Транскрипт

1 Pixuvri di Cell Therapeutics approvato nell Unione europea come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfomi Non-Hodgkin a cellule B aggressivi recidivanti o refrattari multipli - L autorizzazione condizionata all immissione in commercio accelera l uso della terapia innovativa nei pazienti con un esigenza clinica ancora insoddisfatta SEATTLE. Wash., 10 maggio Cell Therapeutics, Inc. ( CTI ) (Nasdaq e MTA: CTIC) ha annunciato oggi di aver ricevuto l autorizzazione condizionata all immissione in commercio dalla Commissione europea ( CE ) per Pixuvri (pixantrone dimaleato) come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfomi non-hodgkin ( LNH ) a cellule B aggressivi recidivanti o refrattari multipli. Pixuvri è il primo trattamento approvato nell Unione europea ( UE ) in questa popolazione di pazienti. La decisione permette a CTI di immettere sul mercato Pixuvri nei 27 Stati Membri della UE così come in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. CTI prevede di rendere Pixuvri immediatamente disponibile nell UE, inizialmente attraverso un programma a carattere nominativo. CTI intende immettere sul mercato e commercializzare Pixuvri in UE con la propria forza vendita a partire dalla seconda metà del Pixuvri è il primo prodotto approvato nell'unione europea come monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti affetti da linfomi non Hodgkin a cellule B aggressivi recidivanti o refrattari multipli.

2 Pagina 2 di 5 Pixuvri è uno strumento in più per controllare la progressione della malattia in questi pazienti con LNH aggressivo in fase avanzata, avendo dimostrato un beneficio significativo rispetto ai trattamenti standard utilizzati in questa fase della malattia. Essendo indirizzato a questa esigenza ancora insoddisfatta, Pixuvri è un alternativa terapeutica importante per i pazienti, ha dichiarato il Professor Pier Luigi Zinzani, M.D., Istituto di Ematologia e Oncologia, Università di Bologna. La decisione della CE su Pixuvri è un importante pietra miliare per i pazienti adulti affetti da linfomi Non-Hodgkin a cellule B aggressivi recidivanti o refrattari multipli che non dispongono attualmente di alcuna alternativa approvata per il trattamento della malattia e ci stiamo muovendo rapidamente per rendere questo prodotto disponibile per i pazienti nella UE ha dichiarato James A. Bianco, M.D., CEO di CTI. La sperimentazione clinica di Fase III PIX301, che ha formato le basi per la domanda di autorizzazione all immissione in commercio, ha dimostrato che una percentuale maggiore di pazienti ha ottenuto una risposta completa confermata o non confermata nei confronti di Pixuvri rispetto a un medicinale chemioterapico di confronto (20% versus 6%) e i pazienti che hanno ricevuto Pixuvri sono sopravvissuti più a lungo senza progressione della malattia (in media 10,2 mesi versus 7,6 mesi). L effetto indesiderato più frequente osservato nelle sperimentazioni cliniche è stata la mielosoppressione del paziente, con conseguente riduzione nei livelli di leucociti, piastrine ed eritrociti. Le infezioni erano comuni, ma sono state gravi solo in pochi pazienti. Il riassunto delle caratteristiche del prodotto ( RCP ) includerà informazioni complete sulla prescrizione, compreso il profilo di sicurezza ed efficacia di Pixuvri nell indicazione approvata. Il riassunto delle caratteristiche del prodotto, che sarà pubblicato nella relazione di valutazione pubblica europea, sarà presumibilmente inviato al sito Web dell Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ( nel giro di poche settimane. Indicazione e dosaggio Pixuvri verrà commercializzato in UE come Pixuvri 29 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione, ed è indicato come monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti affetti da LNH aggressivo recidivante o refrattario multiplo. Il beneficio associato al trattamento con Pixuvri non è stato stabilito nei pazienti quando usato come terapia di quinta linea o superiore alla chemioterapia nei pazienti refrattari alla terapia precedente. Un flaconcino di Pixuvri contiene 29 mg di pixantrone (come dimaleato), e deve essere ricostituito e diluito prima dell'uso. La dose raccomandata è 50 mg/m2 di Pixuvri base il Giorno 1, 8 e 15 di ogni ciclo di 28 giorni, per un massimo di sei cicli. È tuttavia necessario aggiustare la dose prima di iniziare ogni ciclo in base alle conte ematologiche al nadir o alla massima tossicità osservata nel ciclo terapeutico precedente. La quantità in milligrammi di Pixuvri da somministrare al paziente deve essere stabilita in base all area di superficie corporea ( BSA ) del paziente.

