Rapporto di ricerca 2013: «I farmaci biotecnologici e le politiche nazionali e regionali per il loro governo» (Amelia Compagni, Claudio Jommi)

Transcript

1 Dipartimento di Scienze del Farmaco Università degli Studi del Piemonte Orientale A.Avogadro Rapporto di ricerca 203: «I farmaci biotecnologici e le politiche nazionali e regionali per il loro governo» (Amelia Compagni, Claudio Jommi) (7 Aprile 204) Centro Studi e Ricerche sulle Biotecnologie Sanitarie e Settore Biotech ()

2 Il Cesbio (Centro Studi sulle Biotecnologie) () Partnership tra CERGAS Bocconi, Dipartimento di Scienze del Farmaco Università del Piemonte Orientale, Assobiotec Oggetto: ricerche economico sociali su biotecnologie per la salute umana (farmaci, test diagnostici, terapie avanzate) Prodotti Report annuali»primo report: Farmaci biotecnologici (accesso e politiche)»a tendere: approfondimento su politiche regionali, estensione ad altre biotecnologie e ad altri step nel ciclo di vita del prodotto (R&S) Progetti di ricerca» Politiche ed effetti organizzativo/gestionali di bio marcatori associati a farmaci» Revisione delle evidenze di costo efficacia dei farmaci biotecnologici pag. 2

3 Il Cesbio (Centro Studi sulle Biotecnologie (2) Governance Referenti Bocconi e Novara» Amelia Compagni, Silvia Sommariva: Cergas Bocconi» Claudio Jommi, Marianna Cavazza (Simona Poletti): Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università degli Studi del Piemonte Orientale Comitato Scientifico» Pier Luigi Canonico e Armando Genazzani, Università del Piemonte Orientale» Giovanni Fattore e Gianmario Verona, Università Bocconi» Giovanni Apolone, IRCCS di Reggio Emilia» Stefano Vella, Istituto Superiore di Sanità» Alberto Zanobini, Regione Toscana» Barbara De Cristofano (Biogen Idec), Francesco Di Marco (Amgen), Alessandro Noseda (Sigma Tau), Riccardo Palmisano (Assobiotec), Francesca Patarnello (GSK)» Invito a Filippo De Braud (Istituto Nazionale dei Tumori) e Carlo Buttini (IMS Health). Apertura a collaborazioni con Soc. Scientifiche / Associazioni / Istituzioni pubbliche (es. Aifa, Regioni, Fiaso) pag. 3

4 Struttura del report Parte I L accesso ai farmaci biotecnologici nel Servizio Sanitario Nazionale Parte II Politiche pubbliche nazionali e regionali di governo dell accesso dei farmaci biotecnologici al Servizio Sanitario Nazionale»Parte II. Politiche nazionali: trend e posizionamento rispetto al contesto internazionale»parte II.2 Politiche regionali di governo del rimborso / finanziamento dei farmaci biotecnologici: Prontuari regionali e File F»Parte II.3 Politiche regionali di governo delle dinamiche del mercato relative ai farmaci biotecnologici: Azioni sui biosimilari»parte II.4 Politiche di monitoraggio e governo delle dinamiche prescrittive: Registri e PDTA pag. 4

5 Parte I L accesso ai farmaci biotecnologici nel Servizio Sanitario Nazionale pag. 5

6 Fonti dei dati ed analisi Obiettivo Fornire un analisi dell andamento del mercato dei farmaci biotecnologici in Italia Fonti dei dati ed analisi Dati IMS Health (nazionali): valorizzazione a prezzi massimi di cessione Quadriennio Analisi per canali di distribuzione, aree terapeutiche, stato brevettuale Analisi effetto estensioni di indicazione EMA ( ) Analisi dei trend di mercato in relazione ad inserimento nei prontuari regionali Analisi dei trend di mercato in relazione a raccomandazioni NICE pag. 6

7 Spesa per biotecnologici e spesa farmaceutica CAGR: Tasso di crescita medio ponderato annuale pag. 7

8 Spesa per biotecnologici e non per canali distributivi (203) Farmaci biotecnologici Farmaci non biotecnologici pag. 8

9 Spesa per biotecnologici e non per canali distributivi (CAGR: ) pag. 9

10 Spesa per biotecnologici per target e classe (203) Gli anticorpi monoclonali rappresentano il 45% della spesa. Le proteine terapeutiche sono rappresentate per il 70% da eritropoietine, insuline, interferoni, fattori della coagulazione pag. 0

