Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura

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1 Aciclovir DGRT 836/08: Sindrome da fatica cronica; Acido cis-retinoico - Trattamento adiuvante del neuroblastoma stadio 3 e 4 ad alto rischio, con remissione di malattia dopo chemioterapia e terapia chirurgica. Acido Neridronico DGRT 836/08: Osteoporosi; Osteoporosi: pazienti con esofagite - ulcera gastroduodenale; Osteoporosi: resistenza ad altri bisfosfonati. Acido Pamidronico DGRT 836/08: Spondilite anchilosante: resistenza o controindicazioni ad altra terapia con farmaci biologici. Spondiloartriti resistenti a FANS e/o non candidate a terapia con farmaci biologici. Adalimumab DGRT 836/08: Pioderma gangrenoso; Arterite di Horton; Malattia di Behçet; Sarcoidosi; Arterite di Takayasu; Eritema nodoso; Granulomatosi di Wegener; Malattie infiammatorie intestinali; Malattie infiammatorie intestinali nel bambino; Malattie infiammatorie intestinali in gravidanza e concepimento. - Trattamento di pazienti con uveite grave refrattaria correlata ad Artrite Idiopatica Giovanile, intolleranti o refrattari al trattamento con infliximab. Afamelanotide Trattamento della Protoporfiria Eritropoietica (EPP) Adenosin-deaminasi (Adagen) - Immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi Aldesleuchina Alemtuzumab Amantadina Melanoma maligno; Via di somministrazione sottocutanea Terapia di prima linea della leucemia linfatica cronica ad alto rischio (mutazione di p53; delezione 17p); terapia di consolidamento della leucemia linfatica cronica in remissione dopo chemioterapia; utilizzo, in regimi di associazione, nel trattamento della leucemia linfatica cronica resistente o in recidiva, utilizzo da solo od in associazione nel trattamento dei Linfomi non Hodgkin a cellule T resistenti o in recidiva; utilizzo in regimi di condizionamento pretrapianto di cellule staminali emopoietiche; utilizzo della via di somministrazione sottocutanea nei trattamenti di prima linea e di salvataggio della leucemia linfatica cronica. Fatica nella sclerosi multipla

2 Amifampridina fosfato (Firdapse) Trattamento sintomatico della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adulti Amitriptilina Dolore neuropatico. DGRT 836/08: Fibromialgia. Amlodipina DGRT 836/08: Fenomeno di Raynaud idiopatico e secondario. Anakinra DGRT 836/08: Morbo di Still dell adulto; Sindromi auto-infiammatorie; Spondilite anchilosante; Sindrome di Schnitzler. Anastrazolo (arimidex) Det. AIFA ottobre/07 dicembre/08: Trattamento tumore mammella maschile in associazione ad LHRH analogo In monoterapia nel trattamento del carcinoma ovario recidivato DGRT 394/08: Trattamento neoadiuvante delle forme localmente avanzate del carcinoma della mammella Arsenico triossido (trisenox) DGRT 394/08: Mieloma multiplo refrattario o recidivante Sindromi mielodisplastiche Leucemia/Linfomi a cellule T Atorvastatina DGRT 836/08: Sclerosi sistemica; Lupus eritematoso sistemico. Azacitidina Legge 648/96 (aggiornamento aprile 2009): Trattamento di pazienti adulti non eleggibili a trapianto di cellule staminali emopoietiche con: - Sindrome mielodisplastica (SMD) a rischio intermedo-2 e alto secondo l International Prognosis Score System (IPSS); - Leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% dei blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; - Leucemia mieloide acuta (LMA) con il 20-30% dei blasti e displasia multilineare, secondo l Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Azatioprina Malattie autoimmuni a carattere neurologico. DGRT 836/08: Vasculiti ANCA correlate: terapia di mantenimento nelle manifestazioni di malattia senza pericolo di vita. Artrite psoriasica; Sclerodermia: mantenimento nell impegno polmonare; Malattia di Behçet; Crioglobulinemia mista; Vasculiti cutanee; Arterite di Horton.

3 Basiliximab Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a trapianto di fegato e a Trapianto isole di Langerhans. Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di rene e pancreas; Profilassi del rigetto acuto in pazienti acuti e pediatrici sottoposti a trapianto di cuore DGRT 918/08: Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di cuore; Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di polmone. Bertozimid (Velcade) - In combinazione con desametasone per il trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario Bevacizumab - Trattamento delle maculopatie essudative non correlate all età - Trattamento del glaucoma neovascolare Biotina -Carcinoma ovarico -Glioblastoma multiforme in linee successive alla prima - Deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi, deficit di olocarbossilasi sintetasi. Bleomicina Può essere usato da solo o in associazione nei tumori solidi Utilizzo in regimi di associazione (ABVD o simili) nel trattamento dei Linfomi di Hodgkin Cicli di combinazione per linfomi non Hodgkin Carcinoma squamoso della cervice uterina Tumore a cellule germinali dell ovaio Neoplasie non melanomatose della cute Tumori germinali Carcinomi squamosi della testa e del collo Carcinoma squamoso del pene Carcinomi squamosi della vulva. Bortezomib (velcade) In combinazione con desametasone per il trattamento dei pazienti affetti da Mieloma Multiplo refrattario/recidivato. Linfoma non-hodgkin indolente Linfoma non-hodgkin mantellare Sindromi mielodisplastiche Macroglobulinemia di Waldenstrom Busulfano Utilizzato ad alte dosi, da solo o in associazione, in regimi di condizionamento pretrapianto di cellule staminali emopoietiche

