Le Infrastrutture di Ricerca Europee per la Salute Pubblica ed il Ruolo dell ISS nel Coordinamento dei Nodi Nazionali

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1 Le Infrastrutture di Ricerca Europee per la Salute Pubblica ed il Ruolo dell ISS nel Coordinamento dei Nodi Nazionali Filippo Belardelli Istituto Superiore di Sanità Promuovere la Medicina Traslazionale attraverso le Infrastrutture dedicate alla Salute e alla Ricerca 14 Febbraio 2012, Istituto Superiore di Sanità

2 Le Infrastrutture di Ricerca Europee ECRIN, BBMRI ed EATRIS: creazione e sviluppo dei Nodi Nazionali I Progetti Pilota IATRIS Riflessioni, problemi e prospettive

3 ECRIN, BBMRI, EATRIS Dopo aver partecipato alle fasi preparatorie ( ), l ISS coordina, dal giugno 2010 (su incarico del Ministero della Salute, in accordo con il MIUR) i Nodi Nazionali

4 Stato attuale IR progettuale Fase Progetto europeo Fase Preparatoria (PP) Fase Sviluppo (IA) Fase impleme entazione ERIC -MoU -Statuto -Documenti tecnico- scientifici Fase operativa Consorzio Europeo di Ricerca (ERIC)

5 OBIETTIVI di ECRIN favorire la ricerca clinica in Europa, soprattutto di natura no-profit, attraverso la fornitura di servizi e consulenze specificatamente dedicati ai trial clinici multinazionali accessibilità, qualità, efficienza e competitività della ricerca clinica capacità di attrarre fondi ed interesse da parte delle industrie e di altre fonti di finanziamento

6 STORIA ECRIN-RKP ( ) identifying bottlenecks ECRIN-TWG ( ) developing know-how ECRIN-PPI ( ) building the infrastructure and supporting pilot multinational trials ECRIN-ERIC (2012->..) operating the ESFRI-roadmap infrastructure for multinational trials ECRIN-Integrating Activity ( ) expanding connections

7 ATTIVITA ECRIN ECRIN supporta ricerca clinica multinazionale attraverso la fornitura di consulenza e di servizi La fase preparatoria di ECRIN ha coinvolto 14 paesi e nella attuale fase di Integrating activity si amplia a 33 paesi europei ECRIN si basa sulla connessione tra nodi nazionali

8 ORGANIZZAZIONE nodi nazionali CRC DM CRC GMP CRC CRC

9 ECRIN-nodo nazionale Coordinatore: Flavia Pricci, ISS

10 Key Components of biobanks Human biological samples and data Analysis tools Infrastructure Aim Serum Basic research Life sciences PBMC Healthy Population DNA Antibodies Affinity binders Recomb. proteins Sample storage Targets for Drug discovery Patients FFPE tissues Frozen tissues Cells Gene clone collections* sirna libraries* Cell lines* Model organisms* Data storage Biocomputing Biomarkers for Drug development New diagnostics Personalized medicine Fam. history Lab. param. Treatm. outcome Lifestyle Aula Bovet Dicembre 2011

11 Cosa è BBMRI BBMRI è una IR pan-europea costituita da biobanche, esistenti e di nuova costituzione, e da risorse biomolecolari e tecnologiche complementari, integrato in una cornice europea di regole etiche, legali e sociali Lo scopo di BBMRI è di garantire l accesso sicuro alle risorse biologiche necessarie per le attività di ricerca/sviluppo correlate alla salute, volte a migliorare la prevenzione, la diagnosi e il trattamento delle malattie Obiettivo finale è quindi aumentare l eccellenza ed efficacia della ricerca biomedica basata sui campioni e dati e quindi rappresentare un volano per la Medicina Traslazionale sia pubblica sia, con regole e modalità opportune, dell industria

12 BBMRI Over 200 organizations including national funders in 24 EU Member States are jointly planning BBMRI infrastructure to deliver those resources - the samples - the data - the tools. Italy actively participated to the preparatory phase of BBMRI Preparatory Phase Funded by FP ERIC-Implementation Each country substain national cost From 2013 Operation BBMRI Funded by national resources

