CAMERA DEI DEPUTATI PROPOSTA DI LEGGE. d iniziativa del deputato BINETTI

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1 Atti Parlamentari 1 Camera dei Deputati CAMERA DEI DEPUTATI N PROPOSTA DI LEGGE d iniziativa del deputato BINETTI Disposizioni in materia di ricerca sui tumori rari e per la loro prevenzione e cura Presentata l 8 luglio 2014 ONOREVOLI COLLEGHI! Tutte le statistiche evidenziano una drammatica crescita di mortalità per cancro e tutte le istituzioni hanno il compito di collaborare nella determinazione degli strumenti più utili ad agevolare la ricerca sulle patologie oncologiche, sui percorsi terapeutici ottimali e sui farmaci. Lo stesso Ministero della salute, attraverso il Documento tecnico di indirizzo per ridurre il carico di malattia del cancro , sottolinea le «disparità dell offerta delle cure oncologiche nelle diverse regioni del Paese» e la necessità di sviluppare reti oncologiche regionali, quali pre-requisito per il miglioramento dei percorsi diagnostico-terapeutici. Alle forti disparità riscontrare si aggiunge la condizione di particolare bisogno di supporto dei pazienti affetti da tumori rari. Sono definiti tumori rari quelle patologie oncologiche che possono colpire quasi tutti i distretti corporei e che hanno un incidenza annuale inferiore o uguale a 5 casi per persone. I numeri esigui dei casi, opposti all elevato numero di pazienti affetti, limita notevolmente la ricerca e lo sviluppo di farmaci per la cura di queste patologie e per l assistenza alla persona. È evidente che l elemento di maggiore criticità dei sistemi di welfare è oggi coniugare la sostenibilità economica con la domanda di accessibilità ad un adeguata assistenza sanitaria che assicuri salute e benessere.

2 Atti Parlamentari 2 Camera dei Deputati 2527 Riteniamo che integrare tutte le professionalità, gli strumenti e le competenze, garantendo nel contempo un omogeneità territoriale delle cure ed elevati standard di qualità, non possa che costituire l obiettivo primario, il cui raggiungimento non è più differibile. Le terapie antitumorali mirate rappresentano oggi la «nuova frontiera» della cura della maggior parte dei tumori. Il loro impiego prolunga significativamente la sopravvivenza totale media e quella senza progressione della patologia. Esistono farmaci che sono in grado di aumentare il tempo di sopravvivenza complessiva per i pazienti colpiti da un tumore. I benefìci che l impiego di farmaci «personalizzati» possono determinare in termini di sopravvivenza e di qualità della vita non possono essere assoggettati a valutazioni di tipo economico o essere posposti alle necessità di contenimento della spesa. È proprio in questa direzione che la medicina del prossimo futuro si orienta, affinché ai malati oncologici si possa finalmente dare, attraverso l accuratezza, la precocità e l affidabilità della diagnostica, una speranza concreta di controllo della malattia con la garanzia di una migliore qualità della vita. In Italia l uso compassionevole è regolamentato dal decreto del Ministro della salute 8 maggio 2003 pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 173 del 28 luglio 2003 (GU 173/03), che stabilisce che il farmaco può essere richiesto alla casa produttrice quando non esistono alternative valide, e condizioni ben precise e al consenso del Comitato. L articolato prevede, al capo I, le definizioni di tumori rari, di farmaci orfani e di uso compassionevole dei farmaci. Inoltre, all articolo 4, è di estrema rilevanza l applicazione delle agevolazioni previste per le malattie rare, anche alle patologie rare di natura oncologica. Riteniamo inammissibile definire «ad alto costo» i farmaci oncologici: se esiste l indicazione per il loro impiego, essi devono essere somministrati in tempi rapidi con criteri di appropriatezza. La politica sanitaria procede, invece, a colpi di tagli e di chiusure di reparti, favorendo viaggi della speranza e limitando l accesso alle nuove terapie. È proprio nella direzione della semplificazione delle procedure di utilizzo e di immissione in commercio dei farmaci, nonché della chiarezza sul costo a carico degli enti pubblici, che muovono le disposizioni dell articolo 6, per la tutela dell esigenza di celerità e disponibilità dei pazienti. Al capo II si affronta la questione dell organizzazione del network clinico e scientifico per i tumori rari. Si istituisce la Divisione nazionale per i tumori rari presso l Istituto superiore di sanità. Tra i vari compiti di indirizzo e raccordo in capo alla Divisione, di particolare rilevanza è la predisposizione delle reti regionali per i tumori rari, che dovranno garantire ai pazienti omogeneità nell accesso ai percorsi diagnostici e terapeutici e favorire soprattutto lo scambio di esperienze fra operatori sanitari e specialisti medici. In questa attività le reti potranno avvalersi dei costituendi centri regionali per i tumori rari. È necessario tenere presente che l orientamento dell oncologia moderna verso la terapia personalizzata ha implicazioni organizzative e sociali rilevanti, che vanno dall individuazione di centri di riferimento, da segnalare ai pazienti, alla necessità di sviluppare il sistema comunicativo. È indispensabile, quindi, ed è obiettivo della presente proposta di legge, coniugare le problematiche organizzative con le evidenze scientifiche, al fine di ottenere la garanzia dell accessibilità per tutti i cittadini alla migliore terapia antitumorale disponibile.