4 Calciolevofolinato Capecitabina (xeloda) Si intende utilizzato senza restrizione in associazione alle fluoropirimidine Carcinomi del colon retto in fase avanzata o metastatica da sola o in associazione ad altri farmaci neoplastici registrati per la patologia; alternativa al fluorouracile dove non si ritenga opportuno un trattamento infusionale; carcinoma della mammella localmente avanzato o metastatico in associazione ad altri farmaci registrati in tale patologia. Carcinoma pancreatico localmente avanzato e metastatico Carcinoma a cellule renali metastatico in monoterapia Carcinoma dello stomaco in monochemioterapia o in associazione con altri farmaci indicati per tale patologia Carcinoma del colon e del retto (Dukes B/stadio II) ad alto rischio in terapia adiuvante Carcinomi delle vie biliari e della colecisti Carcinomi della testa e del collo Carcinoma dell esofago Carcinomi neuroendocrini Carcinoma midollare della tiroide metastatico Carcinoma a sede primitiva ignota Carbamazepina Carboplatino (paraplatin) Dolore neuropatico Può essere utilizzato, da solo o in associazione, nei tumori solidi ed in particolare: Alternativa al cisplatino quando questo è controindicato; associato ai taxani nel trattamento dei tumori polmonari ed ovarici; seminoma; trattamento del carcinoma della mammella da solo o in associazione; mesotelioma pleurico. Utilizzato in sostituzione del cisplatino in regimi di associazione nel trattamento di salvataggio dei linfomi maligni (Hodgkin e non); utilizzato in regimi di condizionamento pretrapianto di cellule staminali emopoietiche. Carcinoma della cervice uterina Glioblastoma multiforme Sarcomi delle parti molli Neoplasie a sede primitiva ignota Carcinoma dell endometrio Carcinoma della prostata Tumori a cellule germinali Seminomi Melanoma Carmustina (gliadel) Condizionamento pre-trapianto

5 Ciclofosfamide Utilizzabile ad alte dosi nel regime di condizionamento pre-trapianto; Utilizzabile ad alte dosi in regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche, ed in protocolli di mobilitazione dei progenitori emopoietici; Malattie autoimmuni a carattere neurologico. DGRT 836/08: Vasculiti ANCA correlate: terapia di induzione; Miositi: impegno polmonare; Lupus: nefrite; Lupus: attività di malattia; Sclerodermia: interstiziopatia polmonare; Granulomatosi di Wegener; Crioglobulinemia mista: gravi manifestazioni vasculitiche (glomerulonefrite, vasculite addominale, neuropatia sensitivo-motoria); Malattia di Behçet. Ciclosporina DGRT 836/08: Orticaria cronica autoimmune idiopatica: steroido-risparmiatore, forme refrattarie; Artrite psoriasica; Lupus: impegno cutaneo; Malattie autoimmuni: HCV correlate. Anemia aplastica, malattie autoimmuni gravi, sindrome emofagocitica. Ciclosporina A - Nefrite lupica Cisplatino (platinex) Può essere utilizzato, da solo o in associazione, nei tumori solidi ed in particolare: Carcinoma della mammella; mesotelioma pleurico; carcinoma dello stomaco; Carcinoma spinocellulare della cute; carcinoma del pancreas; neoplasie celebrali; carcinoma della cervice uterina; neoplasie a sede primitiva ignota; colangiocarcinoma e carcinomi delle vie biliari. Utilizzato in regimi di associazione nel trattamento di salvataggio dei linfomi maligni (Hodgkin e non). Carcinoma squamoso dell ano Regimi terapeutici per mobilizzazione di cellule staminali periferiche Mieloma multiplo Citarabina (aracytin) Utilizzato ad alte dosi, da solo o in associazione, nel trattamento delle leucemie acute, dei linfomi non Hodgkin, ed in regimi di condizionamento pretrapianto di cellule staminali emopoietiche Linfoma di Hodgkin

