Decreto Dirigenziale , n. 198 RETE PER LA CURA DELLE MALATTIE RARE: STRUTTURAZIONE DELLA RETE DEI CENTRI DI RIFERIMENTO

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1 Decreto Dirigenziale , n. 198 RETE PER LA CURA DELLE MALATTIE RARE: STRUTTURAZIONE DELLA RETE DEI CENTRI DI RIFERIMENTO PER LA DIAGNOSI E LA CURA DI PAZIENTI CON CODICE DI ESENZIONE RDG020, RDG030 (DISORDINI EREDITARI TROMBOFILICI, MALATTIE EMORRAGICHE CONGENITE) IL DIRIGENTE PREMESSO. a) che nelle malattie rare (Decreto ministeriale [DM] n. 279 del 18 maggio 2001) sono compresi i disordini ereditari trombofilici e quelli emorragici (emofilia, malattie emorragiche congenite [MEC]). Tali disordini hanno codici comuni di esenzione (RDG020/RDG030). b) che il Decreto Legislativo 24 aprile 1998 n.124, il Piano Nazionale Malattie Rare , approvato in Conferenza Stato-Regioni il 16 ottobre 2014, la Rete Nazionale delle Malattie Rare (prevista dal DM n. 279/01) ed il DPCM del , analizzano gli aspetti più critici dell assistenza ai pazienti con disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030, focalizzando l attenzione sull organizzazione della Rete e dei Presidi, sul sistema di monitoraggio, sui problemi legati alla codifica delle malattie rare e alle banche dati, ma soprattutto sul percorso diagnostico e assistenziale, non dimenticando gli strumenti per l innovazione terapeutica e il ruolo delle Associazioni, ed enfatizzando l importanza di sviluppare azioni di prevenzione; di attivare la sorveglianza; di migliorare gli interventi volti alla diagnosi e alla terapia, e di promuovere l'informazione e la formazione nel settore. CONSIDERATO a) che per la Regione Campania, gli aspetti quantitativi dei disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030 sono i seguenti: - i disordini ereditari trombofilici (deficit di Prot. C/Prot. S, deficit di antitrombina; mutazione del fattore V [FV Leiden], mutazione C20210A della protrombina, etc.) sono presenti nel 2-4% della popolazione campana; causano tromboembolismo venoso (specie a seguito di traumi/interventi chirurgici, di uso di contraccettivi orali/terapia ormonale sostitutiva etc.) e poli-abortività, e obbligano all utilizzo cronico di warfarin (con necessità di continuo monitoraggio di laboratorio dell effetto del farmaco) o di farmaci ad alto costo (anticoagulanti orali diretti). - l'emofilia è malattia emorragica congenita trasmessa attraverso il cromosoma X e caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione: fattore VIII (emofilia di tipo A), o fattore IX (emofilia di tipo B). L'emofilia A è 4-5 volte più frequente, nella popolazione generale, dell'emofilia B. Il difetto di Fattore VIII o IX può portare ad episodi emorragici di intensità, pericolosità e frequenza variabile, spontanei o secondari a traumi anche minimi. - le MEC, (malattie emorragiche congenite), la più frequente delle quali è il deficit di fattore VII della coagulazione, sono trasmesse come caratteri autosomici recessivi e sono più rare dell emofilia A. - In base ai dati forniti dal Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite (aggiornamento 2014), i pazienti, con emofilia e con MEC, viventi in Campania sono 946, così suddivisi: Emofilia A 359 Emofilia B 69 Malattia di von willebreand 181 Deficit di Fattore VIII 141 Deficit Rari 118 Piastronopatie 78 TOTALE 946

2 VISTO a) che a far data dal 1999, la Regione Campania ha deliberato che la propria Rete dei Centri di Riferimento per le Emocoagulopatie (cioè, dei Centri per la cura dell emofilia e delle MEC) fosse costituita da un Centro di Riferimento presso la Clinica Medica dell A.O.U. "Federico II"; uno presso il Servizio Trasfusionale del P.O. "San Luca", di Vallo della Lucania, ASL SA; uno presso il Dipartimento di Ematologia dell A.O. "Santobono-Pausilipon", e uno presso l Ematologia dell Ospedale S. Giovanni Bosco, ASL NA 1 Centro. b) che per le competenze nel settore, il deliberato Regionale del 1999 ha identificato il Centro presso l A.O.U. "Federico II" quale Centro di Coordinamento Regionale per le Emocoagulopatie e confermato con DGRC. n. 81 dello c) che l ancor vigente strutturazione della Rete dei Centri di Riferimento per le Emocoagulopatie della Regione