3 Pagina 3 di 5 Informazioni sull autorizzazione condizionata all immissione in commercio Analogamente alle norme sull approvazione d urgenza vigenti negli Stati Uniti, le autorizzazioni condizionate all immissione in commercio sono concesse nell UE ai medicinali con una valutazione positiva del rapporto rischio/beneficio, che soddisfano esigenze mediche ancora insoddisfatte e la cui disponibilità si tradurrebbe in un beneficio significativo per la salute pubblica. L autorizzazione condizionata all immissione in commercio è rinnovabile di anno in anno. Secondo le disposizioni dell autorizzazione condizionata all immissione in commercio per Pixuvri, CTI dovrà completare uno studio post-marketing avente come fine la conferma del beneficio clinico precedentemente osservato. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell EMA ha accettato PIX306, la sperimentazione clinica in Fase III controllata randomizzata in corso di CTI, sul confronto fra Pixuvri-rituximab e gemcitabina-rituximab nei pazienti che hanno recidivato dopo il primo fino a 3 regimi precedenti per LNH a cellule B aggressivo e che non sono idonei per il trapianto di cellule staminali autologhe ( ASCT ). Come condizione per l approvazione, CTI ha concordato che metterà a disposizione i risultati della sperimentazione clinica PIX306 entro giugno Non-Hodgkin Lymphoma Una proliferazione abnorme dei linfociti, cellule chiave per l attività del sistema immunitario, è la causa del LNH, che di solito trae origine dai linfonodi per poi diffondersi attraverso il sistema linfatico. A grandi linee, del LNH si distinguono due forme principali: il LNH aggressivo e il LNH indolente. Il LNH aggressivo è una forma della malattia a rapido accrescimento che raggiunge gli stadi avanzati molto più rapidamente del LNH indolente, che invece progredisce con maggiore lentezza. Secondo le stime più recenti del database GLOBOCAN 2008 dell Agenzia Internazionale per la Ricerca sul Cancro (IARC) dell Organizzazione Mondiale della Sanità, ogni anno in Europa verranno effettuate diagnosi di LNH e pazienti moriranno a causa della malattia. Esistono diversi sottotipi di LNH, ma la forma aggressiva a cellule B è il tipo più comune, rappresentando il 60% circa dei casi di LNH. La terapia iniziale del LNH aggressivo con una terapia combinata a base di antracicline è in grado di guarire fino al 60% dei pazienti. Dei rimanenti pazienti, la metà circa risponderà a un trattamento di seconda linea intensivo, e alcuni sono curati con il trapianto di cellule staminali. Per quelli non ammissibili alla terapia intensiva di seconda linea e per quei pazienti che non rispondono o recidivano, fino all'approvazione di Pixuvri, nessuna terapia ha ricevuto l'approvazione regolamentare per questo gruppo di pazienti. Pixuvri (pixantrone) Pixantrone è un aza-antracenedione innovativo dotato di proprietà strutturali e chimicofisiologiche distinte. A differenza dei composti correlati, pixantrone forma addotti di DNA stabili e nei modelli preclinici ha una attività anti-linfoma significativamente migliore rispetto ai composti correlati antineoplastici. Pixantrone è stato strutturalmente progettato in modo da prevenire il legame del ferro e il perpetuare della produzione di radicali liberi dell ossigeno o la

4 Pagina 4 di 5 formazione di un metabolita idrossilico a lunga durata-entrambi meccanismi putativi per la cardiotossicità acuta e cronica indotta da antracicline. Queste nuove proprietà farmacologiche permettono che pixantrone possa essere somministrato a pazienti che hanno avuto un esposizione massima alle antracicline nel corso della loro vita, senza gli inaccettabili tassi di cardiotossicità, e siccome pixantrone non è un vescicante, permette di essere somministrato in sicurezza attraverso un catetere endovenoso periferico. Al momento del rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio da parte della Commissione europea, Pixuvri non è ancora stato approvato negli Stati Uniti. Cell Therapeutics, Inc. Con sede a Seattle, CTI è un azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di un portafoglio integrato di prodotti oncologici mirati a rendere i tumori maggiormente trattabili. Per ulteriori informazioni visitare il sito Per ricevere avvisi per e feed RSS, accedere al sito Web Questo comunicato contiene previsioni future per loro natura soggette a rischi ed incertezze, che potrebbero avere effetti significativi e/o influenzare negativamente i risultati futuri ed il prezzo di contrattazione dei titoli CTI. Nello specifico, i rischi e le incertezze che possono influire sullo sviluppo di Pixuvri includono i rischi associati agli sviluppi preclinici e clinici propri del settore biofarmaceutico in genere e di Pixuvri in particolare, comprendenti in modo non limitativo, la potenziale mancata dimostrazione della sicurezza e dell'efficacia di Pixuvri ai fini del trattamento del LNH aggressivo recidivato o refrattario e/o di altri tumori come determinato dall'fda; che Pixuvri potrebbe non essere immediatamente disponibile per i pazienti nella UE, che CTI potrebbe non immettere sul mercato e non commercializzare Pixuvri con la propria forza vendita in Europa iniziando nella seconda metà del 2012, che i pazienti potrebbero sperimentare effetti indesiderati diversi dalla mielosoppressione; la possibilità che CTI non sia in grado di completare lo studio clinico PIX306 di Pixuvrirituximab rispetto a gemcitabina-rituximab in pazienti che hanno recidivato dopo 1 fino a 3 terapie precedenti per LNH aggressivo delle cellule B e che non sono eleggibili per il trapianto autologo di cellule staminali ("ASCT") entro il mese di giugno 2015 né mai come richiesto dall EMA o avere i risultati di questo studio disponibili per giugno 2015 o del tutto; la possibilità che CTI non sia in grado di completare uno studio post-commercializzazione teso a confermare i benefici clinici osservati nello studio PIX 301; che l autorizzazione condizionata all immissione in commercio per Pixuvri potrebbe non essere rinnovata; l'incapacità di CTI di continuare a raccogliere ulteriori capitali per finanziare le proprie operazioni; fattori competitivi, sviluppi tecnologici, costi di sviluppo, produzione e vendita di Pixuvri, nonché i fattori di rischio elencati di volta in volta nei documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission, compresi, senza limitazioni, le ultimissime presentazioni da parte della società dei moduli Form 10-K, 10-Q e 8-K. Fatto salvo quanto previsto dalla legge, CTI non intende aggiornare o variare le sue dichiarazioni previsionali a seguito di nuove informazioni o sviluppi.

5 Pagina 5 di 5 * * * Informazioni per l Europa: Elena Bellacicca T: E: [email protected] U.S. Media Contact: Dan Eramian T: C: E: [email protected] Investors Contact: Ed Bell T: Lindsey Jesch Logan T: F: E: [email protected]