Titoli di studio: Diploma di Laurea in Scienze Biologiche conseguito presso l'università del Cile nel 1969.

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Clementina Antonini
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1 Titoli di studio: Diploma di Laurea in Scienze Biologiche conseguito presso l'università del Cile nel Lingue Straniere: Madrelingua spagnolo. Ottima conoscenza dell'italiano e del francese. Buona conoscenza dell'inglese. ESPERIENZE PROFESSIONAL Titolo del progetto: Ruolo degli RNA non codificanti nella patologia della distrofia muscolare di Duchenne e nuovi target terapeutici Titolo del progetto: Studio dei mirnas applicati alla terapia genica. Uso di mirnas come marker prognostici nella distrofia muscolare di Duchenne Titolo del progetto: Analisi dell effetto di molecole antisenso su mioblasti di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

4 PUBBLICAZIONI Pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali: 1. J. Martone, F. Briganti, I. Legnini, M. Morlando, E. Picillo, O. Sthandier, L. Politano and I. Bozzoni. The lack of the Celf2a splicing factor converts a Duchenne genotype into abecker phenotype. Nat comm. (Accepted). 2. Cazzella V, Martone J, Pinnarò C, Santini T, Twayana SS, Sthandier O, D'Amico A, Ricotti V, Bertini E, Muntoni F, Bozzoni I. (2012) Exon 45 skipping through U1-snRNA antisense molecules recovers the Dys-nNOS pathway and muscle differentiation in human DMD myoblasts. Mol Ther. 20: Cesana M, Cacchiarelli D, Legnini I, Santini T, Sthandier O, Chinappi M,Tramontano A, Bozzoni I. (2011) A long noncoding RNA controls muscle differentiation by functioning as a competing endogenous RNA. Cell. 147: Cacchiarelli D, Incitti T, Martone J, Cesana M, Cazzella V, Santini T, Sthandier O, Bozzoni I. (2011) mir-31 modulates dystrophin expression: new implications for Duchenne muscular dystrophy therapy. EMBO Rep. 12: Cacchiarelli D, Martone J, Girardi E, Cesana M, Incitti T, Morlando M,Nicoletti C, Santini T, Sthandier O, Barberi L, Auricchio A, Musarò A, Bozzoni I. (2010) MicroRNAs involved in molecular circuitries relevant for the Duchenne muscular dystrophy pathogenesis are controlled by the dystrophin/nnos pathway. Cell Metab. 12: Incitti T, De Angelis FG, Cazzella V, Sthandier O, Pinnarò C, Legnini I, Bozzoni I. (2010) Exon skipping and duchenne muscular dystrophy therapy: selection of the most active U1 snrna antisense able to induce dystrophin exon 51 skipping. Mol Ther. 18: Guastafierro T, Cecchinelli B, Zampieri M, Reale A, Riggio G, Sthandier O, Zupi G, Calabrese L, Caiafa P. (2008) CCCTC-binding factor activates PARP-1 affecting DNA methylation machinery. J Biol Chem. 283: Denti MA, Incitti T, Sthandier O, Nicoletti C, De Angelis FG, Rizzuto E, Auricchio A, Musarò A, Bozzoni I. (2008) Long-term benefit of adeno-associated virus/antisensemediated exon skipping in dystrophic mice. Hum Gene Ther. 19: Rosa A, Ballarino M, Sorrentino A, Sthandier O, De Angelis FG, Marchioni M, Masella B, Guarini A, Fatica A, Peschle C, Bozzoni I. (2007). The interplay between the master transcription factor PU.1 and mir-424 regulates human monocyte/macrophage differentiation. Proc Natl Acad Sci U S A. 104(50): Caruso M, Busanello A, Sthandier O, Cavaldesi M, Gentile M, Garcia MI, Amati P. (2007) Mutation in the VP1-LDV motif of the murine polyomavirus affects viral infectivity and conditions virus tissue tropism in vivo. J Mol Biol. 367: Carbone M, Reale A, Di Sauro A, Sthandier O, Garcia MI, Maione R, Caiafa P, Amati P. (2006) PARP-1 interaction with VP1 capsid protein regulates polyomavirus early gene expression. J Mol Biol. 363: Denti MA, Rosa A, D'Antona G, Sthandier O, De Angelis FG, Nicoletti C, Allocca M, Pansarasa O, Parente V, Musarò A, Auricchio A, Bottinelli R, Bozzoni I. (2006) Chimeric adeno-associated virus/antisense U1 small nuclear RNA effectively rescues dystrophin synthesis and muscle function by local treatment of mdx mice. Hum Gene Ther. 17:

5 13. Denti MA, Rosa A, D'Antona G, Sthandier O, De Angelis FG, Nicoletti C, Allocca M, Pansarasa O, Parente V, Musarò A, Auricchio A, Bottinelli R, Bozzoni I (2006) Bodywide gene therapy of Duchenne muscular dystrophy in the mdx mouse model. Proc Natl Acad Sci U S A. 103: Cavaldesi M, Caruso M, Sthandier O, Amati P, Garcia MI. (2004) Conformational changes of murine polyomavirus capsid proteins induced by sialic acid binding. J Biol Chem. 279: Denti MA, Rosa A, Sthandier O, De Angelis FG, Bozzoni I. (2004) A new vector, based on the PolII promoter of the U1 snrna gene, for the expression of sirnas in mammalian cells. Mol Ther.10: Caruso M, Cavaldesi M, Gentile M, Sthandier O, Amati P, Garcia MI. (2003) Role of sialic acid-containing molecules and the alpha4beta1 integrin receptor in the early steps of polyomavirus infection. J Gen Virol. 84: Caruso M, Belloni L, Sthandier O, Amati P, Garcia MI. (2003) Alpha4beta1 integrin acts as a cell receptor for murine polyomavirus at the postattachment level. J Virol. 77: De Angelis FG, Sthandier O, Berarducci B, Toso S, Galluzzi G, Ricci E, Cossu G, Bozzoni I. (2002) Chimeric snrna molecules carrying antisense sequences against the splice junctions of exon 51 of the dystrophin pre-mrna induce exon skipping and restoration of a dystrophin synthesis in Delta DMD cells. Proc Natl Acad Sci U S A. 99: Garcia MI1, Perez M, Caruso M, Sthandier O, Ferreira R, Cermola M, Macchia C, Amati P. A (2000) mutation in the DE loop of the VP1 protein that prevents polyomavirus transcription and replication. Virology. 272(2): Anastasi S, Giordano S, Sthandier O, Gambarotta G, Maione R, Comoglio P, Amati P. (1997). A natural hepatocyte growth factor/scatter factor autocrine loop in myoblast cells and the effect of the constitutive Met kinase activation on myogenic differentiation. J Cell Biol. 137(5):

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