13 Nodo nazionale di BBMRI (coordinatore: Elena Bravo) Aula Bovet Dicembre 2011

14 Infrastruttura a sostegno del trasferimento delle scoperte scientifiche verso l applicazione clinica

15 Il goal di EATRIS: colmare i gaps fornendo servizi alla ricerca traslazionale L autostrada EATRIS Servizi EATRIS Servizi EATRIS Servizi EATRIS Servizi EATRIS Ricerca propria Ricerca propria Ricerca propria Ricerca propria CENTRI DI RICERCA

16 EATRIS partners From 2013 Preparatory Phase Implementation Phase Operation Phase Funded by FP7 Funded by national resources time frame

17 Focus di EATRIS Diseases Cancer Cardiovascular Metabolic Neurological Infection Products Prevention Diagnostics Therapy Vaccines Biomarker Tracer Advanced Therapy Medicinal Products Cell & Gene therapy Tissue engineering Biologics Small Molecules

18 EATRIS: il ruolo dell ISS Coordinamento della partecipazione italiana Creazione e coordinamento del Nodo Nazionale (IATRIS) Gestione del WP EATRIS sugli aspetti regolatori ed etici Leadership del Product Group (PG) sui PMTA Supporto alla leadership italiana nel PG Small Molecules Direzione Scientifica di EATRIS: G. Migliaccio, ISS

19 ISS ha promosso la creazione di IATRIS: the EATRIS Italian Node The Italian Advanced Translational Research Infrastructure (IATRIS) Network Italiano Imaging molecolare (IMINET) Istituto Mario Negri Alleanza contro il Cancro Consiglio Nazionale delle Ricerche Coordinamento: Istituto Superiore di Sanità (ISS) F. Belardelli

20 IATRIS: the EATRIS Italian Node Integrazione e complementarietà Accesso agli utenti Consiglio Nazionale delle Ricerche Small Molecules Informazione Competenza regolatoria Supporto ai trial clinici ISS Coordinamento FaBioCell PMTA, Biologics Training Allenaza contro il Cancro Unità Cliniche Biomarcatori Mario Negri Small Molecules IMINET Imaging

21 Rete Italiana Medicinali per Terapie Avanzate (RIMTA) S.Raffaele del Monte Tabor Foundation, Milan Rizzoli Orthopedic Institute, Bologna Istituto Dermopatico dell Immacolata, Rome Centre for Regenerative Medicine, Modena Istituto Superiore di Sanità, Rome ISS - Roma: Coordination, FaBioCell immuno/cell therapy 2. IDI - Rome: regenerative medicine (skin) 3. Rizzoli - Bologna: regenerative medicine (bone and cartilage) 4. CMR - Modena: regenerative medicine (cornea) 5. S.Raffaele - Milan: cell and gene therapy 6. ISMETT - Palermo: regenerative medicine (pancreas, bone) Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione, Palermo 6

22 Le Infrastrutture di Ricerca Europee per la Salute Pubblica ed il Ruolo dell ISS nel Coordinamento dei Nodi Nazionali I Progetti Pilota IATRIS

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24 Iniziativa Progetti Pilota IATRIS Nel 2011, la IATRIS ha avviato una fase sperimentale di Nel 2011, la IATRIS ha avviato una fase sperimentale di apertura dell infrastruttura agli utenti nazionali attraverso il lancio dei progetti pilota di ricerca traslazionale. Un certo numero di progetti sono stati avviati mediante forme di collaborazione instaurate tra i proponenti (users) e i partner della IATRIS. Di questi progetti la quasi totalità riguardano il campo oncologico.

25 Progetti Pilota IATRIS: vantaggi per gli utenti: Facilitazione per l accesso a officine GMP, laboratori GLP, biobanche, a unità cliniche per studi di fase I-Iia, e-infrastructures per la raccolta, analisi, gestione e diffusione di dati; Advice su: i) elementi per accrescere qualità e competitività; aspetti regolatori, legali ed etici; sviluppo di specifici prodotti; potenzialità commerciali ; Facilitazione nell interazione e partnership con l industria farmaceutica e/o con PMI e istituzioni della IATRIS.