3 Atti Parlamentari 3 Camera dei Deputati 2527 PROPOSTA DI LEGGE CAPO DEFINIZIONI E REGOLAMENTAZIONE DELL USO DEI FARMACI I ART. 1. (Definizione di tumori rari). 1. Ai fini di cui alla presente legge sono definiti tumori rari le patologie oncologiche che possono colpire quasi tutti i distretti corporei e che hanno un incidenza annuale inferiore o uguale a 5 casi per persone. 2. Sono altresì compresi nei tumori rari quelli inseriti nella lista stilata nell ambito del progetto RARECARE Surveillance of rare cancers in Europe sulla base dell International classification of diseases for oncology (ICD-O). 3. La Divisione nazionale per i tumori rari di cui all articolo 7 provvede, entro sessanta giorni dalla data della sua istituzione, alla redazione di un elenco dei tumori rari. ART. 2. (Definizione di farmaci orfani). 1. Ai fini di cui alla presente legge sono definiti farmaci orfani, ai sensi del regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999, i farmaci innovativi destinati al trattamento delle malattie rare e le cui produzione e commercializzazione, in mancanza di adeguati incentivi e a causa del

4 Atti Parlamentari 4 Camera dei Deputati 2527 numero limitato dei potenziali fruitori, non risultano sufficientemente remunerative da giustificare gli investimenti necessari. ART. 3. (Definizione di uso compassionevole dei farmaci). 1. Ai fini di cui alla presente legge, è definita uso compassionevole dei farmaci, ai sensi del regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 31 marzo 2004, la messa a disposizione, per motivi umanitari, di un farmaco in favore di un gruppo di pazienti affetti da una malattia cronica o gravemente invalidante ovvero potenzialmente letale che non possono essere curati in modo adeguato con farmaci in possesso dell autorizzazione all immissione in commercio (AIC) di cui al decreto legislativo 24 aprile 2006, n Il farmaco messo a disposizione per uso compassionevole deve essere oggetto di una domanda di AIC o essere sottoposto a sperimentazione clinica. 2. Deve comunque esserci una ragionevole speranza di effettiva sicurezza e beneficialità clinica. Il paziente non può mai essere usato come cavia umana, strumentalizzando illecitamente lo stato di necessità in cui si trova. ART. 4. (Elenco nazionale delle malattie rare). 1. Ai fini di cui alla presente legge le esenzioni dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie e le disposizioni previste dal regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, si applicano anche ai tumori rari. 2. Entro un mese dalla data di entrata in vigore della presente legge, il Ministro della salute, con apposito provvedimento, apporta le modifiche necessarie al regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, al fine di adeguarlo a quanto disposto dal comma 1 del presente articolo.

5 Atti Parlamentari 5 Camera dei Deputati 2527 ART. 5. (Livelli essenziali di assistenza per i tumori rari). 1. Le prestazioni concernenti i livelli essenziali di assistenza socio-sanitari e socio-assistenziali per le malattie rare sono poste a carico del Fondo sanitario nazionale e del Fondo nazionale per le politiche sociali. 2. Entro due mesi dalla data di entrata in vigore della presente legge, il Presidente del Consiglio dei ministri, sentito il Ministro della salute, provvede a modificare il decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 29 novembre 2001, pubblicato nel supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale n. 33 dell 8 febbraio 2002, al fine di inserire i tumori rari nell ambito di applicazione dei livelli essenziali di assistenza. ART. 6. (Utilizzo dei farmaci orfani nella cura dei tumori rari). 1. È consentito, ai fini della cura dei tumori rari, l utilizzo temporaneo di un farmaco orfano prima che lo stesso abbia ottenuto l AIC, purché sia stato sottoposto a sperimentazione clinica. Tali farmaci sono inseriti nella lista dei farmaci in compensazione sia interregionale che intraregionale al fine di agevolare l accesso dei pazienti al loro utilizzo. 2. Nei casi previsti dal comma 1 l utilizzo del farmaco orfano in possesso di autorizzazione temporanea d utilizzo (ATU) è consentito esclusivamente in assenza di una valida alternativa terapeutica con farmaci in possesso dell AIC e quando è possibile ritenere che il paziente tragga beneficio dall utilizzo del farmaco orfano. L utilizzo di farmaci emoderivati in possesso di ATU è consentito solo qualora gli stessi provengano da plasma nazionale.