Campania prevede che il Centro di Coordinamento presso l A.O.U. "Federico II" riceva i piani di prescrizione di farmaci da parte degli altri Centri (debito informativo), li elabori; ne condivida il contenuto con l Unità Operativa Dirigenziale 06 Politiche del Farmaco e Dispositivi della Regione, e ne fornisca il resoconto all Osservatorio Epidemiologico Regionale e, attraverso tale tramite, all Istituto Superiore di Sanità [ISS]. RITENUTO a) che la gestione integrata (diagnosi e terapia) dell emofilia e delle MEC è complessa ed è affidata a clinici con competenze specifiche nel settore delle malattie emorragiche, pena insuccessi terapeutici -con rischio di gravi complicanze per i pazienti- e di costi elevati per il SSR. b) che per quanto concerne quest ultimo punto, va ricordato che, al pari della terapia dei disordini ereditari trombofilici con farmaci anticoagulanti orali diretti, la terapia dell emofilia e delle MEC prevede l utilizzo di farmaci ad alto costo sia nella profilassi in cronico -mediante piani terapeutici- che nei protocolli di terapia per la gestione delle emergenze/urgenze. c) che in riferimento all Accordo tra il Governo, le Regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano per malattie emorragiche congenite (MEC). rep. atti n. 66/CSR del 13/03/2013 recepito in Campania dal Decreto del Commissario ad Acta n. 145 del , le reti delle malattie rare e le reti delle MEC si devono necessariamente uniformare; d) che con l attuale atto, si intende: 1) fornire ai pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030 un assistenza globale e uniforme sull intero territorio regionale, 2) razionalizzare l utilizzo delle risorse disponibili attraverso una Rete di strutture e di esperti in possesso di elevati ed omogenei standard di competenza nella gestione di queste patologie. Alla stregua dell istruttoria compiuta da Responsabile del procedimento nonché dell espressa dichiarazione di regolarità della stessa resa dal Dirigente dell UOD 06 Politica del farmaco e dispositivi DECRETA Per i motivi di cui in premessa che si intendono integralmente riportati: 1) di strutturare l assistenza per i pazienti affetti da disordini ereditari trombofilici o con difetti ereditari della coagulazione (emofilia, MEC) in una Rete di Centri secondo il modello hub and spoke. In base a tale modello, l attività dei Centri per la diagnosi e la cura dei difetti ereditari con codici di esenzione RDG020/RDG030, strutturata su scala provinciale, viene coordinata da un Centro Regionale di Riferimento e di Coordinamento (CRRC) come da Allegato tecnico parte integrante e sostanziale del presente atto. 2) all intera Rete di Centri è fatto obbligo del costante presidio assistenziale, anche in regime di emergenza/urgenza, ai pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030 ed ai loro familiari, nonché di

3 fornire alla Regione indicazioni, indirizzi di politica sanitaria, e appropriati mezzi di verifica e di monitoraggio finalizzati a: - soddisfare le crescenti esigenze dei pazienti afferenti ai Centri, - armonizzare tali esigenze con le esigenze prioritarie dell intera Rete per la cura delle malattie rare di concerto con il Centro di Coordinamento malattie rare. 3) al Centro Hub CRRC sono assegnate funzioni di coordinamento, d indirizzo e di verifica, -in momenti diversi dell iter diagnostico e terapeutico e secondo i diversi livelli di complessità assistenziali -, dell attività dei Centri Spoke, specie per ciò che riguarda l appropriatezza prescrittiva e la spesa farmaceutica, tenendo anche conto: - dei servizi ritenuti essenziali per i pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030, - della necessità di fornire, a livello dei singoli Centri, un assistenza integrata 4) d inviare il presente Decreto a tutte le Aziende Sanitarie Locali del Sistema Sanitario Regionale, alle UU.OO.DD Assistenza territoriale, Assistenza ospedaliera e Politica del farmaco e dispositivi, per quanto di rispettiva competenza, nonché all'ufficio competente per la pubblicazione nella sezione trasparenza Casa di vetro del sito istituzionale della Regione Campania. Allegato tecnico: RETE REGIONALE DEI CENTRI DI RIFERIMENTO REGIONALI PER LA DIAGNOSI E LA CURA DI PAZIENTI CON CODICE DI ESENZIONE RDG020/RDG030 1) STRUTTURA DELLA RETE ED IDENTIFICAZIONE DEL C.R.R.C. (CENTRO REGIONALE DI RIFERIMENTO E DI COORDINAMENTO). 