e medicinali plasmaderivati

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1 Programma nazionale plasma e medicinali plasmaderivati DECRETO 2 dicembre 2016 G. Cambié S.I.M.T. A.S.S.T. Lodi

2 Normativa plasma ACCORDO 20 ottobre 2015 Accordo ai sensi degli articoli 2, comma 1, lettera b) e 4 del D. Lgs. 28 agosto 1997, n. 281 tra il Governo, le Regioni e le Province Autonome di Trento e Bolzano concernente "Indicazioni in merito al prezzo unitario di cessione, tra aziende sanitarie e tra Regioni e Province Autonome, delle unità di sangue, dei suoi componenti Rep. e dei Atti farmaci n. 168/CSR plasmaderivati del 20 ottobre prodotti in convenzione, nonchè azioni di incentivazione 2015 dell'interscambio tra aziende sanitarie all'interno della Regione e tra Regioni. (Rep. Atti n. 168/CSR)

3 Programma Nazionale Plasma e Medicinali Plasmaderivati: Indirizzi strategici Sviluppo della raccolta di plasma (SIMT e UdR) Efficienza Sostenibilità Governo Monitoraggio di indicatori Miglioramento del Sistema trasfusionale regionale Promozione del razionale ed appropriato utilizzo dei farmaci plasmaderivati Approvvigionamento tramite Conto-lavorazione Compensazione Valorizzazione del patrimonio etico della donazione

4 Attività del sistema trasfusionale italiano Variazioni (%) Aspiranti donatori Donatori totali Procedure di raccolta, sangue intero Procedure di raccolta, plasmaferesi Rapporti ISTISAN 16/38

5 Indicatori quantitativi delle attività trasfusionali Italia, anno Rapporti ISTISAN 16/38, mod

6 Unità di plasma prodotte normalizzate alla popolazione residente, anno 2015 Rapporti ISTISAN 16/38

7 Unità di plasma trasfuse normalizzate alla popolazione residente, anno 2015 Rapporti ISTISAN 16/38

8 Unità di plasma da aferesi trasfuse rispetto al totale delle trasfuse (ogni tipologia), anno 2015 Rapporti ISTISAN 16/38

9 Percentuale delle unità di plasma non utilizzate rispetto al totale delle prodotte, anno 2015 Rapporti ISTISAN 16/38

10 Plasma (kg) conferito all industria normalizzato alla popolazione residente, anno 2015 Rapporti ISTISAN 16/38

11 Unità di GRC prodotte e trasfuse e plasma inviato alla lavorazione industriale (Kg) per 1000 unità di popolazione, periodo Programma di autosufficienza nazionale 2017, mod

12 Plasma conferito all industria per Regione e categoria (2014) Elaborazioni CNS su dati Kedrion, settembre 2015

13 Plasma processato in Europa e nel mondo ( , per tipologia) Total in 2012: 3,138,000 Liters TYPE OF PLASMA PROCESSED WORLDWIDE TO 2012 COMMERCIAL COMPANIES & NON-PROFIT ORGANIZATIONS (Thousand Liters) TYPE OF PLASMA PROCESSED IN EUROPE TO 2012 NON-PROFIT ORGANIZATIONS (Thousand Liters) Robert, IPFA/BCA Global symposium 2014

14 CNS monitoraggio plasma gen-dic Allegato a nota CNS 17 Prot. n del

15 CNS monitoraggio plasma gen-giu Allegato a nota CNS 17 Prot. n del

16 Volume minimo di plasma da aferesi Emocomponente UNI emc Volume sacca (ml) (con Anticoagulante) Peso sacca (g) (con Anticoagulante) Uso Destino Plasma da aferesi Clinico Clinico Plasma da aferesi 05 <597 <615 Clinico Eliminazione Plasma da aferesi Non Clinico Industriale Plasma da aferesi 05 <660 <680 Non Clinico Eliminazione Plasma da multicomponent (2 emc) Clinico Clinico Plasma da multicomponent (2 emc) 06 <495 <509 Clinico Eliminazione Plasma da multicomponent (2 emc) Non Clinico Industriale Plasma da multicomponent (2 emc) 06 <495 <509 Non Clinico Eliminazione Plasma da multicomponent (3 emc) Clinico Clinico Plasma da multicomponent (3 emc) 46 <385 <396 Clinico Eliminazione Plasma da multicomponent (3 emc) Non Clinico Industriale Plasma da multicomponent (3 emc) 46 <385 <396 Non Clinico Eliminazione SRC Lombardia,

