Luca Cappellini [LA JOINT ACTION 2, IL PROGETTO PARENT E LA COLLABORAZIONE CON L'AGENZIA EUROPEA DEL FARMACO]

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1 2016 Luca Cappellini [LA JOINT ACTION 2, IL PROGETTO PARENT E LA COLLABORAZIONE CON L'AGENZIA EUROPEA DEL FARMACO]

2 La Joint Action 2 di EUnetHTA ( ) Per quanto concerne la struttura di governance della collaborazione EUnetHTA occorre precisare che essa si sviluppa su due sistemi: l'hta Network, che ha l'obiettivo di gestire la collaborazione dell'intera struttura, elaborando ed aggiornando la strategia di lavoro e definendo le priorità di volta in volta, e le Joint Action, che si occupano delle analisi tecnico-scientifiche in ambito internazionale 1. Per quanto riguarda il coinvolgimento degli stakeholder, essi possono appartenere anche ad entrambi i sistemi, in base alle proprie caratteristiche e specificità. Prima di entrare nel merito della JA2, che ricevette principalmente l'incarico di migliorare i risultati ottenuti durante le fasi precedenti del progetto, occorre specificare che i compiti della struttura EUnetHTA erano piuttosto diversificati: tra questi emerge quello di essere un punto di contatto per gli enti HTA presenti nel territorio europeo e aderenti all'iniziativa, per cui era stata resa necessaria anche la creazione di piattaforme di dialogo tra i vari attori interessati 2. Un secondo obiettivo era quello di mantenere un sistema stabile di informazione e comunicazione condiviso, basato su degli standard di interoperabilità per le Agenzie HTA partner e, dove possibile, anche per quelle estranee 3 ; di notevole rilevanza fu poi lo sviluppo dei processi comuni di HTA nonché la stesura dei relativi report, attuati tramite un continuo lavoro sui Core Model elaborati dal WP4 e la progressiva elaborazione di nuovi modelli inerenti altre tecnologie, nonché la stesura di linee guida 4. Appare interessante sottolineare, inoltre, che in occasione di questa seconda JA si poté assistere ad un ampliamento degli enti coinvolti: parteciparono infatti 62 organizzazioni provenienti da 32 Paesi 5. 1 HTA Network (2014), pp EUnetHTA Plenary Assembly, EUnetHTA Strategy 2012 and beyond, approvato il 24 maggio 2012 a Lisbona, Portogallo, pp. 6, bo.belgium.be/files/eunethta%20strategy%202012%20and%20beyond.pdf. 3 ibidem, pp 7. 4 ibidem, pp Lista completa dei Paesi aderenti con relativo numero di enti coinvolti: Austria (5), Belgio (2), Bulgaria (2), Croazia (1), Cipro (1), Danimarca (3), Estonia (1), Finlandia (2), Francia (1), Germania (4), Grecia (1), Irlanda (1), Italia (8), Lettonia (1), Lituania (1), Lussemburgo (1), Malta (1), Norvegia (1), Paesi Bassi (1), Polonia (1), Portogallo (2), Regno Unito (2 più una in Scozia), Repubblica Ceca (1), Romania (1) Russia (1), Slovacchia (1), Slovenia (1), Spagna (8), Svezia (2), Svizzera (1), Turchia (1), Ungheria (1), ibidem, pp. 6-8.

