Comprensione Revlimid International Myeloma Foundation 12650 Riverside Drive, Suite 206 North Hollywood, CA 91607 USA Telephone: 800-452-CURE (2873) (USA & Canada) 818-487-7455 Fax: 818-487-7454 TheIMF@myeloma.org www.myeloma.org
Tabella dei contenuti Introduzione 5 Cos è il mieloma multiplo 5 Gli stadi del mieloma 7 Cos è il Revlimid e come funziona 8 Quali sono i possibili effetti collaterali del Revlimid? 15 Altri effetti collaterali che si possono manifestare attraverso l associazione Revlimid /Desametasone 21 Una riduzione della dose di Revlimid può apportare cambiamenti sull efficacia del trattamento? 21 Come viene somministrato il Revlimid? 22 Notizie sull IMF 23 Glossario 26 International Myeloma Foundation, North Hollywood, California
Introduzione Le è stato consegnato questo opuscolo informativo per avere maggiori informazioni circa un nuovo farmaco chiamato Revlimid (lenalidomide). Dopo aver letto il presente foglio informativo Lei dovrebbe aver assimilato le seguenti conoscenze: Cos è il Revlimid Come agisce il Revlimid I possibili effetti collaterali del Revlimid Come viene somministrato il Revlimid Il presente opuscolo ha lo scopo di fornire solo informazioni generali. Esso non vuole sostituire i consigli del Suo medico, al quale potrà porre domande circa il suo piano terapeutico. Tutte le parole in grassetto sono specificate nel glossario alla fine di questo opuscolo. Le definizioni delle parole en carettere grassetto sono nel glossario del libro Cos è il mieloma multiplo? Il mieloma multiplo (conosciuto anche come mieloma o neoplasia plasmacellulare) è un tumore derivante dalle plasmacellule presenti nel midollo produttrici di immunoglobuline. Si tratta di un tumore di tipo ematologico simile alla leucemia. Tuttavia, al contrario di ciò che succede con la leucemia, le plasmacellule infette, o cellule mielomatose, intaccano raramente i flussi sanguigni. Le cellule 4 5
del mieloma si accumulano nel midollo osseo provocando: distruzione delle normali funzioni del midollo osseo, causando comunemente anemia (basso livello dei globuli rossi nel sangue), e una riduzione dei globuli bianchi e delle piastrine danno dell osso irradiato da cellule mielomatose rilascio di una proteina anomala, proteina monoclonale (proteina M) nel sangue soppressione della normale funzione immunologica, che si osserva sia attraverso una riduzione del livello normale delle immunoglobuline che attraverso un aumento della predisposizione alle infezioni. Le cellule del mieloma possono anche svilupparsi sotto forma di tumori localizzati o plasmocitomi. I plasmocitomi possono essere singoli o multipli e persino midollari (situati tra il midollo e l osso) o extramidollari (fuori dall osso). Quando vi sono plasmocitomi multipli fuori o dentro l osso, questa condizione viene chiamata mieloma multiplo. Dopo aver diagnosticato la presenza di mieloma, è molto importante per il medico definire lo stadio della malattia. La stadiazione della malattia può aiutare a determinare quali parti del corpo sono state coinvolte e quanto sia estesa la malattia. Ciò permetterà al medico di scegliere la migliore opzione terapeutica. Gli stadi del mieloma Stadio I (bassa massa cellulare): Malattia iniziale. Alle radiografie la struttura dell osso appare normale o quasi; i globuli rossi e il livello del calcio sono normali o quasi e il livello della proteina monoclonale è molto basso. Stadio II (massa cellulare intermedia): Stadio intermedio tra lo stadio I e lo stadio III Stadio III (alta massa cellulare): Malattia avanzata. Sono presenti uno o più dei seguenti elementi: Anemia Ipercalcemia Più di 3 lesioni osteolitiche Alto livello della proteina monoclonale nel sangue e nelle urine. Il mieloma multiplo è una forma di tumore grave ma trattabile. In molti pazienti si manifestano risposte, recidive e remissioni. Grazie ai nuovi trattamenti, la sopravvivenza media (5 anni) per pazienti con diagnosi di mieloma multiplo può estendersi. Dopo la diagnosi, possono essere prese in considerazione molte opzioni terapeutiche come terapia di prima linea. Per pazienti candidabili a terapia ad alte dosi con trapianto, possono essere considerati vari regimi, tra cui l associazione di talidomide e desametasone, desametasone da solo o altre combinazioni con desametasone. La combinazione del agente alchilante melphalan 6 7
