.eu/find medicine/human medicines/rare disease designations alle seguenti pagine: trattamento del mieloma multiplo; trattamento delle sindromi mielodisplastiche; EMA/112959/2016 Pagina 4/5

5 trattamento del linfoma mantellare. Ultimo aggiornamento di questo riassunto: EMA/112959/2016 Pagina 5/5