2) CENTRO HUB: FUNZIONI E COMPITI DEL CENTRO DI COORDINAMENTO. 3) CENTRI SPOKE: FUNZIONI E COMPITI. 4) MODALITÀ APPLICATIVE E NORME TRANSITORIE. 1. STRUTTURA DELLA RETE ED IDENTIFICAZIONE DEL CRRC (CENTRO REGIONALE DI RIFERIMENTO E DI COORDINAMENTO) Sulla base delle richieste delle Associazioni dei pazienti e dei Referenti degli attuali Centri di Riferimento Regionale per le Emocoagulopatie (vedi: resoconto integrale n. 61 della seduta di audizione V Commissione Consiliare Permanente del 20 febbraio 2017), e tenendo conto delle conoscenze sulle dimensioni del bacino di utenza per il funzionamento ottimale di un Centro per le malattie rare, con il presente atto la Regione Campania definisce un piano di organizzazione dei Presidi di Rete presso i quali si certificano e si curano le malattie con codice di esenzione RDG020/RDG030. Tale Rete è così distribuita: a. AZIENDA OSPEDALIERA UNIVERSITARIA "FEDERICO II" Indirizzo: VIA S. PANSINI, NAPOLI Med. Certificatore: DI MINNO G. (Tel: Fax: e_mail: diminno@unina.it) b. AZIENDA OSPEDALIERA DI RILIEVO NAZIONALE "SANTOBONO - PAUSILIPON - ANNUNZIATA" Indirizzo: VIA DELLA CROCE ROSSA, NAPOLI Med. Certificatore: SCHIAVULLI M. (Tel: Fax: fax fax - e_mail: mischiavulli@gimail.com) c. AZIENDA OSPEDALIERA "S. ANNA E S. SEBASTIANO" Indirizzo: VIA F. PALASCIANO CASERTA Med. Certificatore: FEMIANO C. (Tel: Fax: e_mail: medicinainterna@ospedale.caserta.it) d. AZIENDA OSPEDALIERA "S. GIUSEPPE MOSCATI" Indirizzo: CONTRADA AMORETTA AVELLINO

4 Med. Certificatore: CANTORE N. (Tel: Fax: e_mail: n.cantore@virgilio.it) e. AZIENDA OSPEDALIERA "G. RUMMO" Indirizzo: VIA PACEVECCHIA, BENEVENTO Med. Certificatore: VALLONE R. (Tel: Fax: - e_mail: roberto.vallone@ao-rummo.it) Il Centro presso l A.O.U. "Federico II" è identificato quale Centro Hub della Rete per la diagnosi e la cura di pazienti con disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030. In fase di prima applicazione del presente decreto, il Centro operante presso l A.O.U. "Federico II ed il Centro operante presso l Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "Santobono-Pausilipon-Annunziata sono identificati quali soli Centri prescrittori per l emofilia e le MEC. Essi sono quindi abilitati all emissione di specifici piani terapeutici e all eventuale validazione di piani terapeutici per l emofilia e le MEC formulati per pazienti campani da parte di Centri localizzati fuori della Regione. Con il presente atto si fa obbligo al Centro operante presso l Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "Santobono-Pausilipon-Annunziata di fornire semestralmente al centro HUB i dati riguardanti la validazione da parte di detto Centro di Piani terapeutici per pazienti campani formulati da Centri localizzati fuori della Regione. Dei Centri di Riferimento Regionale per le Emocoagulopatie identificati dalla Regione Campania nel 1999, i Centri localizzati presso l ASL NA 1 e presso l ASL SA di Vallo della Lucania, non essendo riconosciuti per la certificazione di malattie rare, non sono presenti nell attuale Rete per la cura di pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030. In fase di prima applicazione del presente decreto, allo scopo di andare incontro alle necessità dei pazienti con difetti ereditari della coagulazione (emofilia e MEC) afferenti presso queste due Sedi, esse vengono inquadrate quali SEDI OPERATIVE A DISTANZA DEL CRRC operante presso l A.O.U. "Federico II. Mentre la prescrizione della profilassi a lungo termine e la terapia di pazienti con difetti ereditari della coagulazione (emofilia e MEC) nonché l eventuale validazione di piani terapeutici per pazienti campani formulati da Centri localizzati fuori della Regione resta appannaggio dei Centri della Rete operanti presso: l A.O.U. "Federico II e presso l Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "Santobono-Pausilipon- Annunziata, si fa obbligo al CRRC di identificare - con i responsabili delle due SEDI OPERATIVE A DISTANZA DEL CRRC -, le modalità più opportune per garantire la certificazione di malattia e un omogenea assistenza di pazienti con emofilia o con MEC sull intero territorio regionale. 