e prednisone, (semplice terapia orale), può essere un opzione terapeutica per pazienti non candidabili a trapianto ad alte dosi. In recidiva, sono utilizzati agenti più innovativi per ottenere ulteriori risposte. Il Revlimid è un nuovo importante agente utilizzabile per la cura del mieloma così come il Velcade (bortezomib), un importante agente per pazienti in recidiva. Cos è il Revlimid e come funziona? Il Revlimid è un agente immunomodulatore. Si tratta di un farmaco che può modificare o regolare le funzioni del sistema immunitario. Questi agenti sembrano avere azioni multiple, tra cui sia un attività anticancerogena che un attività anti-infiammatoria. Gli agenti immunomodulatori inducono risposte, aumentano l attività degli anticorpi, e inibiscono 8 le infiammazioni. Essi sono in grado di alterare i livelli dei fattori di crescita, chiamati citochine e/o interleuchine e intaccare le cellule del sistema immunitario. Gli agenti immunomodulatori aumentano, inoltre, l attività dei globuli bianchi presenti nel sistema immunitario. Il Revlimid è un inibitore del fattore di crescità endoteliale. Esso appartiene ad un gruppo di agenti immunomodulatori capaci di inibire lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni dai quali dipendono le cellule cancerogene. Il Revlimid, nella sua struttura, è correlato alla talidomide ma è stato modificato dai ricercatori per ottenere ulteriori vantaggi sulle proprietà anticancerogene e allo stesso tempo per ridurre sostanzialmente gli effetti collaterali. Il Revlimid ha effetti diretti e indiretti sulle cellule del mieloma, incluse la capacità di distruggere le cellule infette da mieloma, la capacità di inibire lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni e di ridurre l adesione delle cellule del mieloma alle cellule stromali presenti nel midollo osseo. Inoltre, il Revlimid può agire sinergisticamente in associazione ad altri agenti anti-mieloma e può distruggere le cellule del mieloma resistenti alla terapia convenzionale. Studi clinici stanno esaminando gli effetti del Revlimid su pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo e su pazienti recidivati o refrattari. Due sperimentazioni di Fase III che prevedono l uso di Revlimid e desametasone ad 9
alte dosi versus desametasone ad alte dosi da solo in pazienti con mieloma in recidiva o refrattario hanno superato l end point dell efficacia ad interim prespecificata per la progressione di malattia. Sulla base di questi dati, gli studi venivano avviati mesi prima della data prevista e tutti i pazienti che non assumevano Revlimid hanno avuto possibilità di aggiungere Revlimid al loro regime con desametasone quando necessario. Gli stessi studi nord americani e internazionali hanno avuto un arruolamento di 705 pazienti e sono stati condotti in 97 centri negli Stati Uniti, in Europa, in Israele e in Australia. I pazienti venivano randomizzati per ricevere somministrazioni di Revlimid (25 mg/die) e di desametasone ad alte dosi oppure placebo e desametasone ad alte dosi. A tutti i pazienti veniva somministrato desametasone ad alte dosi alla dose di 40 mg/ die nei giorni 1 4, 9 12, e 17 20 ogni 28 giorni e venivano randomizzati per ricevere Revlimid alla dose di 25 mg al giorno per os nei giorni 1 21 ogni 28 giorni, o placebo. Un ciclo corrispondeva a 28 giorni. Iniziando al ciclo 5, la dose di desametasone veniva ridotta a 40 mg/die nei giorni 1 4, ogni 28 giorni. I pazienti resistenti al desametasone venivano esclusi. I pazienti venivano stratificati sulla base del coinvolgimento del midollo osseo, precedente al trapianto di cellule staminali. Tali studi includono un end point primario di tempo fino a progressione di malattia, calcolato