26 Lancio di una fase sperimentale di apertura della IATRIS agli utenti nazionali (diffusione 9 febbraio 2011) 9 febbraio 2011 Pubblicazione sul sito IATRIS del Bando 12 maggio 2011 Comunicazione dei risultati della presubmission 31 Dicembre 2011 Verso accordi di collaborazione e primo bilancio Sottomissione della scheda di pre-selezione Valutazione schede: 6 Teleconferenze: 2 IATRIS + 4 Task Force per prodotti specifici Valutazione dei servizi e consulenze richieste: 8 meetings, 3 teleconferenze 30 Marzo 2011 Scadenza invio proposte delle schede di pre-selezione Richiesta di approfondimento

27 Product Prototype SMALL MOLECULES TRACERS BIOMARCATORI PRODOTTI MEDICINALI PER TERAPIE AVANZATE (PMTA) Personale che ha partecipato alla fase di valutazione dei progetti pilota COORDINAMENTO: F. Belardelli, P. Rizza Coordinatori della Task Force nazionale Mario Salmona (IRFMN) Maria Picchio/ Cristina Messa (IMINET) Maria Grazia Daidone (INT) Filippo Belardelli Giovanni Migliaccio (ISS) Project manager ISS Maria L. Fiani/ Sandra Gessani (ISS) Franca Podo (ISS) Marco Crescenzi (ISS) Cintia Carella/ Rosanna Botta F. Capone (ISS) Composizione della Task Force Alleanza Contro il Cancro (ACC) Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri (IRFMN) Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR) Alleanza Contro il Cancro (ACC) Saverio Minucci (IFOM) Camillo Rosano (ISTGE) Enrico Garattini, Marco Gobbi (IRFMN) Emilio Bombardieri (INT) Carlo Ludovico Maini (IRE) Cristina Messa (S.Gerardo, Italian Molecular Imaging Network Monza) ( IMINET) Maria Picchio (HSR) Alleanza Contro il Cancro (ACC) Istituto Superiore di Sanità (ISS) Istituto Ortopedico Rizzoli (IOR) Centro di Medicina rigenerativa (CMR) Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione (ISMETT) Massimo Gion (IOV) Angelo Paradiso (Ist. Oncol. Bari) Carmela Rozera, Laura Santodonato (FaBioCell, ISS) Alessandra Bassi, Livia Roseti (IOR) Michele De Luca (CMR) Pier Giulio Conaldi, Chiara Di Bartolo (ISMETT)

28 Titolo Responsabile Affiliation Prodotto Attivazione di uno studio di fase I/II basato sull utilizzo della proteina idiotipica VK3-20 quale vaccino per il trattamento di linfomi a basso grado di malignità esprimenti catene leggere molecolarmente correlate Riccardo Dolcetti Centro di Riferimento Oncologico, IRCCS, Aviano PMTA Studio clinico di immunoterapia adottiva di fase I-II caratterizzato dalla somministrazione di cellule NK arricchite ed espanse secondo protocolli GMP in pazienti affetti da leucemia acuta in remissione Studio di fase I di una strategia terapeutica di combinazione di chemioterapia e somministrazione di cellule dendritiche autologhe caricate con antigeni di HPV in pazienti con carcinoma della cervice uterina A pilot phase I study combining vaccination, NGR-hTNF anti-vascular therapy, and adoptive immunotherapy in metastatic melanma. Studio prospettico di fase I/II che valuta la tossicità e l attività di un vaccino dendritico associato alla chemioterapia nei pazienti affetti da linfoma indolente recidivato Robin Foà Divisione di Ematologia, Università "Sapienza", Roma PMTA Enrico Proietti Istituto Superiore di Sanità PMTA Giorgio Parmiani Maria C. Cox Istituto Scientifico San Raffaele Ematologia A.O. Sant'Andrea, Università la Sapienza PMTA PMTA Analisi degli effetti immunologici e clinici indotti dall immunizzazione attiva nei confronti di peptidi immunogenici derivanti dalla telomerasi umana in pazienti affetti da carcinoma del rene o della prostata Gilberto Filaci Centro di Eccellenza Ricerca Biomedica, Università di Genova PMTA Recettori per Chemochine come marcatori biologici e molecolari di risposta clinica e target diagnostico terapeutico Studio di fase I sul trattamento con il vaccino EGFRvIII e temozolomide in pazienti con recidiva di glioblastoma multiforme ed espressione della variante III di EGFR Test diagnostico per l atassia telangiectasia e l identificazione dei portatori sani Valutazione sulle potenzialità commerciali di un kit per la diagnosi di immunoglobulina A (IgA) nefropatia Alterazioni metaboliche associate al carcinoma ovarico come nuovi possibili strumenti diagnostici rapidamente trasferibili alla pratica clinica Stefania Scala Gaetano Finocchiaro Silvia Soddu Francesco P. Schena Istituto per lo Studio e la Cura dei Tumori, Fondazione "G. Pascale" Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Istituto Tumori Regina Elena Università di Bari - Apuliabiotech Silvana Canevari Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori Small Molecules Small Molecules Biomarcatori Biomarcatori Tracers