6 Cladribina (leustatin) Utilizzato da solo o in associazione, per via sottocutanea, nel trattamento di prima linea o di salvataggio delle malattie linfoproliferative croniche e dei linfomi non-hodgkin indolenti Macroglobulinemia di Waldenstrom Clofarabina Leucemia linfatica acuta B recidivante e refrattaria Leucemia mieloide acuta Clonazepam DGRT 836/08: Fenomeno di Raynaud. Clonidina Tics (patologie neurologiche). Clorochina DGRT 836/08: Sindrome di Sjogren: manifestazioni ghiandolari ed extraghiandolari; Dermatomiosite: manifestazioni cutanee; Sindrome da anticorpi antifosfolipidi; Lupus: terapia di mantenimento; Lupus in corso di gravidanza. Colchicina DGRT 836/08: Aftosi; Vasculiti cutanee; Febbre mediterranea familiare; Artriti microcristalline. Cotrimossazolo DGRT 836/08: Granulomatosi di Wegener. Dacarbazina (deticene) Carcinomi neuroendocrini (compreso carcinoma midollare della tiroide e feocromocitoma) Tumori desmoidi Glioblastoma multiforme Dasatinib Leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelpia positivo in pazienti pediatrici Mastocitosi sistemica Docetaxel (taxotere) Det. AIFA ottobre/07 dicembre/08: carcinoma gastrico e della giunzione gastroesofagea, anche in monoterapia; in monoterapia o in associazione ad altri chemioterapici nel carcinoma ovario recidivato dopo trattamento con paclitaxel; nel trattamento di prima linea nel carcinoma ovario in alternativa al paclitaxel, in combinazione con platino derivati; in associazione con ciclofosfamide in fase adiuvante nel carcinoma mammario, in pazienti non candidabili a terapia con antracicline; nel carcinoma mammario in fase adiuvante, sequenziale a terapia con antracicline, in pazienti con linfonodi positivi;

7 nel carcinoma mammario in fase adiuvante in pazienti con linfonodi negativi ad alto rischio nell ambito degli stessi schemi di polichemioterapia o terapia impiegati nelle pazienti con linfonodi positivi; nel carcinoma mammario operabile ad alto rischio in fase neo adiuvante in associazione ad antracicline (utilizzo concomitante o sequenziale) o in associazione ad altri chemioterapici attivi in tale neoplasia; nel trattamento dei sarcomi delle parti molli in associazione a gemcitabina Carcinoma del pancreas Carcinoma del polmone a piccole cellule Sarcomi Carcinoma della vescica Carcinoma dell esofago Tumore a sede primitiva ignota Carcinomi uroteliali Doxiciclina DGRT 836/08: Artrite reumatoide; Malattie infiammatorie croniche. Doxorubicina (adriblastina) Può essere utilizzato, da solo o in associazione, nei tumori solidi ed in particolare: Tutti i tipi di sarcomi in cui si ritiene indicato Utilizzato in regimi di associazione (VAD o simili) nel trattamento del mieloma multiplo. Carcinoma dell endometrio Carcinoma della cervice uterina Tumori maligni del timo Tumori delle vie biliari Tumori neuroendocrini Doxorubicina liposomiale peghilata (Caelyx) Nel trattamento dei sarcomi di Kaposi non correlati da infezioni da HIV; Trattamento dei sarcomi dei tessuti molli recidivati o metastatici in pazienti con controindicazioni all impiego di antracicline convenzionali per rischio cardiologico; In combinazione con oxaliplatino nel trattamento del carcinoma ovario recidivato in pazienti platino sensibili Mieloma multiplo Linfoma Hodgkin e non-hodgkin Tumori maligni della tiroide Doxorubicina liposomiale (Myocet) Linfomi Mieloma Duloxetina DGRT 836/08: Fibromialgia. Eculizumab (Soliris) - Trattamento dell emolisi intravascolare dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna

8 (EPN), che non abbiano ricevuto in precedenza emotrasfusioni. Epirubicina (farmorubicina) Al posto della doxorubicina, da sola o in associazione, nel trattamento dei tumori solidi sia in fase precoce che avanzata. Carcinoma della prostata Carcinoma dell esofago Carcinoma della cervice uterina Tumori neuroendocrini Epoetina alfa e beta Trattamento dell anemia (Hgb <10 g/dl o riduzione dell emoglobina > 2 g/dl durante un qualsiasi periodo di quattro settimane di trattamento) nei pazienti che ricevono Ribavirina in combinazione con Interferone standard o peghilato per il trattamento dell infezione cronica da HCV e che presentano risposta virologica alla terapia; in pazienti HIV pluritrattati con anemia (Hgb < 8,5 g/dl) nei quali l uso di farmaci anemizzanti è l unica alternativa terapeutica. Sindromi mielodisplastiche (MDS) Anemia refrattaria (AR), con sideroblasti (RARS) e senza sideroblasti (RA). Etanercept DGRT 836/08: Vasculiti ANCA correlate. Amiloidosi; Malattia di Behçet; Arterite di Horton; Morbo di Still dell adulto; Dermatomiositi; Polimiositi; Sindrome SAPHO; Sclerosi sistemica; Sarcoidosi. Etoposide (vepesid) Può essere utilizzato, da solo o in associazione, nei tumori solidi ed in particolare: Sarcomi Utilizzato in regimi di associazione nel trattamento della leucemia linfoide acuta e del mieloma multiplo. Utilizzato ad alte dosi da solo o in associazione in regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche Tumori a cellule germinali Carcinoma dello stomaco e dell esofago Tumori maligni intracranici Tumori del distretto cervicale Tumori neuroendocrini Seminomi Tumore del polmone non a piccole cellule Tumore della prostata