come il periodo compreso tra la randomizzazione e il primo segno di progressione. Per risposta completa (CR) si intende la scomparsa della proteina monoclonale nel siero e nelle urine ed una riduzione di almeno il 5% delle plasmacellule, per un periodo di almeno 6 settimane. Per risposta parziale (PR) si intende una riduzione di almeno il 50% della proteina monoclonale. Solo i pazienti in cui si sono riscontrate risposte o un quadro di malattia stabile hanno continuato la terapia. Nello studio internazionale si sono arruolati 351 pazienti provenienti da 50 centri, e nello studio condotto in Nord America sono stati arruolati 354 pazienti provenienti da 47 centri. In entrambi gli studi, le risposte hanno superato l efficacia prestabilita non tenendo conto della regola dell end point primario: tempo fino a progressione di malattia. I dati relativi alle risposte erano 10 11
disponibili solo per 691 pazienti su 705 arruolati nello studio. I tassi di risposta ottenuti attraverso la combinazione hanno raggiunto circa il 60%: più del doppio rispetto all utilizzo del desametasone da solo. Questi dati hanno confermato un beneficio clinico significativo per pazienti che hanno assunto Revlimid in associazione con desametasone. I dati provenienti da questi studi saranno raccolti sulla base di studi ancora in fase di attuazione. In entrambi gli studi, i pazienti che venivano trattati con l associazione di questi farmaci hanno avuto un aumento degli effetti collaterali rispetto ai pazienti che hanno assunto desametasone da solo. Gli effetti collaterali erano generalmente trattabili e includevano stitichezza, neutropenia, diarrea, trombocitopenia, eruzione cutanea e trombosi venosa profonda (TVP, coagulo di sangue). Il Revlimid si è dimostrato efficace anche in pazienti con nuova diagnosi di mieloma. In uno studio clinico, 34 pazienti hanno assunto il Revlimid alla dose di 25/die nei giorni 1 21 di un ciclo di 28 giorni. Il desametasone veniva somministrato oralmente alla dose di 40/die nei giorni 1 4, 9 12, 17 20 di ogni ciclo. La dose di desametasone veniva ridotta a 40 mg nei giorni 1 4 di ogni ciclo per pazienti che avevano continuato la terapia per più di 4 mesi. I pazienti dovevano assumere anche l aspirina una volta al giorno per diminuire il rischio di coaguli nel sangue. Tutti i pazienti venivano valutati in base alle risposte e alle tossicità. Su 34 pazienti, 31 (91%) hanno avuto una risposta oggettiva, inclusi 2 pazienti (6%) che hanno ottenuto una risposta completa (CR), 11 pazienti (32%) che hanno raggiunto una risposta quasi completa/ampia risposta parziale (ncr/vgpr), e 18 pazienti (53%) che hanno raggiunto una risposta parziale (PR). Dei 3 pazienti che non hanno ottenuto una risposta oggettiva, in 2 si sono riscontrati i criteri per evidenziare una risposta minima e in uno si è evidenziato un quadro di malattia stabile. Il tempo minimo di risposta era di un mese. Una quantità adeguata di cellule staminali (>3.0 milioni [CD34]) si è raggiunta in tutti i pazienti sottoposti 12 13
trapianto autologo. Gli effetti collaterali erano trattabili, ma le tossicità non-ematologiche di grado 3 o superiore al grado 3 hanno avuto un incidenza del 47%, tra cui astenia (15%), debolezza muscolare (6%), ansia (6%), polmoniti (6%) ed eruzione cutanea (6%). Un solo paziente è deceduto durante la conduzione dello studio, ma la morte non era imputabile alla terapia. In un paziente si è sviluppata un embolia polmonare (coaguli di sangue nel polmone) risoltasi con adeguata terapia. Negli Stati Uniti due grandi gruppi cooperativi stanno tuttora testando l associazione di Revlimid /desametasone come terapia di prima linea. Il Revlimid è anche in fase di utilizzo come singolo agente. In uno studio multicentrico in aperto di fase II si sta valutando l efficacia e la sicurezza del Revlimid come singolo agente somministrato alla dose di 30 mg/ die per 21 giorni ogni 28 giorni. In questo studio sono stati arruolati 222 pazienti, di cui tutti erano stati sottoposti ad almeno due