Fabio Pieraccini AUSL Romagna

Transcript

1 Fabio Pieraccini AUSL Romagna

2 Domanda e Offerta

3 Prescrivere appropriati ed in sicurezza

4 Quali strumenti abbiamo?

5 Il rischio è quello di avere un quadro incerto e di non utilizzare pienamente anche le opportunità

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9 Federalismo nell accesso al farmaco

10 COME VALUTARE L INNOVAZIONE??? Necessità di una chiara definizione di innovatività, per poter individuare quei farmaci che, rappresentando un avanzamento nel trattamento di una patologia. Un medicinale per essere considerato innovativo deve avere dimostrato attraverso evidenze solide di benefici terapeutici aggiuntivi rispetto alle opzioni già disponibili (gold standard) per una malattia grave attraverso un confronto head to head. AIFA ha discusso e continua a discutere all interno dei tavoli di lavoro quali possono essere i criteri di valutazione del grado di innovazione terapeutica potenziale dei farmaci in fase di richiesta di rimbosabilità. Attualmente i parametri di base sono: 1) la disponibilità di trattamenti preesistenti 2) l entità dell effetto terapeutico. Questi due parametri sono valutati con una scala a tre livelli (a,b,c)

11 Confronto tra trattamenti esistenti ed effetto terapeutico

12 Si tiene conto dell impatto clinico e sociale? AIFA, come EMA, ha individuato nella gravità della malattia bersaglio un parametro essenziale per stabilire quali farmaci debbano avere una procedura di valutazione accelerata. Classificare a priori la patologia bersaglio per ottenere un duplice obiettivo: 1. dare più risalto a quei farmaci che siano rivolti a patologie di grande impatto clinico e sociale; 2. Senza trascurare, nel graduare l innovazione, quei farmaci che, pur destinati a patologie minori, costituiscano una reale novità terapeutica.

13 Algoritmo innovatività AIFA AIFA valuta e assegna il grado di innovatività terapeutica alle nuove molecole secondo una scala a quattro livelli: importante, moderata, modesta potenziale.

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15 Innovazione Potenziale Il beneficio terapeutico è valutato potenziale anche per evidenze limitate di un beneficio maggiore, es. l innovazione farmacologica (nuovo meccanismo d azione), che non si configura come una innovazione terapeutica reale, ma solo come una innovazione terapeutica potenziale, che sarà dimostrata come vera innovazione terapeutica quando saranno fornite evidenze di vantaggi terapeutici aggiuntivi rispetto ai trattamenti già disponibili dovuti al nuovo e diverso meccanismo d azione (per esempio, maggiore specificità sul bersaglio con minori effetti collaterali). Analogamente, un innovazione tecnologica va considerata solo una innovazione terapeutica potenziale, fin quando non si presentano evidenze (ad esempio, un nuovo metodo di produzione che offre una maggiore sicurezza o un nuovo sistema di rilascio che consente una migliore compliance). La valutazione del grado di innovazione di un nuovo farmaco si basa sui dati di efficacia e di sicurezza disponibili al momento della sua (prima) autorizzazione, con il limite principale della natura sperimentale di questi dati. La possibilità di modificare nel tempo (in positivo o in negativo) il punteggio di innovatività attribuito ad un farmaco in base alle crescenti evidenze sul suo rapporto beneficio/rischio. In ogni caso, il favorevole rapporto rischio-beneficio dovrà corrispondere anche ad un costo sostenibile per il Sistema Sanitario Nazionale (SSN).

16 Opzioni terapeutiche attuali IFN Beta Glatiramer acetato Dimetilfumarato Teriflunomide Fingolimod Natalizumab Alemtuzumab Ciclofosfamide Mitoxantrone DMDs

17 Farmaci per la sclerosi multipla Interferone beta 1a (im, Avonex - sc, Rebif ) Interferone beta 1b (sc, Extavia ) Peginterferone beta 1a (sc, Plegridy ) Glatiramer acetato (sc, Copaxone ) Dimetilfumarato (os, Tecfidera ) Teriflunomide (os, Aubagio ) I linea Classe A Nota AIFA 65 PT-RER Fingolimod (os, Gilenya ) Natalizumab (ev, Tysabri ) Alemtuzumab (ev, Lemtrada ) II linea Classe A/H Osp, Registro AIFA III linea Classe H Osp, Registro AIFA