9 Everolimus Exemestane Fattori di crescita dei leucociti - filgrastim - lenograstim Profilassi del rigetto acuto in pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di reni Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di polmone Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di fegato Pazienti con trapianto di fegato che necessitano la riduzione-sospensione dell inibitore della calcineurina con problemi di tossicità renale Trapianto di fegato pediatrico Trattamento del tumore della mammella maschile in associazione ad LHRH analogo Neutropenia (neutrofili<750/l) nei pazienti trapiantati di fegato o con diagnosi clinica di cirrosi, che ricevono interferone standard o peghilato in monoterapia o in combinazione con ribavina e che presentano risposta virologica precoce alla terapia Felodipina DGRT 836/08: Fenomeno di Raynaud idiopatico e secondario. Fenobarbital Fludarabina Tremore essenziale In associazione nel trattamento dei linfomi non Hodgkin; leucemie acute e leucemie linfatiche cronica in regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche. Leucemia mieloide acuta Linfomi non-hodgkin Fluorouracile Da solo o in associazione nei tumori solidi Carcinoma del colon (adiuvante) Carcinoma dell esofago Carcinoma del pancreas (adiuvante) Tumori maligni a cellule di Langerhans Carcinoma del pene Carcinoma della prostata Carcinoma gastrico (adiuvante e neo-adiuvante) Tumori del distretto cervico-facciale Tumori maligni nasofaringei Tumori dell ano Fluoxetina DGRT 836/08: Fibromialgia. Fotemustina Condizionamento pre-trapianto

10 Fulvestrant Trattamento del tumore della mammella maschile Gabapentin DGRT 836/08: Fibromialgia. Gemcitabina (gemzar) Det. AIFA ottobre/07 dicembre/08: Terapia di salvataggio della neoplasia germinale del testicolo, Sarcomi dei tessuti molli; Colangiocarcinomi e carcinomi delle vie biliari; Neoplasie del distretti cervico-facciale In monoterapia o in associazione con antracicline o platino derivati nel carcinoma ovario recidivato In associazione a carboplatino nel trattamento del carcinoma mammario metastatico in pazienti pretrattate Nel trattamento adiuvante del carcinoma pancreatico; Da solo o in associazione nel trattamento dei linfomi Hodgkin, e dei linfomi non Hodgkin Glucarpidase / Carbossipeptidasi G2 Carcinoma del colon e del retto Mesotelioma maligno Tumore a piccole cellule del polmone Sarcoma (tutti gli istotipi) Tumori a cellule germinali Tumore a sede primitiva sconosciuta Tumori uroteliali Tumori neuroendocrini - Trattamento di pazienti con tossicità da metotressato o a rischio di sviluppo di tossicità da metotressato. Idarubicina (zavedos) Linfoma non-hodgkin in prima linea o pretrattati, in combinazione con altri chemioterapici Idebenone Legge 648/96 (Aggiornamento maggio 2009): - Miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich Idrossiclorochina DGRT 836/08: Sindrome di Sjogren: manifestazioni ghiandolari ed extraghiandolari; Dermatomiosite: manifestazioni cutanee; Osteoartrosi erosiva; Sindrome da anticorpi antifosfolipidi; Lupus: terapia di mantenimento; Lupus in corso di gravidanza; Artriti croniche in gravidanza. Idrossiurea Glioblastoma Leucemia mieloide acuta

11 - Trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante. Idroxicarbamide Utilizzato nel trattamento di citoriduzione della leucemia mieloide acuta. Idursulfase (Elaprase) - Trattamento di pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II Sindrome di Hunter) Ifosfamide (holoxan) Det. AIFA dicembre/08 : Può essere utilizzato, da solo o in associazione, nei tumori solidi; In regimi di associazione nel trattamento di salvataggio del linfoma di Hodgkin ed in regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche. Tumore a cellule germinali Carcinoma a piccole cellule del polmone Tumore del distretto cervico-facciale Tumori maligni del timo Tumore a cellule germinali Carcinoma della cervice uterina Iloprost DGRT 836/08: Ipertensione polmonare. Imatinib Sindrome ipereosinofila Mastocitosi Cordoma Fibromatosi desmoide Immunoglobuline DGRT 836/08: Miositi; Dermatomiosite (lesioni cutanee); Miosite in corso di gravidanza; Artrite reumatoide; Lupus eritematoso sistemico; Lupus: impegno neuropsichiatrico; Lupus: impegno renale; Lupus in corso di gravidanza; Sindrome da anticorpi antifosfolipidi (anche in corso di gravidanza); Ictus da sindrome da anticorpi antifosfolipidi; Altre patologie autoimmuni; Sclerosi sistemica. Immunoglobulina di coniglio antitimocitaria Trattamento nell adulto della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (Graft Versus Host Disease) Profilassi e trattamento nel paziente pediatrico della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (Graft Versus Host Disease) Regime di condizionamento nel trapianto autologico per malattie autoimmuni