11 Spesa e volumi biotecnologici per condizioni brevettuali pag.

12 Spesa per biotecnologici per condizioni brevettuali pag. 2

13 Volumi (UMF) per biotecnologici e raccomandazione NICE pag. 3

14 Volumi (UMF) per biotecnologici e PTR pag. 4

15 Parte II Politiche pubbliche (nazionali) e regionali di governo dell accesso dei farmaci biotecnologici al Servizio Sanitario Nazionale pag. 5

16 Politiche nazionali: le principali caratteristiche Orientamento al contenimento della spesa farmaceutica: incidenza sulla spesa sanitaria pubblica si è ridotta dal 8,2% nel 200 al 5,% nel 202 Presenza di tetti sulla spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera, con regole specifiche di gestione degli eventuali sfondamenti, aspetto che ha rafforzato le iniziative di contenimento della spesa, ma ha contribuito a diffondere logiche di silos budgeting nel SSN Simultanea negoziazione delle condizioni di prezzo e rimborso dei farmaci, con una sistematica presenza di accordi negoziali di managed market entry, ma con un basso livello di trasparenza del processo negoziale Tempi di accesso al mercato a livello nazionale più lunghi rispetto ad altri paesi europei pag. 6

17 Politiche nazionali: le principali novità Riferimento a motivate e documentate valutazione espresse da Aifa per decisioni basate su equivalenza terapeutica Attivazione della Classe Cnn Decisione da parte di AIFA su prezzo e rimborso entro cento giorni (farmaci orfani / di eccezionale rilevanza terapeutica / ad uso esclusivo ospedaliero) Revisione da parte di esperti del cosiddetto Algoritmo dell innovatività pag. 7

18 Politiche regionali Politiche regionali di governo del rimborso / finanziamento dei farmaci biotecnologici: Prontuari regionali Rimborso extra tariffa DRG Politiche regionali di governo delle dinamiche del mercato relative ai farmaci biotecnologici Azioni sui biosimilari Politiche di monitoraggio e governo delle dinamiche prescrittive: Registri Linee guida/pdta pag. 8

19 Prontuari regionali () Obiettivo Comprendere l organizzazione e gestione del processo decisionale delle Commissioni Terapeutiche e livello di inclusione dei farmaci biotecnologici nei prontuari Metodologia Verifica della disponibilità nei prontuari di tre categorie: a) farmaci orfani, b) farmaci soggetti a registro AIFA, c) farmaci considerati più critici in quanto a maggiore costo come gli anticorpi monoclonali per oncologia (lista AIOM/FAVO) Centro Studi e Ricerche sulle Biotecnologie Sanitarie e Settore Biotech pag. 9

20 Prontuari regionali (2) Numero di farmaci inseriti nel PTR per Regione (aprile 203, n = 33) 00% 80% 60% % 20% 8 5 0% pag. 20

21 Prontuari regionali (3) Presenza nei PTR per categoria di farmaco (aprile 203) Numero medio di PTR in cui i farmaci sono presenti Farmaci soggetti a monitoraggio AIFA Farmaci non soggetti a monitoraggio AIFA 8 Farmaci orfani 8 Farmaci non orfani Farmaci inclusi nella lista AIOM 4 Farmaci non inclusi nella lista AIOM 9 pag. 2

22 Finanziamento extra tariffa Obiettivo Analisi del ruolo del File F (ed altri) nel finanziamento dei farmaci biotecnologici Metodologia Raccolta dei provvedimenti regionali riguardanti la mobilità sanitaria e il File F Findings Diverse realtà regionali hanno previsto il finanziamento retrospettivo di alcuni farmaci biotecnologici utilizzati in regime di ricovero al di fuori del sistema DRG, per tramite di flussi informativi specifici (File F o altri), con regole molto simili a quelli successivamente previste per la compensazione della mobilità interregionale Tali iniziative regionali raramente sono accompagnate dalla definizione di budget per tali farmaci pag. 22

23 Politiche regionali sui biosimilari () Obiettivo Analisi delle politiche di indirizzo all uso dei biosimilari Metodologia Ricerca sistematica delle delibere regionali e delle decisioni giuridiche sul tema dei biosimilari (TAR, Consiglio di Stato) Findings Contestodi forte variabilità interregionale rispetto agli strumenti utilizzati ed all intensità delle politiche attivate Crescente conflittualità tra terzo pagatore ed imprese, con un coinvolgimento sistematico degli organi di giustizia amministrativa Elementi di contraddittorietà e di frequente confusione tra i diversi concetti di «equivalenza» pag. 23

