XVI CONFERENZA INTERNAZIONALE SULLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E BECKER febbraio Ergife Palace Hotel, Roma- Italia

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1 XVI CONFERENZA INTERNAZIONALE SULLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E BECKER

2 VENERDÌ 16 FEBBRAIO 15:30 REGISTRAZIONE Affettività e sessualità MAXIMILIANO ULIVIERI 16:00 SESSIONI PARALLELE 16:00-17:00 Ci sono anch io: essere fratello di un paziente DMD/BMD CARLA FERMARIELLO Fisioterapia motoria CRISTINA BELLA Ciò che mangiamo ha un peso Gli aspetti nutrizionali nella DMD e BMD SIMONA BERTOLI Integrando si impara - Integrazione scolastica - SALVATORE NOCERA 17:30-18:30 Quella X che fa la differenza Donne portatrici - CHIARA FIORILLO Fisioterapia respiratoria CRISTINA BELLA Ciò che mangiamo ha un peso Gli aspetti nutrizionali nella DMD e BMD SIMONA BERTOLI 18:30-20:00 Legge che va, diritto che viene Leggi, burocrazia e diritti CARLO GIACOBINI Fisioterapia motoria e respiratoria CRISTINA BELLA 20:30 CENA A BUFFET Integrando si impara - Integrazione scolastica - SALVATORE NOCERA ANIMAZIONE PER BAMBINI E RAGAZZI PER TUTTA LA DURATA DELLA CONFERENZA

3 SABATO 17 FEBBRAIO 08:00 REGISTRAZIONE 8:30 BENVENUTO E APERTURA DEI LAVORI Filippo Buccella, Parent Project onlus Stefano Mazzariol, Parent Project onlus 9:00 Panoramica strategie terapeutiche volte a ripristinare la produzione di distrofina Fernanda De Angelis, Parent Project onlus 9:15SESSIONE 1: STUDI PRE-CLINICI / FASE 1 Moderatori: Annemieke Aartsma-Rus, Filippo Buccella Terapia genica - minidistrofina AAV Michael Binks, Pfizer Terapia genica - microdistrofina AAV Thomas Voit, UCL Institute of Child Health Terapia genica Kevin Flanigan, Nationwide Children s Hospital Terapia genica per la DMD Pat Furlong, Parent Project Muscular Dystrophy Editing genomico Annemieke Aartsma-Rus, Leiden University Medical Center Stereopuri per l exon skipping per il potenziale trattamento della DMD Wendy Erler, Wave Life Sciences 10:45Domande & Risposte 11:15 PAUSA 11:20SESSIONE 2: TAVOLA ROTONDA IL BAMBINO E LA FAMIGLIA INCONTRANO LA PATOLOGIA Moderatore: Sara Capponi In questa sessione parleremo del delicato momento della diagnosi e di come questa altera gli equilibri familiari che devono essere ristabiliti per affrontare le successive fasi di vita. Un attenzione particolare verrà dedicata alle modalità di comunicazione della diagnosi, dal medico alla famiglia, dalla famiglia al bambino, senza dimenticare i fratelli. Interverranno: Emanuela Giulitti, Parent Project onlus Adele D Amico, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Filippo Buccella, Parent Project onlus Angela Pirozzi, Parent Project onlus Giulia Breveglieri, Parent Project onlus 13:00 SESSIONE POSTER PRANZO 14:00 Panoramica strategie terapeutiche volte a compensare il deficit di distrofina Fernanda De Angelis, Parent Project onlus