12 Imatinib (Glivec) Infliximab DGRT 394/08: Sindrome ipereosinofila Mastocitosi sistemica DGRT 836/08: Vasculiti ANCA correlate; Arterite di Takayasu; Malattia di Behçet: impegno oculare; Malattia di Behçet: impegno neurologico; Malattia di Behçet: afte, lesioni mucocutanee; Malattia di Behçet: impegno intestinale; Arterite di Horton: impegno oculare grave e/o refrattario; Pioderma gangrenoso: lesioni gravi associate a patologie autoimmuni; Morbo di Still dell adulto; Amiloidosi; Dermatomiosite; Polimiosite; Sindrome SAPHO; Sclerosi sistemica. - Trattamento di pazienti con uveite severa refrattaria correlata ad Artrite Idiopatica Giovanile. Interferone alfa (alfaferone) Utilizzato come terapia di prima linea della trombocitopenia essenziale in gravidanza, ed in pazienti di età inferiore ai 40 anni. Utilizzato come terapia di seconda linea della trombocitopenia essenziale in pazienti di età compresa tra anni a basso rischio di complicanze tromboemboliche. DGRT 394/08: Carcinoma a cellule renali Interferone alfa 2b ricombinante - Micosi fungoide Carcinoma a cellule renali Interferone alfa 2a ricombinante Det. AIFA ottobre/07 dicembre/08: Kaposi non HIV Interferone alfa ricombinante Roferon- A (Roche) 2a Intron- A (Schering- Plough) 2b - Particolari emangiomi che per sede e/o dimensione compromettano strutture vitali o determinino complicazioni che mettono in pericolo di vita. - Forme refrattarie della malattia di Behçet - Trattamento della trombocitemia essenziale per i pazienti non candidabili ai trattamenti ora disponibili sul mercato - In monoterapia dell epatite acuta da HCV

13 Interferone gamma-1b umano ricombinante - Fibrosi polmonare idiopatica ( Imukin) Irinotecano (Campto) Trattamento di seconda linea dei carcinomi avanzati del tratto gastroenterico (colon, retto, esofago, stomaco e pancreas). Tumore a piccole cellule del polmone Carcinoma della cervice uterina Glioblastoma Tumore del polmone non a piccole cellule Isradipina DGRT 836/08: Fenomeno di Raynaud idiopatico e secondario. Istamina dicloridrato Det. AIFA Febbraio/2011: Terapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta in prima remissione trattati contemporaneamente con interleuchina-2 (IL-2). Lamivudina Profilassi della recidiva di epatite HBV correlata dopo trapianto di fegato, in pazienti HBV- DNA positivi prima del trapianto, in associazione con Ig G specifiche. Profilassi della riattivazione dell epatite B in portatori inattivi di HbsAg in corso di terapia immunosoppressiva e di soggetti HbsAg-negativi ed anti-hbc positivi candidati a terapie fortemente immunosoppressive, in quanto a rischio significativo di epatite B occulta passibile di riattivazione. Profilassi dell epatite B in riceventi di trapianto epatico da donatori HbsAg negativi ed anti- HBc positivi. Lanreotide e Lanreotide acetato Trattamento dei tumori neuroendocrini in fase evolutiva in pazienti non sindromici. L-Arginina - Patologie conseguenti a difetti enzimatici del ciclo dell urea. Leflunomide DGRT 836/08: Sclerodermia: artrite; Granulomatosi di Wegener : mantenimento; Dermatomiosite. Lenalidomide (Revlimid) Letroxolo - Trattamento dei pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplasticha a rischio basso o intermedio-1, portatore di delezione 5q-associata o meno ad altre anomalie cromosomiche. Det. AIFA ottobre/07 dicembre/08: Trattamento del tumore della mammella maschile in associazione a LHRH analogo Levocarnitina - Acidurie organiche

14 Medrossiprogesterone acetato Trattamento del tumore della mammella maschile Megestrolo acetato (Megace, Megestil) Trattamento del tumore della mammella maschile Carcinoma dell ovaio Melfalan Metotrexate Utilizzato ad alte dosi da solo o in associazione, in regimi di condizionamento pre-trapianto in cellule staminali emopoietiche nei linfomi maligni e nelle leucemie acute e croniche Può essere utilizzato, da solo o in associazione, nei tumori solidi ed in particolare: Carcinoma della vescica Utilizzato ad alte dosi da solo o in associazione nel trattamento delle leucemie acute e dei linfomi Non-Hodgkin. Utilizzato in associazione a ciclosporina, nella profilassi della GVHD in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche. Carcinoma del pene. DGRT 836/08: Vasculiti ANCA correlate: terapia di mantenimento nelle manifestazioni di malattia senza pericolo di vita; Vasculiti ANCA correlate: glomerulonefrite; Miositi: steroido-risparmiatore; Spondiloartriti: interessamento periferico; Sclerodermia; Lupus eritematoso sistemico; Lupus: impegno cutaneo; Polimialgia reumatica: steroido-risparmiatore; Malattia di Behçet; Malattia di Beçhet: manifestazioni neurologiche; Arterite di Horton; Fascite eosinofila; Granulomatosi di Wegener; Vasculiti cutanee. - Trattamento medico della gravidanza ectopica Mexiletina (Mexitil) Micofenolato mofetile (Cell-Cept) - Nelle malattie neuromuscolari, per il trattamento delle miotonie distrofiche e non distrofiche da alterazione della funzione del canale del cloro o del sodio.