6 Atti Parlamentari 6 Camera dei Deputati L utilizzo temporaneo di un farmaco orfano è autorizzato dall Agenzia italiana del farmaco (AIFA), a seguito di domanda presentata da un medico specialista del Servizio sanitario nazionale, operante in un azienda ospedaliera, di cui è il titolare. La domanda è sottoscritta, altresì, dal farmacista ospedaliero della struttura presso la quale è somministrato il farmaco orfano, il quale provvede materialmente al suo inoltro all AIFA. 4. Un farmaco prodotto in uno stabilimento farmaceutico, autorizzato ai sensi del decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, sottoposto a sperimentazione clinica nel territorio italiano o in un Paese estero, privo dell autorizzazione all immissione in commercio di cui al citato decreto legislativo n. 219 del 2006, può essere richiesto all impresa produttrice per il suo utilizzo al di fuori della sperimentazione clinica quando non esiste una valida alternativa terapeutica al trattamento di tumori rari. 5. L autorizzazione all utilizzo del farmaco di cui al comma 4 può essere rilasciata solo qualora ricorrano le seguenti condizioni: a) il farmaco sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di fase seconda o, in casi di pazienti in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase prima; b) i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera a) siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull efficacia e la tollerabilità del farmaco. 6. La fornitura del farmaco di cui al comma 4 può essere richiesta all impresa produttrice: a) dal medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato nell ambito di studi clinici; b) da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;

7 Atti Parlamentari 7 Camera dei Deputati 2527 c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e di tollerabilità tale da configurare la necessità per coloro che vi hanno partecipato di fruire con la massima tempestività dei suoi risultati. 7. A seguito della richiesta di cui al comma 4, l impresa produttrice può fornire il farmaco sulla base di un protocollo in cui sono riportati e adeguatamente documentati: a) la motivazione clinica della richiesta; b) i dati pertinenti relativi all efficacia e alla tollerabilità del farmaco; c) il grado di comparabilità dei pazienti inclusi negli studi clinici sperimentali di cui al comma 5, lettera a), e di coloro per cui è formulata la richiesta; d) le modalità di informazione al paziente; e) le modalità di raccolta dei dati, secondo la logica di uno studio osservazionale. 8. Il protocollo di cui al comma 7 deve essere: a) sottoposto da parte del medico richiedente all approvazione del comitato etico competente, che può operare anche mediante procedura di urgenza. La richiesta di approvazione è corredata di una nota di assunzione di responsabilità del trattamento secondo il protocollo da parte del medico richiedente; b) notificato, contestualmente alla richiesta di cui alla lettera a), al Ministero della salute Direzione generale dei dispositivi medici, del servizio farmaceutico e della sicurezza delle cure, i cui uffici possono formulare un eventuale giudizio sospensivo della procedura o dell uso.

8 Atti Parlamentari 8 Camera dei Deputati Il farmaco orfano è fornito gratuitamente dall impresa autorizzata. Per l eventuale ingresso del farmaco presso gli uffici doganali preposti, deve essere presentata l approvazione da parte del comitato etico competente. 10. I dati relativi all utilizzo del farmaco orfano possono essere utilizzati ai fini della richiesta di AIC. 11. Qualora l utilizzo del farmaco orfano avvenga secondo modalità diverse da quelle stabilite dal presente articolo o qualora, comunque, lo ritenga opportuno per la tutela della salute pubblica, il Ministero della salute può sospendere o vietare l ulteriore cessione e utilizzo del farmaco orfano. 12. Al fine di semplificare le procedure di AIC e di rimborsabilità dei farmaci orfani in caso di tumori rari, si prevede quanto segue: a) a seguito dell AIC dell Unione europea, i farmaci orfani sono resi immediatamente disponibili in fascia A o H con prezzo non negoziato; b) la procedura negoziale di definizione dei prezzi dei farmaci orfani effettuata dall AIFA deve concludersi entro centottanta giorni dall ottenimento dell AIC di cui alla lettera a); c) nel periodo di cui alla lettera b), al fine di garantire ai pazienti l accesso ai farmaci orfani, le imprese produttrici rendono gli stessi disponibili in tutto il territorio nazionale; d) i farmaci orfani sono inseriti, con decorrenza immediata, nei prontuari terapeutici regionali; e) al termine della procedura di cui alla lettera b), alle imprese aziende produttrici è corrisposto il rimborso per la fornitura dei farmaci orfani al prezzo corrispondente a quello concordato, nel caso in cui la negoziazione abbia avuto esito positivo, o al prezzo fissato dall AIFA come farmaco di classe C, nel caso di esito sfavorevole.

