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1 Il NICE pubblica una bozza delle linee guide in merito al trattamento del linfoma non-hodgkin aggressivo con PIXUVRI (pixantrone) SEATTLE, 11 Aprile Cell Therapeutics, Inc. (CTI) (NASDAQ e MTA: CTIC) rende noto che l'istituto Nazionale per l Eccellenza nella Salute (National Institute for Health and Care Excellence o NICE), un organo statale, indipendente, del ministero della Salute Britannico, ha pubblicato la bozza di quelle che potrebbero essere le proprie linee guida in merito all uso di PIXUVRI (pixantrone) come monoterapia nei pazienti adulti affetti da linfoma non-hodgkin a cellule B in forma aggressiva, più volte recidivato o refrattario (di seguito LNH aggressivo a cellule B). La bozza delle linee guida non raccomanda il rimborso di pixantrone (PIXUVRI) da parte del sistema sanitario nazionale britannico (NHS) e richiede che consulenti, tra cui CTI, operatori sanitari e il pubblico, commentino le raccomandazioni preliminari, disponibili sul sito web del NICE. La consultazione sarà aperta fino al 1 maggio 2013, e qualsiasi osservazione pervenuta sarà pienamente presa in considerazione dalla commissione indipendente di esperti durante la prossima fase del processo di definizione delle linee guida. Nel maggio 2012, la Commissione europea (CE) ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio nell'unione europea (UE) per PIXUVRI come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da LNH aggressivo a cellule B più volte recidivato e refrattario in base ai risultati dello studio clinico cardine randomizzato di fase 3 denominato EXTEND, o PIX301. PIXUVRI è disponibile in otto Paesi dell Unione Europea a partire dal quarto trimestre del 2012, e alcuni pazienti hanno già cominciato a sottoporsi al trattamento in altri Paesi. Prima dell'approvazione di PIXUVRI nell'ue, non vi erano agenti approvati o standard di cura per questa malattia. Lo studio PIX301 è stato progettato utilizzando nel braccio di controllo agenti che hanno un attività antitumorale verso la malattia recidivante e che tipicamente sono utilizzati come terapia palliativa per questi pazienti. Siamo ansiosi di lavorare con il NICE per mettere PIXUVRI a disposizione di quella che noi riteniamo una popolazione di pazienti che non dispone ancora di una cura e per la quale il nostro prodotto rappresenta il primo farmaco approvato per il LNH aggressivo a cellule B nell UE in oltre 25 anni, ha detto James A. Bianco, MD, Presidente e CEO di CTI. I dati della sperimentazione clinica PIX301 di fase 3 nel loro insieme hanno dimostrato un rapporto rischio-beneficio favorevole per una malattia per cui vi è un evidente bisogno terapeutico insoddisfatto, come confermato dal nostro punto di vista dalla Commissione europea nel maggio 2012, con la sua decisione di concedere l autorizzazione condizionata all immissione in commercio nell Unione europea a PIXUVRI. Crediamo che un forte sostegno tra gli esperti di linfoma del Regno Unito e i dati relativi alla popolazione di pazienti di riferimento, affetti da LNH aggressivo a cellule B che sono già stati sottoposti senza successo a 2 o 3 terapie

2 Page 2 of 5 precedenti, dimostrino che PIXUVRI è una terapia efficace e conveniente per questa popolazione di pazienti senza speranza di vita futura. Informazioni su PIXUVRI (pixantrone) Pixantrone è un aza-antracenedione innovativo caratterizzato da una struttura e da proprietà chimico-fisiologiche uniche. A differenza di altre molecole affini, PIXUVRI forma addotti di DNA stabili e nei modelli preclinici ha fatto registrare un attività anti-linfoma significativamente superiore ad esse. PIXUVRI è stato strutturalmente progettato in modo da prevenire il legame del ferro e il perpetuare della produzione di radicali liberi dell