15 Malattie autoimmuni gravi; Sindrome nefrotica steroide-resistente e steroide dipendente; Trapianto di midollo osseo, pancreas, polmone, Isole di langerhans, di fegato e cuore pediatrico DGRT 836/08: Artrite reumatoide refrattaria ad altre terapie; Artrite psoriasica; Orticaria cronica idiopatica refrattaria ad altre terapie; Malattie autoimmuni HCV-correlate; Vasculiti cutanee. - Malattia del trapianto verso ospite, nella forma sia acuta che cronica, resistente o intollerante al trattamento di 1 e 2 linea, dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche; - Malattie autoimmuni gravi. Micofenolato sodico profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti con trapianto del cuore pazienti adulti con trapianto di fegato e di cuore in cui il Micofenolato mofetile dia effetti collaterali di tipo gastroenterico che richiedano la diminuzione/sospensione della dose. Profilassi del rigetto acuto del trapianto di rene in associazione a tacrolimus DGRT 836/08: Lupus: glomerulonefrite; Sindrome di Sjogren; Intolleranza gastrica al micofenolato mofetile. Mifepristone - Sindrome di Cushing di origine paraneoplastica. Mitomicina C Può essere utilizzato, da solo o in associazione, nei tumori solidi ed in particolare: Carcinoma dell ano Carcinoma dell esofago Carcinoma delle vie biliari Mitotane (Lysodren) - Sindrome di Cushing grave ( trattata con terapia radiante o in preparazione all intervento chirurgico) Mitoxantrone Utilizzato in regimi di associazione nel trattamento della leucemia linfoide acuta e cronica In regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche. Nicardipina DGRT 836/08: Fenomeno di Raynaud idiopatico e secondario. Nifedipina DGRT 836/08: Fenomeno di Raynaud idiopatico e secondario.

16 Nisoldipina DGRT 836/08: Fenomeno di Raynaud idiopatico e secondario. Octreotide Trattamento dei tumori neuroendocrini in pazienti non sindromici in fase evolutiva - Ipotensione ortostatica grave in disfunzioni generalizzate del Sistema Nervoso Vegetativo. Octreotide acetato Trattamento dei tumori neuroendocrini in pazienti non sindromici in fase evolutiva - Diarrea secretoria refrattaria da sindrome dell intestino corto e da pregressi interventi chirurgici sullo stomaco. - Fistole pancreatiche. Octreotide nella formulazione a rilascio prolungato - Angiomatosi non suscettibile di altri trattamenti farmacologici e/o di asportazione chirurgica Oxaliplatino ( Eloxatin ) Trattamento in associazione a farmaci alternativi al fluorouracile nel trattamento dei tumori del colon rettali metastatici; associato a gemcitabina nel trattamento del carcinoma del pancreas e delle vie biliari; in associazione con antracicline liposomiali, taxani o gemcitabina nel carcinoma ovario recidivato in pazienti platinosensibili; In combinazione con fluoropirimidine o raltitrexed associate a antracicline o docetaxel nel trattamento del carcinoma gastrico avanzato o metastatico; In associazione a capecitabina o 5-FU concomitante alla radioterapia in fase neoadiuvante nel carcinoma del retto; Nel trattamento adiuvante della neoplasia del retto; Nella terapia di salvataggio dei tumori germinali testicolari ed extragonadici, in associazione a gemcitabina o a gemcitabina e paclitaxel; Nei tumori uroteliali localmente avanzati o metastatici in associazione a gemcitabina, in alternativa o dopo cisplatino Carcinoma gastrico (trattamento adiuvante) Carcinoma della mammella metastatico dopo fallimento di chemioterapia con taxani e antracicline Linfomi non-hodgkin Paclitaxel ( Anzatax, Taxol ) Carcinoma del distretto cervico-facciale; carcinoma dell endometrio e della cervice metastatica; neoplasia germinale del testicolo; carcinoma della vescica; sarcomi dei tessuti molli nel carcinoma ovario in prima linea ovvero in adiuvante nei primi stadi a rischio, in associazione a carboplatino; nella neoplasia mammaria in associazione ad antracicline, seguita da terapia sequenziale con ciclofosfamide, metotrexate e FU, in fase adiuvante, in pazienti con linfonodi positivi o negativi ad alto