precedenti linee terapeutiche. Risultati preliminari hanno evidenziato una risposta parziale nel 25% dei pazienti e un quadro di malattia stabile nel 71% dei pazienti. Il tempo di progressione aveva una media di 22.4 settimane (intervallo 1.8 66 settimane). Gli effetti collaterali più comuni correlati al trattamento includevano infezioni del tratto respiratorio, neutropenia e trombocitopenia. Tali effetti collaterali erano trattabili e con una bassa incidenza sulle trombosi venose profonde (TVP). Quali sono i possibili effetti collaterali del Revlimid? Molti degli effetti collaterali correlati all uso di Revlimid sono trattabili e prevedibili; i più importanti sono elencati qui di seguito. Il Suo medico potrà fornirle maggiori informazioni circa questi ed altri possibili effetti collaterali legati all uso di Revlimid. In studi clinici condotti ad oggi, il Revlimid ha dimostrato differenze rispetto la talidomide sulla sicurezza. Sonnolenza, stitichezza e neuropatia effetti collaterali molto comuni riscontrati con l uso di talidomide sono, invece, meno frequenti con l uso di Revlimid. Esso non sembra causare difetti sulle nascite, 14 15
al contrario di ciò che accadeva in passato con la talidomide anche se, però, si tratta di un suo analogo. Ulteriori studi ancora in fase di attuazione stanno esaminando i rischi sulle nascite. Mentre questi studi sono in fase di conduzione, un programma di gestione rischi chiamato RevAssist è stato designato per prevenire l esposizione a tale farmaco durante la gravidanza. Solo medici e farmacisti registrati possono prescrivere e dispensare il Revlimid attraverso il RevAssist. Questo programma prevede che le pazienti di sesso femminile potenzialmente fertili vengano sottoposte ad un test di gravidanza e che compilino un consenso informato prima dell assunzione di Revlimid. Sia le pazienti di sesso femminile potenzialmente fertili che i pazienti di sesso maschile devono eseguire mensilmente un intervista telefonica. I medici devono controllare i test di gravidanza, fare prescrizioni ogni 28 giorni, e segnalare all FDA degli Stati Uniti qualsiasi caso di gravidanza. Le informazioni circa la sicurezza del Revlimid sono derivate da precedenti studi clinici e dato che molti studi sono ancora in fase di svolgimento non possono essere date delle conclusioni definitive. I maggiori effetti collaterali sono elencati nella lista in basso, dal più frequente al meno frequente. Stitichezza Neutropenia Diarrea Trombocitopenia Eruzione cutanea Astenia Trombosi venosa profonda (TVP) Si ricordi di riferire al Suo medico qualsiasi cambiamento relativo al suo stato di salute. Diminuzione di Piastrine trombocitopenia I pazienti che assumono il Revlimid possono essere soggetti ad una condizione chiamata trombocitopenia: un basso livello di piastrine nel sangue. Le piastrine aiutano il sangue a coagulare; se presenti in piccola quantità possono causare ferimenti, sanguinamenti, ed una guarigione più lenta. Prevenzione e Trattamento di Diminuzione di Piastrine. Lei dovrebbe informare il Suo medico nel caso in cui si verifichino ferite o sanguinamenti eccessivi. Queste condizioni possono regredire mediante trasfusioni, a discrezione del Suo medico. 16 17
Diminuzione di Globuli Bianchi neutropenia I pazienti che assumono il Revlimid possono essere soggetti ad una condizione chiamata neutropenia: un basso numero di globuli bianchi (neutrofili) nel sangue. I neutrofili combattono le infezioni; se presenti in piccola quantità possono causare sintomi da raffreddamento, mal di gola e lesioni orali. Prevenzione e Trattamento di Diminuzione di Globuli Bianchi. Lei dovrebbe informare il Suo medico nel caso in cui si manifestassero febbre, mal di gola, o lesioni orali. La febbre è il sintomo che solitamente indica un infezione in una persona neutropenica. Si tratta di un importante segnale che necessita un attenzione immediata da parte del medico. Il trattamento della neutropenia dipende dalla sua causa e gravità. Qualche volta il midollo osseo riprende la