ossigeno o la formazione di un metabolita idrossilico a lunga durata - entrambi meccanismi responsabili della tossicità acuta e cronica a livello cardiovascolare, tipicamente indotta dalle antracicline. Queste nuove proprietà farmacologiche consentono di somministrare PIXUVRI a pazienti che hanno avuto un esposizione massima alle antracicline nel corso della loro vita, senza gli insostenibili tassi di cardiotossicità. Nel maggio 2012, la Commissione europea (CE) ha concesso l autorizzazione condizionata all immissione in commercio per PIXUVRI (pixantrone) quale monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla forma aggressiva di linfoma non-hodgkin (LNH) a cellule B, recidivante o refrattario. Non è stato definito il beneficio associato a PIXUVRI se utilizzato come chemioterapia di quinto livello o di livello superiore nei pazienti refrattari alla terapia precedente. Le informazioni relative alle indicazioni terapeutiche, agli effetti collaterali e all efficacia di PIXUVRI sono riassunti nel Summary of Product Characteristics (SmPC) disponibile sul sito CTI sta al momento arruolando pazienti in uno studio di fase 3 in cui PIXUVRI in combinazione con rituximab è messo a confronto con gemcitabina in combinazione con rituximab, nell ambito del LNH aggressivo a cellule B. PIXUVRI non è approvato per la commercializzazione negli Stati Uniti. Informazioni sul Linfoma Non-Hodgkin (LNH) Il Linfoma non-hodking è il sesto tipo di tumore più diffuso nel Regno Unito; nel 2012 ne sono stati diagnosticati casi 1. Una proliferazione abnorme dei linfociti, cellule chiave per l attività del sistema immunitario, è la causa del LNH, che di solito trae origine dai linfonodi per poi diffondersi attraverso il sistema linfatico. A grandi linee, del LNH si distinguono due forme principali: il LNH aggressivo e il LNH indolente. Il LNH aggressivo è una forma della malattia a rapido accrescimento che raggiunge gli stadi avanzati molto più rapidamente del LNH indolente, che invece progredisce con maggiore lentezza. Esistono diversi sottotipi di LNH, ma la forma aggressiva a cellule B è il tipo più comune, rappresentando il 50% circa dei casi di LNH 2. Dopo aver seguito una terapia combinata a base di antracicline, circa un terzo dei pazienti affetti da LNH aggressivo sviluppa la progressione della malattia. Di questi, circa la metà possono sottoporsi a trattamenti intensivi di secondo livello e a trapianti di cellule staminali, sebbene il 50% non trarrà beneficio. Per quei pazienti che non rispondono o recidivano a trattamenti di secondo livello, le possibilità di cura sono limitate e spesso rappresentano solamente un palliativo 3.

3 Page 3 of 5 Informazioni sull autorizzazione condizionata all immissione in commercio Analogamente alle norme sull approvazione d urgenza vigenti negli Stati Uniti, le autorizzazioni condizionate all immissione in commercio sono concesse nell UE ai medicinali con una valutazione favorevole del rapporto rischio/beneficio, che soddisfano necessità terapeutiche ancora insoddisfatte e la cui disponibilità si tradurrebbe in un beneficio significativo per la salute pubblica. L autorizzazione condizionata all immissione in commercio è rinnovabile di anno in anno. Secondo le disposizioni dell autorizzazione condizionata all immissione in commercio per PIXUVRI, CTI dovrà completare uno studio post-marketing avente come fine la conferma del beneficio clinico precedentemente osservato. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell Agenzia Europea per i Medicinali (l EMA) ha accettato PIX306, la sperimentazione clinica di CTI in Fase 3 controllata randomizzata attualmente in corso, che mette a confronto PIXUVRI-rituximab e gemcitabinarituximab nei pazienti che hanno avuto ricadute 1, 2 o 3 trattamenti precedenti, per LNH a cellule B aggressivo e che non sono idonei per il trapianto con cellule staminali autologhe ( ASCT ). Come condizione per l approvazione, CTI ha concordato che metterà a disposizione i risultati della sperimentazione clinica PIX306 entro giugno Informazioni su CTI Cell Therapeutics (Nasdaq e MTA: CTIC) è un azienda biofarmaceutica, con sede a Seattle (WA), impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di un portafoglio integrato di prodotti oncologici che mirano a rendere i tumori maggiormente trattabili. Per ulteriori informazioni, per ricevere avvisi per e feed RSS, visitare il sito Dichiarazioni previsionali Questo comunicato contiene previsioni future per loro natura soggette a rischi ed incertezze, che potrebbero avere effetti significativi e/o influenzare negativamente i risultati futuri ed il prezzo di contrattazione dei titoli CTI. In particolare, i rischi e le incertezze che potrebbero influenzare lo sviluppo di PIXUVRI includono i rischi associati agli sviluppi preclinici e clinici nell'industria biofarmaceutica in genere e, con specifico riferimento a PIXUVRI, includono, senza limitazione, la possibilità che il NICE possa stabilire che PIXUVRI non fornisce un beneficio addizionale; che la bozza delle linee guida del NICE non venga modificata anche se i commenti vengono recapitati nel periodo richiesto, che la decisione del NICE in merito PIXUVRI non venga presa nel secondo trimestre del 2013; il rischio che la decisione del NICE abbia un impatto sul rimborso di PIXUVRI nel Regno Unito e negli altri Paese dell Unione europea, che CTI non riesca ad ottenerne il rimborso in alcuni Paesi europei come pianificato; che CTI non riesca a portare a termine del tutto o entro giugno 2015, come richiesto dall EMA, lo studio clinico PIX306 in cui PIXUVRI-rituximab viene confrontato con gemcitabine-rituximab in pazienti che soffrono di una forma aggressiva di LNH a cellule B, recidivati dopo 1, 2 o 3 terapie e che non possono sottoporsi a trapianto autologo di cellule staminali, o che CTI non riesca del tutto o entro giugno 2015 a produrre i risultati di tale

4 Page 4 of 5 studio clinico; il rischio che CTI non sia in grado di portare a termine uno studio postmarketing che confermi i benefici clinici osservati nello studio PIX301, che i risultati degli studi futuri condotti su PIXUVRI differiscano da quelli degli studi passati; che l autorizzazione condizionata di PIXUVRI non venga rinnovata, che CTI non sia in grado di predire o garantire il ritmo di arruolamento o la distribuzione geografica o il numero totale dei pazienti da iscrivere agli studi clinici; il rischio che l utilizzo di liquidità in attività operative possa aumentare; che CTI possa non essere in grado di continuare a raccogliere i capitali necessari per finanziare la propria operatività in generale e altri rischi includendo, senza limitazioni, i fattori competitivi, gli sviluppi tecnologici, i costi di sviluppo, di produzione e di vendita di PIXUVRI; così come gli altri rischi elencati o descritti di volta in volta nei più recenti depositi della Società presso la SEC su Form 10-K, 10-Q e 8-K. Fatta eccezione per quanto previsto dalla legge, la Società non intende aggiornare quanto riportato nel presente comunicato stampa a seguito di ulteriori sviluppi. PIXUVRI è un marchio registrato da Cell Therapeutics, Inc. Fonte: Cell Therapeutics, Inc. Note: 1. Cancer Research UK Accessed April Harris NL, et al. Ann Oncol. 1999;10 (12): Friedberg ASH Education Book 2011;1: Per ulteriori informazioni contattare: In Europa CTI Life Sciences Limited, Milan Branch Laura Villa Elena Bellacicca E: CTI_EUInvestors@CTI-Lifesciences.com T: F: In USA Cell Therapeutics, Inc. Monique Greer T: F: E: mgreer@ctiseattle.com

5 Page 5 of 5 Ed Bell T: F: E: invest@ctiseattle.com