17 rischio, ed in fase neoadiuvante. Nella neoplasia mammaria nodi positivi o negativi a rischio, in fase adiuvante, secondo schedala settimanale; Nel trattamento del melanoma maligno metastatico pretrattato carcinoma delle tube di Falloppio Carcinoma dello stomaco Glioma maligno Carcinoma del polmone non a piccole cellule in monoterapia o combinato con agenti diversi dal cisplatino Carcinoma della prostata Paroxetina DGRT 836/08: Fibromialgia. Pemetrexed ( Alimta) Altri mesoteliomi maligni (tutti gli istotipi) anche in seconda linea di trattamento Pentostatina Utilizzato nel trattamento dei linfomi non-hodgkin a cellule T. Nella profilassi e nel trattamento della GVHD refrattaria a trattamenti di prima linea; da solo o in associazione, nel trattamento di prima linea o di salvataggio della leucemia linfatica cronica Pimecrolimus DGRT 836/08: Lupus: impegno cutaneo. Pipobromano Plerixafor (Mozobil Genzyme) Trattamento di prima linea della trombocipemia essenziale in pazienti ad alto rischio di complicazioni tromboemboliche In combinazione con G-CSF per incrementare la mobilitazione delle cellule staminali ematopoietiche al sangue periferico per la raccolta ed il conseguente trapianto autologo in pazienti con linfoma o mieloma multiplo che mobilizzano scarsamente. Pravastatina DGRT 836/08: Sclerosi sistemica; Lupus eritematoso sistemico. Pregabalin DGRT 836/08: Fibromialgia. Primidone Procarbazina Tumore essenziale Anche indicata in combinazione con altri farmaci nel trattamento delle neoplasie cerebrali e dei linfomi Non Hodgkin

18 Raltitrexed In associazione a cisplatino nel trattamento del mesotelioma pleurico Rapamicina Trapianto fegato Trapianto pediatrico di fegato e/o rene Trapianto midollo Trapianto di pancreas, cuore, polmone Trapianto Isole di Langerhans Ribavirina (Rebetol e Copegus) Terapia della recidiva da HCV in pazienti già sottoposti a trapianto di fegato per epatopatia cronica C. Terapia dell epatite cronica e della cirrosi compensata da virus dell epatite C in combinazione con gli interferoni peghilati, nei pazienti con talassemmia major o talassemia intermedia che necessitano di terapia trasfusionale. Rituximab ( Mabthera ) Linfomi Non Hodgkin a cellule B (CD20 positivi), di qualunque istologia, in regimi di associazione vari di chemioterapia (includenti farmaci quali antracicline, fludarabina, cisplatino, citarabina, etoposide, metotrexate), impiegati per il trattamento di prima linea o di salvataggio, inclusi i regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche; Leucemia linfatica cronica a cellule B, in associazione con regimi di polichemioterapia (inclusi antracicline, flutarabina) impiegati per il trattamento di prima linea o di salvataggio; Profilassi e terapia dei disordini linfoproliferativi EBV-correlati in soggetti trapiantati (organi o cellule staminali emopoietiche); Terapia della GVHD acuta e cronica steroide resistente. Macroglobulinemia di Waldenstrom Leucemia a cellule capellute Porpora trombocitopenica idiopatica refrattaria (non in prima linea) - Linfoma non-hodgkin follicolare, di immunofenotipo CD20; - Tutti i linfomi non Hodgkin di Burkitt o tipo Burkitt immunofenotipo CD20 positivo. DGRT 836/08: Vasculiti ANCA correlate; Granulomatosi di Wegener; Piastrinopenia autoimmune: forme refrattarie ad altre terapie; Crioglobulinemia mista; Crioglobulinemia mista: impegno renale; Crioglobulinemia mista: impegno epatico; Crioglobulinemia mista: impegno nevritico; Crioglobulinemia mista: impegno cutaneo; Altre malattie autoimmuni; Dermatomiosite e polimiosite: forme refrattarie; Dermatomiosite e polimiosite: sindrome antisintetasi; Dermatomiosite e polimiosite: manifestazioni cardiache; Dermatomiosite e polimiosite: manifestazioni cutanee; Lupus eritematoso sistemico;