sua normale funzionalità senza ricorrere ad alcun trattamento. La neutropenia che accompagna le infezioni virali (come ad esempio l influenza) può essere transitoria e risolversi alla scomparsa dell infezione. La neutropenia lieve generalmente non ha sintomi e potrebbe non richiedere trattamento. Astenia L astenia si manifesta comunemente mediante terapia con Revlimid. Sebbene l astenia generalmente non sia grave occorre prestare particolare attenzione se Lei sta azionando macchinari o si trovi alla guida di un automobile. Prevenzione e Trattamento dell Astenia La gestione dell astenia può includere terapia di supporto a discrezione del Suo medico. Gli effetti dell astenia possono essere minimizzati mantenendo: Un livello moderato di attività Una dieta accurata, corretta e con un giusto apporto di liquidi Un consistente orario di riposo Delle regolari visite con il Suo medico o chi provvede alla Sua salute per discutere il problema dell astenia. Trombosi Venosa Profonda La Trombosi venosa profonda (TVP) è una condizione grave e che mette in pericolo di vita. La TVP è un coagulo di sangue in una vena profonda dallo spessore ridotto (solitamente accade nella gamba o coscia, e molto occasionalmente nel collo o nella parte superiore del braccio). Un ostruzione sanguigna causata da una TVP può rompersi, dando luogo a frammenti (emboli) che 18 19
viaggiano lungo il corrente circolatorio verso cuore e polmoni. Tale evento è molto pericoloso. Se Lei inizia ad assumere del Revlimid e accusa calore, gonfiore, rossore, difficoltà a respirare, e/o malessere alle estremità, lo notifichi al più presto al Suo medico. Prevenzione e Trattamento di TVP Lei è pregato di contattare il Suo medico nel caso in cui dovessero verificarsi sanguinamenti e/o rossori e/o dolore alle gambe o coscie. Il Suo medico esaminerà la sua condizione al fine di determinare se si tratta di una TVP oppure no. Il trattamento di una TVP può dipendere sia dalla sua localizzazione sia dalle condizioni generali. Il Suo medico potrà prescriverle un farmaco per evitare che il trombo si estenda. Eruzione cutanea L eruzione cutanea è un problema serio. Sebbene si verifichi raramente, si tratta di una condizione potenzialmente pericolosa e può essere lieve inizialmente per poi divenire più grave. La scelta dei farmaci può variare a seconda che si tratti di un lieve rossore con lesioni minime su una piccola area o di una desquamazione dell intera pelle. Le eruzioni cutanee possono apparire improvvisamente nei pochi minuti successivi all assunzione del farmaco, oppure dopo ore o giorni. Prevenzione e Trattamento dell Eruzione Cutanea Lei è pregato di notificare al Suo medico un caso di eruzione cutanea. La valutazione corretta di un eruzione cutanea richiede una visita medica di un dottore o di un professionista. Se adeguatamente scoperta e curata, l eruzione cutanea può essere reversibile. Altri effetti collaterali che si possono manifestare attraverso l associazione Revlimid /desametasone I maggiori studi menzionati sopra indicano il beneficio del Revlimid in fase di recidiva, in combinazione con desametasone. E importante essere consapevoli che possono verificarsi tossicità maggiori rispetto all utilizzo del solo Revlimid. Gli effetti collaterali che possono verificarsi con l utilizzo di Revlimid, in associazione con desametasone, includono debolezza muscolare, ansia, agitazione, aritmie cardiache, nausea, glicemia, enzimi epatici elevati, stitichezza e/o diarrea. I dettagli completi riguardanti il desametasone sono discussi in un libretto separato. Ricordi di discutere qualsiasi cambiamento del suo stato di salute con il Suo medico o con un suo collaboratore. Una riduzione della dose di Revlimid può apportare cambiamenti sull efficacia del trattamento? E importante comunicare apertamente con il Suo medico o con medici specializzati 20 21