2. CENTRO HUB: FUNZIONI DEL CENTRO DI COORDINAMENTO Si fa obbligo al CRRC di sorvegliare sull applicazione, a livello delle singole Aziende Sanitarie, delle linee di indirizzo della programmazione regionale in materia di pazienti con disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030. Si fa anche obbligo al CRRC di identificare e mettere a disposizione, per le esigenze dell intera Rete Regionale, le competenze multi-specialistiche (ortopediche, chirurgiche, fisiatriche, odontoiatriche, ecografiche/angiologiche, infettivologiche, pediatriche, psicologiche e di assistenza sociale) per la gestione integrata e la cura globale di pazienti con disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030 (e dei loro familiari). Per tali pazienti e loro familiari, è fatto obbligo al CRRC di finalizzare le attività dei Centri Spoke all obiettivo di garantire standard qualitativi alti e omogenei nelle prestazioni erogate in ambito regionale (gestione delle emergenze; prescrizione della profilassi a lungo termine e/o della terapia per la copertura di emorragie intercorrenti etc). A tal fine, compiti di pertinenza del CRRC, in collaborazione con l Unità Operativa Dirigenziale 06 Politiche del Farmaco e Dispositivi della Regione sono: - coordinamento delle attività della Rete dei Centri e dei Presidi ospedalieri finalizzati a garantire la tempestiva diagnosi e l appropriata cura in cronico e in regime di emergenza/urgenza (mediante l adozione di protocolli di intervento e di piani formativi concordati con la Rete regionale delle emergenze) per pazienti affetti da disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030;

5 - sempre per pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030, pronta disponibilità telefonica di uno staff medico esperto, 24 ore su 24, per la gestione di urgenze mediche e chirurgiche da parte dei Centri Spoke, della Rete ospedaliera regionale e della Rete regionale delle emergenze; - per l intera Rete regionale, attività diagnostica molecolare con particolare attenzione alla diagnostica prenatale-, per l identificazione di portatori di specifiche mutazioni. Counselling genetico di II livello per i pazienti e le loro famiglie; - in collaborazione con l Unità Operativa Dirigenziale 06 Politiche del Farmaco e Dispositivi della Regione, garantire la produzione di indicatori di efficacia/efficienza per l implementazione ed il corretto utilizzo di programmi di profilassi primaria e secondaria, di immunotolleranza, nonché di nuovi percorsi e strategie terapeutiche; - coordinamento e verifica dell attività dei Centri Spoke nella gestione dei percorsi per il ricovero in degenza ordinaria ed in Day-Hospital di pazienti affetti da disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030; - definizione delle modalità di approvvigionamento e di distribuzione della terapia sostitutiva e non sostitutiva per la gestione dell emofilia e delle MEC, attraverso la costituzione di una Rete Regionale di interscambio di prodotti fra Aziende Sanitarie. Le modalità operative di costituzione di tale attività saranno sviluppate da un apposito gruppo di lavoro; - elaborazione e analisi dei dati riguardanti i Piani terapeutici per emofilia e per MEC formulati per pazienti campani da parte di Centri localizzati fuori della Regione; - in collaborazione con i centri Spoke e con l Unità Operativa Dirigenziale 06 Politiche del Farmaco e Dispositivi della Regione, aggiornamento e implementazione del Registro Regionale dei pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030 e verifica dei flussi informativi al governo del sistema (Centro di Coordinamento per le Rete delle Malattie Rare della Regione); - sotto la supervisione del Coordinamento per le Rete delle Malattie Rare, verifica dei flussi informativi a strutture sovra-regionali (p.es. ISS; Associazione Italiana Centri Emofilia, [AICE]) e ad organismi internazionali preposti alla diagnosi e alla cura dei disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG CENTRI SPOKE: FUNZIONI E COMPITI Utilizzando risorse interne al Centro e in accordo con il CRRC, tali centri hanno il compito d identificare