29 Punti critici emersi dall esperimento Progetti Pilota IATRIS GMP facilities per la produzione di: Farmaci cellulari Proteine ricombinanti Peptidi

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31 FaBioCell: prodotti e attività Vaccini e farmaci cellulari basati su: cellule dendritiche Cellule Natural Killer Linfociti T Cellule staminali Cellule mesenchimali Master Cell Banks Controlli di qualità dei farmaci cellulari Coordinamento di sperimentazioni cliniche Preparazione di documenti regolatori (IMPD; IB).

32 Punti critici emersi dall esperimento Progetti Pilota IATRIS GMP facilities per la produzione di: Farmaci cellulari Proteine ricombinanti Peptidi

33 Punti critici emersi dall esperimento Progetti Pilota IATRIS GMP facilities per la produzione di: Farmaci cellulari Proteine ricombinanti Peptidi Strutture in GLP per toxicology Consulenze su aspetti regolatori Attività CRO-like per il monitoraggio degli studi clinici Supporto per gli aspetti inerenti la IP e il TT Ricerca di partenariato con l industria

34 Un primo bilancio positivo. Vantaggi: I centri IATRIS come potenziali enti erogatori di servizi nella fase pilota I ricercatori degli IRCCS, CNR e Università come potenziali utenti

35 Le Infrastrutture di Ricerca Europee per la Salute Pubblica ed il Ruolo dell ISS nel Coordinamento dei Nodi Nazionali Riflessioni, problemi e prospettive

36 Promuovere la Medicina Traslazionale Cosa abbiamo appreso daì Progetti Pilota IATRIS? Partner C Partner B Partner A Importanza di: i) conoscere le esigenze degli utenti e l esistente (centri, facilities, expertise..); i) mettere insieme competenze per investire insieme in ciò che manca

37 Riflessioni (II) CLUSTERIN Clustering G (Biopark) (BIOPARK) Academia ACADEMIA PUBLIC Public FUNDS funds I trials di fase I-II promossi da istituzioni pubbliche sono proof of principle studies, a volte basati su brevetti, con ricadute sanitarie potenzialmente importanti, ma che implicano la necessità di un impegnativa fase di validazione in trials di fase III Business support BUSINESS SUPPORT SPIN-OFF Spin-off START-UP Start-up LEGAL Legal SUPPORT support INNOVATIVE PRODUCT REGULATO RY SUPPORT support Regulatory TECHNOLOG Y TRANSFER Technology transfer VENTURE Venture CAPITAL capital BIG Big pharma PHARMA Lo sviluppo di prodotti innovativi nella pratica medica e eventualmente sul mercato richiede una partnership strategica coinvolgente diversi interlocutori, con un auspicato ruolo proattivo dell industria

38 Source: ATIH-PMSI MCO base 2009 F. Calvo, INCa Targeted therapy represents 57 /o of the cost of anticancer drugs (public hospital sector) ISS 14 Febbraio 2012 Source: ATIH-PMSI MCO base 2009 F. Calvo, INCa

