Linee guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci. Istituto Superiore di Sanità 8 maggio 2015

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1 Linee guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci Giuseppe Guaglianone Istituto Superiore di Sanità 8 maggio 2015

2 Venezia da un punto di osservazione

3 Studi Osservazionali 1. Valutazione del profilo di sicurezza nelle normali condizioni di uso e su grandi numeri di pazienti, 2. Approfondimenti sull efficacia nella pratica clinica, 3. Verifica dell appropriatezza prescrittiva, 4. Valutazioni di tipo farmacoeconomico.

4 Studi Osservazionali Non comportano rischi aggiuntivi per i pazienti Procedure differenziate rispetto a quanto previsto negli studi clinici sperimentali

5 Studi osservazionali riguardanti farmaci 1. Il farmaco deve essere prescritto nelle indicazioni d uso autorizzate all immissione in commercio in Italia; 2. La prescrizione del farmaco in esame deve essere parte della normale pratica clinica; 3. La decisione di prescrivere il farmaco al singolo paziente deve essere del tutto indipendente da quella di includere il paziente stesso nello studio; 4. Le procedure diagnostiche e valutative devono corrispondere alla pratica clinica corrente

6 Notifica o richiesta di parere ai Comitati Etici A seconda dello studio osservazionale proposto i Comitati Etici devono ricevere sempre o una notifica dello studio o una richiesta formale per la formulazione di un parere.

7 Protocollo di studio osservazionale Gli obiettivi ed il disegno dello studio devono essere definiti in modo chiaro e coerente

8 Protocollo di studio osservazionale Devono essere chiaramente valutabili: 1. l ipotesi della ricerca, 2. i risultati attesi, 3. il tipo di studio osservazionale, 4. la scelta della dimensione campionaria, 5. le informazioni che saranno raccolte, 6. l eventuale coinvolgimento della struttura e/o degli operatori sanitari, 7. le risorse richieste, 8. l origine del finanziamento, 9. le modalità di partecipazione e di informazione rivolte al paziente.

9 Notifica o richiesta di parere ai Comitati Etici Modifiche sostanziali al protocollo dello studio dovranno essere notificate ai Comitati Etici secondo quanto previsto per la specifica tipologia di studio.

10 Gestione reazioni avverse Le reazioni avverse dovranno essere segnalate analogamente a quanto previsto dalle norme in vigore per le segnalazioni spontanee (postmarketing) Gli Sperimentatori devono trasmettere le segnalazioni di sospette reazioni avverse, tramite l'apposita scheda, tempestivamente, al responsabile di farmacovigilanza della struttura sanitaria di appartenenza.

11 Siti presso i quali possono essere condotti gli studi 1. strutture sanitarie pubbliche (o ad esse equiparate), 2. strutture sanitarie private convenzionate con il SSN, 3. medici di medicina generale e/o pediatri di libera scelta Notifiche e le approvazioni allo specifico Comitato Etico competente per il territorio.

12 Aspetti economici Eventuali compensi previsti per gli operatori coinvolti devono essere notificati al Comitato Etico insieme alla documentazione dello studio. L erogazione delle somme deve sempre avvenire per il tramite dell Ente di appartenenza (le ASL nei casi di sperimentazione in Medicina Generale e Pediatria di Libera Scelta). E importante che tali compensi siano commisurati all effettivo impegno richiesto alla struttura e comunque di valore tale da non influenzare l operato del personale sanitario coinvolto

13 Copertura assicurativa Data la natura osservazionale degli studi proposti, non sono necessarie polizze assicurative aggiuntive rispetto a quelle già previste per la normale pratica clinica.

14 Documenti da allegare per la presentazione dello studio 1. Protocollo 2. Dichiarazione del proponente sulla natura osservazionale dello studio 3. Elenco delle informazioni che si vogliono raccogliere 4. Dettagli riguardanti il responsabile e la sede in cui si svolgerà lo studio, al fine di consentire eventuali accertamenti ispettivi 5. Lista dei centri partecipanti e relativi responsabili (nell ipotesi di studi multicentrici) 6. Eventuali costi aggiuntivi derivanti dalla conduzione dello studio (e relativa copertura)

15 Documenti da allegare per la presentazione dello studio 7. Identificazione delle fonti di finanziamento 8. Nota informativa al paziente e modulo di consenso al trattamento dei dati personali (nei casi di studi che prevedano un rapporto diretto con il paziente) 9. Descrizione delle procedure messe in atto per garantire la confidenzialità delle informazioni 10.Proposta di convenzione con riferimento particolare agli aspetti finanziari (se previsto) 11.Eventuali compensi previsti per il responsabile dello studio nonché per gli sperimentatori coinvolti 12.Lettera informativa al medico curante (ove applicabile)

16 Studi coorte prospettici Pazienti sono inclusi nello studio in base all assunzione di un determinato farmaco e seguiti nel tempo per la valutazione degli esiti. Richiesta sempre la formale approvazione al Comitato Etico

17 Studi coorte prospettici: parere unico Per studi multicentrici: Individuare tra i Comitati Etici dei centri partecipanti quello che avrà le funzioni di coordinamento. Il Comitato Etico coordinatore avrà il compito di rilasciare al proponente, per iscritto entro 45 giorni dalla data di presentazione, il parere unico sullo studio. Nel caso di Parere unico negativo il proponente avrà la facoltà di rivedere il protocollo e riproporlo allo stesso Comitato Etico. Nel caso di un secondo parere unico negativo lo studio non potrà essere condotto in Italia.

18 Studi di coorte prospettici: parere centri satellite Sottomissione contestuale della richiesta di parere e della documentazione dello studio. Eventuali osservazioni al Comitato Etico coordinatore. Rilasciare al Proponente, per iscritto ed entro 30 giorni dalla ricezione del parere unico, formale accettazione o motivato rifiuto per la partecipazione allo studio.

19 Altre tipologie di studi osservazionali Tipologia di studi osservazionali: 1. studi di coorte prospettici 2. altri studi osservazionali: a) studi di coorte retrospettivi b) studi caso-controllo c) studi solo su casi ( case cross-over e case series ) d) studi trasversali e) studi di appropriatezza *in ciascuno degli studi indicati possono essere anche presenti obiettivi di valutazione economica dell uso dei farmaci (farmacoeconomia

20 Altre tipologie di studi osservazionali 1. Sufficiente la notifica ai Comitati Etici dei centri partecipanti; 2. Inizio dello studio dopo 60 giorni dalla notifica utilizzando la procedura del silenzio/assenso. Resta inteso che tutti i Comitati Etici hanno comunque facoltà di valutare tutti gli aspetti degli studi (anche solo notificati) in accordo alle proprie procedure interne segnalando, ove rilevato, incongruità rispetto a quanto dichiarato dal promotore dello studio.

21 Dichiarazione sulla natura osservazionale dello studio Per studio promosso da una azienda privata (società di capitali) a firma del Rappresentante del Promotore e dello Sperimentatore Coordinatore (studio multicentrico) o del Responsabile dello studio (studio monocentrico) Per studio non promosso da azienda privata (società di capitali) dallo Sperimentatore Coordinatore (studio multicentrico) o del Responsabile dello studio (studio monocentrico)

22 Dichiarazione sulla natura osservazionale dello studio omissis DICHIARO che: 1. Il/i farmaco/i è/sono prescritto/i nelle condizioni indicate nell Autorizzazione all Immissione in Commercio in Italia; 2. La prescrizione è parte della normale pratica clinica; 3. La decisione di prescrivere il farmaco al singolo paziente è del tutto indipendente da quella di includere il paziente stesso nello studio; 4. Le procedure diagnostiche e valutative corrispondono alla pratica clinica corrente.

23 Tabella riassuntiva) Tipologia di studi osservazionali Copertura Assicurativa Notifica al CE Richiesta di approvazione al CE Studi di coorte prospettici NO NO SI Altri studi osservazionali : a) studi di coorte retrospettivi b) studi caso-controllo c) studi solo su casi ( case crossover e case series ) d) studi trasversali e) studi di appropriatezza NO SI NO (Determinazione AIFA - 20 Marzo 2008 (G.U. n. 76 del )

24 Registro degli studi osservazionali Viene istituito presso l Agenzia Italiana del Farmaco il Registro Nazionale studi osservazionali. ( L obiettivo di raccogliere prospetticamente, in un unico archivio nazionale, analisi descrittive e report periodici sulle attività di ricerca osservazionale sul farmaco condotte in Italia; Supporto alle attività dei Comitati Etici Garanzie a cittadini e pazienti migliorando la trasparenza, la credibilità e l'accesso alla ricerca.

25 Pubblicazione dei risultati In fase di presentazione dello studio deve essere esplicito e critto l impegno da parte del proponente alla 1. stesura di un rapporto finale 2. rendere pubblici i risultati al termine dello studio

26 Grazie