24 Politiche regionali sui biosimilari (2) Regioni interessate da provvedimenti sui biosimilari e relativa numerosità Anno 2009 Anno 200 Anno 20 Anno pag. 24

25 Politiche regionali sui biosimilari (3) pag. 25

26 Monitoraggio tramite registro () Obiettivo Analizzare l utilizzo dei registri dei farmaci biotecnologici e relative patologie Evidenziare alcune dimensioni di processo (soggetti promotori, governance, obiettivi, controlli di qualità dei dati ed accessibilità, pubblicazioni) Metodologia Consultazione sistematica e ricerca per parole chiave all interno dei siti delle società scientifiche iscritte alla Federazione delle Società Medico Scientifiche Italiane e siti istituzionali Findings Sono stati identificati ed analizzati 02 registri concernenti farmaci biotecnologici (9), prevalentemente nazionali (essenzialmente registri AIFA) e di patologie per le quali sono previste terapie biotecnologiche (83 registri, di cui il 70% concentrati sulle neoplasie) Nonostante la ricchezza delle iniziative, il quadro che emerge è una sostanziale frammentarietà delle stesse, con riferimento sia alla copertura geografica, sia ai dati raccolti Gli studi condotti attraverso il lavoro di raccolta dati dei registri di patologia si limitano in molti casi ad analisi di carattere epidemiologico e all indagine sui fattori di rischio e non vanno ad esplorare tematiche di carattere sanitario ed economico Centro Studi e Ricerche sulle Biotecnologie Sanitarie e Settore Biotech pag. 26

27 Monitoraggio tramite registro (2) Registri di patologia e farmaco in Italia % 30% Registri patologia Registri di patologia nazionali Registri farmaco nazionali 9 2% 79% Registri farmaco Registri di patologia locali Registri farmaco locali pag. 27

28 PDTA e Linee Guida () Obiettivo Indagine sui percorsi diagnostico terapeutico assistenziali per patologie trattate con farmaci biotecnologici, con riferimento alle esperienze regionali Metodologia Ricerca sistematica attraverso siti istituzionali delle regioni ed agenzie regionali Findings Sono stati individuati 23 tra linee guida (8) e percorsi (5) focalizzati su patologie neoplastiche, autoimmuni e diabete e con una forte concentrazione in poche realtà regionali (Piemonte ed Emilia Romagna) Tali linee guida e percorsi sono spesso focalizzati sulla terapia farmacologica, in cui in genere vengono comunque richiamate le indicazioni AIFA. In altri termini, la definizione di linee guida e percorsi non sembra rappresentare, nella maggior parte dei casi, un occasione di ridefinizione o di maggiore specificazione delle sequenze terapeutiche. In generale si assiste ad uno sforzo di integrazione nei percorsi di elementi critici organizzativi e di setting Centro assistenziale Studi e Ricerche sulle per Biotecnologie la gestione Sanitarie integrata e Settore Biotech del paziente, differenziandoli quindi in modo specifico dalle linee guida. pag. 28

29 PDTA e Linee-Guida (2) Evoluzione cronologica dell elaborazione di PDTA/linee-guida regionali, anni Anno Anno 2007 Anno Anno 200 Anno 20 Anno pag. 29

30 Linee guida e PDTA (3) La maggior parte dei PDTA/linee guida si basa su indicazioni sviluppate a livello internazionale Poca attenzione viene data agli aspetti economici Fonti informative per elaborazione PDTA/linee guida pag. 30

31 Progetto di ricerca: Impatti sul sistema sanitario dei farmaci combinati a test diagnostici e biomarker Un numero crescente di scelte di terapia farmacologica è accompagnato dall informazione derivante da un test diagnostico su biomarker L FDA identifica poco più di 50 farmaci combinati a test biomolecolari per la selezione dei pazienti a cui è appropriato somministrare un certo farmaco Trentasette di questi sono per l oncologia Quali cambiamenti ha indotto l introduzione di questi farmaci nel SSN a vari livelli di lettura? Nazionale Livello regolatorio Regionale Società scientifiche Organizzativo e relazione medico-paziente pag. 3