9 Atti Parlamentari 9 Camera dei Deputati 2527 CAPO ORGANIZZAZIONE, RICERCA E RISORSE PER I TUMORI RARI II ART. 7. (Istituzione della Divisione nazionale per i tumori rari). 1. Entro sessanta giorni dalla data di entrata in vigore della presente legge, con decreto del Ministro della salute, è istituita la Divisione nazionale per i tumori rari presso l Istituto superiore di sanità e sono stabilite la sua struttura organizzativa e le funzioni, fermo restando quanto previsto dal comma La Divisione nazionale per i tumori rari: a) promuove la ricerca scientifica e medica sui tumori rari; b) è centro di raccordo e di coordinamento delle strutture pubbliche regionali che operano nell ambito dei tumori rari alla data di entrata in vigore della presente legge; c) si avvale della collaborazione e del supporto dei centri oncologici di ricerca, prevenzione e cura privati presenti nel territorio nazionale; d) redige e aggiorna con cadenza annuale l elenco dei tumori rari di cui al comma 3 dell articolo 1, tenendo conto dei rilievi diagnostici dei centri oncologici e dei centri di ricerca oncologici nazionali e internazionali; e) promuove e attua campagne di formazione e di sensibilizzazione sui tumori rari; f) collabora col Ministero della salute ai fini della predisposizione del Piano oncologico nazionale e, in particolare, della sezione dedicata ai tumori rari, all organizzazione dell assistenza al paziente nonché alla ricerca e allo sviluppo delle nuove metodologie diagnostiche e terapeutiche ad alto contenuto tecnologico.

10 Atti Parlamentari 10 Camera dei Deputati Ai sensi di quanto previsto dalle lettere b) e f) del comma 2, la Divisione nazionale per i tumori rari provvede all istituzione di una rete regionale per i tumori rari, in ciascuna regione, avente i seguenti obiettivi: a) garantire ai cittadini equità e pari opportunità di accesso alle cure; b) favorire lo scambio di esperienze e di competenze tra gli operatori delle strutture sanitarie che fanno parte della rete; c) garantire la migliore assistenza ai pazienti presso la struttura sanitaria da essi scelta; d) promuovere la collaborazione con centri oncologici specialistici operanti nel territorio nazionale; e) sviluppare un sistema di comunicazione tra le reti regionali che permetta la condivisione di informazioni tra medici, nel rispetto della tutela dei dati personali dei pazienti. 4. Al fine di dare supporto scientifico e operativo alle reti regionali di cui al comma 3, la Divisione nazionale per i tumori rari provvede all istituzione di un centro regionale per i tumori rari, in ciascuna regione, avente il compito di monitorare costantemente l attività della rete regionale di riferimento e di aggiornare tempestivamente la stessa su tutto quanto attiene agli sviluppi organizzativi, tecnologici, farmaceutici, diagnostici e terapeutici in materia di tumori rari. ART. 8. (Istituzione del Fondo per i tumori rari). 1. È istituito il Fondo per i tumori rari, con una dotazione pari a 500 milioni di euro per ciascuno degli anni 2014, 2015 e 2016, destinato, in attuazione delle finalità previste dalla presente legge, a: a) promuovere lo sviluppo delle attività di ricerca in materia di tumori rari e di farmaci orfani;

11 Atti Parlamentari 11 Camera dei Deputati 2527 b) garantire l attuazione degli interventi di formazione e di informazione sui tumori rari; c) consentire la defiscalizzazione degli oneri relativi alla ricerca industriale sui farmaci orfani. 2. Il Fondo di cui al comma 1 è gestito dalla Divisione nazionale per i tumori rari. ART. 9. (Copertura finanziaria). 1. Agli oneri derivanti dall attuazione della presente legge si provvede mediante corrispondente riduzione dello stanziamento iscritto, ai fini del bilancio triennale , nell ambito del programma «Fondi di riserva e speciali» della missione «Fondi da ripartire» dello stato di previsione del Ministero dell economia e delle finanze per l anno 2014, allo scopo parzialmente utilizzando l accantonamento relativo al medesimo Ministero. 2. Il Ministro dell economia e delle finanze è autorizzato ad apportare, con propri decreti, le occorrenti variazioni di bilancio.

12 1,00 *17PDL * *17PDL *