19 Lupus: impegno neurologico; Neuropatie autoimmuni; Sindrome da anticorpi antifosfolipidi; Anemia emolitica refrattaria. Sertralina DGRT 836/08: Fibromialgia: astenia. Sildenafil DGRT 836/08: Sclerodermia: ulcere; Fenomeno di Raynaud: ulcere; Sclerodermia: ipertensione polmonare; Connettiviti: ipertensione polmonare. Simvastatina DGRT 836/08: Sclerosi sistemica. Sorafenib Tumori della tiroide differenziati, resistenti alla terapia con radi oidio (limitatamente ai centri universitari) Sulfasalazina DGRT 836/08: Artrite psoriasica; Spondilite anchilosante; Artrite cronica in gravidanza. Sunitinib Tumori della tiroide differenziati, resistenti alla terapia con radi oidio (limitatamente ai centri universitari) Tacrolimus (Prograf) Profilassi AR in trapianto di cuore-polmone, trapianto polmone, trapianto pancreas, trapianto renepancreas, trapianto intestino, trapianto Isole di Langerhans Profilassi AR e trattamento GVHD in trapianto midollo osseo Tutte le indicazioni anche in associazione ad altri farmaci ad attività immunosoppressiva o immunomodulante e/o steroide DGRT 836/08: Sclerodermia; Lupus: impegno cutaneo; Dermatomiosite: impegno cutaneo; Orticaria; Malattia di Behçet. Tamoxifene ( Kessar, Nolvadex, Nomafen, Tamoxene) Trattamento del tumore della mammella maschile; Fibromatosi aggressive Nella prevenzione e nel trattamento della ginecomastia indotta da bicalutamide nel carcinoma prostatico; In monoterapia nel trattamento del carcinoma ovario recidivato DGRT 394/08: Carcinoma ovarico avanzato

20 Tegafur/Uracile Temozolomide ( Temodal ) Alternativa al fluorouracile dove non si ritenga opportuno o non indicato un trattamento infusionale Melanoma maligno quando non si ritenga opportuno un trattamento con dacarbazina In associazione a radioterapia encefalica nel trattamento delle metastasi cerebrali da neoplasia polmonare e mammaria Linfomi primitivi del SNC Tumori neuroendocrini Teniposide ( Vumon ) Mieloma multiplo Terlipressina Trattamento della sindrome epatorenale in pazienti con cirrosi epatica, in associazione alla somministrazione di albumina umana. Tetraidrobiopterina - Iperfenilalaninemia da carenza congenita di 6-piruvoiltetraidropterina-sintetasi. Thymoglobuline ATC: L04AA04 Profilassi nell adulto della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (GvHD) nel trapianto da donatore familiare immuncompatibile (HLA identico) Tiopronina - Cistinuria in associazione all alcalinizzazione delle urine. Tiotepa Topotecano ( Hycamtin ) Toremifene Utilizzato in regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche. Carcinoma del polmone a piccole cellule in prima linea e/o in pazienti non candidati alla terapia con cisplatino Carcinoma della cervice uterina: monoterapia nello stadio IVB recidivato o resistente Neuroblastoma resistente alla terapia di prima linea Sarcoma di Ewing resistente alla terapia di prima linea Rabdomiosarcoma resistente alla terapia di prima linea Leucemia acuta Sindromi mielodisplastiche Glioblastoma multiforme Trattamento del tumore della mammella maschile.

21 Tossina botulinica Tossina botulinica intravescicale Spasticità (patologie neurologiche). Disfunzioni vescico-uretrali di origine neurologica. Trabectedina (Yondelis) Trastuzumab In combinazione con doxorubicina liposomiale peghilata (PLD) nel trattamento di pazienti con cancro ovarico platino-sensibile recidivante dopo chemioterapia In associazione a o dopo terapia con o includente taxani, in fase neoadiuvante nel carcinoma mammario HER2 positivo; Trattamento della neoplasia mammaria metastatica HER2 positiva o in progressione, in associazione a vinorelbina o capecitabina Carcinoma gastrico metastatico HER2 positivo (FISH+) Trientine diidrocloridrato - Morbo di Wilson in pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato. Urochinasi DGRT 836/08: Sclerodermia: impegno cutaneo. Valganciclovir Trapianto midollo osseo Trapianto di organo solido pediatrico. DGRT 836/08: Sindrome da fatica cronica. DGRT 918/08: Profilassi delle infezioni da CMV in pazienti adulti sottoposti a trapianto d'organo solido - Trattamento pre-emptive dell infezione da CMV in pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche. Vinblastina ( Velbe ) Trattamento dei carcinomi della vescica e del rene. Linfoma di Hodgkin in stadio I e II Vincristina Osteosarcoma Sarcoma di Ewing Mieloma multiplo Leucemia linfatica cronica Leucemia mieloide cronica in fase blastica Carcinoma del polmone a piccole cellule Carcinoma della cervice uterina Tumori cerebrali (oligodendroglioma e medulloblastoma)

22 Vindesina Vinorelbina (Navelbine) Usato da solo o in associazione nel trattamento delle leucemie acute e dei linfomi maligni dell adulto. Trattamento del carcinoma mammario metastatico HER2 positivo (IHC 3+ o FISH positivo), in associazione a trastuzumab, in pazienti precedentemente trattate con taxani in adiuvante o non candidate al trattamento con taxani. Carcinoma del distretto cervico-facciale Carcinoma prostatico ormonoresistente; Carcinoma della cervice uterina; Carcinoma dell ovaio pluritrattato in progressione; Per via orale nelle stesse indicazione della formulazione EV; Usato da solo o in associazione nel trattamento del Linfoma di Hodgkin e Non-Hodgkin Carcinoma renale metastatico dopo fallimento di immunoterapia Zinco solfato - Morbo di Wilson in pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato.