16 Dicembre Bari, Italia

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1 WORKSHOP PROGRAMMA SCIENTIFICO Paired workshops Nuove terapie, nuove strategie 16 Dicembre Bari, Italia

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3 Paired workshops Nuove terapie, nuove strategie Presentazione Dall introduzione sul mercato dei primi farmaci immunomodulanti per il trattamento della sclerosi multipla (SM), numerose altre molecole sono state approvate per l utilizzo clinico con diversa modalità d azione e profilo di efficacia/sicurezza. Se comunemente nella pratica clinica vengono utilizzate strategie di escalation da farmaci di prima linea a farmaci di seconda linea, la disponibilità di nuove terapie rende possibile il ricorso a nuovi algoritmi di trattamento, basati su un approccio induttivo. Scopo dell induction strategy è di indurre una remissione completa, precoce e prolungata della neuroinfiammazione, attraverso l utilizzo di farmaci con un più favorevole profilo di efficacia in pazienti ad elevata attività infiammatoria ab inizio. Potenziale limite delle terapie di induzione è lo sfavorevole profilo di sicurezza, ottimizzabile attraverso una adeguata conoscenza delle strategie di minimizzazione del rischio. Questa attività educazionale offre una panoramica del profilo di efficacia/sicurezza dei principali farmaci utilizzati a scopo induttivo, degli elementi prognostici necessari ad orientare la scelta terapeutica nel singolo paziente, chiarire il concetto di propensione al rischio. Obiettivi formativi Frequentando questo corso formativo, i partecipanti saranno in grado di: Descrivere il profilo di rischio/beneficio delle terapie esistenti Elencare i fattori prognostici clinici e radiologici che orientano il clinico nella progettazione del piano di trattamento Definire il concetto di propensione al rischio Destinatari Medici neurologi con un particolare interesse nel trattamento di pazienti affetti da sclerosi multipla. Comitato scientifico Giancarlo Comi Dipartimento di Neurologia Istituto di Neurologia Sperimentale Università Vita-Salute San Raffaele Milano, Italia Maria Trojano Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze e Organi di Senso Università degli Studi di Bari "Aldo Moro" Bari, Italia 1

4 Provider ECM Event Planet srl Id n Tel Fax Referente: Morena Trematerra E.mail: Evento n Ed. 1 - Crediti ECM: 6 Obiettivo formativo: Principi, procedure e strumenti per il governo clinico delle attività sanitarie. Organizzatore scientifico EXCEMED - Excellence in Medical Education Salita di San Nicola da Tolentino, 1/b Rome, Italy Programme and Relations Manager: Serena Dell Ariccia T F serena.dellariccia@excemed.org Medical Advisor: Doriana Landi doriana.landi@gmail.com Segreteria organizzativa Meridiano Congress International Congress Coordinator: David H. Slangen T F david.slangen@meridiano.it Educazione medica continua Il programma è stato sottoposto al Ministero della Salute per il riconoscimento dei crediti formativi ECM. 2

5 Informazioni generali Sede del corso Questo corso formativo si svolge presso: Hotel Villa Romanazzi Carducci Via Giuseppe Capruzzi 326 Bari, Italia Lingua La lingua ufficiale di questo corso formativo è l italiano. Organizzatore scientifico EXCEMED - Excellence in Medical Education Programme and Relations Manager: Serena Dell Ariccia T F serena.dellariccia@excemed.org La registrazione per questo workshop è gratuita. Per ogni informazione si prega di contattare: Meridiano Congress International Congress Coordinator: David H. Slangen T F david.slangen@meridiano.it 3

6 Relatori Simona Bonavita Azienda Ospedaliera Universitaria Seconda Università di Napoli Napoli, Italia Salvatore Cottone Neuroimmunologia Dipartimento di Prevenzione Medica U.O.C. Prevenzione e Sicurezza negli Ambienti di Lavoro Palermo, Italia Ciro Florio Divisione di Neurologia e Stroke unit AORN A. Cardarelli Napoli, Italia Isabella Laura Simone Dipartimento di Scienze Mediche Università degli Studi di Bari "Aldo Moro" Bari, Italia Gioacchino Tedeschi Dipartimento Assistenziale di Medicina Polispecialistica Seconda Università di Napoli Napoli, Italia Maria Trojano Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze e Organi di Senso Università degli Studi di Bari "Aldo Moro" Bari, Italia Luigi Grimaldi Unità Operativa Complessa di Neurologia Fondazione Istituto S. Raffaele G. Giglio Cefalù (Palermo), Italia Pietro Iaffaldano Dipartimento di Neurologia Università degli Studi di Bari "Aldo Moro" Bari, Italia Enrico Millefiorini Centro Sclerosi Multipla Policlinico Umberto I Università La Sapienza Roma, Italia Damiano Paolicelli Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze e Organi di Senso Università degli Studi di Bari "Aldo Moro" Bari, Italia 4

7 Agenda

8 Agenda Venerdì, 16 Dicembre 2016 Sessione scientifica I Strategie terapeutiche nel futuro della sclerosi multipla Introduzione M. Trojano L1: Strategie terapeutiche e prospettive: evidenze da Trial clinici di fase III I.L. Simone L2: Strategie terapeutiche e fattori prognostici: evidenze della real life P. Iaffaldano, M. Trojano L induzione nel nuovo scenario terapeutico S. Bonavita, S. Cottone, I.L. Simone, G. Tedeschi, M. Trojano Pausa caffè Sessione scientifica II Condivisione delle scelte terapeutiche L3: Il profilo rischio/beneficio D. Paolicelli L4: Propensione al rischio e convenience del trattamento: le prospettive del clinico e del paziente L. Grimaldi Pausa pranzo La condivisione medico-paziente della scelta terapeutica L. Grimaldi, E. Millefiorini, D. Paolicelli Legend: L : Lettura : Discussione : Tavola rotonda 6

9 Sessione scientifica III Monitoraggio delle strategie terapeutiche L5: Il monitoraggio della risposta terapeutica G. Tedeschi L6: Aspetti di sicurezza a breve e lungo termine S. Bonavita Quale è l'approccio ideale per la gestione di rischi e benefici del piano di trattamento? S. Bonavita, C. Florio, G. Tedeschi, M. Trojano Discussione sui temi trattati durante la giornata Conclusioni M. Trojano 7

10 Abstracts

11 L1. Strategie terapeutiche e prospettive: evidenze da Trial clinici di fase III Isabella Laura Simone * * Dipartimento di Scienze Mediche, Università degli Studi di Bari "Aldo Moro", Bari, Italia Nell intervento saranno sintentizzati i principali endpoint primari e secondari utilizzati nei clinical trials di fase III. Trattasi di endopoints clinici (relapse rate, progressione della disabilità), paraclinici (attività RMN, carico lesionale ed atrofia cerebrale) e combinati (NEDA e MEDA). Ulteriore attenzione sarà rivolta ad outcome patients reported nell ottica di valorizzare misure che possano impattare la qualità di vita del paziente. Analizzando gli studi di fase III pubblicati particolare riferimento sarà fatto ai farmaci orali di più recente immissione in commercio analizzando i risultati di efficacia sia nella popolazione di pazienti con sindrome clinica isolata suggestiva di malattia demielinizzante (CIS) che nella popolazione di pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante remittente. Per quanto riguarda i pazienti con CIS saranno valutati nel dettaglio i risultati dello studio TOPIC ed ORACLE-MS in cui rispettivamente teriflunomide e cladribina si sono dimostrate efficaci nel ritardare l evoluzione ad SM clinicamente definita rispetto al placebo. Analoga analisi sarà effettuata nella popolazione con SM RR in riferimento alle molecole di recente immissione in commercio ed in via di registrazione valutate anche rispetto a quelle già in ampio uso clinico. 9

12 L2. Strategie terapeutiche e fattori prognostici: evidenze della real life Pietro Iaffaldano *, Maria Trojano ** ** Dipartimento di Neurologia, Università degli Studi di Bari "Aldo Moro", Bari, Italia ** Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze e Organi di Senso, Università degli Studi di Bari "Aldo Moro", Bari, Italia Il panorama terapeutico nel campo del trattamento farmacologico della sclerosi multipla è in continua evoluzione. Negli ultimi 9 anni, a seguito dell'introduzione di nuovi farmaci di seconda linea, di farmaci orali di prima e seconda linea, è difficile per il clinico orientarsi nelle scelte terapeutiche. I classici trial clinici randomizzati non sono in grado di fornire risposte sulle strategie terapeutiche sequenziali e sulla scelta dei criteri di non risposta al trattamento. Gli studi osservazionali hanno la potenzialità di generare evidenze, estrapolando dai dati della pratica clinica - la real life - che possono indicare quali sono le migliori strategie terapeutiche sulla base delle differenti caratteristiche dei pazienti. 10

13 L3. Il profilo rischio/beneficio Damiano Paolicelli * * Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze e Organi di Senso, Università degli Studi di Bari "Aldo Moro", Bari, Italia La sclerosi multipla (SM) è una malattia demielinizzante cronica del Sistema Nervoso Centrale che colpisce soprattutto i giovani adulti. La sua storia naturale è cambiata negli ultimi anni con l'avvento di farmaci modificanti il decorso di malattia (DMDs). Il crescente numero di opzioni farmacologiche di prima e seconda linea, rende la decisione terapeutica una vera e propria sfida, che deve considerare la variabilità inter ed intra individuale della malattia, gli stili di vita, le aspettative dei pazienti le eventuali comorbidità. Scopo di questa presentazione è fornire una panoramica del management terapeutico della SM, focalizzando l attenzione sul rapporto rischio-beneficio dei nuovi farmaci, col fine di raggiungere strategie di un trattamento sempre più personalizzato. 11

14 L5. Il monitoraggio della risposta terapeutica Gioacchino Tedeschi * * Dipartimento Assistenziale di Medicina Polispecialistica, Seconda Università di Napoli, Napoli, Italia La disponibilità di nuovi trattamenti modificanti il decorso (TMD) per la sclerosi multipla (SM) ha aumentato le possibilità di cura per i pazienti, ma, allo stesso tempo, ha determinato la necessità dell identificazione di strumenti utili a scegliere la migliore opzione terapeutica per ogni singolo paziente. Inoltre, di notevole importanza è il monitoraggio della risposta terapeutica al fine di identificare precocemente i pazienti non responder ad una determinata terapia e permettere un tempestivo switch terapeutico. Purtroppo, attualmente, sono stati identificati solo pochi fattori in grado di predire la risposta ad un determinato trattamento a livello individuale. Le misure di risonanza magnetica (RM) (lesioni in T2/T1, atrofia cerebrale) e gli indicatori clinici (ricadute, progressione di disabilità motoria e cognitiva) sono i fattori a breve termine maggiormente studiati per predire la risposta a lungo termine alle TMD, spesso con risultati non concordanti. Per superare questi limiti, strategie di combinazione della varie misure (cliniche e di RM) sono risultate essere un potenziale strumento per il monitoraggio della risposta terapeutica. Recentemente, grazie allo sviluppo di nuove terapie ad elevata efficacia, sono stati ridefiniti anche gli obiettivi dei TMD, con la creazione di uno score composito di assenza di attività di malattia, il NEDA (no evidence of disease activity), definito usando combinazioni di tre/quattro misure (NEDA 3: ricadute, lesioni in T2 o T1 Gd+ nuove/ingrandite, progressione di disabilità; NEDA 4: ricadute, lesioni in T2 o T1 Gd+ nuove/ingrandite, progressione di disabilità, progressione atrofia). 12

15 L6. Aspetti di sicurezza a breve e lungo termine Simona Bonavita * * Azienda Ospedaliera Universitaria, Seconda Università di Napoli, Napoli, Italia Attualmente non esistono linee guida per la scelta del trattamento modificante il decorso della sclerosi multipla (SM). Tra i fattori che maggiormente sembrano influenzare la prognosi, il numero e la gravità delle ricadute, l accumulo di nuove lesioni demielinizzanti nonché il numero di lesioni attive (gadolinio positive nelle immagini acquisite con sequenze pesate in T1 alla Risonanza Magnetica Nucleare) che si accumulano nei primi anni di malattia, sembrano giocare un ruolo predominante. La SM, nella sua eterogeneità, può considerarsi una malattia a due fasi: la prima, molto variabile per durata, che dura fino al raggiungimento del punteggio 3 di disabilità (DSS), e la seconda che va dal punteggio 3 al punteggio 6 che, invece, è piuttosto costante in termini di durata. Poiché la durata della prima fase di malattia dipende dal numero di ricadute e lesioni che si accumulano in tale periodo, sarebbe auspicabile intervenire, in questa fase, con i farmaci più efficaci nel controllo della malattia al fine di prolungare il periodo in cui il paziente ha bassa disabilità (DSS 3). Nella pratica clinica, invece, si riserva l inizio della terapia con farmaci a maggiore efficacia (regime di induzione), nelle forme di malattia ad alta attività poiché ai farmaci di induzione si associa un profilo di sicurezza più basso. Dunque, nella pratica clinica la scelta della terapia si basa su di un attenta valutazione del profilo rischio-beneficio. In linea di massima la maggior efficacia di un farmaco modificante il decorso di SM corrisponde ad un profilo di sicurezza inferiore; ad oggi sono noti una serie di eventi avversi per ciascun farmaco per cui la conoscenza completa, sia del meccanismo di azione che degli eventi avversi e degli effetti collaterali, diventa doveroso al fine di ridurre al minimo i potenziali rischi di un trattamento a lungo termine, quale quello destinato ai pazienti con SM. 13

16 NOTE

17 NOTE

18 Questo corso formativo è reso possible grazie al supporto di Merck Italia.

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20 Improving the patient's life through medical education EXCEMED - Excellence in Medical Education Headquarters 14, Rue du Rhône Geneva, Switzerland Representative Office Salita di San Nicola da Tolentino 1/b Rome, Italy T F Copyright EXCEMED, All rights reserved.