ESPERIENZE DI UN COMITATO ETICO

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1 Seminario L uso compassionevole dei farmaci: ma come di fa? Milano, 14 ottobre 2015 ESPERIENZE DI UN COMITATO ETICO Vittorio Crespi Comitato Etico Provinciale Monza Brianza Ospedale S.Gerardo - Monza

2 USO COMPASSIONEVOLE ( compassionate use ) Impiego a scopo terapeutico di un farmaco che ha superato almeno una prima fase sperimentale e che non è ancora registrato per la specifica indicazione

3 USO COMPASSIONEVOLE REQUISITI ( 1 ) Contesto di malattia grave Assenza di alternative terapeutiche Dati di efficacia e tollerabilità già esistenti tali da giustificare un iniziale impiego terapeutico Esistenza di un protocollo applicativo e report

4 USO COMPASSIONEVOLE REQUISITI ( 2 ) Paziente non eleggibile per sperimentazioni cliniche controllate in corso Consenso formalizzato Qualificazione del medico e / o della istituzione proponente Rispetto delle norme regolamentari

5 IMPLICAZIONI ETICHE: I PRINCIPI The Belmont Report ( 1979 ) Principi etici e linee guida per la protezione dei soggetti umani nella ricerca biomedica Autonomia - Beneficienza / Non Maleficienza - Giustizia

6 AUTONOMIA AUTODETERMINAZIONE DELL INDIVIDUO CONSENSO INFORMATO

7 - BENEFICIENZA Il VANTAGGIO PER IL PAZIENTE NON MALEFICIENZA ATTENZIONE AI RISCHI PREVEDIBILI PER IL PAZIENTE

8 GIUSTIZIA EVITARE OGNI DISCRIMINAZIONE PER L ACCESSO ALL USO COMPASSIONEVOLE EVITARE L ASSEGNAZIONE DEI PAZIENTI ALL USO COMPASSIONEVOLE QUANDO ESSI SONO ELEGGIBILI PER UNA SPERIMENTAZIONE

9 ACCESSO ALLE CURE Il paziente, il medico le istituzioni, le attività regolatorie Medico come portatore aggiornato di richieste terapeutiche nell interesse del paziente Istituzioni con funzioni di garanzia, protezione, salvaguardia della salute in rapporto ai trattamenti

10 FRA ETICA E SCIENZA Indipendentemente dal consenso informato, ogni rischio indotto al paziente è ingiustificato Se esso non è commisurato alla rilevanza dei risultati attesi in quella particolare situazione clinica E altrettanto ingiustificato un impegno di risorse non finalizzato a produrre risultati utili

11 D.M. 8 MAGGIO 2003 USO TERAPEUTICO DI MEDICINALI SOTTOPOSTI A SPERIMENTAZIONE CLINICA Fa propri schemi di riferimento consolidati Detta norme comportamentali ed iter procedurali precisi Sottolinea la fornitura gratuita da parte della ditta produttrice Prevede l approvazione dei Comitati Etici localmente costituiti.

12 IL D.M.

13 QUALCHE DETTAGLIO

14 Dal sito AIFA : le istruzioni per l uso Richiesta del medicinale formulata dal medico con assunzione di responsabilità al trattamento secondo protocollo ai sensi dell art. 4 comma 2 lettera a) del DM 8/5/2003; Notifica del/dei pazienti candidati al trattamento accompagnata da breve motivazione clinica; Protocollo d uso del medicinale; Documentazione di informazione al paziente accompagnata dal modulo per l acquisizione del consenso informato; Dichiarazione di disponibilità della ditta alla fornitura del medicinale; Parere espresso dal Comitato Etico; Documentazione attestante la produzione del medicinale secondo GMP in accordo alla normativa nazionale e comunitaria;

15 CI SIAMO ADEGUATI..

16 C.E. PROVINCIA MONZA BRIANZA Pareri per uso compassionevole Anno N. 15 pazienti PONATINIB EMATOLOGIA 4 ( leucemie ) CELLULE MESENCHIMALI STAMINALI THIRD PARTY - EMATOLOGIA PEDIATRICA 2 - ( trapiantologia) ALEMTUZUMAB - PEDIATRIA 1 + MEDICINA 2 - ( leucemie ) PASIREOTIDE (SOM230LAR) - MEDICINA 1 ( Cushing ) CERITINIB - ONCOLOGIA ( ca. polmonare ) ABT-450/r/ABT-267+ABT MALATTIE INFETTIVE 1 ( epatite C ) RAMUCIRUMAB - ONCOLOGIA 1 ( ca. gastrico ) NINTEDANIB - PNEUMOLOGIA 1 ( fibrosi polmonare ) DEFIBROTIDE - PEDIATRIA 1 ( TVP )

17 C.E. PROVINCIA MONZA BRIANZA Pareri per uso compassionevole Anno N. 56 pazienti NINTEDANIB - PNEUMOLOGIA 10 ( fibrosi polmonare ) NIVOLUMAB ONCOLOGIA 31 ( tumore polmonare ) ABT-450/r/ABT-267+ABT MALATTIE INFETTIVE 7 - ( epatite C) DACLATASVIR MALATTIE INFETTIVE 2 ( epatite C ) BLINATUMOMAB PEDIATRIA 2 ( leucemie ) PEMBROLIZUMAB ONCOLOGIA 2 - ( melanoma ) INOTUZUMAB OZOGAMICIN EMATOLOGIA 1 - ( leucemie ) BRINCIDOFOVIR PEDIATRIA 1 ( infezione virale ) PALBOCICLIB ONCOLOGIA 1 ( ca. mammario )

18 C.E. PROVINCIA MONZA BRIANZA Alcune osservazioni Esiste una apparente trend verso un aumento delle richieste di U.C. : in realtà il fenomento è fluttuante e connesso alla disponibilità di farmaci innovativi che in fase pre registrativa vengono utilizzati come U.C. e poi non lo sono più Non sorprende che la maggioranza delle richieste riguardi farmaci di interesse oncologico / infettivologico Le richieste non sono tanto per farmaci in fase ancora sperimentale quanto per farmaci in fase immediatamente pre - registrativa

19 C.E. PROVINCIA MONZA BRIANZA I problemi emergenti Il carico amministrativo La frequente urgenza delle richieste La impossibilità ad avviare la procedura per serie di pazienti analoghi con conseguente inutile impegno di risorse ai diversi livelli La scarsa rispondenza dei requisiti per l accesso all U.C. nel caso dei farmaci orfani

20 FUORI D ITALIA. EMA

21 FUORI D ITALIA : FDA

22 prima di finire. uso off label dei farmaci Per off label use di un farmaco si intende il suo impiego al di fuori delle indicazioni / dosaggi / vie di somministrazione previsti nella scheda di registrazione. Le circostanze di impiego e gli elementi di giudizio conseguenti sono variabili Off label e compassionate use non sono la stessa cosa anche se possono esistere situazioni di confine!

23 OFF LABEL vs. COMPASSIONATE USE Off label e compassionate use non sono la stessa cosa anche se possono esistere situazioni di confine!

24 IL COMITATO DI ETICA M.B.