3 In concreto questa JA mirò ad un rafforzamento dell'applicazione pratica degli strumenti e degli approcci nati negli anni precedenti nella collaborazione transfrontaliera 6, in accordo con l'articolo 15 della già citata Direttiva 2011/24/UE. Nel primo Work Plan di questo progetto 7, aggiornato su base annuale, venne stabilito che negli anni successivi i requisiti e le metodologie sviluppate sarebbero dovute essere messe in pratica. In concreto, i partner del progetto avrebbero dovuto produrre, attraverso una stretta collaborazione, dei nuclei di informazione per le tecnologie stabilite come prioritarie, includendo delle valutazioni rapide, che sarebbe poi state utilizzate per generare dei report HTA locali, in base alle diverse necessità e agli specifici contesti nazionali. Parallelamente, le metodologie sviluppate sarebbero state parzialmente ridefinite in base alle necessità riscontrate 8 e da questo ne conseguì che le risorse assegnate precedentemente per le valutazioni nazionali in ambito HTA sarebbero state sfruttate solamente per la trasposizione dei Core Model ai report nazionali e questo non è assolutamente un elemento da sottovalutare. Questo processo avrebbe comportato per i Governi una spesa minore da sostenere in ambito sanitario e al tempo stesso, essendo in larga parte finanziato dall'unione europea, avrebbe effettivamente garantito la presenza di un'importante erogazione di risorse per tali enti dato che, come già descritto, negli anni precedenti non tutti gli Stati erano soliti supportare questi progetti. Al tempo stesso, è necessario però che gli Stati comprendano realmente l'importanza di questa azione poiché la disponibilità di finanziamenti da parte dell'unione europea durerà fino al 2020, a norma dell'articolo 4 del Regolamento 966/2012 9, nel quale si stabilisce anche, all'articolo 52, che queste erogazioni non possono essere destinate ad attività ricorrenti EUnetHTA, EUnetHTA Joint Action 2 on HTA year Work Plan, documento del primo maggio 2013, pp. 3, ium.be/files/eunethta%20ja2%203-year%20work%20plan%20%282013%29.pdf. 7 ibidem. 8 Executive Agency for Health and Consumers (EAHC) (2013), pp Parlamento europeo e Consiglio, (2012), Regolamento (UE, EURATOM) N. 966/2012 che stabilisce le regole finanziarie applicabili al bilancio generale dell'unione e che abroga il regolamento (CE, Euratom) n. 1605/2012, in GUE L 298/1 del 26 ottobre Con questo si intende che l'unione avrebbe smesso di finanziare il progetto e quindi gli Stati Membri avrebbero dovuto decidere se continuare con il progetto, cfr. Art. 54,2,b, ibidem.

4 Al fine di sviluppare un più alto livello di coinvolgimento con gli stakeholder fu sviluppato anche un forum apposito 11, avente delle procedure specifiche 12 adottate in un'ottica di trasparenza ed elaborate precedentemente dalla JA 1, al fine soprattutto di creare un incremento quantitativo e qualitativo dovuto a questa interazione ma anche atto ad evitare, al tempo stesso, i conflitti di interesse e le distorsioni provenienti da questi attori/portatori di interesse. L'iniziativa PARENT Parallelamente alla JA2 di EUnetHTA fu portata avanti dalla Commissione europea un'altra Joint Action, denominata Cross-Border Patient Registries Initiative (PARENT) 13, con il compito di creare dei registri transnazionali contenti i dati dei pazienti affetti da patologie importanti, come le malattie croniche o quelle rare. La creazione di questa tipologia di registri armonizzati ha permesso alla agenzie appartenenti alla rete europea EUnetHTA di migliorare l'equilibrio cost-efficiciency delle loro analisi. Grazie a questi registri, infatti, hanno potuto sfruttare una quantità maggiore di dati a disposizione e produrre di conseguenza dei report più accurati che hanno permesso un più facile processo di nazionalizzazione 14. Come avvenuto con EUnetHTA, prima di poter creare ad hoc questi registri, i gruppi di lavoro si occuparono di elaborare una serie di raccomandazioni e di linee guida specifiche nonché di elaborare diversi strumenti mirati a garantire una forte armonizzazione di questi registri, avvalendosi principalmente di collegamenti virtuali. Oltre a questo si preoccuparono di sviluppare un modello economico sostenibile che potesse garantire una collaborazione forte e duratura 15 anche per il fatto che, come specificato precedentemente, questo progetto non avrebbe potuto essere supportato per sempre dall'unione europea, a norma del Regolamento 966/ Per informazioni, cfr EUnetHTA, Stakeholder Involvement Policy EUnetHTA Joint Action , ottobre 2010, s/eunethta%20ja%20stakeholder%20involvement%20policy.pdf. 13 PARENT è una JA della Commissione europea ed alcuni Stati Membri, sviluppata per il periodo , cfr EAHC (2013), pp Per gli obiettivi, cfr Si veda infra Nota 254.