i percorsi atti a garantire assistenza, cura, check-up periodici, e riabilitazione di pazienti affetti da disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG030; Tramite gli istituti contrattuali vigenti, l identificazione di percorsi idonei a garantire l assistenza globale al paziente in ambito locale; Sotto la supervisione del CRRC: - l identificazione e gestione di percorsi per il ricovero in ambiente ospedaliero e per l effettuazione di interventi chirurgici minori e maggiori (questi ultimi, soprattutto in urgenza); - disponibilità, 24 ore su 24, di competenze mediche per la gestione di quadri clinici in regime di emergenza/urgenza (mediante l adozione di piani formativi e l uso di protocolli concordati con la Rete delle emergenze); - esecuzione di esami indispensabili per la diagnosi ed il monitoraggio della terapia (incluso il monitoraggio di inibitori) di pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030; - organizzazione di corsi di auto-infusione domiciliare; - promozione, in collaborazione con le Aziende Sanitarie e le Associazioni dei pazienti, di programmi di informazione e di formazione rivolti a pazienti, a

6 operatori sanitari e ad Associazioni di volontariato, sul tema della diagnosi e della cura di pazienti affetti da disordini ereditari con codice di esenzione RDG020/RDG MODALITÀ APPLICATIVE E NORME TRANSITORIE. I Direttori Sanitari delle Aziende dovranno, entro tre mesi dal recepimento del presente Decreto, confermare o no le Unità Operative proposte come sede del Centro, nonché, in caso affermativo, indicare/confermare, d intesa con i Responsabili delle stesse, il nominativo del medico referente del Centro. Entro un anno i Direttori Sanitari dovranno garantire che venga condotta, insieme ai Referenti dei Centri, un analisi sulla situazione degli stessi, con identificazione delle maggiori criticità. Sempre a cura dei Direttori Sanitari, va presentato un programma che espliciti le azioni necessarie per il superamento delle criticità e per il raggiungimento degli obiettivi previsti dal presente Decreto. Al termine di questa prima fase organizzativa, al fine di identificare modalità operative ottimali, si identificheranno funzioni finalizzate al miglioramento della Rete. Tale attività sarà svolta da un Gruppo Tecnico presieduto dal Responsabile dell Unità Operativa Dirigenziale 06 Politiche del Farmaco e Dispositivi della Regione Campania -in qualità di Delegato del Direttore Generale per la Tutela della salute ed il coordinamento del SSR-, e costituito dal Coordinatore della rete Regionale per la cura delle Malattie Rare e dal responsabile del Centro Hub per la cura di pazienti con codice di esenzione RDG020/RDG030 e da un funzionario della dell Unità Operativa Dirigenziale 06 Politiche del Farmaco e Dispositivi. Il Gruppo Tecnico, che si riunirà trimestralmente, valuterà, in prima istanza, le criticità identificate nei servizi della Rete e le azioni ritenute utili dalle Direzioni Sanitarie per il raggiungimento degli obiettivi previsti dal presente Decreto. Verranno quindi esaminate le modalità di espletamento -da parte del Centro Hub-, delle funzioni di indirizzo e di verifica dell appropriatezza prescrittiva e della spesa farmaceutica dei Centri Spoke (e delle Sedi Operative a distanza del CRRC) nonché l elaborazione e l analisi dei dati riguardanti i casi/anno di Piani terapeutici per emofilia o per MEC formulati per pazienti campani da parte di Centri localizzati fuori della Regione e validati da Centri Campani. Con il presente atto si dà mandato all Unità Operativa Dirigenziale 06 Politiche del Farmaco e Dispositivi di predisporre apposita circolare per informare i medici di medicina generale, i pediatri di libera scelta e le farmacie: a) della indispensabilità della validazione -prima della consegna al paziente del prodotto prescritto- di Piani terapeutici per emofilia o per le MEC formulati per pazienti campani da parte di Centri localizzati fuori della Regione; b) del fatto che tale validazione possa esclusivamente aver luogo da parte del Centro operante presso l A.O.U. "Federico II o di quello operante presso l Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "Santobono- Pausilipon-Annunziata.