18 Costo annuo delle terapie Farmaco * Posologia ** Costo annuo ( ) I linea Interferone beta 1a (Avonex, im) 30mcg/settimana In PTR da dic-15 In PTR da giu-15 Interferone beta 1a (Rebif, sc) 22-44mcg x 3/settimana Interferone beta 1b (Extavia, sc) 250 mcg a giorni alterni Peginterferone beta 1a (Plegridy, sc) 125mcg/2 settimane Glatiramer acetato (Copaxone, sc) 40mg x 3/settimana Dimetilfumarato (Tecfidera, os) 240mg x 2/die Teriflunomide (Aubagio, os) 14mg/die II linea Fingolimod (Gilenya, os) 0,5mg/die Natalizumab (Tysabri, ev) 300mg/4 settimane III linea Alemtuzumab (Lemtrada, ev) 12mg/die per 8 giorni (2 cicli da 5 e 3 giorni In PTR da set-15 a distanza di 12 mesi) (I anno) (II anno) * Si riportano i prodotti presenti in PT AVR ** Si considerano le posologie di mantenimento

19 Nuove terapie all orizzonte

20 L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha avviato una rivalutazione urgente del medicinale per la sclerosi multipla Zinbryta (daclizumab) in seguito a sette casi di gravi disturbi infiammatori a livello cerebrale, tra cui encefalite e meningoencefalite, avvenuti in Germania e a uno in Spagna. Vai sul sito AIFA per la notizia originale 7 marzo 2018

21 Sostenibilità dell innovazione Come l Industria definisce il prezzo di un nuovo farmaco? Quale il farmaco di confronto? Comparator da studio clinico? Altri farmaci sul mercato Quale relazione tra guadagni di salute e costo della terapia

22 I prezzi dei nuovi farmaci non si allineano ai prezzi dei comparator da studio clinico per studiare l efficacia si sceglie un «vecchio» farmaco per definire il prezzo si sceglie il farmaco più costoso già in commercio

23 Bisogni insoddisfatti Necessità di comparazione tra farmaci e biomarcatori affidabili??? Farmacogenomica per guidare la scelta del farmaco attraverso marcatori di risposta e di rischio individuale??? Necessità di trials comparativi tra i farmaci di maggior impiego??? Trattamento della progressione di malattia?

24 Take home message Più sostenibilità che innovazione; Innovazioni selezionate; Disinvestimenti Scadenze dei brevetti Centrali di committenza; Effetto nuovo codice dai contratti (rapporto qualità prezzo, impatto ambientale, impatto sociale Coinvolgimento maggiore dei clinici per migliorare le strategie di mercato

25 Valutazioni post-marketing Continuare a valutare e misurare gli effetti ed i vantaggi del nuovo farmaco Raccolta strutturata delle informazioni Audit clinico Outcome research

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27 Perché sorvegliare i farmaci? I dati premarketing sono poco trasferibili MONDO IRREALE Sperimentazioni cliniche Premarketing (RCT) Numero limitato di pazienti Durata limitata Pazienti selezionati Condizioni controllate Strutture specializzate MONDO REALE Pratica medica quotidiana Tutta la popolazione Durata variabile Pazienti non selezionati Polipatologie, politerapie Condizioni non controllate

28 Farmacovigilanza = prevenzione principale scopo di una segnalazione di un evento avverso è quello di imparare dall esperienza e condividere tale esperienza in modo che altri possano evitare che lo stesso evento indesiderato accada (Leape et al. Reporting of adverse events NEJM 2002; 347:1633-8)

29 FARMACOVIGILANZA 4 gli obiettivi principali: riconoscere nuove ADRs il più rapidamente possibile migliorare ed allargare le informazioni su ADRs sospette o già note valutare i vantaggi di un farmaco su altri o su altri tipi di terapia trasmettere l'informazione in modo da migliorare la pratica terapeutica

30 Osteggiamo i vaccini ma propagandiamo i farmaci eccessivamente? «Abbiamo avuto più di casi di morbillo (dichiarati). Un primato per cui siamo stati anche richiamati dall'organizzazione mondiale della sanità» e che non va trascurato, dal momento che «è una grave malattia». Si ritiene che il 95% di copertura sia adatto a evitare che una certa malattia si diffonda. Noi, per certe vaccinazioni che prima erano obbligatorie, abbiamo solo l'80%, un dato insufficiente che genera malattie».

31 CONCLUSIONI Governare al meglio l innovazione farmaceutica e tradurla in valore aggiunto in termini di salute per garantire ai cittadini anche in futuro un accesso equo e sostenibile alle nuove terapie. Si tratta di innovazioni terapeutiche in grado di intercettare bisogni di salute non soddisfatti, vincere la malattia, cronicizzare patologie gravi o prevenirle grazie a nuovi vaccini. Conquiste straordinarie che devono essere realmente disponibili per i pazienti. Tuttavia la sostenibilità di queste terapie è strettamente correlata al loro costo. L innovazione non sostenibile non è vera innovazione

32 Come è cambiato l approccio alla sostenibilità del SSN? IERI Assorbimento Risorse Salute per tutti OGGI Programmare i bisogni di salute Ricerca di risorse

33 Dobbiamo cambiare il paradigma? Curare il paziente Curare il SSN dove il paziente è al centro