5 Come accadde per EUnetHTA, gli Stati aderenti a PARENT avrebbero dovuto comprenderne l'importanza e promuovere politiche economico-sanitarie atte a supportarlo, specialmente da un punto di vista finanziario. Occorre dare rilievo anche al fatto che, oltre ad essere estremamente utili, una volta avviati, essi presentano dei costi di gestione molto bassi, oltre che, ovviamente, risultare più completi rispetto a quelli nazionali o regionali. I costi di gestione sono ora infatti sostenuti dall'unione europea e in parte dagli Stati Membri, mentre precedentemente ogni Stato o, in alcuni casi, ogni regione aveva un proprio registro, situazione che comportava dei costi più elevati. Come accennato in precedenza, un altro aspetto importante da considerare nell'avere dei registri transnazionali è la possibilità di un'aggregazione di dati provenienti da diverse realtà territoriali. Per quanto riguarda le malattie rare, di cui si è soliti avere pochissime informazioni, questa possibilità permise una prospettiva più ampia che si dimostrò fondamentale per migliorare la ricerca clinica e terapeutica, abbassandone, tra l'altro, i costi. Lo stesso discorso può essere esteso naturalmente a tutte le malattie ed in particolare, grazie alla standardizzazione dei dati, si è reso possibile un miglioramento degli indicatori di salute dell'unione europea 17. Gli European Core Health Indicators (ECHI) sono una serie di dati che permettono di mettere a confronto le popolazioni degli Stati aderenti, così da raccogliere informazioni utili per elaborare delle politiche sanitarie, soprattutto per quanto riguarda la prevenzione. Tra questi indicatori troviamo: le situazioni demografiche e socio-economiche, come il numero di abitanti o la percentuale di natalità o mortalità, le determinanti della salute, come il numero di fumatori regolari o di consumatori di frutta e verdura o i servizi sanitari, come il numero di ospedali o di vaccinazioni per i bambini 18. Un altro elemento, generato da collaborazioni come questa o da EUnetHTA, è la nascita di un potenziale sviluppo di politiche sanitarie dovute non tanto alla collaborazione in sé quanto al costante confronto tra Paesi: i Governi che offrono un servizio inferiore a quello di altri vicini a loro, nel lungo periodo saranno portati ad innalzare i propri standard, temendo che la popolazione noti le evidenti differenze. 17 Per informazioni sugli ECHI, cfr ibidem.

6 La creazione di una tipologia di registri così ampi, tuttavia, può generare alcune problematiche, tra cui la difficoltà nell'armonizzare tutti i dati provenienti dai Paesi aderenti; da questo può nascere un secondo problema durante l'utilizzo di questi dati nelle valutazioni HTA: qualora non siano armonizzati perfettamente si incorrerebbe nel rischio di generare durante il processo di analisi delle distorsioni che potrebbero portare alla stesura di report non corrispondenti alla realtà. Di conseguenza si fornirebbero dei consigli errati alle autorità politiche; è quindi essenziale un'attenzione ai dettagli elevata durante la stesura delle linee guida per l'armonizzazione e l'intero processo. Nonostante i rischi, le potenzialità di un'integrazione dei due progetti rimangono considerevoli. La collaborazione con l'agenzia europea del farmaco La seconda azione congiunta di EUnetHTA collaborò anche con l'ema al fine di portare ad un miglioramento degli European public assessment report (EPAR), documenti pubblicati dal CHMP 19 per ogni medicina con un'autorizzazione all'immissione in commercio. Per poter raggiungere gli obiettivi preposti gli sforzi di cooperazione dovettero svilupparsi in più aree di applicazione: tra queste vi è lo sviluppo di linee guida scientifiche e metodologiche, la disponibilità di dati degli studi clinici nonché la generazione di dati inerenti al periodo di post-autorizzazione. Il Work Plan 20, rielaborato a cadenza annuale, prevedeva che i due enti si aggiornassero durante i Joint Meeting e così avvenne. Successivamente, infatti, alla fine di questi incontri furono introdotti nuovi obiettivi, tra cui lo scambio di informazioni sulle rispettive Effects Table 21 e dei risultati delle analisi prodotte dal coinvolgimento dei pazienti; per quanto concerne quest'ultimo elemento appare importante evidenziare che l'ema, già dal 2006, aveva istituito il Patients' and Consumer's Working Party (PCWP) Committe for Human Medicinal Products, cfr. infra pp European Medicines Agency and EUnetHTA (2013), EMA-EUnetHTA three-year work plan , /EMA-EUnetHTA%20three%20year%20work%20plan%20-%20final%20version.pdf. 21 Esse hanno il compito di descrivere benefici e rischi di un farmaco, cfr. ww.ema.europa.eu/docs/en_gb/document_library/report/2014/02/wc pdf. 22 Per i dettagli, cfr. etworks/general/general_content_ jsp&mid=wc0b01ac05809e2d8c.