17

18 Mercato e etica: la Legge La presente legge disciplina le attività trasfusionali ovvero la produzione di farmaci emoderivati. Le attività trasfusionali di cui al comma 1 sono parte integrante del Servizio sanitario nazionale e si fondano sulla donazione volontaria, periodica, responsabile, anonima e gratuita del sangue umano e dei suoi componenti. (art. 2) Il sangue umano non e' fonte di profitto. Le attività trasfusionali di cui all'articolo 2 rientrano nei livelli essenziali di assistenza sanitaria. (art. 4) Lo Stato riconosce la funzione civica e sociale ed i valori umani e solidaristici che si esprimono nella donazione volontaria, periodica, responsabile, anonima e gratuita. Le associazioni di donatori volontari di sangue e le relative federazioni concorrono ai fini istituzionali del Servizio sanitario nazionale.

19 MARKET SHARES BY PRODUCT WORLD Without Recombinant Factors Total Market $ 18,51 Billion EUROPE 2014 Without Recombinant Factors Total Market: $ 5.49 Billion ITALY 2014 Without Recombinant Factors Total Market: $ Million Patrick Robert MRB 2016

20 Il mercato dei plasmaderivati Valore mondiale del mercato di PDMP ($ *10 9 ) 15,2 (2012) 18,5 (2014) 31,8 (2024) Valore dei PDMP prodotti in Italia da plasma nazionale ( *10 6 ) 247,7 (2013) Incremento annuo: 7-10% G. Grazzini 2014, P. Robert 2014

21 Direttiva 2003/94/CE Direttiva 2001/83/CE Decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219 Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA) - The Source, spring 2016

22 Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite Rapporto 2015 Sierologia virale: I pazienti segnalati positivi all HIV sono in totale 257 (41 positivi all HIV e 216 positivi sia all HIV che all HCV), pari al 2,4% del totale dei pazienti segnalati nell RNCC Circa il 74% dei pazienti HIV positivi appartiene alla fascia di età anni; l età minima è 30 anni. I pazienti indicati positivi all HCV sono e rappresentano il 14,6% del totale pazienti inseriti. Il più giovane ha 12 anni. Il 76,6% dei pazienti positivi all HCV o all HIV è affetto da emofilia A. Cinque di questi pazienti risultano attualmente in terapia presso centri italiani, ma hanno precedentemente fatto uso di plasma e plasmaderivati all estero; per gli altri sono ancora in corso indagini per identificare l origine dell infezione. Rapporti ISTISAN 17/14

23 Baxter Manufacturing S.p.A. Biotest Pharma GmbH CSL Behring S.p.A. Grifols Italia S.p.A. Kedrion S.p.A. Octapharma Italy S.p.A.

24 La domanda di Albumina

25 Albumina

26 La domanda di Antitrombina

27 La domanda di Immunoglobuline e.v.

28 Ig e.v./s.c./i.m.

29 La domanda di Fatt VIII plasmatico

30 Fatt VIII p/r

31 PCC 3 fattori

32 I driver del mercato

33 Previsioni di domanda fino al 2021 THE GLOBAL ALBUMIN MARKET (Metric Tons) THE WORLDWIDE FACTOR VIII MARKET (International Units x Million) GLOBAL DEMAND FOR POLYVALENT INTRAVENOUS/SUBCUTANEOUS IMMUNE GLOBULIN (IVIG/SCIG) (Metric Tons) Robert, MRB IPFA/BCA Global symposium 2014

34 Aggregazioni interregionali per la plasmaderivazione (ASR ) 11. Al fine di ottimizzare i risultati del sistema di produzione di emoderivati da plasma nazionale, conseguendo i previsti livelli qualitativi e perseguendo l economicità e l'appropriatezza della gestione dei medicinali plasmaderivati, le Regioni e le Province autonome, attraverso il coinvolgimento e supporto delle Strutture regionali di coordinamento (SRC), aderiscono ad aggregazioni interregionali, attraverso specifici accordi, per il conferimento del plasma alla lavorazione industriale, con riferimento a masse critiche ottimali di plasma da lavorare ed alla opportunità di ottimizzare gli scambi interregionali di prodotti finiti o semilavorati all'interno delle singole aggregazioni e tra le stesse.