e tenere regolari appuntamenti per il mantenimento della terapia con Revlimid. Il Suo medico può decidere di modificare la dose di Revlimid come parte di un piano complessivo per controllare un particolare effetto collaterale da Lei riportato. La dose usata nella Fase III di studi clinici è di 25 mg al giorno. Se Lei riporta un grave effetto collaterale, il Suo medico può modificare la dose prevista dal piano terapeutico al fine di ridurre la gravità degli effetti collaterali mantenendo il trattamento. Come viene somministrato il Revlimid? Revlimid viene somministrato in capsule. Il dosaggio più comune usato nel trattamento del mieloma multiplo è 25 mg somministrato oralmente nei giorni 1 21 e ripetuto ogni 28 giorni. Le dosi vengono modificati in relazione agli effetti collaterali. Linea diretta dell IMF: Solo per USA & Canada: 800-452-CURE (2873) Altrove: 818-487-7455 Sito web dell IMF: www.myeloma.org Notizie sull IMF Una persona può fare la differenza, Due possono fare un miracolo. Brian D. Novis Fondatore dell IMF Il mieloma è un piccolo conosciuto, complesso, e spesso diagnosticato erroneamente tumore del midollo osseo che colpisce e distrugge l osso. Il Mieloma colpisce approssimativamente 750.000 persone nel mundo. Mentre al momento non vi è una cura per il mieloma, i medici stanno testando molti approcci in grado di aiutare i pazienti affetti da questa patologia a vivere meglio e più a lungo. The International Myeloma Foundation (IMF) fu fondata nel 1990 da Brian e Susie Novis dopo che a Brian fu diagnosticato il mieloma all età di 33 anni. Era il sogno di Brian che i pazienti futuri avessero un facile accesso alle informazioni mediche ed un supporto psicologico durante la loro battaglia contro il mieloma. Egli fondò l IMF allo scopo di raggiungere 3 obiettivi: trattamento, istruzione, e ricerca. Cercò di fornire un largo spettro di servizi per i pazienti, le loro famiglie, gli amici e i medici. Sebbene Brian morì 4 anni dopo il suo esordio di malattia, il suo sogno non morì. Oggi l IMF raggiunge un numero di membri internazionali maggiore a 135.000. L IMF era la prima organizzazione dedicata solamente al mieloma, e oggi rimane la più grande. 22 23
L IMF fornisce programmi e servizi al fine di aiutare la ricerca, le diagnosi, il trattamento, e la gestione del mieloma. L IMF si assicura che nessuno debba combattere il mieloma da solo. Noi ci preoccupiamo dei pazienti di oggi, mentre lavoriamo verso la cura di domani. Come l IMF può aiutarti? EDUCAZIONE DEL PAZIENTE PACCHETTO INFORMATIVO Il nostro Pacchetto-Informazioni sull IMF (gratuito) fornisce informazioni comprensive sul mieloma, le opzioni di trattamento, la gestione della malattia, e servizi dell IMF. Esso include il nostro acclamato Guida del paziente. ACCESSO INTERNET Collegarsi al sito www.myeloma.org (disponibile 24 ore su 24) per avere accesso alle informazioni sul mieloma, l IMF, l istruzione e programmi di supporto. IL FORUM ON-LINE SUL MIELOMA Interagisca con il Gruppo di Discussione Internet dell IMF connettendosi al sito www. myeloma.org/listserve.html per condividere le sue esperienze e pensieri. MYELOMA MINUTE Si iscriva a questo opuscolo settimanale gratuito che Le verrà recapitato via mail per avere informazioni minuto per minuto sul mieloma. SEMINARI PER PAZIENTI E FAMILIARI Si incontri con i principali esperti nel trattamento del mieloma per conoscere i recenti sviluppi nella terapia e nella ricerca. MYELOMA MATRIX Questo documento, disponibile via web e in forma cartacea, è comprensivo di guida ai farmaci in sviluppo per il mieloma. BOLLETTINO D INFORMAZIONE GIORNALIERO SUL MIELOMA Il nostro bollettino d informazione trimestrale è disponibile gratis per la sottoscrizione. SUPPORTO LINEA DIRETTA DEL MIELOMA: 800-452-CURE (2873) La linea diretta dell IMF, gratis negli Stati Uniti e in Canada è fornita di personale qualificato e specialistico ed in frequente interazione con i membri del nostro gruppo scientifico consultivo. GRUPPO DI SUPPORTO Una rete mondiale di più di 100 gruppi di supporto organizza regolari incontri per i membri del gruppo del mieloma e incontri annuali di supporto per i leaders dello stesso. RICERCA BANK ON A CURE