39 L impegno dell ISS per la promozione della Ricerca Traslazionale in Biomedicina (from bench to bedside and vice versa) Una eccellenza tecnico-scientifica presente in network di Ricerca internazionali impegnati a: Uno scenario che apre nuove opportunità per promuovere la Medicina Traslazione in Italia, che può portare a un maggiore accesso a finanziamenti dalla Commissione umana basata sulla gestione in qualità del Europea materiale ed altre biologico fonti e dei dati e a ad questi unannessi più efficiente utilizzo delle risorse umane favorire il trasferimento delle conoscenze scientifiche (proof of principle) in nuovi prodotti per la prevenzione, diagnosi e terapia (proof of concept in human); promuovere la ricerca di eccellenza per la salute promuovere Ricerca clinica multinazionale potenziando la collaborazione tra Accademia, Centri di Ricerca pubblici e Imprese 6

40 Le IR europee della biomedicina mirano soprattutto alla promozione della ricerca pubblica, no-profit, pur prevedendo l importanza di un interazione con l industria Con regole chiare che regolino possibili Con regole chiare che regolino possibili eventuali conflitti di interesse e valorizzino le proprietà intellettuali, una costruttiva interazione pubblico-privato è vitale per garantire la Salute del Cittadino e lo sviluppo socio-economico del Paese

41 Le ragioni dell importanza delle IR per la Salute La crisi economica in Europa e i tagli ai finanziamenti aumentano la consapevolezza dei singoli Paesi che la ricerca finalizzata alla reale salute del cittadino e allo sviluppo economico ha bisogno di reti di competenze ma anche di reti di servizi, spingendo molti singoli Stati a implementare network nazionali quali componenti delle IR europee.. Le IR costituite come reti nazionali possono rappresentare una spinta propulsiva importante per razionalizzare e potenziare l utilizzo delle risorse umane ed economiche disponibili, e quindi generare nuove e migliori opportunità in termini di ritorno economico e di competitività per il Paese.

42 Le ragioni per sostenere l iniziativa di sviluppo dei Nodi per EATRIS, ECRIN, BBMRI I: Per la Comunità Scientifica Nazionale Per i ricercatori delle istituzioni pubbliche i vantaggi principali derivano dall offerta di servizi forniti dall IR per superare i diversi colli di bottiglia per il passaggio dalla scoperta di laboratorio alle sperimentazioni cliniche

43 Le ragioni per l interesse a sostenere lo sviluppo dei Nodi per EATRIS, ECRIN, BBMRI II: Per l Industria Per l industria le IR rappresentano un opportunità di implementazione delle conoscenze accademiche in progetti produttivi a beneficio della salute pubblica e dello sviluppo socio-economico del Paese

44 Le ragioni per l interesse a sostenere lo sviluppo dei Nodi per EATRIS, ECRIN, BBMRI III: Per i Governi: Le IR rappresentano lo strumento per un accelerazione del processo di traslazione dei risultati delle Ricerca in sviluppo tecnologico e socio-economico del Paese IV: Per i Cittadini Le IR rappresentano un opportunità concreta per tradurre i risultati della ricerca in benefici tangibili per i pazienti

45 2012: Una fase importante, con caratteristiche inclusive, che richiede incoraggiamento, supporto, investimenti selettivi, verifiche e partecipazione Si auspica che tali obiettivi e opportunità siano condivisi e sostenuti dai decisori politici e quindi si avvalgano dell impegno e del contributo concertato e coerente dei Ministeri e delle agenzie di riferimento

46 Ringraziamenti: I molti colleghi dell ISS che hanno investito tempo e fatica in questa difficile sfida I molti colleghi di altre istituzioni e reti (ACC) partecipanti alle attività dei nodi nazionali per EATRIS, BBMRI e ECRIN Ministero della Salute MIUR, AIFA, rappresentanti dell industria e tutti i partecipanti a questo momento di riflessione

47 Promuovere la Medicina Traslazionale attraverso le Infrastrutture dedicate alla Salute e alla Ricerca 14 febbraio 2012 Grazie