35 Gap nord sud nell invio di plasma per frazionamento (dati 2013 e 2016) - 27,7% - 72,3% G. Grazzini, 2014

36 2016 (Kg) Tot. Fraz. % su Italia % % G. Grazzini, %

37 Le nuove aggregazioni regionali NAIP (Veneto) Abruzzo, Basilicata, Friuli Venezia Giulia, Liguria, Umbria, Valle d'aosta, Veneto, Province Autonome di Trento e Bolzano RIPP (E. Romagna) Calabria, Emilia Romagna, Puglia, Sicilia Planet (Toscana) Campania, Lazio, Marche, Toscana Accordo (Lombardia) Lombardia, Piemonte, Sardegna

38 Rese teoriche ed effettive Alb Ig Fatt VIII Prodotti accessori Ottenibili In proporzione Veneto 25,0 4,9 Quota fissa 10 M UI (±50%) Fibrinogeno Lombardia 25,2 2, AT, Fatt.IX, PCC E. Romagna AT, Fatt.IX, PCC

39 Albumina: autosufficienza

40 AT: autosufficienza

41 Fatt VIIIp: autosufficienza

42 Ig e.v. : autosufficienza

43 Le prospettive

44 Programma

45 Volumi di plasma inviato all industria, ? + 68% Programma

46 Alcune domande aperte sul Programma La raccolta Diffuso disallineamento tra previsioni di raccolta / consumo e rilevazioni a consuntivo regionali: dobbiamo sviluppare modelli previsionali più efficaci Possibile sviluppo della plasmaferesi a parità di n donatori: programmazione, indice di donazione, n procedure /separatore, n unità di plasma trasfuse, % di plasmaferesi trasfuse, % di eliminazione Decisioni organizzative: decentramento / concentrazione della raccolta, ampliamento dei tempi di raccolta, sperimentazioni gestionali

47 Le sfide Autosufficienza Pianificazione accurata e dinamica. Gestione della domanda regionale e nazionale e dei conseguenti programmi di raccolta del plasma Appropriatezza Miglioramento sistematico con interventi specifici. Valutazione dinamica e scientificamente adeguata dell appropriato utilizzo Organizzazione integrata Stabilire obiettivi di autosufficienza e raccolta correlati al livello di appropriatezza raggiunto e raggiungibile. Coinvolgimento del volontariato

48 Fabbisogno nazionale annuo di plasma da aferesi Anno 2015 Obiettivo 2020 Ipotesi 2 Ipotesi 3 Volume per procedura (ml) N separatori N procedure /separatore N procedure totali N procedure /1000 ab ,9 Plasma raccolto plasmaferesi (ton)* * Escluso multicomponent

49 Fabbisogno nazionale di plasma (ton) da scomposizione 200 da aferesi

50 Manufacturing Cost Structures of Plasma-based Protein Therapies and of Chemical-based Pharmaceuticals, 2011

51 Costo di 1 litro di plasma da aferesi Marasca 2016

52 Cost of production of a unit of plasmapheresis plasma (average weight 559 g) in 12 Blood Establishments (A-N). year /unità da 559 g = 274/Kg Grazzini 2013

53 Simulazioni e costo finale di 1 litro di plasma da aferesi Marasca 2016

54 Programma

55 Spread and efficiency of apheresis in Italy (year 2009) Grazzini 2013, SIdEM-SIMTI apheresis register,

56 Conclusioni La sostenibilità dei costi di raccolta del plasma per frazionamento è stata garantita in passato dalla rete nazionale di raccolta sangue intero Riduzione dei consumi di GRC, ev. riduzione del numero di donatori, aumento domanda plasmaderivati richiedono nuove strategie Investire sulla raccolta significa prioritariamente efficienza della rete di plasmaferesi esistente Valorizzare l appropriatezza dell utilizzo significa rendere efficaci i punti di controllo del sistema