Questa banca di DNA fornirà dati genetici di ricerca per lo sviluppo di nuovi farmaci. IL SISTEMA INTERNAZIONALE DI STADIAZIONE (ISS) Questo sistema aggiornato di stadiazione del mieloma migliorerà la capacità dei medici di selezionare il trattamento più appropriato per ogni paziente. DONAZIONE PER LA RICERCA Conducendo ricerche in collaborazione con tutto il mondo e ottenendo straordinari risultati, il programma di donazioni dell IMF sostiene i ricercatori minori e maggiori lavorando su un vasto numero di progetti. L IMF ha attirato molti investitori giovani nel campo del mieloma, che sono rimasti attivi nel campo di ricerca per la cura dello stesso. 24 25
Glossario Agente Alchilante: Agente che previene la crescita e la divisione di nuove cellule tumorali inibendo la loro abilità di replicare le cellule del DNA. Agente Immunomodulatore: Farmaco che colpisce, migliora o sopprime il sistema immunitario. Anemia: Basso livello di globuli rossi nel flusso sanguigno. Anticorpo: Proteina prodotta da alcuni globuli bianchi del corpo che aiuto a combattere l infezione. Cellula: La più piccola unità della vita. Ogni organo umano comprende milioni di cellule microscopiche. Cellula stromale: Cellule strutturali del midollo osseo che aiutano nel supporto e nella nutrizione delle cellule prodotte dal sangue. Citochina: Fattore di crescita prodotto dalle cellule T che stimola la crescita di cellule T e B. Effetto collaterale: Effetto causato dal trattamento con un farmaco. Il termine solitamente si riferisce ad un effetto non desiderato, ma alcuni effetti collaterali possono portare beneficio. Enzima: Particolare tipo di proteina che causa reazioni chimiche di altre sostanze senza subire un cambiamento nel processo. Fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF): Fattore di crescita che promuove lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi) Globulo bianco: Cellula prodotta dal midollo osseo che aiuta a combattere infezioni e/o malattie, Globulo rosso: Cellula del sangue che porta ossigeno dai polmoni in tutto il corpo. Immunoglobulina: Anticorpo. Interleuchina: Diverse citochine coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule di mieloma. Lesioni litiche: Frantumazione o distruzione delle cellule. Linfocita: Particolare tipo di globulo bianco, principalmente la cellula B la quale produce immunoglobuline e cellule di tipo T, che a loro volta producono citochine e interleuchine. Include anche cellule killer naturali (cellule NK). Si tratta, inoltre, di un particolare tipo di linfocita con enzimi che possono uccidere cellule tumorali o cellule microbiche. Midollo osseo: Tessuto molle e spugnoso che si trova nelle ossa più grandi e che produce globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Mieloma multiplo: Tumore che nasce dalle plasmacellule nel midollo osseo. Le plasmacellule, nei pazienti affetti da mieloma multiplo, formano anticorpi anomali, i quali possono danneggiare l osso, il midollo osseo e altri organi. Neuropatia periferica: Mancanza di sensibilità, parestesie, e/o dolore a mani, piedi, gambe, e/o braccia. Neutrofilo: Globulo bianco. Neutropenia: Basso livello di globuli bianchi nel flusso sanguigno. Neutropenia febbile: Presenza di un basso numero di neutrofili nel sangue associato a febbre, indicante probabilmente la presenza di un infezione. Piastrina: Elemento nel sangue che aiuta a coagulare e a riparare i tessuti dei vasi sanguigni danneggiati. Plasmacellula: Particolare tipo di globulo bianco che produce anticorpi. Plasmocitoma: Tumore costituto da plasmacellule tumorali. Proteina: Gruppo di elementi che può formare una cellula. Proteina monoclonale (proteina M): Proteina anomala prodotta da cellule di mieloma che si accumula nell osso e nel midollo osseo danneggiandoli. Un alto livello di Proteina M indica che le cellule di mieloma sono presenti in grande quantità. Trombocitopenia: Basso livello di piastrine nel sangue. Ciò può causare contusioni o sanguinamenti così come un ritardo nella cicatrizzazione. 26 27