7 La struttura del PCWP risulta composta di 3 parti, ossia il gruppo delle organizzazioni di pazienti e consumatori, per un totale massimo di 20 enti, il gruppo degli EMA Human Scientific Committees 23 ed infine l'ema Secretariat. L'obiettivo era quello di coinvolgere i pazienti/consumatori appartenenti alle organizzazioni nella revisione di diversi documenti durante le varie fasi del processo di valutazione per l'immissione al commercio dei nuovi farmaci ed in particolare per i documenti EPAR, per cui è fissato un limite temporale di 10 giorni. Inoltre, l'ema, che continua a supportare e migliorare il PCWP, è solita organizzare, per i membri delle organizzazioni partecipanti, delle training session, l'ultima delle quali si è svolta il 29 novembre 2016, presso la sede dell'agenzia 24. Durante le revisioni, questi soggetti offrono suggerimenti sulla tipologia di linguaggio da utilizzare, sull'eliminazione di informazioni ritenute inappropriate o sull'aggiunta di altre ritenute importanti o possono richiedere l'inserimento di una spiegazione di alcuni termini scientifici. Tornando al progetto EUnetHTA-EMA, occorre sottolineare come entrambi gli enti, sin dall'inizio della cooperazione, fossero concordi nell'affermare che questa sinergia fosse dotata di tutte le potenzialità per produrre degli ottimi risultati, come ad esempio una diminuzione dei casi di duplicazione dei lavori, garantendo così una riduzione degli sprechi e soprattutto un progresso nel timing e nel planning delle varie fasi, già descritte in precedenza, dello sviluppo, della valutazione e della gestione dei prodotti farmaceutici 25. Per tutte queste ragioni decisero che il progetto dovesse continuare, nonostante fossero necessari ulteriori sviluppi nell'assetto organizzativo e strutturale in grado di permettere una maggiore cooperazione e, a tal fine, si optò per lo sviluppo di un nuovo Work Plan che potesse tenere conto delle necessità emerse EMA, 2013, Mandate, objectives and rules of procedure for the European Medicines Agency Human Scientific Committees Working Party with Patients' and Consumers' Organisations (PCWP), 30 maggio Consultabile al link: /en_gb/document_library/other/2010/02/wc pdf. 24 La notizia di quest'ultimo evento, a cui io stesso ho partecipato, è consultabile al link: etail_ jsp&mid=wc0b01ac058004d5c3. 25 Si veda infra Nota 268, pp Per il programma e una sintesi dei report sulle varie tematiche, cfr. EMA / EUnetHTA meeting (2015), Summary Report FINAL, 23 novembre 2015, Copenhagen, Danimarca, pp. 5-6, al link: EUnetHTA%20Copenhagen%20meeting%20Summary_ _Final.pdf.