4 SABATO 17 FEBBRAIO 14:15 SESSIONE 3: STUDI CLINICI NEI PIU PICCOLI Moderatori: Valeria Sansone, Fernanda De Angelis Edasalonexent (CAT-1004), sviluppo di un inibitore di NF-κB per i pazienti con DMD Joanne Donovan, Catabasis Pharmaceuticals Studi clinici con il vamorolone (VBP15) Eric Hoffman, ReveraGen BioPharma BRAVE: studio di fase 2 per valutare l efficacia e la sicurezza di MNK1411 nella DMD Patrice Becker, Mallinckrodt Pharmaceuticals 15:00 Domande & Risposte 15:30 SESSIONE 4: TAVOLA ROTONDA DALL INFANZIA ALL ADOLESCENZA Moderatore: Gerardo Laurenzana In questa sessione parleremo della delicata fase di passaggio all adolescenza, complessa sia dal punto di vista emotivo sia per quanto riguarda l evoluzione della patologia. Si intende, inoltre, promuovere una riflessione sulla partecipazione ai trial clinici, vissuti da genitori e paziente come una possibilità per il futuro. Interverranno: Maria Caterina Pugliese, Parent Project onlus Marika Pane, Centro Nemo Pediatrico Policlinico Agostino Gemelli Ezio Magnano, Parent Project onlus Luca Tucciarone, IRCCS Fondazione Santa Lucia, Università di Roma Sapienza Silvio Bartolini, IIS Campus Leonardo da Vinci Marco Genovese, Parent Project onlus Luca Montevecchi, Parent Project onlus 17:00 SESSIONE POSTER PAUSA 17:15SESSIONE 5: STUDI CLINICI NEI BAMBINI DEAMBULANTI Moderatori: Eugenio Mercuri, Stefano Mazzariol La pipeline di Sarepta e i programmi di sviluppo in fase iniziale Madeleine Billeter, Sarepta Therapeutics PhaseOut DMD: uno studio Proof of Concept di fase 2 di ezutromid Michelle Avery, Summit Therapeutics plc RIM4DMD: risultati preliminari dello studio di fase 1b dalla sicurezza alla tollerabilità per i pazienti con DMD Stefano Previtali, Ospedale San Raffaele DOMAGROZUMAB Michael Binks, Pfizer Programma di sviluppo anti-miostatina di Roche (RG6206) nella Duchenne Roxana Dreghici, Roche 18:30 Domande & Risposte 20:30 CENA DJ set

5 DOMENICA 18 FEBBRAIO 8:30 APERTURA LAVORI Stefano Mazzariol, Parent Project onlus 8:45 PRESENTAZIONE POSTER VINCITORI 9:00 SESSIONE 6: TAVOLA ROTONDA PROGETTO DI VITA Moderatore: Ezio Magnano In questa sessione verranno evidenziati gli aspetti che caratterizzano le esperienze di vita indipendente, sia nella relazione di interdipendenza tra genitori e ragazzo, sia rispetto ai contesti sociali di vita. 10:45 SESSIONE 7: STUDI CLINICI IN PIù POPOLAZIONI Moderatori: Francesco Muntoni, Filippo Buccella Programmi di sviluppo per lo skipping dell esone 51 PMO e PPMO Madeleine Billeter, Sarepta Therapeutics Givinostat nella Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker Sara Cazzaniga, Italfarmaco Aggiornamenti sulla mutazione nonsenso Valeria Sansone, Centro clinico NEMO A.O. Niguarda di Milano Raxone (idebenone) e la gestione respiratoria nella DMD Thomas Meier, Santhera Pharmaceuticals CAP-1002: aggiornamento clinico sulla terapia cellulare per la DMD Linda Marban, Capricor Therapeutics Interverranno Tiziana D Auria, Parent Project onlus Fabrizio Racca, Ospedale SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo di Alessandria Marco Rasconi, UILDM Fabio Superti, Luca Buccella, Parent Project onlus Stefano Sallemi, Luca Surdo, Assistenti domiciliari 12:00 Domande & Risposte 12:30 CHIUSURA DEI LAVORI 10:30 PAUSA

6 14:30 BENVENUTO E APERTURA DEI LAVORI Giacomo Comi, Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico/Università degli Studi di Milano 1 4 : 3 5 MEETING SULLA DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER: GESTIONE CLINICA E SPERIMENTAZIONI DOMENICA 18 FEBBRAIO LA DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER Adele D Amico, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma 15:05 LA GESTIONE CLINICA DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER Elena Pegoraro, Università di Padova 1 6: 2 0 ASPETTI PSICOLOGICI Mariangela Bellomo, Giada Perinel Parent Project onlus 1 6:4 0 ESPERIENZE DEI PAZIENTI Fabio Superti, Antonio Bellon Parent Project onlus 17:00 TRIAL CLINICI NELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER Giacomo Comi, Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico/Università degli Studi di Milano 15:35 Domande & Risposte 16:00 PAUSA 1 7 : 3 0 Domande & Risposte 18: 0 0 CHIUSURA DEI LAVORI

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